Lantern Pharma Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对多发性晚期实体瘤和中枢神经系统（CNS）癌症的药物LP-184的IND申请。LP-184是利用其专有的RADR® AI和机器学习（ML）平台完全内部开发的，预计将在本季度启动并为其首个患者进行剂量。该药物针对DNA损伤修复（DDR）缺陷的实体瘤和CNS癌症具有巨大潜力，许多此类癌症患者目前缺乏有效治疗手段。Lantern Pharma计划在2024年上半年完成LP-184的1期A临床试验，并随后推进其进入更多实体瘤的后续临床试验。LP-184的全球市场潜力估计约为110-130亿美元。

Tarsus Pharmaceuticals将于6月15日举办虚拟活动，介绍其潜在治疗Demodex blepharitis的药物TP-03的商业化策略、计划和进展。TP-03在两项关键试验中显示出积极结果，新药申请已获美国FDA接受，目标审批日期为2023年8月25日。此外，Tarsus正在开发治疗Meibomian Gland Disease的TP-03，并正在开展针对Rosacea的TP-04和预防莱姆病的TP-05的临床试验。

Phathom Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已确认其针对新型钾竞争性酸阻滞剂（PCAB）vonoprazan的新药申请（NDA）回复为完整回复，并设定了2023年11月17日的PDUFA目标日期。该药物用于治疗糜烂性胃食管反流病（GERD）和幽门螺杆菌感染。Phathom计划在2023年第四季度联合推出vonoprazan，若获得批准。此药物有望成为30多年来美国GERD市场的一大创新。Phathom将继续提供稳定性数据，以支持其商业货架寿命。

Horizon Therapeutics公司宣布，其N-MOmentum临床试验的新分析发表在《多发性硬化症杂志》上，展示了UPLIZNA在改善NMOSD（视神经脊髓炎谱系疾病）临床治疗决策中的效用。该分析表明，通过更准确和一致地评估疾病相关攻击，一个稳健的裁决过程可以改善NMOSD的临床治疗决策。该研究评估了攻击裁决标准的准确性，并与回顾性MRI审查以及血清胶质纤维酸性蛋白（sGFAP）生物标志物水平进行了比较。研究结果表明，裁决过程提供了对NMOSD攻击性质准确、可靠的了解，大多数裁决攻击都有MRI相关性和生物标志物升高。此外，该过程有助于临床医生了解UPLIZNA和其他NMOSD治疗的疗效。

Ocuphire Pharma在Clinical Trials at the Summit (CTS) 2023会议上展示了其口服治疗药物APX3330在ZETA-1 Phase 2临床试验中的安全性和有效性数据，该药物针对糖尿病视网膜病变患者。公司CEO Rick Rodgers表示，ZETA-1试验中APX3330在防止糖尿病视网膜病变进展方面达到了统计显著性，并计划与FDA进行End-of-Phase 2会议以确认Phase 3注册终点和研究参数。APX3330具有潜在的早期干预治疗潜力，并可能允许更广泛的处方者群体管理早期糖尿病视网膜病变。

Paratek Pharmaceuticals宣布将在ASM Microbe 2023会议上展示关于NUZYRA（奥马单环素）的新数据。该会议将于6月15日至19日在德克萨斯州休斯顿的乔治R.布朗会议中心举行。Paratek首席开发与监管官Randy Brenner表示，这些数据将来自两项关键研究，进一步探索NUZYRA在应对炭疽生物恐怖袭击时的治疗和暴露后预防潜力。此外，还将展示NUZYRA对诺卡菌属——一种与免疫抑制患者肺部、脑部和皮肤感染相关的难以治疗的革兰氏阳性菌的第一项体外敏感性研究数据。会议中，Alisa W. Serio博士将展示关于奥马单环素在吸入性炭疽治疗模型中的有效性的海报，以及关于其对诺卡菌属的体外活性研究。Paratek是一家专注于开发针对生命威胁性疾病和其他公共卫生威胁的新疗法的商业阶段生物制药公司，其领先产品NUZYRA已在美国上市，用于治疗社区获得性肺炎和急性细菌性皮肤及皮肤结构感染。

