IMBdx公司宣布与全球领先的生物制药公司阿斯利康扩大合作，旨在通过AlphaLiquidHRR液体活检测试，提高国际市场mCRPC患者的靶向治疗可及性。该测试基于血浆ctDNA，分析所有15个HRR基因的基因变异，已在多个国际地区可用。合作旨在提高ctDNA测试在mCRPC患者中的临床效用，以及HRR基因变异的检测能力。IMBdx已投入两年时间开发ctDNA测试，作为mCRPC患者组织活检的替代方案，与首尔国立大学医院合作的研究显示，液体活检与组织活检具有高一致性。

Baudax Bio公司宣布了其BX1000药物在神经肌肉阻滞（NMB）领域的Phase 2临床试验结果。该试验是一项随机、双盲、活性对照的临床试验，比较了三种不同剂量的BX1000与0.6mg/kg的罗库隆。结果显示，BX1000的最高剂量在最大T1抑制和“时间到80% NMB”方面与罗库隆相当，且恢复时间也相似。Baudax Bio首席医疗官Stewart Mc Callum表示，这些结果支持了之前关于BX1000在最高剂量下与罗库隆相当的观点，并相信与BX3000逆转剂结合使用可能为手术患者提供更好的神经肌肉麻痹控制。JBR临床研究首席执行官Dr. Todd M. Bertoch表示，如果BX1000至少与罗库隆一样有效，并且可以成功逆转，这将是一个胜利。BX1000和BX2000是两种新型NMB，BX3000是一种专有的化学逆转剂，正在进行非临床研究，以支持2023年的IND提交。

Capricor Therapeutics公司宣布与FDA即将举行临床会议，讨论CAP-1002治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的BLA提交路径及正在进行中的HOPE-3临床试验。公司表示对FDA的指导表示感激，并期待与FDA合作推进CAP-1002的商业化。HOPE-3临床试验已招募超过50%的患者，预计2023年下半年完成。CAP-1002获得RMAT和孤儿药资格，如获得FDA批准，公司将获得优先审评券。

德国法兰克福，Merz Therapeutics，Merz集团旗下的神经毒素领域的领导者，在英国获得药品和健康产品监管局（MHRA）批准，其产品XEOMIN可用于治疗影响踝关节的下肢痉挛。此前，该批准包括上肢痉挛，现在扩展后，Merz Therapeutics可以为英国患有痉挛并需要全面治疗的患者提供全面支持。XEOMIN含有活性成分肉毒杆菌毒素A，通过肌肉内注射改善肌张力。英国成为继日本之后第二个批准治疗下肢痉挛的国家，这一批准体现了英国在这一领域的先锋地位。这一批准支持了Merz Therapeutics致力于为更多患者带来更好结果的承诺。XEOMIN的新治疗适应症支持了该产品在痉挛治疗中带来的益处扩展。现在，合格的健康保健从业者可以使用XEOMIN单独或同时治疗上下肢痉挛，根据需要调整剂量。Merz Therapeutics英国及爱尔兰国家经理John Lambert表示，这一新的治疗适应症支持了XEOMIN在痉挛治疗中带来的益处扩展。Merz Therapeutics可以为正在接受痉挛治疗的英国患者提供更全面的治疗方案。

Sagimet Biosciences Inc.宣布将在欧洲肝脏研究协会(EASL)大会上展示其领先产品候选人denifanstat在非酒精性脂肪性肝炎(NASH)治疗中的中期数据。denifanstat是一种脂肪酸合成酶(FASN)抑制剂，目前正在进行FASCINATE-2 Phase 2b临床试验。该大会将于2023年6月21日至24日在奥地利维也纳举行。Sagimet是一家专注于开发针对代谢途径功能障碍的新型疗法的临床阶段生物制药公司，其化合物旨在抑制FASN，这是一种参与脂肪酸生产的酶，在NASH中FASN的活性上调，导致肝脏脂肪积累过多、炎症和纤维化。denifanstat是一种口服的每日一次药片，正在FASCINATE-2临床试验中进行测试，该试验以肝脏活检作为主要终点。

LIXTE生物技术公司宣布开始进行一项临床试验，旨在确定其药物LB-100与标准剂量多柔比星联合使用的最佳剂量。该试验的第一阶段预计将在九个月内完成，随后将在全球范围内招募更多患者。该试验旨在通过增加晚期软组织肉瘤患者的无进展生存期和/或总生存期来证明联合用药的效果。LIXTE公司致力于开发针对癌症的新疗法，其药物LB-100在临床前研究中显示出协同作用。该试验由西班牙马德里Jiménez Díaz大学医院的sarcoma专家Javier Martin-Broto博士领导，旨在探索多柔比星与LB-100的联合应用，以改善多柔比星单独使用40年来的疗效。

