尽管一些大型制药公司与白宫达成了药品定价协议，但专家表示，尽管有这些头版交易，药品定价政策仍将在新的一年中困扰制药行业。麦肯锡生命科学实践的高级合伙人Greg Graves表示，生物制药界正在适应一个比过去更具政策和地缘政治不确定性的环境。尽管所有这些政策问题都在发生，制药商仍然需要处理日常业务，如管理即将到来的独家权丧失事件、推出策略、交付产品组合等。Graves指出，最惠国待遇（MFN）是制药公司高管的闪电战，尤其是对CEO的压力。此外，尽管有价格压力上升，辉瑞、礼来等主要制药商正在寻求直接向患者销售其产品。分析师怀疑这些努力，包括白宫宣布的备受瞩目的努力，将导致药品支出的实质性减少。

Fresenius Kabi公司宣布推出Otulfi®（ustekinumab-aauz）的新型45 mg/0.5 mL单剂量注射剂型，用于皮下注射。Otulfi®是Fresenius Kabi的FDA批准的生物类似物，与参考产品Stelara®（ustekinumab）具有相同品牌。此新剂型为医生提供了灵活性，并支持患者的治疗连续性。Otulfi®已获得FDA批准，用于治疗中重度活动性克罗恩病和溃疡性结肠炎的成人患者，以及6岁及以上中重度斑块型银屑病（适合光疗或系统性治疗）和活动性银屑病关节炎的成人及儿童患者。该新剂型为体重低于60公斤（132磅）的儿童患者提供了剂量灵活性。Fresenius Kabi的Otulfi®还获得了FDA的可互换性指定。Otulfi®是一种针对白介素-12和白介素-23的人源化单克隆抗体，这些细胞因子在炎症和免疫反应中起着重要作用。Otulfi®的批准基于对包括分析、临床前、临床和制造数据在内的全面数据包的全面评估，其疗效、安全性、药代动力学和免疫原性与参考药物Stelara®相当。

Zentalis Pharmaceuticals公司宣布，已完成卵巢癌新药azenosertib的DENALI Part 2a临床试验的入组工作，预计将在2026年上半年进行剂量确认，并在年底前公布主要结果，以支持加速批准。同时，公司计划在2026年上半年启动ASPENOVA III期随机对照试验，评估azenosertib与标准化疗在Cyclin E1阳性铂耐药卵巢癌（PROC）患者中的疗效。Zentalis表示，2026年对公司而言是关键的一年，将推进azenosertib在PROC和其他潜在适应症中的研发进程。

细胞与基因治疗（CGT）领域正迎来关键转折点，随着2017年首个CAR-T细胞疗法的批准，这些疗法的疗效得到了认可。然而，现有的制造基础设施无法满足患者需求的规模。文章指出，自动化和标准化是解锁规模化的唯一途径。作者在Cellares担任首席运营官之前，在诺华、强生和 Legend Biotech 等公司推动了细胞疗法的商业化和全球产能扩张。文章强调了自动化制造系统如Cellares的Cell Shuttle的重要性，该系统是一个完全封闭的、端到端自动化的制造系统，旨在克服商业化挑战。同时，文章提到美国政策的变化和FDA的先进制造技术（AMT）项目正在加速自动化平台的应用，这些平台提高了产品的一致性和可扩展性。自动化和数字化已成为可持续获取的先决条件。文章还讨论了制造与质量控制（QC）的数字化集成，这对于细胞疗法的商业化至关重要。最后，文章强调了自动化对药物开发者、患者和整个行业的重要性。

Chromatin Bioscience、Mediphage Bioceuticals和Entos Pharmaceuticals宣布，他们将从英国研究与创新机构（UKRI Innovate UK）和加拿大国家研究委员会工业研究援助计划（NRC IRAP）的跨大西洋合作创新项目中获得咨询服务和资金支持。这一合作旨在结合Chromatin Bio的chromatinLENS™平台、Mediphage的ministring DNA™（msDNA™）平台技术和Entos的Fusogenix PLV递送平台，共同开发下一代治疗药物。这些公司共同的目标是提供细胞类型选择性、持久性的基于DNA的基因表达载体，以及安全有效的细胞内融合递送系统。这种结合的创新技术有望应用于治疗无数种遗传疾病。这一三方合作对遗传医学未来以及罕见病患者的潜在影响是变革性的。Chromatin Bioscience的创始人兼首席执行官Michael Roberts表示，这一合作将三种互补技术结合在一起，以解决遗传医学中的一大挑战：安全、持久和细胞类型选择性地递送基因表达。Mediphage的首席技术官Dr. Nafiseh Nafissi表示，通

2025年，生物制药行业的IPO市场经历了起伏。年初，多家生物技术公司纷纷上市，包括Maze Therapeutics、Metsera、Sionna Therapeutics等，其中Metsera更是引发了激烈的收购争夺战。然而，随后市场出现了一段长达六个月的IPO空白期。全年共有八家生物技术公司完成IPO，较2024年的19家有所下降。尽管如此，分析师对生物制药行业的长期发展持乐观态度，认为创新药物的开发和商业化将继续是健康和福祉的基石，而一个强劲的IPO市场将继续是药物创新者获取资本和流动性的重要因素。

