Akebia Therapeutics公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）对新药申请（NDA）的回复，尽管对vadadustat的正式回复信（CRL）的申诉被拒绝，但FDA提供了重新提交NDA的路径。信中提到，虽然对血栓栓塞事件和药物诱导的肝损伤（DILI）表示关注，但认为这些风险可以通过标签管理来控制。Akebia计划在重新提交的NDA中包含日本上市后的数据，并表示对vadadustat作为慢性肾病（CKD）贫血治疗药物的前景持乐观态度。

Kura Oncology公司宣布，其menin抑制剂ziftomenib的1期临床试验数据摘要已被接受在2023年欧洲血液学协会（EHA）大会的口头报告环节进行展示。摘要标题为“menin抑制剂ziftomenib在复发/难治性NPM1突变AML成人患者中的活性、耐受性和耐药谱”，将于6月11日9:45-11:15 CET进行报告。此外，公司将于6月12日举办虚拟投资者会议，介绍ziftomenib的1期临床试验数据。Kura Oncology致力于开发针对癌症的精准药物，其产品管线包括小分子药物候选者，旨在治疗特定遗传特征的急性髓系白血病（AML）患者。

Alterity Therapeutics宣布开始一项新的针对多系统萎缩（MSA）患者的Phase 2临床试验，ATH434已开始给药，首个患者已入组。该开放标签研究名为“A Biomarker Study of ATH434 in Participants with MSA”（ATH434-202），旨在评估ATH434对客观生物标志物的影响，这些标志物与疾病的基础病理相关。此外，还有一项正在进行的随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2试验（ATH434-201），针对早期MSA患者。ATH434-202将招募约15名病情较重的MSA患者，主要目的是评估ATH434对关键生物标志物的影响，包括脑铁和聚集α-突触蛋白，这些是MSA病理的重要贡献者。该研究还将评估治疗对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以及临床措施、安全性和药代动力学。ATH434是一种口服药物，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白的聚集，已在临床前研究中显示出减少α-突触蛋白病理和保护神经细胞的效果。

百济神州宣布其BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）在加拿大获得批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者，这是该药物在全球超过65个市场获批的第4项适应症。该批准基于两项全球3期临床试验的积极结果，显示泽布替尼在一线和复发/难治性CLL患者中均展现出优于现有疗法的疗效和安全性。CLL是一种进展缓慢且无法治愈的癌症，主要发生在60岁以上的人群中。百济神州致力于为全球癌症患者提供创新治疗方案，并已在全球五大洲设立办事处。

Blue Earth Diagnostics公司宣布，其创新的PSMA靶向PET显像剂POSLUMA（flotufolastat F 18）注射剂获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该产品用于检测前列腺癌疑似转移患者的PSMA阳性病变，旨在帮助医生在治疗过程中做出决策。POSLUMA是首个且唯一获得FDA批准的PSMA靶向显像剂，基于独特的放射性杂交技术，预计将有助于诊断和治疗。POSLUMA将于2023年6月初通过特定药房在全国范围内提供。该产品基于两项III期临床试验（LIGHTHOUSE和SPOTLIGHT）的数据，这些试验旨在证明POSLUMA在前列腺癌治疗全过程中的安全性和诊断性能。临床研究显示，POSLUMA在检测前列腺癌和评估复发方面具有高检测率。

Plus Therapeutics与Medidata合作，为公司的rhenium (186 Re) obisbemeda在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）的1/2期临床试验以及潜在的3期试验提供了有效的历史对照组。该分析显示，接受贝伐珠单抗或经颅脑脊液输注治疗的患者的中位总生存期分别为7.9个月和8.4个月。该分析结果为使用来自先前接受贝伐珠单抗治疗的患者聚集的临床试验数据作为外部对照组，以解释ReSPECT-GBM 1/2期试验的结果提供了信心。此外，Plus Therapeutics与Medidata的合作利用了Medidata的合成对照组（SCA）平台，以支持其rGBM 2期试验，这一做法在美国食品药品监督管理局的历史上得到了积极的接受。

