Agenus公司宣布，其新型免疫治疗药物botensilimab（BOT）与balstilimab（BAL）联合用于治疗新辅助结直肠癌的数据将在即将于2024年1月18日至20日在旧金山举行的ASCO-GI会议上公布。该研究由Pashtoon Kasi博士领导，他目前是威尔斯康奈尔医学院的副教授和Sandra和Edward Meyer癌症中心的成员。botensilimab是一种多功能的CTLA-4免疫激活剂，旨在增强抗肿瘤免疫反应，尤其对“冷”肿瘤有效。Agenus公司致力于通过结合多种抗体疗法、细胞疗法和佐剂，扩大癌症免疫疗法的受益人群。

Palatin Technologies公司将Vyleesi®以最高1.71亿美元的价格出售给美国特殊制药公司Cosette Pharmaceuticals，包括1200万美元的预付款和最高1.59亿美元的基于销售额的里程碑付款。Vyleesi是唯一一种由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的，用于治疗绝经前女性获得性全面性欲减退症（HSDD）的按需治疗药物。Palatin公司表示，此举符合其战略决策，专注于开发基于黑色素皮质素受体系统的创新疗法。Cosette公司表示，Vyleesi是其快速增长的妇女健康平台的重要补充，承诺为数百万人提供希望、支持和安全有效的治疗选择。交易条款下，Palatin将获得1200万美元的预付款，并根据销售额里程碑获得最高1.59亿美元。Palatin还将向Cosette转移与Vyleesi相关的所有信息、数据和资产，并提供过渡性服务以确保患者持续获得Vyleesi。

意大利，热那亚——（商业通讯）——专注于发现、开发和商业化针对儿童脑部疾病新型药物的创新制药公司IAMA Therapeutics今日宣布，意大利药品管理局（AIFA）已批准其启动一项针对IAMA公司领先项目IAMA-6的1期首次人体（FIH）临床试验申请（CTA）。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的单剂量递增（SAD）和多剂量递增（MAD）研究，旨在调查IAMA-6的安全性和耐受性、药代动力学、药效学以及食物影响。IAMA-6是一种口服的小分子治疗药物，针对NKCC1，用于治疗自闭症和癫痫。IAMA Therapeutics首席执行官Andrea P. Malizia表示：“我们自豪地宣布，我们的领先项目IAMA-6获得了首次监管批准，该药物在临床前研究中已被证明安全且耐受性良好。”IAMA-6在自闭症谱系障碍和耐药性癫痫中显示出令人鼓舞的体外和体内概念验证结果，该化合物旨在直接靶向并抑制NKCC1和神经元过度兴奋。公司预计将于2024年1月开始对健康成人进行1期研究给药。IAMA Therapeutics致力于神经科学药物发现，开发新的治疗机会，为受癫痫、神经发育和认知障碍影响的儿童带来改变。除了针对认

Anavex Life Sciences Corp.宣布了ANAVEX®2-73-RS-002 AVATAR Rett综合征试验的第一批临床基因通路数据。该研究通过全基因组和外显子组分析比较了药物和安慰剂在Rett综合征患者中的效果，证实Rett综合征是一种具有关键代谢成分的神经发育障碍，可以通过治疗干预来解决，并且可能对其他神经发育疾病有相关性。研究包括分析每个治疗组的基因表达变化以及分析单核苷酸多态性/变异（SNPs/SNVs）对治疗反应的影响。ANAVEX®2-73转录组学分析（RNAseq）确定了在ANAVEX®2-73治疗的Rett综合征患者中与安慰剂相比差异表达的基因网络。这些结果突出了活性治疗组与安慰剂之间的许多显著差异，如以下热图所示：通路分析表明ANAVEX®2-73可能通过增强线粒体能量产生和增加涉及氧化磷酸化、脂肪酸代谢、发育信号通路、转录/翻译、膜运输和支链氨基酸分解的基因的表达来纠正Rett综合征患者的代谢改变。这些检测到的基因表达变化可能代表额外的潜在疾病病理和反应的生物标志物。Anavex Life Sciences Corp.致力于开发治疗神经退行性和神经发育性疾病的创新疗法，

朗信生物宣布旗下基因治疗产品LX102注射液启动II期临床试验，这是国内首个nAMD基因治疗多中心、随机对照研究，旨在评估其治疗新生血管性AMD的安全性和有效性。LX102在I期临床试验中显示出良好的安全性和疗效，且疗效优于国际同类产品。朗信生物致力于基因治疗创新药物研发制造，关注遗传性疾病和慢性病治疗，已建立多管线产品开发基础，并与国内外知名临床医学科学家合作，以提升创新能级，推动基因治疗产品应用于临床。

