Amplo Biotechnology获得NIH-NINDS颁发的快速通道I/II期STTR资助，用于推进其针对Collagen Q（ColQ）缺陷引起的严重先天性肌无力综合征（CMS）的AAV-ColQ基因疗法AMP-201的研发。该公司已与名古屋大学Ohno教授实验室签订独家许可协议，获得AAV-ColQ数据，并与UC-Davis的CMS专家神经学家和研究员Ricardo Maselli教授合作。AMP-201的研发基于AMP-101，后者是一种针对Dok-7先天性肌无力综合征的AAV-DOK7基因疗法，预计将于2024年进入临床试验。Amplo Biotechnology计划在AMP-101和AMP-201的初步安全性和有效性得到证实后，扩大到其他神经肌肉疾病的治疗，以显著提高CMS患者的生活质量。Amplo Biotechnology致力于利用基因治疗技术改善各种医疗条件下的神经肌肉接合功能，其技术基于东京大学、牛津大学和名古屋大学等知名机构的研究成果。

Lexicon Pharmaceuticals成功完成其先前宣布的公开发行和私募发行普通股。公开发行中，总共有27,513,410股普通股被售出，总收益约为7150万美元。私募发行中，总共有27,775,050股普通股被售出，总收益约为7220万美元。Lexicon计划将部分收益用于INPEFA™（sotagliflozin）的商业推广以及药物候选人的研发和一般公司用途。此次发行由Citigroup、Jefferies和Piper Sandler共同担任联合簿记经理。Lexicon是一家致力于开发创新药物以改善患者生活的生物制药公司，目前正在美国商业推广INPEFA™，并拥有其他处于不同开发阶段的药物候选产品。

Avadel Pharmaceuticals在SLEEP 2023会议上公布了支持LUMRYZ（sodium oxybate）临床疗效和患者偏好的新数据，该药物是一种每晚一次服用的长效口服悬浮液，用于治疗成人嗜睡症患者的猝倒症或日间过度嗜睡。LUMRYZ已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个也是唯一一个获FDA批准的每晚一次服用的嗜睡症氧巴比妥治疗药物。会议中，Avadel展示了12篇摘要，包括6个口头报告，其中数据进一步证明了LUMRYZ作为每晚一次服用的治疗选择在管理嗜睡症患者的日间过度嗜睡和猝倒症的临床价值。此外，Avadel还将支持一个主题为“解决未满足的医疗需求和介绍LUMRYZ，一种新的嗜睡症治疗药物”的研讨会，该研讨会将于6月6日举行，由多位知名专家和一位嗜睡症患者代表参与讨论。

Emmaus Life Sciences公司宣布，其治疗镰状细胞性疾病的药物Endari®在巴林获得市场销售许可，这是继美国、阿联酋、以色列、科威特、卡塔尔之后，Endari®在第五个国家的市场准入。Endari®旨在减少5岁及以上成年和儿童镰状细胞性疾病的急性并发症。公司表示，巴林官员的决定进一步推动了其在中东、北非地区以及印度等拥有大量未得到充分治疗的镰状细胞性疾病患者群体的地区提供Endari®的使命。此外，公司还期待沙特阿拉伯对Endari®的申请做出最终决定。Emmaus Life Sciences是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现、开发、营销和销售创新的治疗和疗法，包括罕见和孤儿疾病类别。Endari®（处方级L-谷氨酰胺口服粉剂）的适应症是减少5岁及以上成年和儿童镰状细胞性疾病的急性并发症。

日本血管内治疗（JET）大会上公布了SELUTION SFA试验的12个月结果，该试验旨在评估MedAlliance新型西罗莫司洗脱球囊SELUTION SLR™在治疗股浅动脉和腘动脉新发和非支架性再狭窄病变中的安全性和有效性。试验涉及日本13个地点的134名患者，结果显示87.9%的患者达到主要终点，97%不受TLR影响，血栓形成率为0.7%。MedAlliance董事长Jeffrey B Jump表示，这些数据表明SELUTION SLR与紫杉醇一样有效且安全，期待其进入新治疗时代。SELUTION SLR已获得CE标志批准，MedAlliance成为首家获得FDA突破性认定资格的药物洗脱球囊公司，目前在美国有三项IDE临床研究正在进行。MedAlliance的DEB技术包含微储药库，可提供长达90天的药物释放，其CAT™技术使药物涂覆在球囊上。SELUTION SLR在全球多个地区均有销售，超过1万个装置已用于临床实践。

