Innovent Biologics公司宣布，其新型KRAS G12C抑制剂IBI351（GFH925）在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了初步数据。该研究涉及两个1期临床试验，共纳入54名转移性结直肠癌患者，结果显示IBI351单药治疗在KRAS G12C突变阳性患者中表现出良好的安全性和耐受性，以及显著的抗肿瘤活性。此外，IBI351已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性设计认定，用于治疗既往接受治疗的晚期非小细胞肺癌和结直肠癌。

Innovent Biologics与IASO Biotechnology联合宣布，其针对复发难治性多发性骨髓瘤的CAR-T细胞疗法Equecabtagene Autoleucel（CT103A）在ASCO年会上展示的最新数据表明，该疗法在长期随访中显示出良好的疗效和安全性。研究纳入了在中国14个中心进行的103名患者，其中68.9%的患者具有高风险细胞遗传学异常，12.6%的患者患有髓外多发性骨髓瘤，11.7%的患者接受过之前的CAR-T治疗。结果显示，101名可评估的患者中，总缓解率（ORR）为96.0%，其中91.1%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）或更深的缓解，严格完全缓解/完全缓解（sCR/CR）率为74.3%。此外，该疗法显示出良好的安全性，93.2%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），大多数为1-2级，仅1名患者出现≥3级CRS。

微光基因与译码基因达成战略合作伙伴关系，双方将共同开发基因治疗载体项目，探索人工智能、递送载体和基因编辑等领域的交叉融合。清华珠三角研究院人工智能创新中心将提供技术支持。微光基因专注于基因编辑工具和细胞基因治疗方法开发，已突破专利瓶颈，开发出新型基因编辑工具包；译码基因利用人工智能技术加速递送载体开发，在眼科、神经、肝脏等领域建立了AI预测模型。此次合作旨在充分利用双方专业技术优势，共同开发新型基因治疗药物，解决国内基因治疗行业的技术瓶颈，推动技术方法的产业转化。

信达生物制药集团在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其研发的KRAS G12C抑制剂IBI351（GFH925）在治疗晚期结直肠癌患者中的初步研究结果。该研究基于两项临床I期研究的汇总分析，结果显示IBI351单药治疗在具有KRAS G12C突变的晚期结直肠癌患者中表现出良好的安全性和初步的疗效信号。其中，600mg BID剂量组的客观缓解率为42.9%，疾病控制率为88.1%，3个月DoR率为85.7%。此外，IBI351已分别于2023年1月和5月被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入突破性治疗品种，拟用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者和至少接受过两种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期结直肠癌（CRC）患者。

Coherus BioSciences宣布，其研发的toripalimab联合化疗在鼻咽癌患者中显著提高了总生存期，相比单独化疗，死亡风险降低了37%。这是JUPITER-02三期临床试验的最终结果，该试验评估了toripalimab与吉西他滨和顺铂联合作为复发或转移性鼻咽癌一线治疗的疗效。目前美国尚未批准任何鼻咽癌治疗方案，toripalimab的批准将满足这一未被满足的医疗需求。该药物的生物制品许可申请正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中，预计2023年第三季度可能获得批准。

Ascendis Pharma宣布在德国启动针对TransCon PTH（palopegteriparatide）的同情使用计划（CUP），该计划旨在为符合条件的成人低血钙症患者提供治疗。TransCon PTH是一种研究性前药，旨在通过每日一次给药，在24小时内持续释放活性甲状旁腺激素（PTH 1-34），以维持生理范围内的激素水平。德国联邦药品与医疗设备研究所（BfArM）已批准该计划。该计划允许治疗医生为符合条件的患者请求TransCon PTH，以解决目前批准的产品无法充分治疗或患者无法参与palopegteriparatide临床试验的情况。

