Actinogen Medical Limited在即将于2023年6月5日至8日在波士顿举行的BIO国际大会上，将由CEO史蒂文·古拉伊博士和CMO达娜·希尔特博士介绍其新型口服、脑渗透性皮质醇合成抑制剂Xanamem®的研发进展。Xanamem®在三项安慰剂对照试验中显示出良好的安全性和临床活性，有望治疗多种神经退行性和神经精神疾病。公司正在进行两项II期临床试验：XanaCIDD试验针对重度抑郁症患者的认知障碍，XanaMIA试验针对轻度至中度阿尔茨海默病。XanaCIDD试验预计2024年上半年报告结果，XanaMIA试验预计2025年下半年报告结果。Xanamem®通过抑制大脑中的11β-HSD1酶来阻断皮质醇的产生，已在300多名志愿者和患者中进行了研究，显示出改善工作记忆和注意力的效果。

Adiso Therapeutics公司宣布完成了一项针对ADS051（BT051）的1b期多剂量递增临床试验，该药物是一种口服、肠道限制性小分子中性粒细胞迁移和激活调节剂，用于治疗中度至重度溃疡性结肠炎。试验在24名活动性溃疡性结肠炎患者中进行，结果显示ADS051安全且耐受性良好。研究还发现ADS051具有药理活性，有望为患者带来额外益处。Adiso计划在2023年下半年启动2期临床试验。ADS051针对的是中性粒细胞介导的组织损伤，这是溃疡性结肠炎病理学的一个特征，与现有疗法不同。Adiso Therapeutics致力于开发创新药物，以治疗炎症性疾病，ADS051是其领先项目之一。

TransCon IL-2 β/γ在1期临床试验中显示出在经过大量治疗的癌症患者中的单药治疗临床活性，并表现出剂量依赖性的细胞毒性免疫细胞反应。该药物每3周给药一次，总体耐受性良好，对调节性T细胞和嗜酸性粒细胞没有明显影响。在推荐的2期剂量下，未观察到剂量限制性毒性、血管渗漏综合征或3/4级细胞因子释放综合征。进一步随访显示，TransCon TLR7/8 Agonist单药治疗或与派姆单抗联合治疗的患者出现了额外的肿瘤退缩反应。Ascendis Pharma在投资者会议上强调了其肿瘤学项目最新进展，包括临床数据更新和对其两个免疫肿瘤产品候选人的临床开发策略回顾。TransCon IL-2 β/γ和TransCon TLR7/8 Agonist旨在招募先天性和适应性免疫系统的成分，以最大化抗肿瘤活性，同时减少剂量限制性毒性。TransCon IL-2 β/γ在1/2期IL-Believe试验中表现出良好的安全性和单药临床活性，预计2024年将公布黑色素瘤、头颈癌和非小细胞肺癌等特定指示的队列数据。TransCon TLR7/8 Agonist在1/2期transcendIT-101试验中也显示出良好的耐受性，

Caliway生物制药公司宣布启动CBL-0204 Phase 2b研究的受试者招募，该研究旨在评估其领先候选药物CBL-514注射剂在减少腹部皮下脂肪方面的疗效、安全性和耐受性。研究预计在2024年第二季度完成，并在第三季度公布主要结果。该研究在美国和澳大利亚的14个临床中心进行，将招募100名成年受试者。CBL-514是一种注射用脂溶解药物，在动物研究中可诱导脂肪细胞凋亡和脂解，减少治疗区域的皮下脂肪，且未对中枢神经系统、心血管系统和呼吸系统产生任何系统性副作用。Caliway正在调查CBL-514的多个适应症，包括非侵入性脂肪减少、德库姆病、橘皮组织治疗和脂肪瘤治疗。

Myrtelle公司宣布，其针对Canavan疾病的基因治疗临床试验取得积极成果，将在2023年6月1日至4日在弗吉尼亚州雷斯顿举行的全国性泰-萨克斯和相关疾病年度家庭会议上展示。该研究使用公司专有的rAAV载体进行基因治疗，结果显示患者运动、语言和认知功能显著改善，MRI和光谱学检查也显示出解剖和生物标志物的改善。Myrtelle计划与监管机构讨论产品批准的剩余要求，并已关闭当前研究的招募。