Aurinia制药公司宣布，其药物LUPKYNIS（voclosporin）在治疗狼疮性肾炎（LN）患者中显示出显著疗效，尤其是在高蛋白尿患者中。该药物与霉酚酸酯（MMF）和低剂量类固醇联合使用，在多个生物组织学类别、种族和民族的患者中，比单独使用MMF和低剂量类固醇的患者更早、更大幅度地降低了蛋白尿。这些数据在意大利米兰举行的欧洲风湿病学大会（EULAR 2023）上公布。研究显示，与单独使用MMF和低剂量类固醇的患者相比，基线尿蛋白肌酐比（UPCR）为2 g/g的患者在使用LUPKYNIS后，其肾脏反应率显著提高。这些发现对于voclosporin这一新型钙调神经磷酸酶抑制剂具有临床意义，有助于改善LN患者的肾脏预后。

Amarin公司宣布，其在中国商业合作伙伴EddingPharm已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）对VASCEPA（依洛帕肽乙酯）的批准，用于严重高甘油三酯血症成人患者的饮食辅助治疗，以降低甘油三酯水平。EddingPharm正在准备在中国大陆的商业推广，预计将在年底前推出。此外，EddingPharm还在推进心血管风险降低（CVRR）额外适应症的监管提交和审查。心血管疾病在中国是导致死亡的主要原因，预计到2030年，中国心血管事件将增加50%。Amarin对EddingPharm在大陆获得VASCEPA的监管批准表示祝贺，并期待EddingPharm继续推广VASCEPA，造福中国大陆患者。

Aviceda Therapeutics宣布在SIGLEC 2期临床试验中首次对患者进行AVD-104的给药，这是一种新型糖基模拟纳米颗粒，用于治疗年龄相关性黄斑变性引起的地理性萎缩。该药物具有独特的临床前体内疗效和安全性，通过调节关键炎症途径来治疗地理性萎缩。AVD-104针对两种基本过程，通过抑制视网膜巨噬细胞的炎症活动并使激活的巨噬细胞恢复至解决状态，以及通过抑制补体级联放大。Aviceda计划通过其HALOS平台技术调节大多数免疫细胞的炎症活动，以针对其他治疗领域。AMD是全球60岁以上成年人视力丧失的主要原因，目前在美国约有1100万人受到影响。地理性萎缩是AMD的干燥形式，其特征是中央视网膜细胞和下血管的不可逆性逐渐破坏，这是由于慢性炎症和补体激活。

Clinical Laserthermia Systems Americas, Inc.（CLS）宣布，美国国家卫生研究院临床中心（NIHCC）首次订购了其TRANBERG热疗系统及其配件，用于前列腺组织及前列腺癌的研究。订单价值约80,000美元，包括一次性无菌器械，如引入器、温度探头和独特的非冷却激光应用器。这些设备将用于评估CLS的TRANBERG热疗系统在男性患者中进行MRI/超声融合引导的聚焦激光消融（FLA）的临床效用。此次订购属于NIHCC与其瑞典母公司Clinical Laserthermia Systems AB之前宣布的研究合作协议。CLS总裁Michael Magnani表示，公司期待与NIH建立成功的合作关系，以产生安全、积极的研究成果，并希望证明聚焦激光消融可以为患者提供安全有效的替代传统前列腺癌治疗的方法，避免不必要的副作用。TRANBERG热疗系统可配置为MR/US融合引导程序，使用实时组织温度测量进行精确治疗和消融控制。该系统包括桌面移动激光单元、创新的非冷却激光应用器、组织温度探头和特定程序的配件。CLS Americas是Clinical Laserthermia Syst

英派药业与Eikon Therapeutics就PARP1选择性抑制剂达成授权及合作协议

CDMO巨头Lonza收购ADC明星公司Synaffix

Pasithea Therapeutics宣布，其领先候选药物PAS-004的初步临床数据被接受在2023年神经纤维瘤病会议上进行海报展示。这项研究由印第安纳大学医学院的Wade Clapp博士合作完成，将于6月24日至27日在亚利桑那州斯科茨代尔举行的会议上进行展示。PAS-004是一种针对MEK 1/2的小分子别构抑制剂，具有改善的药代动力学和安全性，预计将提高疗效和耐受性。Pasithea Therapeutics致力于开发治疗中枢神经系统疾病和RASopathies的创新疗法，并计划在2023年第三季度向FDA提交IND申请。