Axsome Therapeutics在即将于迈阿密举行的美国临床精神药理学学会（ASCP）年度会议上宣布了关于Auvelity（右美沙芬-安非他酮）和Sunosi（索利米芬）的研究成果。Auvelity的新数据和分析显示，在治疗重度抑郁症（MDD）患者时，该药物能够改善功能。Sunosi的研究数据则表明，对于患有阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）相关过度日间嗜睡（EDS）的患者，该药物能够改善认知功能。这些研究结果进一步支持了Auvelity在MDD患者中心化治疗结果改善方面的潜力，并显示出Sunosi在提高OSA患者认知功能方面的潜力。

SK bioscience宣布，其COVID-19疫苗SKYCovion™在英国获得药品和健康产品监管局（MHRA）的营销授权，适用于18岁及以上人群作为预防SARS-CoV-2引起的COVID-19的初级疫苗系列。这是英国独立药品监管机构批准的第8种COVID-19疫苗，覆盖英格兰、苏格兰和威尔士。该决定基于III期临床试验数据，显示疫苗对SARS-CoV-2亲缘株诱导了中和抗体反应，并在作为两剂初级疫苗接种后显示出标准的安全性和反应性特征。SK bioscience首席执行官Ahn Jaeyong表示，他们对韩国首个COVID-19疫苗SKYCovion获得MHRA授权感到高兴，这标志着保护全球公共卫生的承诺。SKYCovion是一种基于蛋白质的疫苗，与GSK的流行病佐剂共同开发，可在2-8摄氏度下储存，适用于缺乏超低温冷链渠道的国家，有助于实现疫苗公平性和疫苗接种覆盖率。SK bioscience还向世界卫生组织（WHO）申请了紧急使用清单（EUL），并向欧洲药品管理局（EMA）申请了营销授权。SKYCovion与华盛顿大学医学院蛋白质设计研究所共同开发，其研发得到流行病预防创新联盟（CEPI）和欧盟“

Immorna公司宣布，其首个针对潜伏病毒感染的研究性疫苗JCXH-105在多中心FIH Phase 1临床试验中已开始给药，该疫苗旨在预防带状疱疹。这是Immorna公司的一个重要里程碑，如果临床试验成功，JCXH-105可能成为预防带状疱疹的有效替代品。该疫苗具有自我复制特性，可能以比传统mRNA疫苗更低的剂量有效，减少副作用并降低生产成本。Phase 1研究是一项随机、双盲、多中心的活性对照研究，旨在评估JCXH-105的安全性、免疫原性和推荐剂量。Immorna是一家专注于RNA疗法和疫苗开发的生物技术公司，拥有强大的合成RNA平台和RNA递送系统，正在推进多个RNA疗法和疫苗候选药物的临床开发。

Cedar Clinical Research在德雷珀的研究是首个针对难治性抑郁症（TRD）的迷幻蘑菇疗法3期临床试验的一部分，也是同类研究规模最大的。Numinus Wellness Inc.宣布，Cedar Clinical Research已经开始研究名为COMP360的迷幻蘑菇疗法，这是首个针对TRD的实验性新疗法。该研究旨在评估COMP360迷幻蘑菇疗法在TRD患者中的有效性和安全性。这项国际研究计划招募超过800名参与者，预计在2024年夏季和2025年中期公布主要数据。该研究基于COMPASS Pathways在《新英格兰医学杂志》上发表的2b期临床试验的积极结果，该试验显示，在接受了25mg单剂量COMP360迷幻蘑菇疗法并结合心理支持的患者中，29.1%在3周后达到了缓解状态。Numinus Wellness Inc.致力于通过开发和提供创新的医疗保健以及安全的基于证据的迷幻蘑菇辅助疗法来帮助人们康复和保持健康。Cedar Clinical Research是Numinus Wellness Inc.的全资子公司。