Galecto公司宣布任命Sherwin Sattarzadeh为首席运营官，Becker Hewes为首席医疗官，以加强其在血液癌症领域的新药研发。公司重点推进的DMR-001，一种针对突变型钙网蛋白（mutCALR）的潜在同类最佳单克隆抗体，预计将在2026年中提交新药上市申请，并计划通过皮下注射进行首次人体给药。公司现金流充足，包括2025年11月通过PIPE筹集的2.85亿美元，预计将支持到2029年的多个数据里程碑，包括DMR-001的1期临床试验概念验证数据预计将在2027年获得。

Remix Therapeutics，一家专注于开发调节RNA处理和针对疾病根本驱动因素的的小分子疗法的临床阶段生物技术公司，宣布任命Mythili Koneru博士为首席医疗官。Koneru博士将负责临床开发、医疗战略和监管互动，以推动公司管线的发展，包括将首创口服小分子mRNA降解剂REM-422推进至临床开发和监管里程碑。Koneru博士在药物开发领域拥有丰富的经验和专业知识，曾领导从早期开发到后期临床项目的新药疗法。她曾担任Legend Biotech的首席医疗官，负责监督所有临床开发和医疗事务活动。在加入Remix Therapeutics之前，她在Eli Lilly担任免疫肿瘤学副副总裁，并担任过早期阶段临床开发的高级医疗总监。REM-422是一种首创的、强效的、选择性的口服小分子mRNA降解剂，目前正在进行针对腺样囊性癌（ACC）和急性髓系白血病（AML）或高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的1期临床试验。

SAB Biotherapeutics公司宣布，其首席执行官Samuel J. Reich将于2026年1月15日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上介绍公司的人抗胸腺细胞免疫球蛋白（hATG）治疗1型糖尿病（T1D）和其他自身免疫疾病的研究进展。SAB Biotherapeutics是一家处于临床试验阶段的生物制药公司，专注于开发多特异性、高活性的hIgG以治疗和预防免疫和自身免疫疾病。公司的领先候选药物SAB-142针对自身免疫性T1D，采用疾病修饰的治疗方法，旨在通过延缓疾病发作和可能预防3期T1D患者的疾病进展来改变T1D的治疗模式。SAB Biotherapeutics利用先进的基因工程和抗体科学开发了一种专有技术，该技术有可能利用人体免疫反应产生额外的创新治疗候选药物，而无需依赖人类捐赠者或康复者血浆。公司通过优化基因工程在开发转染色体牛（Tc-Bovine™）方面取得了进展，以生产hIgG。SAB Biotherapeutics的药物开发生产系统能够生成一系列针对特定靶点、高活性的hIgG，可以解决人类疾病中广泛的未满足需求。

Lineage Cell Therapeutics公司宣布，从Factor Bioscience Inc.获得了包含低免疫性编辑的新型诱导多能干细胞（iPSC）系。这一成就标志着两家公司战略合作的成功里程碑，Factor为Lineage开发了一种专有的基因工程iPSC系，Lineage可以利用该系分化为某些细胞移植产品候选者。新的细胞系包含的编辑预计将支持非免疫特权和非人类白细胞抗原（HLA）匹配的适应症，并包括一个额外的疾病特异性编辑，有望进一步区分该细胞系与其他细胞疗法。Lineage对这一细胞系的接受触发了从Factor获得的成功付款，作为对Factor迄今为止开发努力的补偿。Factor还有资格从Lineage获得额外付款，前提是Lineage进入独家许可以利用该系。Lineage是否继续推进该项目的决定将基于进一步的性能标准以及包括对细胞系适应Lineage专有的细胞扩增制造平台AlloSCOPE™的评估在内的额外测试结果。

IGC Pharma公司，一家利用人工智能（AI）开发阿尔茨海默病创新疗法的临床阶段制药公司，宣布其董事会已批准将公司的财年结束日期从3月31日更改为12月31日，自2025年12月31日起生效。这一举措旨在增强与美国投资者的互动，使财务报告更加清晰、可比和易于获取。IGC Pharma表示，将财年与日历年对齐将有助于提高透明度，改善与美国上市公司同行的可比性，并简化投资者和分析师的财务分析。由于这一变更，IGC Pharma将向美国证券交易委员会（SEC）提交一份过渡报告10-K，涵盖2025年4月1日至12月31日的九个月期间。从2026年开始，公司将按日历年报告财务结果。IGC Pharma预计，这一财年变更不会影响其业务运营、战略重点或遵守美国证券法。

Vividion Therapeutics公司宣布，其研发的Werner螺旋酶共价抑制剂VVD-214的研究成果发表在《药物化学杂志》上。该研究揭示了VVD-214作为一种临床阶段的共价别构抑制剂，能够针对MSI-High癌症进行治疗。VVD-214通过利用MSI-High癌细胞对Werner螺旋酶介导的DNA修复的依赖性，导致选择性肿瘤细胞死亡，同时保护健康组织。VVD-214目前正在进行I期临床试验，作为单药治疗和与pembrolizumab联合治疗MSI-High或错配修复缺陷（dMMR）癌症的患者。该研究强调了Vividion的化学蛋白质组平台在识别选择性小分子对抗最具有挑战性的蛋白质类别的优势，同时其药物化学专长在共价药物设计方面能够优化这些发现成为强效和选择性的治疗候选药物。

