【ChiCTR2500098947】rhGH治疗PTH/PTHrP信号通路障碍性疾病的疗效与安全性

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基本信息

登记号

ChiCTR2500098947

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-03-17

临床申请受理号

靶点

适应症

PTH/PTHrP 信号通路障碍性疾病

试验通俗题目

rhGH治疗PTH/PTHrP信号通路障碍性疾病的疗效与安全性

试验专业题目

rhGH治疗PTH/PTHrP信号通路障碍性疾病的疗效与安全性—— 一项多中心、开放性、观察性队列研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

本研究拟针对 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病患儿在真实世界中使用rhGH 治疗的有效性和安全性进行评估，并分析不同因素对疗效和安全性的影响，探索 rhGH 治疗对 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病患儿糖脂代谢的影响及其机制，以期为临床方案的制定提供循证学依据，为相关临床诊疗指南的制定提供参考。主要目的：评估 rhGH 治疗 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病的有效性。次要目的：评估 rhGH 治疗 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病的安全性。探索性目的：分析影响 rhGH 疗效的因素；探索 rhGH 治疗对 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病糖脂代谢的影响及其机制。

试验分类

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试验类型

队列研究

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

儿童生长发育障碍发生发展机制与生长激素临床应用评估

试验范围

目标入组人数

20;30

实际入组人数

第一例入组时间

2024-11-01

试验终止时间

2027-10-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥3.5 岁； 2.女孩骨龄小于等于 13 岁，男孩骨龄小于等于 15 岁； 3.通过临床表型和遗传学检测诊断为 PTH/PTHrP 信号通路障碍疾病（主要包括 PHP1A，PHP1C，ACRDYS1，ACRDYS2，HTNB，及 PTHLH 和 TRPS1 基因变异等）； 4.受试者及监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，本人或监护人自愿签署知情同意书；；

排除标准

1.回顾性病例使用生长激素治疗不足 2 年者； 2.患有糖尿病、癫痫、智力低下、骨骼畸形、股骨头滑脱，严重心肺、血液系统和恶性肿瘤疾病或全身感染、免疫缺陷和精神疾病患者； 3.对生长激素或其保护剂过敏者； 4.无法提供完整的病历记录或预期无法完整随访或收集完整病历记录； 5.研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

苏州大学附属儿童医院

研究负责人电话

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