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致力于AAV基因治疗新药研发!金唯科生物技术平台及研发管线梳理




成都金唯科生物科技有限公司(以下简称金唯科生物,Genevector)是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司,拥有AAV基因治疗完整的研发平台及丰富的AAV基因治疗药物产品管线。


金唯科生物公司基本信息(部分)

截图来源:药融云投融资数据库



一、融资情况



据药融云数据库显示,金唯科生物在2022年到11月为止,已先后完成了三轮融资:3月10日,完成了数千万元人民币的Pre-A轮融资,将用于在研管线的IND申报;11月1日,完成一轮战略融资、七日后,再次融资数千万。


金唯科生物融资情况

截图来源:药融云投融资数据库



二、研发管线



金唯科生物致力于AAV基因治疗新药研发,其治疗湿性老年性黄斑变性(wAMD)的JWK001和治疗X连锁青少年视网膜劈裂症(XLRS)的JWK002作为龙头管线,进展最快。




三、技术平台 



金唯科生物自主研发了可放大的、成本可控的AAV规模化制备及层析纯化工艺,在研的多条关于眼科和全身给药的产品管线均得到了良好的推进。


01.腺相关病毒制备技术


金唯科生物已建立载体构建、细胞培养、病毒纯化、动物试验等技术平台及完善的质量检测、质量保证体系,平台内技术人员熟练掌握分子克隆、细胞培养、病毒纯化、动物建模与治疗等实验操作技术;既能使用梯度离心技术小规模快速制备高质量研究用病毒载体,也能利用适合工业化放大生产的层析、超滤技术大规模生产符合GMP要求的治疗用病毒载体。



02.基因治疗


基因治疗是将正常或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或对靶基因进行精确修饰改造,从而从源头上治疗遗传病、心血管疾病、神经退行性疾病等难治性的重大疾病。




四、最新进展



9月,四川大学华西医院获批国家自然科学基金委6项团队与人才项目,其中金唯科生物的杨阳研究员获国家优秀青年科学基金项目资助。



参考资料:

[1] 金唯科生物官网:http://www.jwksw.com/

[2] 药融云数据库



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