专家视点|胡善联：算力大模型带给药物经济学的机遇与挑战

文章来源｜《医药经济报》

在当今这个AI技术蓬勃发展的时代，算力大模型如何深刻影响医疗研究领域？英国、美国、欧盟以及我国在AI应用于医疗研究方面分别秉持着怎样的态度？在应用算力大模型进行医疗研究时，我们应该注意哪些方面？

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授、上海创奇健康发展研究院名誉院长胡善联教授特此从药物经济学的角度谈谈几点看法。

胡善联

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授、上海创奇健康发展研究院名誉院长

近期，英国NICE公布了《应用人工智能生成证据的NICE立场声明》（1.0版），以下简称《声明》。其深刻反映了NICE对于利用大数据深度学习、生成式人工智能（AI）及大型语言模型在证据生成领域的立场与见解，共涵盖了46项具体建议。广泛涉及文献的系统性回顾与证据整合、成本效益分析、卫生经济建模、临床证据的评估、真实世界数据的运用与分析，以及对未来技术评估的发展。通过采纳AI及相对成熟的机器学习技术，可以提供更多的研究证据和报告，帮助做好卫生技术评估和药物经济学的评价，进而帮助英国国家卫生服务体系和卫生保健系统提供最佳的服务。

事实上，美国ISPOR在其2024-2025年度卫生经济与结果研究的十大趋势预测中，已将“人工智能（AI）与高级分析”技术的重要性提升至第三位。提出可以组织大数据和结构复杂的数据，改进医疗决策，应用机器学习，开发经济模型，以减少成本效果分析中的结构、参数和抽样的不确定性。

欧盟法规框架内，风险被明确划分为高风险、中等风险、有限风险及低风险四个层级，依据此框架，AI技术被归类为具有特定透明度要求的有限风险类别。机器学习与大型语言模型在此领域的应用正逐渐展现出其非凡的潜力：它们能够对研究进行合理设计分类，高效产出研究成果；从广泛的定量与定性研究中自动萃取关键信息；借助AI工具，直接生成所需结果或执行复杂的网状荟萃分析合成。

具体而言，将AI技术融入系统文献回顾、成本效益证据构建（包括卫生经济模型的优化）、真实世界数据研究等领域，为药物经济学研究开辟了广阔前景。然而，这一过程也伴随着诸多挑战（具体参见附表）。

在当今AI技术迅猛发展的时代，将AI技术应用于卫生技术评估（HTA）已成为药物经济学研究者的重要发展方向。我国学界与产业界携手研发的“AI快速HTA评估系统”，基于PICOS原则，能够快速生成创新药物的卫生技术评估报告。该系统不仅全面梳理了待评估药物的所有临床试验，还整合了不同国家的HTA报告，显著节省了药物经济学专家的工作时间，极大提升了药品评审效率。

此外，诸如新药注册审评医保库（Pharmago）、全球新药数据库（NextPharma）、临床试验数据库（TrialCube）以及适应症格局库（DeepMed）这些利用生成式AI和大数据模型制备的各种数据库，或许可助力我国医保价格谈判。

然而，正如英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）在其《声明》中所提到的，随着实践的不断积累，AI在卫生经济学评价中的应用内容也将持续完善。因此，相关部门应尽早将AI技术应用于卫生技术评估，但必须确保其在具有明确可证明的价值时才投入使用。在此过程中，应严格遵循政府对AI监管所提出的标准，选择与评估目的相匹配的手段。具体而言，需充分考虑所采用的技术是否经过外部验证，预先指定的模拟结果是否具备AI许可证，以避免潜在的版权问题。