IGM Biosciences公司宣布，其新型多价死亡受体5（DR5）激动剂IGM-8444在转移性结直肠癌患者中的临床试验取得积极进展。 Phase 1临床试验数据显示，IGM-8444与FOLFIRI联合使用，无论是否加入贝伐珠单抗，均表现出良好的安全性，且未观察到临床相关的肝毒性。在第三线治疗的患者中，IGM-8444与FOLFIRI联合使用，未加入贝伐珠单抗，显示出令人鼓舞的活性，中位无进展生存期为5.6个月。此外，公司已启动一项随机临床试验，评估IGM-8444与FOLFIRI和贝伐珠单抗联合使用在二线转移性结直肠癌患者中的疗效。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）提交的新药申请（NDA），该申请针对repotrectinib这一下一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这一决定基于TRIDENT-1临床试验的结果，FDA已授予该申请优先审评资格，并设定了2023年11月27日的PDUFA目标日期。repotrectinib在TRIDENT-1试验中显示出对TKI初治和预先接受TKI治疗的患者的高响应率和临床上有意义的疗效持久性，包括对ROS1耐药突变的患者。百时美施贵宝公司表示，如果获得批准，repotrectinib将成为TKI初治患者的潜在最佳选择，以及对于之前接受过TKI治疗且目前没有批准的靶向疗法的ROS1阳性NSCLC患者的潜在首创选择。

Pfizer公司宣布，其关键性3期BASIS临床试验评估marstacimab已达到主要终点，显示出统计学上显著且具有临床意义的疗效。Marstacimab是一种新型抗组织因子途径抑制剂（anti-TFPI），正在研究用于治疗无FVIII或FIX抑制剂的血友病A或B患者。该药物在试验中每周一次给予，首次剂量为300毫克，随后每周一次150毫克。试验结果显示，与常规治疗相比，marstacimab在预防严重血友病A和轻至重度血友病B患者的出血方面表现出显著优势，且安全性良好。Pfizer正在推进marstacimab的监管申请，并期待其在治疗血友病方面的潜力。

Tessa Therapeutics Ltd.宣布，其自体CD30.CAR-T疗法TT11和现货CD30 CAR EBVST疗法（TT11X）的临床数据将在2023年6月13日至17日在瑞士卢加诺举行的第17届国际恶性淋巴瘤会议上展示。TT11正在一项名为ACTION的1B期研究中与Nivolumab联合用于治疗复发性或难治性经典霍奇金淋巴瘤患者，而TT11X是一种基于Tessa专有CD30.CAR修饰的EBVST平台的异体“现货”细胞疗法，目前正在进行1期临床试验。Tessa Therapeutics是一家致力于开发新一代细胞疗法的生物技术公司，其产品正在针对血液癌和实体瘤进行临床研究。

Bionomics Limited在2023年美国临床精神药理学学会（ASCP）年会上宣布，将展示其新型药物BNC210治疗社交焦虑症（SAD）的数据。BNC210是一种α7烟碱型乙酰胆碱受体负性别构调节剂，已获得FDA快速通道资格，用于治疗SAD和其他焦虑相关疾病。此次展示的数据来自BNC210的2期PREVAIL研究，该研究支持BNC210在SAD治疗中的后期开发。研究结果显示，BNC210在急性治疗SAD方面具有独特优势，且可能成为首个此类疗法。Bionomics期待与全球精神药理学界讨论这些结果，并准备与FDA进行2期临床试验注册会议。

Allarity Therapeutics公布了其DRP®技术的一项前瞻性二期临床试验结果，该研究评估了DRP®伴随诊断在预测某些乳腺癌患者对顺铂治疗的反应能力。研究分析了37名转移性乳腺癌患者的转录组特征，并基于DRP®生物标志物签名，为患者的肿瘤分配了顺铂靶向脂质体的反应可能性评分（DRP® 0-100）。结果显示，使用DRP80+评分作为预测响应者的截止值，DRP®成功识别了所有四个表现出部分反应的患者。此外，DRP®还识别出表现出其他疗效信号的患者，包括改善的无进展生存期。研究人员得出结论，顺铂-DRP®伴随诊断可以区分临床响应者和非响应者。这项研究将在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以海报形式展示。

Immuron公司获得美国陆军医学研究与发展司令部批准，开展Travelan®的CHIM临床试验，以评估其预防由产肠毒素大肠杆菌引起的感染性腹泻的疗效。临床试验在美国进行，已启动招募健康志愿者，预计7月底完成首批30名参与者的招募和给药，10月完成剩余30名。这是Immuron正在进行或即将开始的四个临床试验之一，包括美国国防部所属的Uniformed Services University进行的Travelan®随机临床试验。此外，FDA已解除对Campylobacter ETEC治疗性临床试验的临床暂停，为试验的启动铺平道路。