Salarius Pharmaceuticals在2023年6月欧洲血液学协会大会上展示了其新型分子胶SP-3164的研究成果，该分子胶在非霍奇金淋巴瘤中表现出强大的抗肿瘤活性。研究显示，SP-3164能够有效降解Ikaros和Aiolos蛋白，并在人体T细胞中诱导抗肿瘤免疫调节效应。此外，SP-3164在Jeko-1细胞中的降解效果是lenalidomide的十倍，为治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤提供了支持。Salarius计划在不久的将来向美国食品药品监督管理局提交新药申请，并计划在下半年开始SP-3164的1期临床试验。

Vaccitech公司宣布开始进行PCA001临床试验，旨在评估其新一代前列腺癌免疫治疗药物VTP-850在男性患者中的安全性和疗效。该试验基于前一代产品VTP-800的试验数据，VTP-850含有四种前列腺相关抗原，旨在引发针对肿瘤细胞的广泛T细胞反应。试验的首个阶段在美国进行，计划在意大利和西班牙开设更多站点。Vaccitech致力于开发新型T细胞免疫治疗药物，以治疗慢性感染性疾病、自身免疫疾病和癌症。

BioRestorative Therapies公司宣布，其BRTX-100 Phase 2临床试验的安全剂量队列的最后一名受试者已完成给药。该试验是一项前瞻性、随机、双盲和对照的临床试验，旨在评估BRTX-100治疗慢性腰椎间盘疾病的安全性和初步疗效。BRTX-100是一种新型细胞疗法，旨在靶向身体血流量较少的区域。如果未出现剂量限制性毒性，将扩大试验规模并开始开放招募。公司CEO Lance Alstodt表示，这一重要里程碑标志着BRTX-100作为治疗下背部疼痛的潜在治疗方法的开发进程。

Actinium Pharmaceuticals在2023年欧洲血液学协会大会上宣布了SIERRA临床试验的积极结果，该试验比较了Iomab-B（一种首创的靶向放射疗法）与常规治疗在老年复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者中的疗效。Iomab-B在55岁以上具有活动性r/r AML的患者中表现出良好的耐受性和安全性，基于Iomab-B的预处理与骨髓移植（BMT）相结合，实现了快速植入和较高的初始完全缓解率，同时毒性较低，显著提高了持久完全缓解（dCR）的主要终点。Actinium是一家专注于开发靶向放射疗法的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括Iomab-B、Iomab-ACT和Actimab-A等，旨在为有未满足需求的癌症患者提供治疗。

阿斯利康公司针对capivasertib与FASLODEX联合用药的新药申请(NDA)在美国获得批准并授予优先审评，用于治疗激素受体阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在内分泌治疗方案复发或进展后需要治疗。该药物组合在第三期临床试验中显示出与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险降低了40%。阿斯利康期待与FDA合作，尽快将这一潜在的首个AKT抑制剂带给患者。FDA的行动日期定于2023年第四季度。该NDA还正在Project Orbis项目下进行审查，这是一个由FDA发起的倡议，旨在加快全球范围内参与国际合作伙伴之间的肿瘤药物同时提交和审查，以加速全球患者的审批。乳腺癌是全球最常见的癌症，每年约有230万患者被诊断。在美国，预计2023年将有超过29万名患者被诊断，死亡人数超过4.3万。

默克公司宣布，其研发的GLP-1/glucagon受体共激动剂efinopegdutide（MK-6024）的新研究结果将在欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上进行口头报告。这些数据包括2a期临床试验的结果，评估了efinopegdutide在非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）成人患者中的疗效。此外，efinopegdutide近期获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，作为潜在的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗药物。NASH是NAFLD的一种更严重的形式，包括肝脏炎症和损伤。目前，NASH尚无批准的治疗方法。默克研究实验室全球临床开发副总裁Sam Engel表示，期待在EASL大会上与科学界分享efinopegdutide 2a期研究的详细结果。efinopegdutide是一种肽类和双激动剂，正在临床试验中用于治疗NASH。该研究旨在评估其疗效和安全性，并计划于2023年6月开始2b期研究。

