默沙东：全球首个全人源生物制剂索特西普在华获批，改写肺动脉高压“治标不治本”困局

肺动脉高压（PAH），是一种隐匿且凶险的严重心血管疾病，被不少患者称为“心肺隐形杀手”。它会持续损伤肺血管功能，大幅削弱患者运动能力与生活自理能力，且预后极差，新确诊患者5年死亡率高达40%，长期以来是困扰临床、折磨千万家庭的难治性疾病。

如今，国内肺动脉高压治疗迎来历史性突破！6月8日，默沙东官方宣布，全球首个针对肺动脉高压核心病理机制的全人源生物制剂——注射用索特西普（商品名欣瑞来®）正式在中国获批上市，专为治疗世界卫生组织功能分级（WHO FC）II-III级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者量身打造，成功填补了国内肺动脉高压病因根源治疗的空白，彻底改写国内PAH治疗格局。

截图来源：默沙东（中国）官网

在此之前，国内传统肺动脉高压治疗方案多以对症干预为主，核心目标集中在缓解患者胸闷、气喘等临床症状、延缓病情进展，属于“治标”层面的治疗，无法从根源上阻断、逆转疾病的病理进程，患者依旧面临病情反复、持续恶化、预后不佳的困境。

而索特西普的上市，彻底打破了这一治疗局限。作为全球首个、目前唯一获批上市的激活素信号通路抑制剂，同时也是首款靶向肺血管重构的全人源融合蛋白，它跳出传统对症治疗逻辑，直击PAH发病核心病机。通过精准抑制异常的细胞增殖，有效阻断肺血管持续病变，进而逆转肺血管重构问题，改善心肺血流动力与心力衰竭状态，从疾病根源实现对肺动脉高压的有效干预，标志着国内PAH治疗正式迈入“对因治本”的全新阶段。

查数据，找摩熵！图源：摩熵医药数据库-全球药物研发数据库

这款革命性新药的疗效与安全性，已得到国际权威临床研究的充分验证。国际多中心III期STELLAR研究数据显示：在常规背景治疗的基础上，肺动脉高压患者接受索特西普治疗24周后，6分钟步行距离显著提升40.8米，患者运动能力得到实质性改善；更关键的是，患者临床恶化风险大幅降低84%，有效降低了死亡、住院及肺移植的发生概率，极大改善了PAH患者的长期生存预后。

凭借颠覆性的机制与优异的临床疗效，索特西普早已获得全球权威认可。该药物于2024年率先获得美国FDA批准上市，目前已在全球50余个国家和地区获批，被国际权威指南列为肺动脉高压治疗的核心创新药物，是全球PAH治疗领域公认的里程碑式突破。

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随着索特西普正式登陆中国，国内肺动脉高压患者终于迎来了接轨国际的创新治本方案。从以往单纯“保命生存”，到如今有望改善生活质量、逆转病情进程、回归正常生活，这款全新机制的药物，为无数PAH患者及家庭驱散了疾病阴霾。未来，期待这款重磅新药能持续惠及国内患者，以创新力量打破疾病桎梏，让更多肺动脉高压患者重获生命活力。

参考来源：

[1] 企业官网/官方披露

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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