Passage Bio公司宣布，其正在进行的全球1/2期临床试验upliFT-D中，PBFT02基因疗法在治疗与GRN基因突变相关的额颞叶痴呆（FTD）患者中表现出良好的安全性和生物标志物数据。PBFT02通过腺相关病毒（AAV）载体将GRN基因的活性副本递送到患者细胞中，以提升脑脊液（CSF）中的progranulin水平。试验中的三名患者在接受治疗后30天和6个月时，CSF progranulin水平均显著升高，且耐受性良好。公司还计划将PBFT02用于治疗其他成人神经退行性疾病，并探索与GM1神经节苷脂病等儿科疾病的治疗机会。Passage Bio将举办网络研讨会，回顾FTD的初步数据，并计划在2024年启动Cohort 2患者的剂量递增。

ProMIS Neurosciences公司发表在《Acta Neuropathologica Communications》的研究结果表明，RACK1可作为治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶变性（FTLD）的新靶点。研究指出，TDP-43和FUS蛋白在疾病状态下会与RACK1共聚集，导致蛋白质合成抑制。通过敲除RACK1，可以恢复细胞系统中的蛋白质合成并缓解果蝇模型中的神经退行性。这一发现为理解ALS/FTLD的分子病理学提供了重要贡献，并进一步验证了针对错误折叠蛋白作为治疗策略的跨神经退行性疾病的有效性。

汉安生物制药、大宇制药和努尔恩制药宣布参加第七届Sachs神经科学创新论坛，该论坛将于2024年1月7日在加利福尼亚州旧金山的海军纪念俱乐部举行，紧邻1月8日开始的JP摩根健康大会。三家公司将展示其针对帕金森病的Nurr1项目进展，该项目目前处于一期临床试验阶段。汉安生物制药首席医疗官兼首席开发官Almira Chabi博士将参与论坛并担任讨论嘉宾，她表示，与Daewoong和NurrOn的合作是推进治疗帕金森病疗法的重大步骤。努尔恩制药首席执行官Deog Joong Kim博士期待与行业专家分享关于其创新Nurr1激活剂ATH-399A的临床开发见解。汉安生物制药还将参加1月8日至11日的第42届JP摩根健康大会。汉安生物制药致力于开发针对严重未满足医疗需求的创新药物，其领先产品HL161正在全球进行三期和二期临床试验。大宇制药专注于开发治疗难治性和罕见病的药物，其产品包括针对胃食管反流病和2型糖尿病的新药。努尔恩制药专注于开发针对帕金森病的创新疗法，其ATH-399A项目获得了迈克尔·J·福克斯基金会的大额资助。

Lynk Pharmaceuticals宣布在杭州、上海和波士顿启动了针对类风湿性关节炎（RA）的III期临床试验，使用其高度选择的JAK1抑制剂LNK01001。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，旨在评估LNK01001治疗中重度活动性RA的疗效和安全性。该研究由北京协和医学院附属北京协和医院和中国医学科学院的曾晓峰教授领导。Lynk Pharmaceuticals与商业化合作伙伴Simcere Pharmaceutical Group Limited合作，将在全国多个临床研究中心进行这项研究。LNK01001是一种具有潜力的同类最佳JAK1抑制剂，此前已完成三项针对RA、强直性脊柱炎和特应性皮炎患者的II期临床试验。至今，LNK01001在全球已应用于超过800名受试者，包括在澳大利亚进行的I期试验中的约100名受试者以及在中国约600名患有RA、强直性脊柱炎或特应性皮炎的患者。所有完成的II期研究均成功实现了各自的主要和次要临床终点，并显示出卓越的整体安全性，未观察到与其它JAK抑制剂相关的重大不良心血管事件、血栓、严重感染或恶性肿瘤。Lynk Pharmaceuticals于2022年

KalVista Pharmaceuticals公司宣布，其研发的口服小分子FXIIa抑制剂KV998086的相关数据已发表在《Frontiers in Pharmacology》科学期刊上。该研究揭示了KV998086在多种物种中的高口服可用性和在HAE模型中的体内疗效，标志着公司在药物化学和KKS生物学领域的科学领导地位。此外，该研究为FXII原激活的抑制提供了新的见解。KalVista正在开发sebetralstat作为HAE的口服按需疗法，并计划在2024年初提供3期KONFIDENT临床试验的数据。

Oculis公司宣布启动OCS-01每日一次眼药水Phase 3 OPTIMIZE-2临床试验，用于治疗白内障手术后的炎症和疼痛。该试验旨在支持公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的新药申请（NDA）。OCS-01作为首个每日一次、局部、无防腐剂类固醇眼药水，有望治疗眼部手术后的炎症和疼痛。OPTIMIZE-2试验与之前的OPTIMIZE-1试验相似，评估OCS-01在白内障手术后治疗炎症和疼痛的效果。此外，OCS-01在糖尿病黄斑水肿（DME）和囊性黄斑水肿（CME）的治疗中也显示出潜力。Oculis公司首席执行官Riad Sherif表示，OCS-01的开发项目进展顺利，有望在明年实现多个重要里程碑。

