近日，上海交通大学医学院新华医院儿内分泌遗传代谢科邱文娟主任团队顺利完成NGGT002治疗成人苯丙酮尿症（PKU）的安全性和有效性I/II期临床研究高剂量组全部3例受试者的给药。 上海交通大学医学院附属新华医院邱文娟主任表示：“针对成人PKU患者，国内外目前尚无基因治疗药物获批，NGGT002注射液I/II期临床研究高剂量组的3名受试者给药后耐受性和安全性良好。基因治疗的优势为一次给药、长期有效，这为成人PKU患者的治疗带来新的希望。” 该研究是一项多中心临床研究，此前已经完成了低、中剂量组受试者的给药，本次完成高剂量组最后一例受试者给药，将进入有效剂量组的扩展阶段, 预计继续进行3例患者的给药后将结束本药物临床研究。 E.N.D 往期文章推荐：（点击下方文章题目即可打开原文） 国内团队Cell发文，揭示干细胞输注最佳时刻，预防aGVHD的新策略 浙大儿院正式启动红斑狼疮CAR-NK治疗项目！2例患儿均已安全停用免疫抑制剂 国内一家基因药物公司完成新一轮融资 总投资25亿元，建筑面积22万平米，聚焦细胞与基因治疗，国内一细胞基因产业转化基地正式揭牌 总投资1.2亿元！国内一家专注于细胞治疗与基因技术转化的生物科技公司开业 5亿美元！药明生物完成一笔交易 国内首款实体瘤细胞药物上市申请获受理 国家卫健委发布人类遗传资源管理新规，血清、血浆等含极少量残留或游离细胞或基因的生物样本不再纳入人类遗传资源材料管理范围 投资不低于2亿元，海南首个细胞工业化生产基地落地 国内一款现货型NK细胞疗法获批临床 一款RNA药物获批上市 一款国产细胞基因治疗药物在澳门获批上市 宜明生物任命Joy Zhou博士担任细胞治疗副总裁 呈诺医学环状RNA治疗肝癌研究成果发表在《Molecular Cancer》，为肝癌治疗带来新希望！ 全球首个！嘉晨西海完成基于mRNA-LNP的体内CAR-T疗法首例给药 信念医药膝骨关节炎AAV基因药物国内获批临床试验 全球首例！iPS细胞疗法让瘫痪患者重新站立 神济昌华全球首创针对渐冻症基因治疗药物获美国FDA 临床研究许可 爱萨尔生物干细胞治疗膝骨关节炎项目落地海南博鳌乐城，开启临床应用新篇章 国内一基因治疗药物GMP生产基地开工建设 海南博鳌乐城首批细胞治疗项目收费标准公布
2026-06-08
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