阿斯利康35亿美元押注的小核酸药物Wainua III期失败错失百亿级心肌病市场，布地格福哮喘适应症在华遭拒

短短三天内，阿斯利康（AZ）接连遭遇两记重锤。

7月9日，阿斯利康宣布，其与Ionis公司联合开发的 Wainua（Eplontersen，依普隆特生钠）在治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的III期CARDIO-TTRansform试验中，未能达到主要疗效终点。

截图来源：企业官网

几乎同一时间，中国市场也传来不利消息——7月7日，国家药监局（NMPA）药品通知件显示，阿斯利康的布地格福吸入气雾剂（受理号：JXHS2500105）拓展哮喘适应症的上市申请未获批准。两大挫折接踵而至，令业界侧目。

一、35亿美元合作押注，却倒在关键适应症上

Wainua是一款由Ionis公司开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法，属于小核酸药物，通过抑制肝脏TTR蛋白生成，每月皮下注射一次，理论上可覆盖所有类型ATTR疾病。

查数据，找摩熵！图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

正是看中这一潜力，2021年Ionis与AZ达成超35亿美元的合作，由AZ负责除拉美外的全球商业化；2023年双方再度扩大合作，AZ获得拉美权益，两笔合作总金额超36亿美元。

监管层面，Wainua已于2023年12月在美国获批用于遗传性ATTR多发性神经病（ATTRv-PN），并于2025年先后在欧盟和中国获批同一适应症。然而，ATTR-CM才是更大、更具商业价值的市场——此次III期试验正是冲击这一关键适应症的敲门砖。

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该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，主要终点为心血管死亡及复发性心血管事件的复合终点（截至第140周）。

结果令人失望：在已接受标准治疗（多数患者正服用稳定剂）的基础上加用 Wainua，并未带来统计学意义的显著获益。不过，预设亚组分析显示，Wainua 单药治疗组（未联用稳定剂）的主要终点事件发生率较低，且达到名义统计学意义；而基线已用稳定剂的患者则未见疗效信号。

AZ和Ionis表示将全面分析数据，并于2026年8月欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布详细结果。

二、全球畅销品，在华哮喘新适应症遇冷

另一边，阿斯利康的布地格福吸入气雾剂（研发代码：PT-010）也在中国市场遭遇了监管阻力。7月7日，国家药监局（NMPA）药品通知件显示，该产品上市申请未获批准——但这款药并非首次申报，早在2019年，它就已在中国获批用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的维持治疗。业内普遍认为，此次被拒的是其拓展哮喘适应症的补充申请。

截图来源：NMPA官网

从产品本身看，布地格福是一款三联复方吸入制剂，含布地奈德（糖皮质激素）、格隆溴铵（长效抗胆碱能药物）和福莫特罗（长效β₂受体激动剂），通过不同通路协同舒张气道、抑制炎症。技术上，它采用共悬浮给药技术，能将不同密度药物成分均匀递送至大小气道，肺部沉积率约48%，优于传统气雾剂。

这款药在2019年6月在日本率先获批，同年12月在中国获批，均早于美国（2020年）和欧盟（2020年）。

目前，它已在中、美、欧、日等主要市场上市，核心适应症均为慢阻肺维持治疗。值得一提的是，2026年4月，美国FDA已额外批准其用于12岁及以上哮喘患者的维持治疗，使其成为美国唯一获批该适应症的三联吸入制剂。但中国监管机构此次并未放行，具体原因有待官方进一步披露。

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截至目前，阿斯利康在全球已获批上市超70款新药，其中创新药超45款、改良新药超20款、生物类似药1款。国内有30款新药获批，管线厚度依然可观。

结语

两项不利消息接连落地，无疑给阿斯利康的研发和注册管线带来压力。Wainua 在ATTR-CM上的失利，意味着其庞大的心肌病市场预期需要重新校准；布地格福哮喘适应症在华被拒，则可能影响该产品在国内的拓展空间。后续完整数据解读、与监管机构的沟通以及下一步策略，将成为市场关注的焦点。

参考来源：

[1] NMPA官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

[3] 公司官网/官方披露

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