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Transposon Therapeutics
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censavudine
分析显示, TPN-101治疗可显著降低ALS疾病进展,并减缓患者的 肺活量(VC)下降情形。 Transposon计划将TPN-101推进至用以治疗 C9orf72 相关ALS患者的3期研究。 ALS是一种进行性且普遍致命的神经退行性疾病。
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