Precigen公司宣布，其研发的PRGN-2009免疫疗法在治疗复发/转移性HPV相关癌症（如宫颈癌、肛门癌、口咽癌等）的I期临床试验中显示出积极结果。PRGN-2009与一种实验性检查点抑制剂联合使用，在经过大量治疗的HPV相关癌症患者中，包括对检查点阻断疗法无反应的患者中，实现了30%的客观缓解率（ORR），且缓解持续时间较长。PRGN-2009治疗安全且耐受性良好，仅出现1级或2级治疗相关不良事件。该疗法可诱导针对HPV的T细胞免疫反应，并在多次给药后增强T细胞反应，且大多数患者未出现中和抗体。Precigen计划迅速启动PRGN-2009与检查点抑制剂联合使用的II期临床试验，以进一步研究其在复发或转移性宫颈癌中的安全性和有效性。

Enlivex Therapeutics Ltd.在2023年国际细胞与基因治疗学会年会上宣布了三项海报展示，包括一项 Elevator Pitch 展示。其中，关于Allocetra-OTS冷冻制剂的开发和监管接受情况的海报被选中在Elevator Pitch环节进行展示。另外两项海报分别介绍了Allocetra OTS的体外生物学活性特征和细胞效力检测方法的开发，以及Allocetra-OTS与免疫检查点抑制剂/化疗联合使用时对腹膜抗肿瘤作用的协同效应。Enlivex致力于开发Allocetra™，一种旨在重编程巨噬细胞的通用现货细胞疗法，以恢复巨噬细胞稳态，从而为治疗未满足的医疗需求提供新的免疫治疗机制。

Armata Pharmaceuticals公司宣布，在巴黎举行的第六届世界噬菌体疗法大会上，将口头报告其近期完成的SWARM- P.a. Phase 1b/2a临床试验结果。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次递增剂量研究，旨在评估其主导临床噬菌体候选药物AP-PA02在囊性纤维化患者和慢性铜绿假单胞菌感染患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Armata公司在2023年3月公布了试验的积极初步数据。Armata是一家专注于针对特定病原体的噬菌体疗法生物技术公司，致力于开发用于治疗抗生素耐药和难以治疗的细菌感染的噬菌体疗法。公司正在开发一系列天然和合成的噬菌体候选药物，包括针对铜绿假单胞菌、金黄色葡萄球菌和其他病原体的临床候选药物。

Aridis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其单次确认性3期临床试验的设计表示认可，该试验旨在评估其研究性单克隆抗体候选药物AR-301作为辅助疗法，与标准抗生素联合使用治疗由金黄色葡萄球菌（S. aureus）引起的肺炎。FDA同意将研究范围扩大至包括呼吸机相关肺炎（VAP）、医院获得性肺炎（HAP）和社区获得性肺炎（CAP）患者。AR-301是一种针对金黄色葡萄球菌α毒素的全人源IgG1单克隆抗体，旨在保护宿主细胞免受α毒素介导的破坏，同时保持宿主免疫反应的功能。该研究预计将在20多个国家的约200个临床中心进行。

Horizon Therapeutics公司在EULAR欧洲风湿病学大会上公布了MIRROR随机对照试验的新分析，该试验评估了KRYSTEXXA®（pegloticase）注射剂与甲氨蝶呤联合治疗难治性慢性痛风的效果。结果显示，这种治疗方法对患者的症状控制、尿酸水平降低和骨骼重塑等方面均有积极影响。KRYSTEXXA是一种针对慢性痛风的治疗药物，适用于对口服疗法无效或无法控制的痛风患者。研究显示，通过维持较低的血清尿酸水平，KRYSTEXXA联合甲氨蝶呤治疗可以有效改善患者的病情。

Aquestive Therapeutics发布了一项新药Anaphylm的临床数据，显示该药在给药后10分钟内即可达到最大血药浓度，其药代动力学特性与现有的肾上腺素自动注射器相似，且比手动注射的肾上腺素更有效。Anaphylm是一种用于治疗过敏性休克的聚合物基质型肾上腺素前药候选产品，通过舌下薄膜给药。公司计划在2023年第三季度向FDA提交关键性临床试验的方案，以进一步评估Anaphylm的安全性和有效性。

