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只需一针!疾病指标改善超98%,辉瑞血友病基因疗法达3期临床终点

了解企业: 辉瑞

了解药品: giroctocogene fitelparvovec

今天,辉瑞(Pfizer)宣布临床3期试验AFFINE的积极顶线结果,该研究评估其在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec用于治疗中度至重度血友病A成人患者的疗效与安全性。 分析显示, 该试验达成主要终点与关键次要终点,giroctocogene fitelparvovec与替代预防疗法相比在预防患者出血上具有优效性。 AFFINE是一项开放标签、多中心的单臂3期研究,旨在评估单次输注giroctocogene fitelparvovec对中度至重度血友病A的成年男性患者(75名患者接受给药)的疗效和安全性。

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