Fulgent Genetics公司在2023年6月3日的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其药物FID-007在治疗多种实体瘤的1/1b期临床试验数据。在40名可评估的患者中，有7名（18%）出现了部分缓解，14名（35%）疾病稳定。FID-007在经过大量前期治疗的患者中显示出初步的抗肿瘤活性。基于总体耐受性、药代动力学和疗效，125mg/m2已被选为推荐用于2期临床试验的剂量。公司董事长兼首席执行官Ming Hsieh表示，他们对FID-007的临床项目进展和这些令人鼓舞的数据感到满意，并期待今年晚些时候或明年早期开始头颈癌的2期临床试验。FID-007由紫杉醇封装在聚乙氧基氧化锆（PEOX）聚合物载体中，旨在增强药代动力学、生物分布和耐受性。Fulgent Pharma拥有超过40项专利的纳米封装技术和靶向治疗平台，旨在改善新药和现有抗癌药物的疗效窗口和药代动力学特征。Fulgent公司致力于从基因组诊断业务转型为一家全面整合的精准医疗公司。

Qualigen Therapeutics公司宣布，其针对胰腺癌的泛RAS抑制剂项目将在美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年年度会议上展出。公司董事长兼首席执行官Michael Poirier表示，该数据令人鼓舞，公司将继续与路易斯维尔大学研究基金会合作开发该程序。海报展示了公司泛RAS抑制剂分子与针对胰腺癌的常用疗法的联合应用，证实了在异种移植实验中的体内活性，并显示这些分子与AMG-510和MRTX1133协同作用对抗胰腺癌细胞系。此外，这些药物在体外抑制了MRTX1133的耐药性，表明这些泛RAS化合物可能克服AMG-510和MRTX1133的耐药性。Qualigen的泛RAS抑制剂平台是一种小分子，旨在防止突变RAS基因蛋白与其效应蛋白结合。这些化合物已从UofL独家许可，并在多个体内模型中显示出对肿瘤生长的影响。Qualigen正在评估从这一合作中产生的有希望的化合物，用于治疗RAS驱动的晚期实体瘤，如胰腺癌、乳腺癌、结直肠癌和肺癌。

TROPION-Lung02临床试验更新结果显示，datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）联合pembrolizumab与或不与铂类化疗药物结合，在未经治疗或预先治疗的无可操作基因突变的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出良好的临床活性，且没有新的安全信号。在双联和三联治疗方案中，客观缓解率（ORR）分别为38%和49%，疾病控制率（DCR）分别为84%和87%。这些结果将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。datopotamab deruxtecan是一种由阿斯利康和 Daiichi Sankyo 共同开发的TROP2定向DXd抗体药物偶联物（ADC），目前没有针对TROP2的ADC被批准用于肺癌治疗。

NexImmune公司宣布了其在急性髓系白血病（AML）患者中进行的NEXI-001 Phase 1/2临床试验的结果。该试验针对的是经过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后复发的AML患者，这些患者对挽救治疗无反应。NEXI-001表现出良好的耐受性和安全特性，没有出现等级大于3的治疗相关事件。在最高剂量水平下，NEXI-001引发了强烈的免疫反应，其中一名患者在输注后7个月无疾病证据。抗原特异性T细胞在血液和骨髓中持续存在，并保持与抗肿瘤效应和免疫记忆相关的表型。这些数据表明，NEXI-001有望为AML等难以治疗的癌症患者提供新的治疗选择。

Taysha Gene Therapies公司宣布，其首个临床试验REVEAL试验中，首个成年患者已接受TSHA-102治疗，该治疗针对雷特综合症。TSHA-102是一种基于miRARE技术的基因治疗疗法，旨在调节细胞中的MECP2水平。试验在加拿大蒙特利尔的CHU Sainte-Justine医院进行，目的是评估TSHA-102的安全性和初步疗效。TSHA-102有望为雷特综合症患者提供潜在的治疗方案，目前该病尚无治愈方法。试验结果将在2023年6月28日的研发日上公布。

