VectorY Therapeutics，一家专注于神经退行性疾病向量抗体疗法的领先公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行VTx-002的PIONEER-ALS Phase 1/2临床试验。VTx-002是一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）中TDP-43病理学的首创向量抗体。FDA的批准对VectorY来说是一个关键的里程碑，该公司致力于通过其新颖的向量抗体改变神经退行性疾病领域。VTx-002旨在通过仅结合病理形式来减少TDP-43的聚集，纠正错义剪接异常，并恢复正常的细胞核功能。该抗体在单次经脑室注射其遗传载荷后，通过AAV5.2衣壳（一种具有良好临床安全记录的载体）在目标细胞中持续产生。PIONEER-ALS Phase 1/2临床试验是一项开放标签、剂量递增的1/2期临床试验，将评估VTx-002的两个剂量水平，预计将招募12名患有ALS的成年人。该研究的主要目标是评估VTx-002的安全性和耐受性。此外，还包括评估治疗后的神经纤维蛋白轻链（NfL）和新型TDP-43通路相关生物标志物轨迹，以及临床终点，如ALSFRS-R、慢速肺活量、手持力计和生存率。ALS是一种无治愈方法且只有有限

美国食品药品监督管理局（FDA）计划减少或取消某些抗体疗法的非人灵长类动物测试，以继续其减少动物实验的运动。在周二发布的草案指南中，监管机构表示，对于单克隆抗体（仅针对一个表位）而言，非啮齿动物模型的三个月毒性研究将足够，无需进行六个月的实验。制药商需要补充其他安全证据，如药理学和作用机制数据或检测和毒理学研究的发现。此外，针对同一靶点的其他抗体药物的数据也有助于公司构建其案例。根据草案指南，如果存在来自这些类似抗体的“大量动物数据”，则“无需进行毒理学研究”，甚至不需要缩短至三个月的研究。尽管放宽了动物测试规则，FDA仍维持了非临床安全数据的几个质量考量。动物毒理学研究应始终在“药理学相关物种”中进行，并清楚地表明抗体与其预期的分子靶标结合，以及产生预期的表型效应。FDA专员Marty Makary在周二的一份声明中表示，这些新指南是该机构“致力于消除药物评估中动物测试要求”的一部分，他补充说，这将“加速为美国人带来治愈和有意义的治疗。”4月，FDA宣布计划逐步淘汰单克隆抗体的动物测试，用“更有效、与人类相关的方法”来替代。该机构当时特别提到了基于人工智能的模型，用于评估药物毒性，以及可以模拟单克隆抗体在人

ADC Therapeutics公司宣布，其ZYNLONTA与glofitamab（COLUMVI）联合治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的最新数据显示，在至少随访6个月的49名疗效评估患者中，联合治疗达到了89.8%的客观缓解率（ORR）和77.6%的完全缓解率（CR）。该联合治疗方案总体耐受性良好，安全性可控。目前，LOTIS-7临床试验正在进行中，预计在2026年上半年完成约100名患者的入组。公司计划在2026年底前在医学会议上分享全部数据并提交发表。

Sapu Nano公司近日宣布，其专有的Deciparticle™平台能够广泛且一致地制备结构多样的疏水性治疗药物，包括大环内酯mTOR抑制剂、环状肽、线性肽、棘白菌素大环内酯和聚酮类化合物，同时保持精确的亚20纳米纳米颗粒形态，适用于静脉注射。这些发现是在2025年圣安东尼奥乳腺癌会议上公布的，证实了Deciparticle™技术是一种化学上多功能的、符合cGMP标准的递送平台，有望支持肿瘤学和免疫学药物产品的扩展管线。Sapu Nano的ISO-5 cGMP设施支持了一体化的批量药物制造、无菌过滤、自动填充/封口、冻干成稳定的临床药物产品、高批次再现性和精确的颗粒尺寸控制。Sapu Nano首席执行官Vuong Trieu博士表示，Deciparticle™平台已成为一种广泛、模块化的纳米药物引擎，能够制备多种类别的疏水性药物，这些药物以前受溶解性和递送障碍的限制。该平台不仅超越了单一资产的价值，而且在肿瘤学、免疫学和肽类治疗领域具有多资产的机会。Sapu003只是开始。

Silexion Therapeutics公司宣布，其针对KRAS驱动型癌症的RNA干扰（RNAi）疗法主要产品候选SIL204的Phase 2/3临床试验设计已获得德国联邦药品和医疗器械研究所（BfArM）的正式书面科学建议。这一建议为Silexion准备Phase 2/3临床试验提交提供了重要的监管清晰度。Silexion计划在2025年第四季度完成向以色列卫生部的监管提交，并在2026年第一季度完成在德国的提交。公司预计将在2026年上半年启动SIL204的Phase 2/3临床试验，前提是获得监管批准。Silexion致力于推进其领先产品候选SIL204的研发，以解决KRAS突变癌症中的未满足需求。