Artelo Biosciences宣布，其Vice President of Translational Sciences，Saoirse O’Sullivan将在2023年6月24日至29日在加拿大多伦多举行的第33届国际大麻素研究学会（ICRS）会议上进行口头报告。报告内容涉及Artelo的专利大麻二酚共晶ART12.11，包括其在压力诱导的焦虑和抑郁中的预临床研究结果以及与其它形式CBD的药代动力学比较。Artelo认为，其专利共晶可以改善CBD的吸收，提高生物利用度，从而提高安全性及疗效。该研究将在6月25日9:15 EDT进行展示。

Mirum Pharmaceuticals将在2023年6月21日至24日在奥地利维也纳举行的欧洲肝脏研究协会国际肝脏大会上展示其研究数据。数据包括口服和海报展示，涉及LIVMARLI（maralixibat）口服溶液在治疗家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和Alagille综合征（ALGS）患者中的疗效和安全性。Mirum的研究成果将在会议期间和会议后通过其官方网站发布。LIVMARLI是一种口服的每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已在美国和欧盟获得批准用于治疗ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒。Mirum还提交了LIVMARLI在美国和欧洲治疗PFIC患者的申请。此外，Mirum正在评估LIVMARLI在治疗其他罕见胆汁淤积性肝病的临床研究中的效果。

Structure Therapeutics公司宣布，其口服GLP-1受体激动剂GSBR-1290的临床和预临床数据将在即将于2023年6月23日至26日在加州圣地亚哥举行的美国糖尿病协会第83届科学会议上展示。GSBR-1290是一种新型小分子GLP-1受体激动剂，用于治疗2型糖尿病和肥胖。该公司已完成其1期单剂量递增研究，该分子表现出良好的安全性和耐受性，并已在近期启动的2a期研究中对2型糖尿病和肥胖患者进行疗效和安全性研究。会议将包括关于GSBR-1290的多个临床和预临床展示，包括首次人体单剂量研究、新药发现等内容。

VBI Vaccines Inc.宣布，其3抗原乙型肝炎（HBV）疫苗PreHevbrio™[乙型肝炎疫苗（重组）]在疫苗接种后引发的T细胞反应和免疫反应持久性摘要被国际肝脏大会（ILC）2023接受进行海报展示。PreHevbrio™是全球唯一包含乙型肝炎病毒三种表面抗原（S、pre-S1和pre-S2）的疫苗，已在美国、欧盟/欧洲经济区、英国、加拿大和以色列获得批准。乙型肝炎是全球重大传染病威胁之一，感染人数超过2.9亿。HBV感染是导致肝病的首要原因，现有治疗方法难以治愈，许多患者最终会发展为肝癌。每年约有90万人死于慢性HBV的并发症，如肝衰竭、肝硬化、肝细胞癌。

Lipocine公司宣布，其针对男性肝硬化肌肉减少症患者的LPCN 1148二期概念验证研究已全面入组，预计2023年中旬公布24周主要结果。该公司将在即将于奥地利维也纳举行的欧洲肝脏研究协会(EASL)大会2023上展示关于LPCN 1148和LPCN 1144的展板，其中包括LPCN 1148作为肝硬化男性肌肉减少症的多模式治疗候选药物的随机、安慰剂对照试验，以及LPCN 1144在低睾酮和高睾酮受试者中治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)纤维化的有效性和安全性研究。LPCN 1148是一种新型口服睾酮前药，旨在改善肝脏和肌肉功能，提高生活质量，减少住院次数，预防或减少肝功能失代偿事件的发生和复发。LPCN 1144是一种新型口服睾酮前药，用于治疗非肝硬化NASH。Lipocine公司还在开发其他针对中枢神经系统(CNS)疾病的药物，包括LPCN 1154、LPCN 2101等，并探索与合作伙伴合作的机会。