NM3086在健康受试者中的I期临床试验显示，该药物在0.1至20 mg/kg的所有剂量下均安全且耐受性良好。该药物通过所有队列实现了总AP抑制，AP抑制的持续时间呈剂量依赖性。NM3086通过AP抑制C3b沉积，这是 extravascular hemolysis（EVH）的标志，而不会通过CP抑制C3b沉积，这是opsonization的标志。NM3086在所有队列中未抑制CP驱动的C3b活性。结果表明，NM3086有潜力通过AP选择性抑制PNH和其他溶血性疾病中的IVH和EVH，同时维持CP以清除细菌和opsonization。NM3086通过选择性阻断AP的启动步骤，有望成为治疗补体介导疾病的新选择。该研究为NM3086作为安全AP阻断剂的开发迈出了第一步，NM3086有望在PNH和其他补体介导的疾病中改善贫血症状。

Enterin Inc.宣布启动针对肥胖和2型糖尿病的ENT-03 Phase 1a临床试验，该药是一种新型的内源性氨基甾醇，具有PTP1B抑制活性，能够通过调节能量和代谢的脑回路来降低血糖和体重。试验将在美国进行，预计招募49名患者，结果将在2023年第四季度公布。ENT-03在肥胖和糖尿病小鼠中表现出快速降低血糖、减少食物摄入和脂肪堆积、消除肝脏脂肪、恢复正常肝脏功能以及提高胰岛素敏感性的效果。Enterin Inc.致力于开发修复神经退行性疾病患者失调的肠-脑轴的新药，其首个化合物ENT-01已完成针对帕金森病患者的随机Phase 2b临床试验，并正在准备进行Phase 3研究。

Timber Pharmaceuticals宣布，其针对治疗先天性鱼鳞病的TMB-001（局部异维A酸）研究已达到70%的招募率，且美国食品药品监督管理局（FDA）已授予TMB-001皮肤致癌性豁免，允许公司跳过2年的皮肤致癌性研究。TMB-001采用公司专利的IEPG™递送系统，目前正进行3期ASCEND研究，旨在治疗包括层状鱼鳞病和X连锁鱼鳞病在内的中重度先天性鱼鳞病，影响美国约8万人。此外，TMB-001获得了FDA的孤儿药授予、突破性疗法指定和快速通道地位。

Portage Biotech公司宣布，其在2023年ASCO年会上的初步数据显示，其领先iNKT细胞激动剂PORT-2（IMM60）在单药治疗和与KEYTRUDA联合治疗晚期黑色素瘤和转移性非小细胞肺癌患者中显示出单药活性，多项目标性病变显著缩小或完全消失。基于目前所有剂量水平的安全性及耐受性数据，公司计划扩大1期临床试验，评估更高剂量水平。预计2023年底将获得相关数据，并将用于确定PORT-2的推荐剂量和临床试验策略。PORT-2是一种iNKT细胞小分子激动剂，由牛津大学开发，旨在通过激活免疫系统对抗癌症。

OrsoBio公司宣布完成了TLC-6740临床试验的第二阶段，这是一项针对肥胖及其相关疾病（如糖尿病和非酒精性脂肪性肝炎）的创新口服药物。该药物是一种针对肝脏的线粒体质子载体，旨在通过增加能量消耗来减轻体重并改善代谢。临床试验结果显示，TLC-6740在健康受试者中表现出良好的耐受性和初步的药代动力学数据，支持每日一次的给药。此外，该药物在肥胖和胰岛素抵抗的动物模型中显示出减轻体重、降低肝脏和血浆甘油三酯以及改善胰岛素敏感性的效果。OrsoBio公司正在积极推动这一创新疗法的研发，以应对美国日益严重的肥胖和肥胖相关疾病问题。

Horizon Therapeutics公司宣布，其在ENDO 2023会议上展示了TEPEZZA治疗甲状腺眼病（TED）的新数据。这些数据来自一项随机、双盲、安慰剂对照的4期临床试验，评估了TEPEZZA在长期患病和低临床活动评分（CAS）的TED患者中的疗效和安全性。结果显示，TEPEZZA在改善突眼和视觉功能方面显示出显著效果，且未观察到新的安全性信号。TEPEZZA是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个也是唯一用于治疗TED的药物，TED是一种严重、进展性、致残且可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。研究结果表明，无论TED患者的疾病活动性或持续时间如何，TEPEZZA都能显著改善其症状。

