AM-Pharma公司宣布其专有的重组碱性磷酸酶ilofotase alfa在成人低磷酸酯血症（HPP）患者中的酶替代疗法临床试验取得积极结果。HPP是一种遗传性代谢疾病，由ALPL基因突变导致组织非特异性碱性磷酸酶（TNAP）活性降低，进而引起无机焦磷酸盐（PPi）和吡哆醛-5-磷酸（PLP）积累。该病症状严重程度不一，多数成人患者遭受反复骨折、肌肉无力、关节疾病和疼痛。在开放标签的试点试验中，12名患者随机分配到两个治疗组，接受0.8 mg/kg或3.2 mg/kg的单次静脉注射。研究主要目标是观察PLP和PPi血清水平的变化。结果显示，ilofotase alfa对HPP相关生物标志物有显著影响，且安全性良好，支持其在成人HPP患者中的进一步开发。该研究数据将在美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）罕见骨病联盟（ASBMR-RBDA）会议上公布。

Lucy Therapeutics获得国际Rett综合征基金会（IRSF）的新资金支持，用于投资针对Rett综合征儿童和成年人的创新治疗方案，并扩大其突破性的治疗平台。Rett综合征影响婴儿和幼儿的大脑发育，典型症状在6至18个月大时出现生长里程碑的缺失或倒退，影响言语、行走、进食和呼吸。该疾病影响大约每10000名女孩中的1名，在男孩中较少见。患者可能患有多种神经系统、胃肠道、心脏、内分泌和骨科疾病，这些疾病可能随时间演变，需要终身特殊护理。美国国立卫生研究院将该疾病归类为具有高临床负担。Lucy Therapeutics的创始人兼首席执行官Amy Ripka表示，他们致力于通过研究线粒体功能障碍的根源，并确定Rett综合征的干预措施，以推动治疗该疾病的研究。国际Rett综合征基金会首席执行官Melissa Kennedy强调，LucyTx的工作对于推进其基金会致力于铺就通往新药的道路和将更多治疗方法带到终点线至关重要。LucyTx致力于解开驱动线粒体功能障碍的复杂和相互关联的生物学过程，并针对这些过程以减缓或停止由此引起的疾病。

Ichons Sciences与Astria Therapeutics达成全球独家许可协议，将OX40抗体的单克隆抗体产品组合授权给Astria Therapeutics。该产品组合包括Telazorlimab及其后续分子，用于治疗炎症和免疫疾病。Astria将负责该药物的全球开发和商业化，Ichons将获得高达3.2亿美元的前期、开发、监管和销售里程碑付款以及高达两位数的版税。Telazorlimab是一种针对T细胞上OX40的人源化IgG1单克隆抗体，旨在治疗包括特应性皮炎在内的炎症性疾病。Ichons Sciences表示，这笔交易将使公司能够专注于其多特异性抗体在肿瘤学领域的临床阶段产品线，并继续开发针对实体瘤的NK细胞结合项目。Astria Therapeutics则对Ichons Sciences的OX40产品组合进行了肯定，并计划利用其技术优势开发新一代OX40抗体，以提供更安全、有效且长效的治疗方案。

Astria Therapeutics与Ichnos Sciences达成全球独家许可协议，获得OX40疗法用于治疗特应性皮炎（AD）及其他过敏和免疫性疾病。Astria计划开发STAR-0310，一种结合了YTE半衰期延长技术的OX40单克隆抗体拮抗剂，用于AD治疗。STAR-0310具有高亲和力、减少治疗负担和良好的安全性和耐受性，有望成为AD领域的最佳治疗方案。Astria预计将在2024年底提交STAR-0310的IND申请，并在2025年第一季度开始进行I期临床试验。此外，Astria还计划在2026年第二季度开始STAR-0310的I期临床试验，以验证其在AD患者中的疗效和安全性。

MediWound公司与全球最大的伤口护理公司3M Health Care合作，共同进行EscharEx Phase III临床试验。3M将为试验提供其市场领先的Coban 2和Coban 2 Lite双层压缩系统，用于伤口清创和愈合阶段。EscharEx是一种用于慢性伤口清创的药物，主要针对静脉溃疡。该研究旨在评估EscharEx的疗效和安全性，预计将在2024年初开始。