Daré Bioscience公司公布了关于女性性唤起障碍（FSAD）患者症状的研究结果，该研究旨在阐明FSAD的常见症状及其对生活质量的影响。该研究有助于指导Sildenafil Cream在FSAD治疗中的研发，该药物有望成为首个获FDA批准的FSAD治疗药物。研究还包括对Sildenafil Cream的2b期临床试验，预计将在2023年第二季度公布初步数据。

OncoNano Medicine公司在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示了其pH敏感荧光纳米探针pegsitacianine在癌症手术中增强可视化效果的Phase 2研究最终结果。该研究显示，酸性pH可作为肿瘤靶向的标记，pegsitacianine在多种肿瘤类型中表现出良好的靶向性，包括腹膜转移性、乳腺癌、头颈癌、结直肠癌、食管癌、卵巢癌和前列腺癌。研究结果显示，pegsitacianine能够定位不同类型的肿瘤，无论其组织学或解剖位置。该公司的ON-BOARD平台能够针对实体瘤，在其酸性肿瘤微环境中特异性地部署其有效载荷。研究显示pegsitacianine具有良好的耐受性，20名可评估的40名患者（50%）在pegsitacianine指导下进行了病理证实可切除的手术，而在计划的标准手术中未切除。约25%的患者出现了pegsitacianine相关的副作用，为短暂的、自限性的、非过敏性输液反应。该研究为临床医生和患者带来了新的希望，pegsitacianine有望提高手术分期和手术结果的准确性，同时减少多种腹部癌症的手术时间。

Abcuro公司宣布完成了一项针对肌炎（IBM）治疗的ABC008药物的II/III期临床试验的哨兵队列入组。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估ABC008两种剂量水平与安慰剂相比在IBM患者中的疗效、安全性和耐受性。ABC008是一种首创的针对KLRG1的抗体，能够选择性地耗竭高度细胞毒性T细胞，而不影响保护性T细胞群体。IBM是一种自身免疫性疾病，其中高度细胞毒性T细胞慢性攻击肌肉组织，导致患者逐渐丧失肌肉功能。Abcuro公司期待今年年底前由独立的数据安全监测委员会（DSMB）审查哨兵队列的安全性数据。

Intra-Cellular Therapies公司在2023年5月31日宣布，将在美国临床精神药理学学会（ASCP）年度会议上展示CAPLYTA（鲁马特佩隆）的数据，包括其在治疗双相I型和II型抑郁症的疗效、安全性和耐受性。这些分析提供了关于CAPLYTA作为单药治疗和辅助治疗的详细信息。CAPLYTA是一种口服、每日一次的非典型抗精神病药，已获批准用于治疗成年人的精神分裂症和与双相I型或II型抑郁症相关的抑郁发作。会议中还将讨论CAPLYTA的潜在副作用和药物相互作用，以及其在特殊人群中的使用情况。

Cocrystal Pharma获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准，将开展一项关于其新型口服广谱3CL蛋白酶抑制剂CDI-988的Phase 1临床试验，以评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。CDI-988在体外对SARS-CoV-2和其他冠状病毒表现出优越的活性，并显示出良好的安全性和药代动力学特性。公司计划利用其专有的药物发现平台技术，推动CDI-988作为COVID-19口服治疗药物的进一步临床研究。澳大利亚作为研究地点，因其高效的监管途径和政府提供的财务激励而成为理想选择。Cocrystal Pharma致力于开发针对SARS-CoV-2及其变种的广谱抗病毒药物，旨在为住院和非住院患者以及未感染人群提供预防和治疗。

RayzeBio公司宣布，其针对SSTR+胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的RYZ101三期临床试验已开始给药，该试验针对的是经过Lutetium-177标记的somatostatin类似物治疗后进展的患者。该试验是一项全球性研究，预计将招募210名患者，随机分配到RYZ101组和标准治疗方案组。主要终点为无进展生存期（PFS）。RYZ101是一种靶向放射性药物疗法，旨在将高度有效的放射性同位素Actinium-225（Ac225）递送到表达SSTR2的肿瘤中。RayzeBio是一家专注于利用靶向放射性同位素改善癌症患者预后的生物技术公司。