Fulcrum Therapeutics公司将于2025年12月7日早上7点（东部时间）举办投资者活动，届时将审查Pociredir在镰状细胞性贫血（SCD）治疗中1b期PIONEER临床试验的新临床数据。这些数据也将在美国血液学会（ASH）第67届年度会议上展示。Fulcrum管理团队成员将与Inova成人镰状细胞性贫血项目主任、UVA医学院助理教授Sheinei Alan博士以及波士顿大学Chobanian和Avedisian医学院医学、儿科学、病理学和实验室医学教授Martin Steinberg博士共同出席。活动将提供Pociredir在SCD 1b期PIONEER试验中20毫克剂量组的初步临床数据，以及12毫克剂量组的完整数据。活动结束后，网站将提供回放。Fulcrum Therapeutics是一家专注于开发小分子药物以改善具有遗传性罕见疾病患者的生命的临床阶段生物制药公司，其领先的临床项目是Pociredir，这是一种旨在通过增加胎儿血红蛋白的表达来治疗SCD的小分子药物。

安进制药公司（Nasdaq: AMRX）宣布，公司联合首席执行官兼总裁Chirag Patel和首席财务官Tasos Konidaris将参加以下即将到来的投资者会议：Piper Sandler 2025年医疗保健会议，将于2025年12月3日在纽约举行；以及J.P. Morgan 2026年医疗保健会议，将于2026年1月12日至15日在旧金山举行。安进制药是一家全球生物制药公司，总部位于新泽西州布里奇沃特。公司致力于通过开发、制造和分销超过290种药品，主要在美国市场，为健康贡献力量。在可负担药品领域，公司正在扩展到包括注射剂和生物类似物在内的广泛复杂产品类别和治疗领域。在专科药品领域，安进拥有专注于中枢神经系统内分泌紊乱的品牌药品组合。通过其AvKARE部门，公司是美国联邦政府、零售和机构市场的药品及其他产品的分销商。更多信息请访问www.amneal.com，并在LinkedIn上关注我们。

Alkeus制药公司宣布，著名眼科专家、视网膜专家和药物开发领导者Carlos Quezada-Ruiz博士加入公司担任首席医疗官。同时，Seemi Khan博士被任命为首席开发和战略官。Alkeus正在加速准备其全球三期临床试验，以评估gildeuretinol在晚期Stargardt病患者的疗效。Quezada-Ruiz博士在眼科治疗领域拥有丰富的经验和卓越的成就，曾担任4D Molecular Therapeutics的资深副总裁和眼科治疗领域负责人，以及Genentech/Roche的高级领导职位。Alkeus制药公司致力于开发针对视网膜疾病的疗法，其突破性候选药物gildeuretinol正在进行Stargardt病的临床试验。

Acumen Pharmaceuticals公司在第18届阿尔茨海默病临床试验会议上宣布了其针对阿尔茨海默病（AD）的新型治疗药物研发进展。研究结果表明，通过使用转铁蛋白受体（TfR）途径，将针对可溶性淀粉样蛋白β寡聚体（AβOs）的单克隆抗体（如sabirnetug，ACU193）递送到中枢神经系统，可以改善药物在大脑中的分布，并最大化疗效与安全性的比率。此外，Phase 2 ALTITUDE-AD临床试验的招募数据显示，诊所数据库和医生推荐是最可靠的招募方法。Acumen Pharmaceuticals与JCR Pharmaceuticals合作开发TfR靶向抗体进行临床试验。sabirnetug（ACU193）是一种针对可溶性AβOs的人源化单克隆抗体，已被美国食品药品监督管理局授予快速通道指定，目前正在进行早期阿尔茨海默病患者的Phase 2临床试验。

Ensysce生物科学公司（纳斯达克：ENSC）是一家处于临床试验阶段的制药公司，专注于开发下一代疼痛和中枢神经系统疗法，旨在减少滥用和过量风险。该公司宣布，美国专利和商标局已授予一项新专利，覆盖其MPAR®（多片滥用抵抗）技术。该专利名为“包含酶可裂解前药和受控释放纳法莫司他及其使用方法”，包括物质组成和使用方法的要求，增强了Ensysce独特过量保护平台知识产权。新的保护将公司MPAR®专利覆盖延长至2042年。MPAR®在2025年1月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定，旨在限制过量暴露于阿片类药物时的效果。在临床试验中，PF614-MPAR在按处方服用时表现出有效的疼痛缓解，而在多次给药时防止过量阿片类药物的释放。除了阿片类药物外，Ensysce正在将其MPAR®技术应用于其他药物类别，包括安非他命和美沙酮，以开发更安全的疼痛、ADHD和阿片类药物使用障碍治疗。