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单次给药48周降幅超94%,Kylo-11登上《柳叶刀》:Lp(a)赛道III期揭盲前夜,中国长效siRNA拿出持久性证据

Kylo-11 来自中国生物制药旗下杭州赫吉亚生物医药,是一款靶向 LPA 基因的长效 siRNA ,国家 1 类创新药。 这次公布的 I 期随机双盲安慰剂对照试验里, 单次皮下注射后,中高剂量组 48 周时 Lp(a) 中位降幅 94.6%~97.0% ,给药后约 4 周降到谷底,之后一直维持到 48 周 ;全程没有严重不良事件,没有注射部位反应,也没人因不良反应退出。 Lp(a)1963 年就被发现了,结构上是一分子 LDL 样颗粒通过二硫键挂着一分子载脂蛋白 (a) 。
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