Mendus AB（Mendus）在2023年欧洲血液学协会（EHA）混合大会上展示了其针对急性髓系白血病（AML）维持治疗的II期临床试验数据。数据显示，vididencel治疗显著提升了患者体内活性T细胞水平，并降低了抑制性T细胞水平。主要终点MRD反应的患者中，这些功能性的肿瘤抗原特异性T细胞水平最高，治疗后循环抗原呈递细胞（APCs）和B细胞水平也有上升趋势。这些数据为Mendus领先研发项目的机制提供了明确证据。Mendus首席执行官Erik Manting表示，基于这些结果，激活免疫系统以消除或控制残余疾病可被视为AML的有效策略。同时，Mendus正在准备下一阶段的II期临床试验，该试验将vididencel与口服阿扎胞苷联合使用。

Oxurion NV宣布其KALAHARI Phase 2, Part B临床试验的最后一名患者已随机分配，该试验旨在评估其新型血浆激肽释放酶（PKal）抑制剂THR-149作为治疗糖尿病黄斑水肿（DME）患者的潜在药物。该试验成功超额招募了112名患者，超出原计划的108名。Oxurion预计将在2023年第四季度报告该试验的顶线数据。DME是全球约2200万人面临的问题，市场估计治疗需求超过50亿美元。THR-149通过抑制激肽释放酶-激肽系统（KKS）来防止视网膜血管通透性增加、神经退行性和炎症。KALAHARI Phase 2, Part A试验显示THR-149具有良好的安全性，且在三个月时点的高剂量THR-149治疗组的平均最佳矫正视力（BCVA）提高了6.1行。Oxurion是一家专注于眼科治疗生物制药公司，致力于开发新一代标准治疗药物，改善和保存视网膜疾病患者的视力。

Beacon Therapeutics公司今日成立，旨在开发新一代基因疗法治疗导致失明的视网膜疾病。公司获得Syncona和Oxford Science Enterprises等投资者提供的96百万英镑（120百万美元）资金，用于推进其产品管线。公司主要资产包括来自AGTC的XLRP基因疗法项目AGTC-501，该疗法正在II期临床试验中，以及针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD）和锥杆营养不良（CRD）的预临床项目。公司领导团队由经验丰富的行业专家组成，包括David Fellows、Dr. Nadia Waheed和Dr. Abraham Scaria。

瑞士批准新型失眠治疗药物QUVIVIQ™，用于治疗慢性失眠患者。该药物是瑞士首个获批的双 orexin 受体拮抗剂，通过降低夜间过度清醒来改善睡眠。Idorsia Ltd公司宣布，该药物已可在瑞士上市，针对症状持续至少三个月且对白天功能有显著影响的成年失眠患者。临床试验显示，QUVIVIQ™可显著改善睡眠 onset、sleep maintenance和total sleep time，并减少白天困倦感。该药物通过阻断 orexin 受体1的激活，降低觉醒驱动，而不改变睡眠阶段的比例。推荐剂量为每晚一次50毫克，口服，睡前30分钟内服用。

Innate Pharma宣布，其在Phase 2 TELLOMAK研究中，针对晚期真菌病患者的数据更新显示，针对KIR3DL2的抗体lcutamab具有临床活性和良好的耐受性。研究在17届国际恶性淋巴瘤会议上展示，结果显示lcutamab在KIR3DL2表达的患者中客观缓解率提升至42.9%，其中2例完全缓解，7例部分缓解。研究还强调了淋巴结评估在皮肤T细胞淋巴瘤中的重要性，并指出lcutamab在皮肤T细胞淋巴瘤和周围T细胞淋巴瘤的治疗中具有潜力。