PRGN-3005 UltraCAR-T细胞疗法在治疗晚期铂耐药卵巢癌患者中表现出良好的耐受性和疗效。该疗法在临床试验中未出现剂量限制性毒性，无大于2级的中性粒细胞减少症和神经毒性。PRGN-3005细胞通过腹腔或静脉输注给药，无论是否进行淋巴细胞清除，均能实现扩张和持久性。在淋巴细胞清除后进行单次静脉输注，67%的重度预先治疗患者（中位数为8或更多先前治疗）的肿瘤负担减少，90%的个体靶病灶表现出疾病稳定或部分缓解。在经过9线先前治疗后，最佳响应者在使用低百万级别的UltraCAR-T细胞治疗后，稳定疾病超过18个月。这些数据在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上由John B. Liao博士进行展示，他是华盛顿大学医学院癌症疫苗研究所的研究员，也是PRGN-3005临床试验的主要研究者。

在2023年欧洲血液学协会（EHA）大会上，Galapagos公司宣布其CD19 CAR-T候选药物GLPG5201在rrCLL患者中的初步1/2期临床试验数据，该药物在点对点制造平台上生产。7名符合条件的rrCLL患者（包括4名 Richter’s 转化患者）对治疗有反应，客观缓解率为100%。安全性分析显示，没有患者出现高于2级的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。此外，Galapagos将展示其创新的CAR-T细胞疗法开发和制造方法，以及在点对点制造平台上的GLPG5201的初步数据。

Ocular Therapeutix公司宣布，其研发的OTX-TKI眼内植入剂在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿AMD）的1期美国临床试验中，12个月数据显示，OTX-TKI每八周一次给药与每周一次的aflibercept注射相比，在维持视力方面相当，且治疗负担减少了89%。试验中未观察到与药物相关的眼部或系统性严重不良事件。OTX-TKI植入剂在约8至9个月时生物可吸收，为患者重新给药的时间表提供了信息。公司计划最早在2023年第三季度开始OTX-TKI在湿AMD治疗中的关键性试验。此外，OTX-TKI还在进行其他视网膜疾病的研究。

Ultragenyx和Mereo BioPharma宣布了来自Phase 2/3 Orbit研究的剂量选择阶段数据，显示setrusumab在OI患者中迅速诱导了骨生成。在所有评估的患者中，setrusumab显示出血清P1NP水平（骨形成的敏感标志物）的统计学显著增加，并在3个月内显著改善了骨矿物质密度（BMD）。Phase 3研究开始筛选患者，并计划于东部时间下午5点举行电话会议讨论数据。Ultragenyx和Mereo BioPharma正在全球范围内开发setrusumab，用于治疗OI亚型I、III和IV的儿童和年轻成人患者，包括两个后期试验：关键的Phase 2/3 Orbit研究和Phase 3 Cosmic研究。

Galera Therapeutics在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其3期ROMAN临床试验数据，显示avasopasem（一种锰的选型歧化酶模拟物）在头颈癌患者中显著改善了肾脏功能，并减少了顺铂相关的慢性肾脏病（CKD）。该研究显示，与安慰剂组相比，接受avasopasem治疗的患者在3个月至1年的随访期间，肾脏功能得到了显著改善，CKD的发生率降低了50%。此外，avasopasem还显著降低了严重口腔粘膜炎（SOM）的发生率，这一发现构成了avasopasem新药申请（NDA）的基础，该NDA目前正处于美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查中。FDA已授予avasopasem快速通道和突破性疗法指定，用于治疗因放疗引起的严重口腔粘膜炎。

Lirum Therapeutics在意大利巴勒莫举行的第7届癌症世界大会上展示了其创新药物LX-101的积极数据。LX-101是一种针对胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的新型靶向疗法，对儿童癌症细胞表现出强大的抗肿瘤活性，包括尤因肉瘤、横纹肌肉瘤、骨肉瘤和神经母细胞瘤等。该药物在多种儿童癌症细胞系中表现出活性，LX-101的临床试验结果显示其具有良好的耐受性和单药活性。基于这些积极结果和现有临床数据，Lirum计划开展新的临床试验，并在成人癌症和某些自身免疫疾病，如甲状腺眼病（TED）中开发LX-101。Lirum致力于通过收购、开发和商业化具有吸引力的药物候选产品来治疗严重疾病，LX-101是其主要候选产品，具有独特的机制和广泛的临床应用前景。

