外资药企在投资什么前沿领域？再生元携手Tessera 2.75亿押注AATD治疗新赛道

药物的竞争，是全球的竞赛。

近期，再生元与Tessera的BD合作聚焦于体内基因书写（Gene Writing™）平台，核心项目为 TSRA-196，用于治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），旨在一次性修复肝脏 SERPINA1 基因以持久恢复功能性 AAT 蛋白生成。

合作进展（截至 2025-12-01）

• 交易总规模约 2.75 亿美元：预付款(或者称为首付款) + 股权投资 1.5 亿，近中期里程碑 1.25 亿；成本与利润 50/50 分摊。

• 分工：Tessera 主导 IIT 与 IND 申报（计划 2025 年底前），再生元负责后续全球开发与商业化。
• 临床前：小鼠与非人灵长类单次给药实现持久、高保真肝脏编辑，无生殖系编辑或脱靶；2025-05 ASGCT 公布数据。
• 技术路径：RNA 引导模板 + 非病毒递送，实现体内精确编辑，与 CRISPR/Cas9 形成差异化。

全球竞争格局（AATD 与体内基因编辑）

1. AATD 赛道格局，部分企业一览

• 关键差异：TSRA-196 为体内编辑，一次性给药；AAV 为基因添加，存在容量与免疫风险；CTX001 为体外编辑，流程复杂但持久；蛋白替代需长期给药。

2. 体内基因编辑平台竞争

• 技术路线：

·基因书写（Tessera）：RNA 引导、精确编辑、非病毒递送，强调低脱靶与持久表达。

·CRISPR/Cas9（Editas、Intellia、Vertex/CRISPR）：应用广泛，但需关注脱靶与递送效率。

·碱基编辑（Beam、Verve）：不产生双链断裂，适合点突变，在 AATD 等单碱基变异疾病有优势。

·引物编辑（Prime Editing）：精确编辑，降低脱靶，但效率与递送仍待优化。

• 竞争焦点：

肝脏靶向、编辑效率、持久性、安全性（脱靶 / 免疫）、递送系统（AAV / 非病毒）。

参考来源：

[1] CDE/NMPA官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

[3] FDA/EMA/PMDA

[4] 相关公司公开披露（正文图片除标注外，均来自企业官方）

[5] https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/regeneron-and-tessera-therapeutics-jointly-develop-tsra-196

[6] https://www.biospace.com/deals/regeneron-makes-275m-gene-editing-play-with-tessera-partnership-targeting-aatd

扩展阅读：摩熵·投融资 https://api.bcpmdata.com/

1. 年中回顾|赛默飞Patheon™制药服务全球最新投资和创新布局

2. 阿斯利康投资Cellectis1.4亿美元，以推进10款细胞与基因疗法的研发

3. 嘉和生物CD3/CD20双抗成功出海，获数亿美元投资

想要解锁更多药企信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药企公司基本信息、投融资情况、产品管线分布、药物销售情况与各维度分析、药物研发情况、年度报告、最新进展动态、临床试验信息、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！