专家视点|胡善联：探索创新药公平定价模型

文章来源｜《医药经济报》

当下，生物医药行业不断涌现出有望挽救生命或改善生活质量的创新药物，但这些创新疗法的高昂价格对患者个人、家庭、社会、医保支付方也产生了巨大的经济和财政压力，影响药品的公平可及性。

有时药品的高昂定价与其治疗价值未必相符，特别是在专利垄断、缺乏竞争和不透明折扣的复杂市场环境中，创新药的价格制定若单靠价格谈判来降价只能解决一部分问题。

如何从源头保证创新药的合理公平定价，促进创新性和可负担性的平衡是当前创新药高质量发展中遇到的瓶颈，解决这一问题将有利于缓解药品价格给国家医疗系统带来的压力。

复旦大学公共卫生学院卫生经济学胡善联教授，在本文中系统梳理了创新药定价模型的演进路径，并深入剖析AIM模型，探索创新药公平定价新思路。

胡善联

复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授、上海创奇健康发展研究院名誉院长

创新药定价模式演进

根据文献报道，目前常用的创新药定价模型共有六种：

基于成本加成定价；
基于价值的定价；
由国际互惠协会（International Association of Mutual Benefit Societies）开发的 AIM 模型；
贴现现金流模型（努伊藤斯 Nuijtens discounted cash flow）；
实物期权回报率法（real-option rate of return method）；
抗癌药物定价模型。

成本加成定价方法（cost-based pricing,CBP）常用于创新药的初期定价，尤其是肿瘤药的公平定价，也可称为基于成本加成定价的乌伊尔－德格鲁特模型 (Uyl-de Groot)，将总投入成本分摊到预期患者人数，再加成利润。主要参数有：C-rd 研发成本（含失败项目风险调整）、C-man 制造成本、M-p 利润率、N-p 累计患者人数。其定价公式为：。以 Keytruda（K 药）为例，2014 年时适应症较少，成本加成定价为 885 欧元 / 瓶，到 2021 年适应症扩大后，定价降低到 143 欧元 / 瓶。

获取可负担药物是公平医疗的基石。基于成本加成定价可以成为基于价值定价的有用补充。除了基于成本加成定价和标准增量成本效果比 (ICER) 的价值定价外，所有模型都会考虑符合条件的患者数量和剩余专利期。只有 AIM 模型和努伊藤斯贴现现金流模型使用一次性付款，将资本成本作为主要的成本组成部分。每个模型需要根据每种药物的特点和治疗领域制定更具差异化和动态化的定价。其中，成本的透明度是关键。

AIM 模型是欧洲计算公平价格的透明定价框架，采用更透明、更基于成本的定价方法，旨在计算覆盖全球研发、生产、销售及医学信息成本，同时反映治疗价值，允许药企获得合理利润的一种公平定价方法。该模型可从公开网络（https://fairpricingcalculator.eu）获得在线的 “公平定价计算器”。

该计算器的内容包括两个部分。第一部分是基本情况，包括药品治疗的疾病，根据发病率或患病率估算总发病人数、目标治疗率、目标治疗人数、药品研发成本、市场竞争产品数量，平均治疗月份、基本利润（按 8% 计算）、销售信息。

第二部分反映基于治疗价值创新程度的加分项目（属于创新奖励），如新药有助于治疗危重患者或无替代药物者可加价 5%、能治愈疾病或对病程带来重要影响的可加价 30%、能够明显改善生活质量者可加价 10%。如为抗肿瘤药物，与参照药物相比，能延长 PFS（无进展生存期）至少 6 个月或增加 50% 的新药可加价 5%、能延长 OS（总生存期）少于 6 个月且对病情有轻度改善影响者加价 5%、如能延长 OS 大于 6 个月对病情有中度影响者加价 10%。

AIM 模型实证研究

2026 年 4 月，PharmacoEconomics杂志报道了 Jocalijn 等研究人员在六个欧洲国家（比利时、爱沙尼亚、德国、荷兰、斯洛文尼亚、瑞士）开展的跨国实证分析，他们对在 2015—2018 年间获得欧洲药品管理局 (EMA) 授权的十种市场独占性药物的公平价格与实际中位价格差异进行测试。

这些药物包括达拉图单抗（Darzalex）、曲氟尿嘧啶联合替匹替尔（Lonsurf）、帕博西尼（Ibrance）3 种抗癌药，艾米昔单抗 (Hemlibra)、赛洛昔帕 (Uptravi)、美泊利单抗 (Nucala) 3 种用于治疗 (超) 罕见疾病的药物，还包括奥克雷珠单抗 (Ocrevus)、格雷帕韦 / 匹布瑞韦 (Maviret)、多替拉韦 / 阿巴卡韦 / 拉米夫定 (Triumeq) 以及司美格鲁肽（Ozempic）4 种治疗慢性疾病的药物。

研究人员采用全面的搜索策略，包括逆向滚雪球方法进行系统文献综述；使用 Web of Science 和谷歌学术作为数据库；检索重点是药品的定价模型；在计算公平价格时，使用每种药品 8 亿欧元的标准化平均研发成本，并进行了 2.5 亿欧元和 25 亿欧元的敏感性分析，将计算出来的公平价格与 2020 年的挂牌价格进行比较；潜在的国家支出预算节约，通过实际价格和公平价格之间的支出差距得出加权降幅百分比，并将其应用于新上市药品的国家支出来估算。

结果发现，仅美泊利单抗和赛洛昔帕两个药的公平价格高于实际价格，其他 8 个药物（10 个适应症）的公平价格均低于实际药品上市的价格。分析结果表明，AIM 合理价格比标价平均低 53%，最多可达 97%。在考虑保密折扣后，合理价格仍比净价平均低 33%。若将合理价格应用于十种选定药品，可使六个参与国家的总支出平均加权减少 77%，净支出减少 73%。若推算至欧洲层面，相当于新药每年潜在净节省 270 亿欧元。

基于上述结论，研究人员指出，采用一种更透明、更基于成本公平的定价方法与新药的市场价格进行比较，有望重塑公正、可持续的药品定价体系，确保医药创新惠及更广泛人群。

总结

单一的定价模式并不适用于所有药品。一般来讲，基于成本加成的定价适用于仿制药，而成本效果比 (ICER) 计算适用于常见药品，混合模式更适合精准医疗和针对小患者群体的药物。高度创新和重新利用的药物，考虑资本成本的模式更合适。创新药物建议采用综合差异化药品定价框架。然而，准确的成本数据和透明度至关重要。AIM 的模型为创新药物和再利用药物提供了有用的定价框架，提高了定价的透明度和公平性。

总之，不同的药品定价模式各有其优点，适用于不同类型的药品，因此药品定价需采用综合模式，以考虑药品特性、治疗领域和经济背景等各种因素。