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【ChiCTR2600121274】HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的安全性和有效性评价

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121274

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-27

临床申请受理号

靶点

适应症

血红蛋白H病

试验通俗题目

HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的安全性和有效性评价

试验专业题目

HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的安全性和有效性评价

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的评估HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的体内安全性。次要目的评估HGI-002注射液治疗血红蛋白H病的体内有效性。

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2026-01-01

试验终止时间

2028-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄在14至35岁之间（包括界值），本人和/或合法监护人可提供书面的知情同意书； 2.确诊为HbH病（不包括合并β珠蛋白基因缺陷的患者），可提供有效检验报告； 3.非输血情况下血红蛋白≤80 g/L； 4.血清铁蛋白水平＜5000 μg/L；肝脏磁共振和心脏磁共振表明中度及以下铁过载或正常； 5.良好的器官功能（包括心肝肾肺及凝血功能），疾病状态稳定，且研究者判断适合接受造血干细胞动员、清髓和移植等操作； 6.依从临床试验安排进行治疗，并在HGI-002注射液回输后的两年内，预计能够根据要求接受随访检查。；

排除标准

1.符合异体基因造血干细胞移植条件并且已找到全相合的供者； 2.既往接受过自体基因治疗或异体造血干细胞移植； 3.未矫正的出血性疾病； 4.未控制的癫痫和精神类疾病患者； 5.入组前3个月使用罗特西普、羟基脲、鲁索利替尼、沙利度胺、地西他滨或阿糖胞苷等； 6.入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用； 7.未给予有效干预的肺动脉高压者； 8.受试者若存在以下任一情况，将被排除于试验之外：乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV DNA）拷贝数超过正常上限（ULN）（乙肝表面抗原阴性者无需检测 HBV DNA）；丙肝病毒（HCV）抗体阳性（丙肝病毒核糖核酸（HCV RNA）阴性者除外，此类受试者不被排除）；人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性；或梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性（因接种疫苗导致该抗体阳性的受试者可入组）。此外，在部分临床环境或地区，受试者若其他检测呈阳性（如人类 T 淋巴细胞病毒 1 型（HTLV-1）或 2 型（HTLV-2）阳性、结核病阳性、弓形虫病阳性），也将被排除于试验之外。 9.患有或曾患恶性肿瘤、骨髓增生性疾病、免疫缺陷病或自身免疫性疾病； 10.直系亲属中有人患有或疑似患有家族性癌症； 11.严重的细菌、病毒、真菌或寄生虫感染； 12.患有其他疾病，不适合参加该研究者（如：有严重肝病、肾病等）；严重肝脏疾病定义为：a.天门冬氨酸氨基转移酶（AST），丙氨酸氨基转移酶（ALT），或直接胆红素值>3×正常上限（ULN）；b.肝脏核磁共振成像（MRI）提示有明显的肝硬化；c.肝脏活检显示肝硬化、严重纤维化或活动性肝炎（肝脏活检仅在以下情况下进行：肝脏磁共振成像显示有活动性肝炎和明显纤维化，没有肝硬化证据）；中重度肾功能不全：肌酐清除率<60 mL/(min·1.73m2)； 13.白细胞计数<3×10^9 /L，和（或）血小板计数<100×10^9 /L； 14.患有糖尿病、甲状腺功能异常或患有其他内分泌紊乱疾病； 15.试验前4周内参加过其他干预性临床研究者； 16.研究者预估患者依从性差，或其他认为不宜纳入的情况，如对制剂成分有过敏史。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

广州市第一人民医院

研究负责人电话

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