英国生物技术公司Levicept Ltd宣布，其针对骨关节炎（OA）的创新药物LEVI-04的IND（新药申请）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受。这标志着LEVI-04作为潜在疾病修饰治疗药物进一步临床开发的开始。Levicept Ltd已完成一项518名参与者的LEVI-04 Phase II临床试验，该试验针对的是因膝关节骨关节炎导致的疼痛和功能障碍的患者。数据表明，试验的主要终点得到了满足，所有剂量下均显示出显著的镇痛和症状控制，且安全性良好。进一步的分析显示，与安慰剂相比，LEVI-04在骨髓水肿的大小和存在方面具有积极的剂量依赖性效果。骨髓水肿的减少与OA症状评分的改善显著相关，表明LEVI-04可能具有疾病修饰特性，除了已报道的镇痛特性外。Levicept Ltd正在计划在更广泛的参与者群体中进行临床试验，并进一步收集关于长期剂量的数据。Levicept Ltd的CEO Eliot Forster表示，这一新的IND是进一步开发LEVI-04的重要一步，有望治疗全球数百万需要治疗的OA患者。

Scribe Therapeutics公司宣布，其领先产品STX-1150将用于治疗高胆固醇血症，并计划于2026年中开始临床试验。STX-1150是一种新型肝脏靶向疗法，旨在通过表观遗传学沉默PCSK9基因，持久降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，而不改变DNA序列。该疗法基于Scribe的专有ELXR技术，旨在克服现有降脂疗法的局限性。Scribe Therapeutics还发布了关于其ELXR技术的详细研究，该技术通过结合持久性和非永久性机制，旨在改善心血管风险的管理。

SpyGlass Pharma公司宣布，其领先产品Bimatoprost Drug Pad-IOL系统（BIM-IOL系统）的首次患者已随机分配到两个III期临床试验中，该系统旨在降低开角型青光眼（OAG）或眼压升高（OHT）患者的眼内压（IOP）。该系统通过在常规白内障手术中植入，持续释放三种年的bimatoprost，以减少OAG或OHT患者的眼内压。公司计划与FDA合作，完成III期临床试验，提交新药申请，并最终获得商业批准。该临床试验预计将招募约400名参与者，旨在证明BIM-IOL系统在降低IOP方面的非劣效性。

Celcuity公司宣布，其针对HR+/HER2-晚期乳腺癌的新药gedatolisib的新药申请（NDA）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的接受，并授予优先审评资格。该申请基于3期临床试验VIKTORIA-1中PIK3CA野生型队列的临床数据。Gedatolisib是一种多靶点PI3K/AKT/mTOR抑制剂，能够全面阻断PAM通路。FDA已指定2026年7月17日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。Celcuity公司首席执行官兼联合创始人Brian Sullivan表示，FDA对gedatolisib新药申请的接受和PDUFA目标日期的指定是他们努力为HR+/HER2-晚期乳腺癌患者提供新的治疗选择的重要里程碑。

ImmunityBio公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）就其补充生物制品许可申请（sBLA）进行了B型会议，该申请涉及ANKTIVA（nogapendekin alfa inbakicept）与卡介苗（BCG）联合治疗对BCG无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。会议中，公司展示了其乳头状疾病项目的临床状况概述，包括超过五年的随访数据，支持乳头状适应症。主要亮点包括36个月时约96%的疾病特异性生存率，中位生存期尚未达到，即使在五年随访后；一年和三年时膀胱切除术避免率分别为92%和82%；以及与目前批准的CIS疾病适应症一致的安全状况。此外，几位领先的泌尿科医生在会议上提出了对BCG无反应疾病患者的现实世界治疗方案。基于这些讨论，FDA建议公司提供某些额外信息，以支持2025年最初提交的sBLA的潜在重新提交。ImmunityBio已编制了所需信息，并将在此后的30天内提交给该机构。这些额外信息不涉及启动或设计新的临床试验。

Boundless Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其新型Kinesin口服降解剂BBI-940的IND申请。BBI-940是一种针对有丝分裂过程中DNA分离（包括ecDNA分离）的Kinesin的新型口服降解剂，已在多种癌细胞系和裸鼠异种移植模型中显示出强大的抗肿瘤活性。此外，公司还更新了BBI-355和BBI-825的POTENTIATE临床试验情况，并宣布将停止该试验的招募。基于修订后的运营计划，公司的简化运营将延长其运营期限至2028年下半年，通过BBI-940预期的初始临床概念验证结果。

Aro Biotherapeutics公司宣布，将在圣地亚哥举行的第22届WORLD会议上展示其正在进行的ABX1100 Phase 1b临床试验的初步数据。ABX1100是一种针对晚期庞贝病（LOPD）的新型研究性疗法。该疗法通过靶向GYS1基因的siRNA，减少肌肉组织中GYS1酶的水平及活性，从而降低糖原的产生。这些数据提供了首个GYS1靶向底物减少疗法在LOPD患者中的临床证据。Ozlem Goker-Alpan博士将在会议上进行口头报告，介绍ABX1100的安全性、耐受性、生物标志物和药效学活性。ABX1100已获得美国食品药品监督管理局的孤儿药指定和罕见儿科疾病状态。庞贝病是一种罕见的神经肌肉疾病，由于酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因缺陷导致肌肉中糖原积累，引起肌肉功能逐渐丧失。目前，晚期庞贝病的标准治疗是酶替代疗法（ERT），但疗效有限，且治疗负担重。

Can-Fite BioPharma Ltd. 宣布已完成其胰腺癌二期临床试验患者招募，该试验评估了Namodenoson在晚期胰腺腺癌患者中的安全性、临床活性和药代动力学。Namodenoson是一种高度选择性的A3腺苷受体（A3AR）激动剂，在胰腺癌的预临床模型中显示出良好的安全性和抗肿瘤活性。公司预计将在2026年第三季度公布疗效数据。此外，Namodenoson还正在评估用于治疗晚期肝癌。

Invivyd公司宣布计划启动一项针对长新冠和COVID疫苗损伤患者的VYD2311单克隆抗体二期临床试验。该试验旨在评估VYD2311的安全性和潜在的疗效。VYD2311是一种新型单克隆抗体，具有抗病毒活性，针对的是长期患有长新冠或COVID疫苗接种后出现慢性症状的患者。试验设计包括长期给予高剂量抗体，以评估其安全性和潜在的临床益处。该试验预计将在2026年中启动，包括对功能性能测试和患者报告结果评估。

Reunion Neuroscience公司宣布，其针对产后抑郁症（PPD）的药物RE104在II期临床试验中取得了积极成果。该试验显示，RE104在7天内显著降低了蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评分（MADRS）的总分，并在28天内持续改善。公司已完成与FDA的II期会议，预计将在2026年启动III期试验。RE104是一种新型的血清素类精神药物，旨在通过单次皮下注射提供短期急性精神体验，与迷幻药物如裸盖菇素或LSD相比，具有更短的体验持续时间。