挪威奥斯陆，Oncoinvent AS公司宣布，在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其针对腹膜转移性结直肠癌患者进行的Radspherin®治疗新数据。该数据来自正在进行的一期/二期A临床试验，评估了Radspherin®在腹膜转移性结直肠癌患者中的安全性和耐受性，并显示出疗效信号。研究结果显示，推荐剂量水平的Radspherin®具有良好的耐受性，并显示出对复发水平的积极影响。Oncoinvent公司首席医疗官Kari Myren表示，这些数据令人鼓舞，表明Radspherin®有望延长患者的腹膜复发时间和改善无进展生存期。此外，Radspherin®在卵巢癌腹膜转移治疗中也显示出潜力。

Amolyt Pharma宣布启动其肽生长激素受体拮抗剂AZP-3813的1期临床试验，该药物旨在作为生长抑素类似物（SSAs）的辅助治疗，用于治疗肢端肥大症。由于SSAs虽能降低IGF-1水平，但仍有超过60%的患者IGF-1水平升高，可能导致严重并发症，Amolyt Pharma认为将SSAs与GHRAs结合使用有科学依据，以进一步降低IGF-1水平和拮抗GH的外周作用。1期临床试验将评估AZP-3813在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Amolyt Pharma正在开发AZP-3813作为治疗肢端肥大症的新一代GHRAs，并计划通过其全球内分泌学网络和国际投资者的支持进一步扩展其产品组合。

Immuneering公司宣布，其研发的抗癌药物IMM-1-104在正在进行的一期临床试验中，剂量递增部分已完成，320mg每日一次的剂量表现出良好的耐受性，未观察到剂量限制性毒性。公司将启动剂量扩展部分，计划在240mg或320mg每日一次的剂量下再招募21名患者。预计2024年初将提供推荐剂量和额外安全性数据，并定期更新试验进展。IMM-1-104旨在通过深度循环抑制MAPK通路，实现对携带RAS突变的癌症细胞的特异性杀伤，同时保护正常细胞。此外，公司还计划在2023年第四季度提交IMM-6-415的IND申请。

Vaxxas公司宣布，其基于HD-MAP技术的无针COVID-19疫苗候选产品在Phase I临床试验中取得积极结果。该疫苗采用第二代刺突蛋白HexaPro，经过改良以增强稳定性和免疫原性，可覆盖所有已知的SARS-CoV-2变种。临床试验显示，疫苗耐受性良好，无严重不良反应。28天后的样本分析显示，疫苗使相关抗体水平平均提高了8倍，抗体反应呈剂量依赖性趋势。Vaxxas首席执行官David L. Hoey表示，公司对无针疫苗候选产品的早期数据和进展感到鼓舞，相信其基于贴片的下一代刺突蛋白递送方式有可能提供最佳的保护效果，同时实现成本效益高的分发，无需大量冷藏。该疫苗候选产品采用Vaxxas的HD-MAP技术，通过超高密度微阵列贴片将疫苗递送到皮肤下的免疫细胞，从而提高疫苗的免疫反应效率。Vaxxas的HD-MAP疫苗在实验室测试中显示出稳定性和安全性，并可能降低剂量，与针筒注射相比具有潜在优势。

Onconova Therapeutics在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了一项关于rigosertib单药治疗RDEB相关鳞状细胞癌的II期临床试验设计。该研究旨在评估rigosertib在RDEB相关鳞状细胞癌患者中的疗效和安全性。RDEB是一种由VII型胶原蛋白表达不足引起的疾病，导致皮肤极度脆弱和慢性水疱形成，许多患者最终会发展为由PLK-1过表达驱动的转移性鳞状细胞癌。目前的治疗方法如靶向疗法和化疗/放疗对RDEB相关鳞状细胞癌的疗效有限。Onconova Therapeutics是一家专注于癌症治疗的临床阶段生物制药公司，正在开发多种创新产品。

在IN8bio公司进行的INB-200 Phase 1临床试验中，针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者的数据更新显示，所有接受治疗的8名患者均超过了历史中位无进展生存期。其中两名接受三次剂量的患者分别无进展生存了23.5个月和19.4个月。INB-200表现出可管理的安全性特征，重复给药未改变毒性特征。公司预计将在2023年完成INB-200 Phase 1研究的入组，并预计今年晚些时候将提供更新数据。在ASCO会议上，这项研究的数据作为四个口头报告之一，也是唯一一个Phase 1研究，在神经中枢肿瘤会议的免疫治疗部分进行了展示。INB-200是一种基因改造的自体耐药免疫疗法（DRI）产品候选，用于治疗实体瘤。IN8bio公司专注于开发针对固体和液体肿瘤的gamma-delta T细胞产品候选。