默沙东新药贝组替凡片新适应症国内申报上市，HIF-2α抑制剂加速拓展罕见肿瘤边界

4月9日，CDE官网最新公示显示，默沙东提交的贝组替凡片新适应症上市申请正式获受理。推测，此次申报的适应症为：局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）成人和12岁及以上青少年患者。

截图来源：CDE官网

此前在2025年12月，该适应症已获得CDE优先审评资格，有望加速惠及国内罕见肿瘤患者。

一、Ⅱ期数据亮眼，ORR达26%，超八成疾病控制

贝组替凡此次新适应症申报，主要基于2025年10月ESMO大会上公布的LITESPARK-015Ⅱ期研究数据。该研究评估了贝组替凡在治疗晚期嗜铬细胞瘤和副神经节瘤中的疗效与安全性。

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截至2024年5月23日，研究共入组72例患者，中位年龄51.5岁，中位既往治疗次数为1次（范围：0–5）。

结果显示，在中位随访23.6个月时：客观缓解率（ORR）为26%；疾病控制率（DCR）高达85%；中位缓解持续时间（DOR）为20.4个月，中位无进展生存期（PFS）为22.3 个月，中位总生存期（OS）尚未达到（NR）。

此外，研究还观察到显著的临床获益：30%的患者每日至少一种降压药总剂量减少≥50%，且持续 ≥6个月。安全性方面整体可控，未出现新的安全信号。

二、机制独特，全球多国获批的HIF-2α抑制剂

贝组替凡是一款缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。其作用机制是通过阻断 HIF-2α与HIF-1β的相互作用，抑制HIF-2α靶基因的转录和表达，从而干扰肿瘤细胞对缺氧环境的适应性，达到阻止肿瘤生长的目的。

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据摩熵医药数据库显示，自2021年8月在美国首次获批上市以来，贝组替凡已相继在中国、日本、欧盟等多个国家和地区获批。在中国，此前获批的适应症为：不需要立即手术治疗的Von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者。

此次新适应症报产，将进一步拓展其在罕见肿瘤领域的应用边界。

三、销售表现强劲，年销7亿美元，冲刺重磅炸弹

从市场表现来看，贝组替凡的商业潜力正在加速兑现。根据默沙东财报数据，2025年贝组替凡的全球销售额达到7.16亿美元，同比增长40.67%。

按照目前的增速，这款HIF-2α抑制剂距离年销售额突破10亿美元的“重磅炸弹”门槛已近在咫尺。随着新适应症在国内外陆续获批，其市场空间有望进一步打开。

结语

贝组替凡新适应症在国内的报产与优先审评资格，不仅体现了默沙东在罕见肿瘤与精准治疗领域的持续深耕，也为国内PPGL等难治性肿瘤患者提供了新的用药选择。在HIF-2α靶点赛道日益成熟的当下，贝组替凡正凭借扎实的临床数据与广泛的全球布局，稳固其在该领域的领跑地位。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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