
2026年4月11日是第30个世界帕金森病日,主题为“科技赋能,智护全程”。在学术与产业双重驱动下,帕金森病治疗正迎来历史性突破:中国科学家在《自然》发表封面文章,首次揭示帕金森病致病关键神经环路;与此同时,全球药企正通过AI制药、基因与细胞疗法、新型小分子等多元路径加速创新,推动帕金森病诊疗迈向“无创精准”的新时代。

一、全球24款新药上市,艾伯维等药企竞逐百亿市场
据《中国帕金森病报告2025》统计,2021年全球帕金森病患病人数已达1176万例,其中中国患者约507.7万例,占全球总数的43.14%。面对这一严峻形势,据摩熵医药数据库的全球药物研发数据库显示,目前全球已有艾伯维的ABBV-951、罗氏的托卡朋、礼来的pergolide、默沙东的卡比多巴 + 左旋多巴等24款抗震颤麻痹创新药获批上市,而在研管线更是呈现出爆发式增长态势。

查数据,找摩熵!图源:摩熵医药-全球药物研发数据库
市场规模方面,根据百谏方略(DIResaerch)研究统计,全球帕金森病药物市场规模呈现稳步扩张的态势,2023年全球帕金森病药物市场销售额为382亿元,预计2030年将达到612.4亿元,2023-2030期间年复合增长率(CAGR)为6.97%。
二、中国研发进展密集,细胞与基因疗法步入临床
近期,中国在帕金森病创新疗法研发上取得一系列进展:
- 细胞治疗:2026年3月16日,睿健医药宣布其帕金森病细胞治疗产品NouvNeu001已完成中国II期临床试验全部患者给药,该产品已于2026年2月在美国完成II期临床首例患者给药。此外,其针对多系统萎缩-帕金森型的NouvNeu004已获中美临床批件,并完成中国首例患者给药。
- 基因疗法:天泽云泰的VGN-R09b与瑞宏迪医药的RGL-193注射液均为双基因疗法,通过AAV载体递送,旨在增强脑内多巴胺合成并发挥神经保护作用。此外,跃赛生物的UX - DA001注射液和士泽生物的XS - 411注射液在中美获批IND,在中国进入临床研究。
- 小分子与抗体:复星医药/Bial的奥吡卡朋胶囊(第三代COMT抑制剂)2024年11月其上市申请获中国国家药监局药品审评中心受理;渤健/Denali的LRRK2抑制剂BIIB122处于全球Ⅱ期临床试验阶段;天玑济世、春禾医药、京新药业等企业也有多个不同机制的产品进入临床阶段。
三、合作模式创新,AI成为研发重要推动力
在帕金森病药物研发中,企业战略合作日趋活跃,AI制药公司成为重要推动力:
2026年1月,英矽智能与衡泰生物围绕新型口服透脑NLRP3抑制剂ISM8969达成“50/50权益共享”合作,双方成为共同承担成本与风险的开发合伙人。
同月,迈威生物与Sentonix公司签署全球战略合作协议,聚焦帕金森病等神经退行性疾病的新药早期发现与临床转化。
合作模式从传统授权向风险共担、利益共享的合伙人制转变,反映出研发模式正朝着更开放、更深度融合的方向演进。
四、全球新机制突破,小分子、抗体、多肽齐头并进
2025年以来,全球帕金森病治疗领域迎来多项重要进展:
小分子药物:艾伯维向FDA提交了选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂tavapadon的新药申请;Vertero启动了肠道选择性小分子VT-5006的Ⅰ期研究;Gain Therapeutics公布了变构小分子GT-02287的Ⅰb期积极数据;Arvinas的PROTAC®降解剂ARV-102在Ⅰ期研究中展现出良好的血脑屏障穿透能力。
抗体与多肽:罗氏推进靶向α-突触核蛋白的单抗prasinezumab的Ⅲ期开发;Herantis Pharma的多肽疗法HER-096在Ⅰb期试验中达到所有终点。
平台与评估体系:为应对中枢神经系统药物研发的高门槛,药明康德等机构已建立覆盖早期筛选至IND申报的全程CNS能力体系,包括独特的“漏斗”体外血脑屏障穿透模型,帮助提高候选药物的开发效率。
五、结语
随着中国本土研发力量的崛起与国际合作的深化,帕金森病药物研发已进入新一轮创新周期。未来,谁能更快推进临床验证、实现差异化的适应症布局、构建有竞争力的商业化体系,谁就有望在这个百亿赛道中占据领先地位,最终为全球数千万患者带来更有效、更精准的治疗选择。
参考来源:摩熵医药(原药融云)数据库
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