Cellares，全球首个专注于临床和工业规模细胞疗法制造的集成开发和制造组织（IDMO），宣布全球生物制药公司、细胞疗法领导者Bristol Myers Squibb（纽约证券交易所：BMY）将加入Cellares技术采用合作伙伴计划（TAP）的第二轮概念验证技术转移流程，以制造CAR-T细胞疗法。在此扩展协议下，Cellares将优化、自动化并将额外的CAR-T细胞疗法工艺转移到其自动化制造平台Cell Shuttle上。Cellares TAP计划为细胞疗法开发者提供了一个快速且风险低的机遇，以采用公司的自动化制造技术。Bristol Myers Squibb利用此计划评估Cell Shuttle作为自动化制造流程，并生产可比性数据，以确认Cell Shuttle作为可行、成本效益和可扩展的细胞疗法制造解决方案。Cellares正经历快速增长和对其TAP计划的巨大需求，领先的细胞疗法开发者正寻求将Cell Shuttle作为临床和商业阶段的GMP制造解决方案。Cellares首席执行官Fabian Gerlinghaus表示，他们很高兴进一步扩展与Bristol Myers Squibb的关系，通过TA

新数据显示，Daxor公司的BVA-100诊断血液检测在治疗门诊心力衰竭患者中具有显著效果。这些数据在2023年10月8日美国心力衰竭学会年会上公布，研究显示BVA-100能够准确指导治疗，提高患者生存率。研究涉及83名门诊心力衰竭患者，结果显示大部分患者存在严重的血液量异常，而BVA-100的引入有助于优化治疗，改善患者预后。Daxor公司致力于通过血液体积分析技术，为患者提供更精准的医疗服务。

Forge Biologics宣布加入加州再生医学研究所（CIRM）的产业资源合作伙伴计划，旨在推动加州的AAV基因治疗项目制造。Forge将利用其专有的平台工艺和端到端CDMO服务，包括填充和包装，为CIRM资助的项目提供更高效的服务，缩短临床开发阶段的时间。Forge在AAV和质粒制造领域处于领先地位，将协助CIRM的合作伙伴，包括行业和学术研究人员，加速基因治疗的发展与制造。CIRM的产业资源合作伙伴计划旨在通过引入具有资源、经验和专长的行业合作伙伴，加速其资助的再生医学研究项目。Forge Biologics致力于加速AAV基因治疗项目，从临床前到临床和商业制造，所有制造均在位于俄亥俄州哥伦布市的200,000平方英尺的定制cGMP设施“Hearth”进行。

一名61岁男性糖尿病患者，患有反复发作的血尿性膀胱炎，由克鲁斯念珠菌引起，这是一种对氟康唑具有遗传耐药性的真菌病原体。在接受了Matinas BioPharma公司开发的口服药物MAT2203（一种强效抗真菌药两性霉素B的脂质纳米晶体（LNC）制剂）治疗后，患者的症状得到了完全缓解。该患者在接受MAT2203治疗之前，由于药物/药物相互作用，无法使用棘白菌素或第二代三唑类药物，且静脉注射两性霉素B去氧胆酸盐因肾毒性而迅速停用。MAT2203治疗使患者的症状完全消失，肾功能恢复到基线水平。目前，共有11名无其他治疗选择的患者正在接受或已完成MAT2203治疗，还有更多病例正在考虑中。所有这些患者都未对唑类药物产生反应或具有耐药性，或因药物/药物相互作用无法接受唑类药物。接受MAT2203治疗的所有患者均逆转了严重的肾毒性，肾功能恢复正常。Matinas BioPharma公司正在开发MAT2203作为口服广谱治疗侵袭性致命真菌感染的潜在药物。虽然两性霉素B是一种杀菌剂，但目前只能通过静脉途径给药，这与其高循环水平相关，可能导致多种显著的安全问题，如肾毒性和贫血。MAT2203有望克服目前可用两性霉素B产品的重大

Silo Pharma公司宣布启动一项针对其新型治疗PTSD（创伤后应激障碍）药物SPC-15的人体因素研究。该研究旨在评估SPC-15鼻内给药系统的界面和易用性。SPC-15是一种新型血清素4（5-HT4）受体激动剂，利用生物标志物治疗PTSD、焦虑和其他应激相关情感障碍。Silo Pharma正在与哥伦比亚大学合作进行SPC-15的预临床研究，并计划在2023年底前完成这项研究。如果临床成功，SPC-15可能符合FDA的505(b)(2)简化审批途径。

Kanvas Biosciences，微生物组图谱技术领域的领导者，宣布收购了Federation Bio的两个活性疗法项目、一个微生物库和知识产权。这一收购使Kanvas Biosciences从一家拥有变革性空间生物学平台的技术公司转变为一家拥有活跃临床项目和南旧金山新细胞库的全栈疗法公司。此次交易还通过添加前Federation Bio首席科学官Lee Swem，作为Kanvas Biosciences首席开发官，扩大了公司的领导力和西海岸影响力。Kanvas Biosciences致力于深入了解微生物组如何影响人类健康，此次收购使公司能够更快地制造和临床研究复杂的微生物群落。该公司的技术能够提供类似谷歌地图的体验，以可视化原生微生物组，并深入分析活生物疗产品（LBP）的植入位置和代谢功能。Kanvas Biosciences还推进了两个核心项目，以改善常见疾病的治疗：免疫肿瘤项目和炎症性肠病项目。此外，公司获得了1200万美元的Pre-Series A融资，并将开始制造细胞库，部署其高多重空间成像技术，并寻求炎症性肠病项目的合作伙伴。