Aurinia制药公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了AUR200的新药研究申请，AUR200是一种针对B细胞介导的自身免疫疾病的新一代疗法。AUR200是一种强效且特异的Fc融合蛋白，包含经过修改的B细胞成熟抗原（BCMA），可增强与BAFF（B细胞活化因子）和APRIL（增殖诱导配体）的结合。Aurinia计划在2024年上半年启动一项1期研究，以评估AUR200在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性。AUR200在动物实验中显示出治疗性降低疾病活动标记和改善狼疮小鼠模型的整体生存率，且在老鼠和猕猴中耐受性良好。Aurinia通过获得AUR200来多元化其研发管线，并利用现有研发能力推进创新疗法，以帮助患有自身免疫疾病的患者。

康希诺生物近日启动了吸附破伤风疫苗的I期临床试验，并完成了首例受试者入组。该疫苗针对非新生儿破伤风预防，丰富了公司成人疫苗产品线，增强了核心竞争力。破伤风是一种由破伤风杆菌引起的急性感染性疾病，严重时可导致喉痉挛、窒息等并发症，病死率高达30%-50%。康希诺生物的疫苗采用无动物源培养基发酵，工艺稳定，且公司拥有多项疫苗核心知识产权和技术，致力于提供预防传染病和感染病的解决方案。公司拥有五大核心技术平台，包括病毒载体疫苗技术等，已建立覆盖多种适应症的疫苗产品管线，包括新冠疫苗和流脑疫苗等。

恒瑞医药于12月20日宣布其研发的JAK1抑制剂SHR0302缓释片获批用于系统性红斑狼疮的临床试验。SHR0302具有抗炎和免疫抑制的生物学效应，恒瑞医药针对该药物开发了多种剂型，包括片剂、软膏剂、口服溶液剂和缓释片，分别用于治疗强直性脊柱炎、特应性皮炎、类风湿关节炎、白癜风等疾病。其中，SHR0302片剂已申报上市，软膏剂和口服溶液剂正在进行临床试验。SHR0302缓释片是首次用于系统性红斑狼疮治疗，目前市场上尚无针对该疾病的JAK1抑制剂获批上市。截至目前，恒瑞医药已投入约72933万元研发费用。

2023年12月13日，美国FDA批准了MICOT公司自主开发的1类创新药MT1002项目新增“用于接受血液透析患者的抗凝治疗”适应症的IND申请，并顺利获得“STUDY MAY PROCEED LETTER”，标志着该适应症将直接进入美国临床试验II期阶段。这是继“急性冠脉综合征(ACS)接受早期经皮冠状动脉介入治疗(PCI)”的第2个适应症，也是MICOT在美国第2个进入临床试验II期的创新药项目。血液透析过程中，血栓的形成是降低疗效的主要因素，而肝素作为常用抗凝血药物存在一定风险。MT1002产品在达到肝素或同等类药物有更明显的体外循环局部抗凝效应的同时，对体内凝血状态影响更小，临床使用出血风险低，安全性更高。麦科奥特是一家专注于新药研发的创新型医药科技企业，致力于成为双功能和多功能特异性多肽药物研发的全球领军性前沿企业。

百奥泰生物制药股份有限公司研发的托珠单抗生物类似药施瑞立（美国商品名TOFIDENCE™）在《柳叶刀-风湿病学》期刊发表临床Ⅲ期研究结果，显示其与原研托珠单抗疗效等效，安全性、免疫原性和药代动力学等特征相似。该研究为施瑞立在国内及美国获批上市提供了重要证据。施瑞立是国内首个获NMPA批准上市的托珠单抗生物类似药，也是中国本土药企自主研发、生产并获得美国FDA上市批准的单克隆抗体药物。百奥泰致力于开发新一代创新药和生物类似药，现有20多款在研产品处于不同临床研究阶段。

12月15日，国药集团中国生物成都生物制品研究所研发的“重组人C1酯酶抑制剂”获得国家药品监督管理局批准进入临床试验，成为国内首个利用转基因动物生产的治疗性药物。该药用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），一种罕见且严重的遗传病，患者体内缺乏C1酯酶抑制剂，易引发急性软组织肿胀和严重并发症。该研究所通过基因工程技术，成功在转基因兔乳汁中表达重组蛋白，实现了国产化大规模生产，标志着我国罕见病药物研发和生产迈上新台阶。