Janssen制药公司宣布，其药物TECVAYLI（teclistamab）在治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中表现出持续的疗效和安全性。MajesTEC-1研究的长期数据显示，超过60%的患者实现了总体反应，45.5%的患者在近五个月内实现了完全反应或更好的效果。研究还显示，使用每两周一次的teclistamab剂量可以获得深度和持久的反应，并展示了使用预防性托珠单抗来减少细胞因子释放综合征（CRS）的潜在策略。这些数据在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展出，并显示，在所有接受治疗的受试者中，中位无进展生存期（mPFS）为11个月，而对于实现完全反应或更好的患者，中位mPFS为27个月。

Gilead Sciences公司宣布，其药物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）在治疗HR+/HER2-（IHC0，IHC1+，IHC2+/ISH-）转移性乳腺癌患者中显示出比传统化疗更长的总生存期（OS）。在TROPiCS-02 III期研究中，与接受医生选择的化疗（TPC）相比，Trodelvy的中位OS显著提高（中位OS：14.5个月 vs. 11.2个月；风险比（HR）：0.79；[95% CI：0.65-0.95]；名义p=0.0133）。这些发现将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上作为口头报告分享，并入选2023年ASCO最佳摘要项目。此外，Trodelvy已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗HR+/HER2-转移性乳腺癌患者，该患者接受了内分泌疗法和至少两种化疗。在欧洲，药品管理局（EMA）也批准了Trodelvy在HR+/HER2-转移性乳腺癌中的应用。

BPGbio公司宣布其AI开发的BPM 31510药物在二期临床试验中首次对患者进行给药，该药物针对胶质母细胞瘤（GBM）进行治疗。BPM 31510通过靶向线粒体和肿瘤微环境，导致癌细胞代谢改变，最终引发癌细胞死亡。GBM是一种侵袭性脑癌，患者从诊断到平均生存时间仅为15-18个月，五年生存率低于10%。在美国，每年约有13000例GBM相关肿瘤新发病例。在预临床研究中，BPM 31510与放疗联合使用显著提高了患者的长期生存率，且对GBM患者有抗癌效果，而不损害正常脑细胞。一期临床试验在斯坦福医学中心完成，显示出BPM 31510的良好安全性，支持进入二期临床试验。二期临床试验由斯坦福医学中心的神经肿瘤学临床副教授Seema Nagpal领导，包括多个临床试验中心，并正在评估美国和英国的额外临床中心。BPGbio公司利用其AI驱动的Interrogative Biology平台，致力于通过无偏见的AI加速和降低药物发现的风险，以加速和降低药物发现过程。

Calder Biosciences与Biodextris签订临床供应协议，以评估其领先的RSV疫苗候选药物DT-preF，作为一项I期临床试验的一部分。该疫苗旨在预防由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的急性下呼吸道感染。临床试验预计将在2024年上半年开始，而预临床研究将在11月开始。Calder Biosciences的CEO Chris Marshall表示，与Biodextris团队合作生产RSV疫苗候选药物，标志着公司新型制造工艺的首次应用。Biodextris总经理Alain Carrier表示，与Calder Biosciences签订的协议对Biodextris来说是一个重要的合同，标志着公司在新的工业规模疫苗和生物制剂开发、制造和包装工厂（CDMO）的生产和开发团队开展的第一项工作。

Synergy Spine Solutions公司完成了其首个IDE临床试验的入组工作，该试验是一项多中心、前瞻性、历史对照的关键性试验，旨在比较Synergy人工颈椎间盘与颈椎前路减压融合术在单节段症状性颈椎退行性椎间盘疾病患者中的安全性和有效性。试验共入组175名患者，在美国20个研究地点进行，将用于支持在美国的上市前批准（PMA）申请。Synergy Spine Solutions公司CEO Josh Butters表示，这是团队的一个巨大成就，与美国的顶尖临床机构和脊柱外科医生的合作令人欣慰。Synergy Spine Solutions公司致力于发现和商业化创新脊柱技术，以帮助外科医生提高患者的生活质量并提高医疗标准。公司的旗舰产品Synergy Disc是唯一一款旨在恢复脊柱运动和对齐的设备。