Galderma公司在2023年欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上宣布了三项关键III期临床试验在特应性皮炎和结节性痒疹治疗中的积极数据。这些试验包括ARCADIA 1和2以及OLYMPIA 1。结果显示，nemolizumab显著减少了特应性皮炎患者的皮肤病变和瘙痒，且在第一周就显示出瘙痒改善的临床意义。此外，nemolizumab在结节性痒疹患者中也显示出快速起效的瘙痒和皮肤病变减少效果。这些数据突显了nemolizumab作为治疗这两种疾病的潜在有效性和便利性。试验结果表明，nemolizumab在16周的治疗后，与安慰剂相比，在皮肤病变清除率、EASI评分降低和瘙痒改善方面均显示出显著差异。此外，nemolizumab的安全性和耐受性良好。这些结果将提交给全球各地的卫生当局，并有望为特应性皮炎和结节性痒疹患者带来新的治疗选择。

NurExone生物科技公司获得以色列创新局颁发的100万新谢克尔（约合35万加元）的Eureka项目资助，用于与加拿大Inteligex公司合作开发针对慢性脊髓损伤的创新混合疗法。这一合作将结合Inteligex在干细胞治疗方面的专业知识和NurExone的ExoTherapy药物递送平台。NurExone目前正致力于开发针对急性脊髓损伤的ExoPTEN产品，此次合作有望使公司拓展至慢性脊髓损伤领域。该资助预计将覆盖项目第一年的大部分预算，并加速该领域的研发进程。

GE HealthCare与SOFIE Biosciences达成全球独家许可协议，共同开发、生产和商业化针对纤维母细胞活化蛋白（FAP）的镓-68和氟-18标记诊断产品。GE HealthCare将获得[68Ga]FAPI-46和[18F]FAPI-74在全球和除美国外的权利，这两款产品原由德国海德堡大学开发，目前在美国处于II期临床试验阶段。SOFIE将继续在美国进行[18F]FAPI-74的临床开发和商业化。GE HealthCare计划通过临床试验和监管提交，以及潜在的商业化，开发FAP成像产品。双方将通过联合指导委员会合作开发与商业化过程。GE HealthCare的药物诊断部门是全球影像剂领域的领导者，其分子成像产品组合涵盖了心脏病学、神经病学和肿瘤学等多个领域。SOFIE致力于通过开发和交付分子诊断和疗法（theranostics）来改善患者预后。

Amylyx Pharmaceuticals发布了一项关于CENTAUR临床试验的后期分析，该分析比较了接受AMX0035治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者在长期生存率上的差异。结果显示，接受AMX0035治疗的患者平均生存时间比安慰剂组延长了10.4个月。这一结果与之前在2023年美国神经学年会上的数据一致。分析表明，AMX0035对延长ALS患者生存时间具有显著效果。研究还利用PRO-ACT数据库中的外部对照组进一步验证了这一结果，发现接受AMX0035治疗的患者死亡风险降低了52%。此外，该分析强调了在ALS临床试验中使用安慰剂转用活性药物时，可能低估了这些疗法对总生存率的影响。

Plan Forward，一家领先的牙科软件公司，近日宣布成功完成200万美元的种子B轮融资，由Elevate Ventures领投，IU Ventures和Revere Partners参与。该公司创新软件受到独立诊所、团体和牙科服务组织（DSOs）的强烈需求，被视为向直接初级保健模式过渡的最佳解决方案。Plan Forward的软件已与超过20个牙科实践管理系统集成，其新融资将加速公司增长，支持客户，扩大团队并继续投资于技术。公司推出的新平台Plan Forward Advanced受到市场的高度关注，旨在帮助诊所扩大现金患者群体。Plan Forward正迎来显著的增长轨迹，其市场影响力在短时间内得到了证实。

Lunit公司在即将召开的欧洲肿瘤学会（ESMO）2023年大会上将展示其9项AI病理学研究，涉及癌症分析、免疫疗法反应和预测生物标志物等多个方面。这些研究利用Lunit SCOPE套件，包括预测不同癌症类型的治疗结果、评估乳腺癌和胆管癌中的HER2表达以及简化肺癌治疗决策的临床工作流程。这些突破性的摘要展示了Lunit SCOPE套件在揭示各种癌症类型复杂洞察力方面的力量，旨在通过创新的AI解决方案推动个性化肿瘤学的发展。Lunit致力于开发AI解决方案，确保为每位患者提供正确的诊断和治疗，其产品已在40多个国家的约2000多家医院和医疗机构中使用。