Akebia Therapeutics公司宣布，其研发的口服药物praliciguat的Phase 2临床试验已开始进行。该药物是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂，正在评估用于治疗活检确诊的FSGS（一种罕见肾脏病）。该试验旨在评估praliciguat在成人FSGS患者中的疗效和安全性，主要终点为24周时尿蛋白与肌酐比（UPCR）的变化。praliciguat在健康志愿者和心力衰竭、糖尿病肾病患者的Phase 1和Phase 2研究中显示出良好的安全性。Akebia Therapeutics公司致力于改善受肾脏疾病影响的人们的生命质量。

CAMP4 Therapeutics公司，一家专注于开发旨在上调基因表达以恢复健康蛋白质水平，治疗多种遗传疾病的临床阶段生物制药公司，宣布其总裁兼首席执行官Josh Mandel-Brehm将于2026年1月14日在旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上发布公司更新。此次会议将于美国太平洋时间下午3:45开始，并将通过CAMP4公司网站的投资者关系页面进行网络直播。公司还将提供会议的网络直播回放，保留30天。CAMP4 Therapeutics致力于开发针对多种遗传疾病的疾病修饰治疗方法，这些疾病中，通过增强健康蛋白质可能带来治疗益处。公司通过利用基因控制的基本机制，通过其专有的RAP Platform®放大mRNA，其治疗性ASO药物候选者靶向调节性RNA（regRNAs），这些RNA在转录因子上局部作用，是基因表达的调控者。CAMP4的专有RAP Platform®能够映射regRNAs并生成针对与基因相关的治疗性候选药物，这些基因是导致超过1200种半合子不足和隐性部分功能丧失疾病的根源，在这些疾病中，蛋白质表达的适度增加可能具有临床意义。

Immunome公司，一家专注于开发一类和最佳类靶向癌症疗法的生物技术公司，宣布其管理层将于2026年1月14日在太平洋标准时间上午10:30在44届J.P. Morgan Healthcare Conference上做展示。感兴趣者可以通过Immunome公司网站的投资关系部分观看现场音频网络直播。直播结束后，大约30天内将提供回放。Immunome公司是一家处于临床试验阶段的靶向肿瘤学公司，致力于开发一类和最佳类靶向癌症疗法。公司拥有一个创新的药物组合，其领导团队曾在设计、开发和商业化尖端疗法，包括抗体-药物偶联疗法中扮演关键角色。其产品线包括varegacestat（一种晚期临床试验阶段的GSI）、IM-1021（一种临床阶段的ROR1 ADC）和IM-3050（一种FAP靶向放疗，最近获得IND批准）。公司还在推进一系列早期ADC，针对未公开的实体瘤靶点。更多信息请访问www.immunome.com。

Seismic Therapeutic公司，一家专注于机器学习免疫学的临床阶段生物技术公司，宣布将在2026年1月12日于旧金山举行的第44届J.P. Morgan Healthcare Conference上更新其演示。公司创始人、总裁兼首席执行官Jo Viney博士将在当地时间下午1:30进行公司概述的演讲。Seismic Therapeutic公司利用机器学习技术，通过其集成的IMPACT平台开发出一系列处于临床前阶段的生物制品，旨在控制失调的适应性免疫并针对多种自身免疫疾病。公司得到了强大的生命科学投资者集团的支持，并位于波士顿生物技术中心。更多信息请访问www.seismictx.com，并在LinkedIn和X（原Twitter）上关注Seismic_Tx。

Segmed公司，一家在现实世界医学影像数据研究及人工智能开发领域领先的企业，宣布其结构化临床数据、医学影像像素和放射学文本已获得独立专家鉴定，确认符合HIPAA去标识化标准。这一鉴定是HIPAA认可的两种去标识化健康数据的官方途径之一。通过这一流程，合格的统计隐私专家确定没有合理理由相信信息能够被用来识别个人。这三次独立鉴定验证了Segmed在所有现代医疗研究使用的主要数据模式中的去标识化方法，包括结构化临床字段、影像像素数据和未结构化的放射学文本。Segmed的去标识化过程结合了自动化算法和人类质量审查，直接标识符被移除，间接标识符被系统性地评估并在必要时抑制，以降低重新识别的风险。这种混合方法旨在在隐私保护和数据对下游研究和开发的有用性之间取得平衡。专家鉴定反映了Segmed去标识化实践的谨慎、系统评估，支持Segmed数据集在商业用途、人工智能开发、制药研究和临床创新中的合规使用。随着对数据来源和隐私的监管审查不断加强，独立验证去标识化实践对于处理现实世界健康数据的组织来说正变得越来越重要。Segmed公司CEO David Gascoigne表示，获得独立专家鉴定加强了公司对隐私、合规和负责任数据管