Impact Therapeutics与Eikon Therapeutics达成全球合作协议，共同开发和商业化PARP1选择性抑制剂，包括即将进入I期临床试验的IMP1734。Eikon获得IMP1734及其他PARP1选择性抑制剂在全球范围内的独家许可，但中国（包括香港、澳门和台湾）除外。双方将结合各自在科学、临床、监管和财务资源方面的优势，加速PARP1选择性抑制剂项目的开发。Impact Therapeutics拥有丰富的药物发现引擎，已开发出包括senaparib在内的多种新型分子，而Eikon Therapeutics则利用其专有的技术平台，旨在将重要新疗法带给患者。

Seven and Eight Biopharmaceuticals与Eikon Therapeutics签订独家临床许可协议，共同开发并商业化针对TLR7/8的双重激动剂。Seven and Eight Biopharmaceuticals是一家专注于开发新型免疫肿瘤疗法的生物技术公司，其新型免疫调节剂激动剂针对Toll样受体7和8（TLR7/8）。Eikon Therapeutics将获得全球开发权和商业化权。在I期临床试验中，Seven and Eight Biopharmaceuticals的新型TLR7/8激动剂在150多名患者中显示出可接受的安全性，并在多种严重预处理的肿瘤类型中观察到鼓舞人心的临床反应。此外，独家许可协议还包括开发新型Toll样受体配体抗体偶联（TLAC）分子。Seven and Eight Biopharmaceuticals是一家位于新泽西州爱迪生的临床阶段生物技术公司，专注于开发针对癌症的新型免疫疗法，其新型TLR7/8激动剂正在美国进行I期和II期临床试验。

Kyverna Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型抗CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法KYV-101治疗难治性狼疮性肾炎（LN）的快速通道资格。KYV-101旨在清除B细胞，包括自身反应性B细胞，以治疗自身免疫疾病患者。KYV-101正在美国多个地点进行的一期开放标签临床试验中积极招募患者。此外，Kyverna还向德国保罗·埃尔利希研究所（PEI）提交了KYV-101在欧洲联盟（EU）的临床试验申请（CTA），以进行平行的一期/二期临床试验。快速通道资格旨在加速新疗法的开发和审查，以满足严重或危及生命的条件，并可能获得加速批准和优先审查。KYV-101是一种针对B细胞驱动的自身免疫疾病，如狼疮性肾炎和其他B细胞驱动的自身免疫疾病的创新疗法。

Philogen与MSD达成临床试验合作及供应协议，共同开展一项针对晚期黑色素瘤患者的随机II期临床试验。该试验将Philogen的免疫细胞因子L19IL2、L19TNF和Nidlegy与MSD的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合使用。Philogen的Nidlegy还在欧洲和美国进行III期临床试验，并在高风险基底细胞癌和其他非黑色素瘤皮肤癌中进行II期临床试验。Philogen首席执行官兼首席科学官Dario Neri表示，KEYTRUDA在晚期黑色素瘤患者中显示出令人印象深刻的反应率和长期益处，而Nidlegy与KEYTRUDA的联合使用有望为对检查点抑制剂无效的患者提供新的治疗选择。

Levolta Pharmaceuticals与沙特阿拉伯Tabuk Pharmaceuticals签订独家许可和分销协议，共同在中东和非洲（MEA）地区（不包括南非）商业化治疗骨关节炎（OA）的实验性疗法VOLT01。VOLT01是一种新型组合药物，在II期和IIb/III期临床试验中显示出治疗OA的潜力。Levolta首席执行官Richard P. Becker表示，该合作标志着将首个针对OA的疾病修饰疗法推向市场的下一步。Tabuk Pharmaceuticals将负责MEA地区的市场授权、注册、进口和商业化VOLT01。OA是一种主要但理解不足的公共卫生问题，是美国残疾的主要原因之一。Levolta首席医疗官Ketan Desai表示，VOLT01在II期研究中显示出长达9个月的疼痛缓解，并且与疾病修饰相关。Levolta预计将在2023年底至2024年初开始VOLT01的III期临床试验。