【ChiCTR2500100369】KL003细胞注射液治疗经新型清髓方案预处理的输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500100369

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-04-08

临床申请受理号

靶点

适应症

输血依赖性β-地中海贫血

试验通俗题目

KL003细胞注射液治疗经新型清髓方案预处理的输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性研究

试验专业题目

KL003细胞注射液治疗经新型清髓方案预处理的输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性研究

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临床试验信息

试验目的

评价8-35周岁确诊为输血依赖型ꞵ-地中海贫血的受试者，经新型清髓方案预处理后，静脉回输单一剂量的KL003细胞注射液的安全性，并初步评估治疗的有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

康霖生物科技（杭州）有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-01-02

试验终止时间

2027-05-20

是否属于一致性

入选标准

1.筛选时受试者年龄为8-35周岁（包含边界值），性别不限； 2.诊断为输血依赖型的ꞵ-地中海贫血，并且筛选前两年内，每年至少输注红细胞100 mL/kg，或者红细胞年输注次数>=8次； 3.KPS（Karnofsky level of performance）（16周岁及以上的受试者）评分或LPS（Lansky level of performance）评分（16周岁以下的受试者）>=70分； 4.具备自体造血干细胞移植的条件； 5.愿意并能够遵守研究程序和条件，具有良好的依从性； 6.愿意接受至少两年的治疗和随访，保留有详细的医疗记录，包括输血史； 7.本人和/或其监护人自愿参加本临床试验并签署知情同意书，能够遵照方案要求完成全部随访内容。；

排除标准

1.以下病原学检测呈阳性患者：艾滋病毒（HIV-1/2）、人巨细胞病毒（HCMV-DNA）、EB 病毒（EBV-DNA）、乙肝（乙肝表面抗原（HBsAg）或乙肝病毒DNA（HBV-DNA）阳性）、丙肝抗体（HCV-Ab）、梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）； 2.筛选时经研究者判断的具有临床意义的活动性细菌、病毒、真菌或寄生虫感染； 3.具有明确的干细胞采集禁忌者； 4.任何以前或现在的恶性肿瘤或骨髓增生性或免疫缺陷疾病； 5.非脾脏功能亢进导致的白细胞计数<3.0×10^9/L，和/或血小板计数<100.0×10^9/L； 6.诊断为复合α地中海贫血； 7.受试者筛选时存在严重的铁过载，肝脏MRI为重度铁过载或血清铁蛋白 >=5000 ng/ml或者心脏中、重度铁过载； 8.不规则抗体或血小板抗体阳性； 9.符合异基因造血干细胞移植条件并且已找到HLA全相合的意愿供者； 10.曾接受过基因治疗或异基因移植者； 11.直系亲属具有已知或疑似的家族性癌症综合征（包括但不限于遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症、遗传性非息肉性结直肠癌综合症、家族性腺瘤息肉病等）； 12.确诊有重大精神疾病或精神疾病倾向，将严重影响临床研究的参与能力； 13.具有主要器官损伤史，包括： (1)肝功能检查提示AST或ALT > 3 × ULN； (2)总血清胆红素> 2.5 × ULN；若合 Gilbert 综合征，总胆红素>3 × ULN 且直接胆红素>2.5 × ULN； (3)有桥接性肝纤维化、肝硬化病史，存在活动性肝炎； (4)左心室射血分数（LVEF）<45%； (5)纽约心脏协会（NYHA）Ⅲ或Ⅳ级充血性心力衰竭（ NYHA 心力衰竭的分级见附录1）； (6)需要治疗的严重心律失常； (7)未得到控制的高血压或不稳定型心绞痛； (8)给药前 12 个月内有过心肌梗死或搭桥、支架手术； (9)有临床意义的瓣膜病； (10)计算出的eGFR<60mL/min/1.73m^2； (11)肺功能：FEV1/FVC<60%和/或弥散功能占预计值小于60%； (12)临床上明显的需要医学干预的肺动脉高压证据； 14.无法纠正的凝血功能障碍或严重出血性疾病史； 15.医生认为的任何其他导致受试者不适合造血干细胞移植的情况； 16.已知对试验药物（普乐沙福或G-CSF等）或成分（DMSO等）过敏者； 17.筛选前的3个月内参加过或正在参加其他干预性临床研究； 18.筛选前6周内接种过活疫苗； 19.怀孕或哺乳期妇女；受试者或其性伴侣在27个月的研究期间不能采取医学公认有效的避孕措施； 20.受试者或其父母对研究方案没有很好的依从性； 21.造血干细胞采集前的3个月内接受过羟基脲疗法； 22.研究者认为的其他不适合参加本临床试验的任何情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

广州市第一人民医院

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