89bio公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的治疗药物pegozafermin的数据将在2023年6月21日至24日在奥地利维也纳举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上进行口头报告，并入选“最佳EASL大会摘要”展示。报告题为“Pegozafermin治疗具有F2/F3纤维化的非酒精性脂肪性肝炎患者：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验（ENLIVEN）”，由加州大学圣地亚哥分校NAFLD研究中心主任Rohit Loomba博士主持。此外，89bio还将展示一项针对NASH诱导的肝细胞癌的预临床研究数据，由89bio的Maya Margalit博士进行海报展示。89bio是一家专注于肝脏和心血管代谢疾病创新疗法的临床阶段生物制药公司，致力于推进其领先候选药物pegozafermin的临床开发，以治疗NASH和严重高甘油三酯血症（SHTG）。

Vera Therapeutics宣布，其针对IgA肾病（IgAN）的Phase 2b ORIGIN临床试验达到主要和关键次要终点，atacicept 150 mg剂量组在36周时与安慰剂相比，平均蛋白尿减少43%，eGFR稳定，且耐受性良好。这些结果支持atacicept 150 mg作为IgAN患者潜在疾病修饰治疗的潜力，并已启动Phase 3 ORIGIN 3临床试验。此外，将于6月20日举行电话会议和网络直播，进一步讨论这些结果。

Inipharm公司宣布，其研发的HSD17B13小分子抑制剂INI-822在喂食高脂肪胆碱缺乏饮食的大鼠中显示出改善肝脏稳态的关键指标。该数据将在2023年6月21日至24日举行的欧洲肝脏研究协会EASL大会上公布。INI-822在口服给药的大鼠中显示出与对照组相比的统计学显著效果，包括酶活性不活跃的HSD17B13在多种肝脏疾病中表现出保护作用，抑制其在人体中可能带来显著的临床效益。INI-822表现出强大的选择性抑制HSD17B13的能力，并具有吸引人的毒理学和PK/ADME特征。Inipharm计划在今年开始INI-822的临床开发。INI-822是基于HSD17B13蛋白的酶活性不活跃变体与降低代谢性、酒精性和病毒性肝脏疾病进展为更严重纤维化疾病的风险相关的遗传关联研究而开发的。

Assembly Biosciences在2023年6月21日至24日于奥地利维也纳举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）年会上，展示了其针对乙型肝炎病毒（HBV）和丁型肝炎病毒（HDV）的抗病毒药物管线数据。公司宣布了五个海报展示，其中包括一个被选入EASL大会最佳总结的海报。这些数据突出了公司HDV/HBV进入抑制剂项目和新一代HBV核心抑制剂的进展。公司预计今年将提名一个开发候选药物。新一代核心抑制剂ABI-H3733和ABI-4334在临床试验中表现出良好的耐受性和抗病毒活性，显示出深度降低病毒复制和增加HBV功能性治愈率的潜力。此外，公司还分享了第一代核心抑制剂Vebicorvir（VBR）与恩替卡韦（ETV）和聚乙二醇干扰素α（Peg-IFNα）联合治疗HBV e抗原阳性慢性HBV感染的患者数据，结果显示联合治疗并未显著提高HBV参数的下降程度，且VBR+ETV组的疗效与含Peg-IFNα的组别相似。

Ocular Therapeutix公司宣布完成了OTX-TKI（axitinib眼内植入剂）的HELIOS临床试验的入组工作，该药物使用Elutyx™技术，旨在治疗糖尿病视网膜病变、湿性年龄相关性黄斑变性等视网膜疾病。糖尿病视网膜病变是全球导致失明的主要原因之一，影响约1.4亿人，其中仅美国就有840万人。OTX-TKI的便利性和长期耐用性有望成为治疗糖尿病视网膜病变的标准疗法。HELIOS临床试验是一项多中心、前瞻性、双盲、2:1随机对照试验，预计2024年第一季度将公布中期6个月数据。公司计划在2024年第一季度开始进行针对糖尿病视网膜病变的III期关键性试验，并计划在2023年第三季度开始进行针对湿性年龄相关性黄斑变性的关键性试验。OTX-TKI是一种生物可吸收的、基于水凝胶的植入剂，包含axitinib，一种具有抗血管生成特性的小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂。

DTx Pharma公司宣布，其FALCON™平台开发的FALCON siRNA疗法DTx-1252，用于治疗CMT1A疾病，已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。CMT1A是一种罕见的神经肌肉疾病，目前尚无针对该病的批准疗法。DTx-1252针对疾病的基础基因PMP22，有望成为首个针对该基因的治疗药物。该药物在临床前研究中显示出良好的治疗效果，有望为患者带来新的治疗选择。DTx Pharma公司利用其专有的FALCON平台，致力于开发RNA疗法，解决RNA疗法在体内递送方面的挑战。