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【ChiCTR2200064515】3型脊髓型肌萎缩症基因治疗试验

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基本信息

登记号

ChiCTR2200064515

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2022-10-10

临床申请受理号

靶点

适应症

脊髓型肌萎缩症

试验通俗题目

3型脊髓型肌萎缩症基因治疗试验

试验专业题目

研究者发起的SMA 3型基因治疗研究：AAV9-SMN在SMA 3型患者中的安全性、耐受性及疗效的单臂试验

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

研究腺相关病毒注射液AAV9-SMN（GC101）单剂量的单次鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）3型受试者的临床安全性和耐受性，同时评价受试者的药代动力学、初步疗效及免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

探索性研究/预试验

随机化

本试验是单臂试验，不需要随机分组。

盲法

试验项目经费来源

自筹

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2022-10-10

试验终止时间

2024-10-10

是否属于一致性

入选标准

1. 发病年龄 18-25 周岁，性别不限； 2. 临床确诊为3型 5q SMA； 3. 有独坐能力，具有一定行走能力； 4. SMN2 基因修饰突变（c.859 G>C）为阴性； 5. 有生育能力的受试者应在试验期间和随访期间内无育儿计划，并同意采取适当的避孕措施，避免怀孕或使伴侣怀孕； 6. 受试者能够理解且愿意遵守研究方案内容，自愿参加并签署知情同意书。；

排除标准

1. 参加过任何其它SMA基因治疗临床研究患者； 2. 血清 Anti-AAV9 中和抗体滴度＞1:10； 3. 易过敏体质患者，包括对泼尼松龙或其他糖皮质激素或其赋形剂过敏、对碘或含碘产品过敏； 4. 存在腰椎穿刺手术或鞘内治疗的禁忌症； 5. 影像学检查显示严重的脊柱侧弯（≥50°），或给药后 1 年内计划行脊柱侧弯修复手术 6. 有创通气支持或血氧饱和度＜95%； 7. 研究前四周内出现呼吸道感染，需要医疗干预； 8. 细菌性脑膜炎或脑脊髓疾病史； 9. 除 SMA 以外的其他任何严重的或活动性的疾病，研究者认为可能会干扰受试者的治疗、评价或对研究方案的依从。比如心血管疾病、肾脏疾病、肝病、内分泌疾病、恶性肿瘤、糖尿病、高敏体质、传染病、凝血机制异常、免疫缺陷症、严重的精神和神经系统疾病等情况； 10. 人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性，或乙肝表面抗原阳性，或丙肝抗体阳性，或梅毒螺旋体抗体阳性； 11. 处于妊娠期或哺乳期女性； 12. 有酒精以及药物滥用史者； 13. 研究者认为不适合参加本研究者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

首都医科大学附属北京天坛医院

研究负责人电话

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