【ChiCTR2500114324】评价RM-004细胞注射液治疗CS型血红蛋白H病的安全性和有效性的临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114324

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-10

临床申请受理号

靶点

适应症

CS型血红蛋白H病

试验通俗题目

评价RM-004细胞注射液治疗CS型血红蛋白H病的安全性和有效性的临床研究

试验专业题目

评价RM-004细胞注射液治疗CS型血红蛋白H病的安全性和有效性的临床研究

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临床试验信息

试验目的

初步探索HBA2基因编辑的自体CD34阳性细胞（RM-004）用于治疗CS型血红蛋白H病的安全性及有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

广州瑞风生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-01

试验终止时间

2029-01-01

是否属于一致性

入选标准

1.受试者（本人或法定监护人）自愿签署知情同意书并能完成研究程序和随访检查与治疗; 2.筛选时受试者的年龄14周岁~35周岁（包括边界值），性别不限; 3.诊断为CS型血红蛋白H病（Hb H-CS病），筛选时前两年内每年输血>=100 ml/kg; 4.基因型为--/αcsα（HBA2:c.427T>C）的血红蛋白H病（Hb H-CS病）患者; 5.Lansky 评分（<=16 岁受试者）/ Karnofsky 评分（＞16 岁受试者）>=80分; 6.根据研究者评估受试者适合接受自体造血干细胞移植; 7.具有合适的器官功能; 8.具备外周血造血干细胞采集的血管条件; 9.育龄期妇女在筛选时的血妊娠试验为阴性，任何有生育能力的男性和女性患者必须同意在整个研究过程中以及回输后至少一年内使用有效的避孕方法; 10.在完成本研究后愿意参加长期随访研究。；

排除标准

1.受试者符合异基因造血干细胞移植条件，并有HLA配型全相合/良好相合的同胞供者; 2.曾接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗的患者; 3.受试者目标基因编辑位点存在突变; 4.如下病毒检测呈阳性患者：艾滋病毒（HIV-1/2）、人巨细胞病毒（HCMV）、EB 病毒（EBV）、乙肝表面抗原（HBsAg）、乙肝e抗原（HBeAg）、乙肝e抗体（HBeAb）、丙肝抗体（HCV-Ab）、抗梅毒螺旋体抗体（TP-Ab），符合其中一项者。注：可以接受HBcAb和/或HBeAb阳性但HBV-DNA阴性的受试者入组; 5.筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染; 6.非脾脏功能亢进导致的白细胞计数<3x10^9/L，和/或血小板数<100x10^9/L; 7.凝血功能异常或有严重出血性疾病病史; 8.晚期肝脏病变。表现为基线丙氨酸转氨酶或直接胆红素值超过3倍ULN，或者肝硬化; 9.患者心脏符合以下任何一种情况： (1)左心室射血分数（LVEF）<=45%； (2)纽约心脏协会（NYHA）III或IV级充血性心力衰竭； (3)需要治疗的严重心律失常，包括QTc间期男性≥450ms、女性≥470ms（QTcB=QT/RR1/2）； (4)未得到控制的高血压（收缩压≥140mmHg和/或舒张压≥90mmHg）或肺动脉高压或不稳定型心绞痛； (5)给药前12个月内有心肌梗死病史或行心脏搭桥、心脏支架手术； (6)有临床意义的心脏瓣膜病； (7)其他经研究者判断不适合入组的心脏疾病; 10.MRI表明心脏中度或重度铁沉积; 11.MRI表明肝脏重度铁沉积; 12.血清铁蛋白超过5000ng/ml; 13.显著的肺动脉高压，需要药物治疗或者需要吸氧治疗; 14.在入排筛选前的30天内，参与其他临床研究; 15.已知对试验中所用制剂成分有超敏反应史者; 16.筛选前6周内接种过活疫苗; 17.现患或有中枢神经系统疾病史的患者，如癫痫发作、脑血管缺血/出血、瘫痪、失语、中风、严重脑损伤、痴呆、帕金森病、小脑疾病、脑器质性综合征、精神疾病或任何伴累及中枢神经系统的自身免疫性疾病; 18.曾患有或正患有恶性肿瘤、髓系异常增生或免疫缺陷疾病。既往有恶性肿瘤史，疾病已治愈>=5年的患者可以入选; 19.直系亲属具有或怀疑具有遗传性癌症（例如，遗传性乳腺癌、遗传性非息肉结直肠癌）; 20.已知患者患有系统性血管炎（例如Wegener肉芽肿、结节性多动脉炎）、系统性红斑狼疮、合并活动性或未经控制的自身免疫性疾病（例如Crohns病、类风湿关节炎、自身免疫性溶血性贫血等）、原发性或者继发性免疫缺陷（例如HIV感染或者严重感染性疾病等）; 21.为怀孕、哺乳的女性；在移植成功后1年内，不愿意进行避孕的男性或女性; 22.研究者认为不适合参加本临床试验的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

广州市第一人民医院

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