全球首个PAH靶向新药提速！默沙东「索特西普」拟纳入优先审评，逆转血管重塑填补治疗空白

1月23日，CDE官网显示，默沙东 的 注射用索特西普（Sotatercept）拟纳入优先审评程序，适应症为成人肺动脉高压（PAH，第1组肺高血压），用于改善患者运动能力及WHO功能分级（FC），并降低临床恶化事件风险（包括PAH住院、肺移植及死亡）。这意味着这款全球首个PAH靶向新药在中国的上市进程将进一步提速。

一、First-in-class机制：靶向血管重塑，破解PAH治疗困局

索特西普 是全球首个激活素受体型IIA（ActRIIA）融合蛋白，属于first-in-class创新药。其作用机制独特：通过结合TGF-β超家族激活素配体，阻断其与ActRIIA受体的结合，抑制ActRIIA-Smad2/3信号通路，从而调节PAH关键的血管细胞增殖失衡——纠正促增殖与抗增殖信号的紊乱，最终抑制肺血管重塑，改善血流动力学。

查数据，找摩熵！图源：摩熵医药数据库-全球药物研发数据库

这一机制的突破，填补了PAH治疗领域“逆转血管病变”的空白。此前PAH药物多以血管扩张为主，无法阻止病程进展，而 索特西普 的“抗重塑”特性被视为PAH治疗的里程碑式进展。

二、全球商业化爆发：不足两年跻身“重磅炸弹”

索特西普 的全球获批与商业化堪称“火箭速度”：2024年3月率先在美国获批（商品名：Winrevair），用于WHO FC II-III级PAH成人患者；同年欧盟获批，年内即覆盖欧美两大主流市场。

自2024年3月26日美国首上市、8月22日欧盟获批后，该药于2025年12月30日进入中国，完成从欧美到中国的关键市场覆盖。

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市场表现更超预期：2024年商业化不足一年，全球销售额达4.19亿美元；2025年前三季度进一步飙升至9.76亿美元，同比增速超133%，提前锁定“重磅炸弹”（年销超10亿美元）地位。

三、加速入华：2026年落地，填补国内治疗空白

2026年1月，索特西普 正式进入中国市场，适应症与欧美一致（WHO FC II-III级PAH成人患者），用于改善运动能力及功能分级。此次拟优先审评，或与国内PAH患者迫切需求相关——我国PAH患病率约1-2/百万，确诊后5年生存率不足60%，现有治疗以靶向血管扩张为主，缺乏抗重塑药物。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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