bluebird bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ZYNTEGLO（betibeglogene autotemcel），也称为beti-cel，这是一种针对β-地中海贫血患者的一次性基因疗法，旨在治疗需要定期输血的红细胞（RBC）的成年和儿科患者的β-地中海贫血的根本原因。ZYNTEGLO的批准为β-地中海贫血患者提供了摆脱繁重定期输血和铁螯合治疗的可能性，并为他们的日常生活开辟了新的可能性。ZYNTEGLO的批准标志着基因治疗领域的一个里程碑，是首个在美国获得批准的治疗β-地中海贫血的体外慢病毒载体基因疗法。ZYNTEGLO通过将功能性β-珠蛋白基因的修改形式（A-T87Q-珠蛋白基因）添加到患者的自身造血（血液）干细胞中，允许他们在不进行定期RBC输血的情况下产生正常或接近正常的总血红蛋白水平。ZYNTEGLO的批准是基于bluebird bio的3期研究HGB-207（Northstar-2）和HGB-212（Northstar-3）以及长期随访研究LTF-303的数据。在所有研究中，所有实现输血独立的患者都保持输血自由。

Medicover与FYR Diagnostics达成合作，旨在拓展北美市场并增加精准医疗服务。双方将共同开发诊断测试，支持制药公司在临床试验中开展检测方法开发和实施，以及新型诊断技术的共同开发。Medicover将利用FYR的CLIA认证实验室支持临床服务。此次合作将结合双方在人才和经验方面的优势，为罕见病等未满足临床需求的疾病提供支持。Medicover首席执行官Rainer Metzger表示，与FYR Diagnostics的合作是公司精准医疗活动的重要里程碑，将扩大其全球业务范围。FYR Diagnostics首席执行官Chris Booth表示，双方将利用联合专业知识和资源支持临床试验检测方法开发和实施。

Artelo Biosciences公司宣布，其FABP抑制剂平台中的新型脂肪酸结合蛋白5（FABP5）抑制剂在预临床研究中显示出减少焦虑行为的效果，该研究发表在《Cerebral Cortex》期刊上。该研究揭示了CB2受体在恐惧和焦虑控制中的作用，并首次表明FABP5抑制可以调节这一受体。该发现支持了FABP抑制剂平台在焦虑相关疾病如创伤后应激障碍（PTSD）的治疗开发。Artelo公司的FABP抑制剂旨在治疗癌症、神经性疼痛和焦虑，其领先化合物ART26.12正在开发中，作为化疗诱导的外周神经病变的潜在治疗方法。

Moximed公司宣布获得4000万美元的C轮股权和债务融资，由Advent Life Sciences领投，包括NEA、Future Fund、Vertex Healthcare、Gilde Healthcare、GBS Venture Partners和Morgenthaler Ventures等投资者参与，债务融资由Runway Growth Capital提供。这笔资金将用于获得MISHA™膝关节系统的监管批准和建立商业化基础设施。MISHA™膝关节系统是全球首个可植入的膝关节减震器，旨在帮助患有轻度至中度骨关节炎的患者保护膝关节，同时保持活跃的生活方式。该系统通过减轻病态关节的重量负荷，在门诊手术中植入，已被证明可以缓解疼痛、改善功能，并可能延缓某些患者进行全膝关节置换的需要。Moximed的Calypso关键研究结果显示，MISHA™膝关节系统不仅缓解了疼痛和骨关节炎引起的活动限制，还提供了膝关节的完全保护、门诊手术和早期负重。Advent Life Sciences的Shahzad Malik博士表示，Moximed有望填补膝关节骨关节炎治疗中的这一空白，并支持Moximed努力改变数百万美国人

AstraZeneca和Merck合作开发的LYNPARZA（奥拉帕利）联合阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙的补充新药申请（sNDA）在美国获得批准并进入优先审评阶段，用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的成年患者。该药物有望成为首个PARP抑制剂与新型激素药物的组合，用于治疗mCRPC。FDA的审评日期预计在2022年第四季度。LYNPARZA已在多个国家获得批准，用于治疗多种PARP依赖性肿瘤类型。

8月15日，女性+数字医疗保健公司Caraway获得1050万美元种子轮融资，投资方包括7wireVentures、OMERS Ventures和Hopelab Ventures。Caraway致力于为所有种族、民族、性别认同和性取向的女性提供医疗保健解决方案，总部位于纽约。该公司指出，美国约1000万大学女性的医疗保健需求未被满足，COVID-19大流行加剧了心理健康问题。Caraway提供综合心理、生殖和身体保健服务，通过移动应用程序提供全天候虚拟护理服务，包括与执业护士聊天、远程医疗预约、自我指导的护理计划等。此外，该公司还提供用于UTI和STI诊断和治疗的检测试剂盒。与此同时，另一家专注于大学生的数字健康公司Mantra Health也在A轮融资中筹集了2200万美元，以提升其心理健康服务能力。

CareHarmony宣布获得1500万美元A轮融资，由Maverick Ventures领投，Nashville Capital Network跟投，正值公司经历指数级增长。CareHarmony成立于2015年，致力于为医疗保健提供者提供慢性病管理解决方案，通过结合机器学习和临床扩展，提供全天候患者服务、移动应用程序帮助、定制患者护理计划等。公司CareBlocks™技术通过人机结合的方式，为患者提供个性化服务，并集成SDOH工具，识别社会障碍，与社区组织协调干预措施。投资将助力CareHarmony扩大规模，为患者提供高效、有影响力和可衡量的虚拟护理。Maverick Ventures董事总经理Prateesh Maheshwari将加入董事会。CareHarmony的技术在医疗保险共享储蓄计划等项目中表现出色，过去四年中95%的客户都获得了经济回报。

8月15日，中山大学肿瘤防治中心、粤港澳大湾区精准医学研究院、上海蓝鹊生物医药有限公司在广州南沙签署了三方战略合作协议，旨在共同推进“EB病毒mRNA治疗性疫苗”的研发及产业化。三方将发挥各自优势，实现技术资源共享和优势互补，加强产医研融合，为mRNA疫苗开发提供持续支撑。此次合作标志着治疗型鼻咽癌mRNA疫苗研发和产业化迈出关键一步，对广东省鼻咽癌高发区具有重要意义。各方期待疫苗尽快进入临床，早日上市，为湾区人民健康和鼻咽癌精准防治做出贡献。

InDex Pharmaceuticals宣布，日本药品医疗器械机构（PMDA）对该公司TLR9激动剂cobitolimod治疗中重度左侧溃疡性结肠炎的临床开发计划给予积极反馈，并接受在日本进行第二阶段全球III期诱导研究的日本溃疡性结肠炎患者入组，无需在研究开始前进行特定的日本研究。PMDA对非临床资料包和III期研究设计表示整体接受，但要求在日本患者申请市场批准前收集cobitolimod的药代动力学数据。InDex表示，PMDA的决定表明cobitolimod具有巨大潜力，并需要新的治疗选择来帮助更多中重度溃疡性结肠炎患者恢复正常生活。

医疗技术初创公司「Roon」致力于为非医学专业用户提供经过专业人员审查的医疗信息，以帮助患者更好地了解自己的健康状况。公司成立一年多，已获得750万美元种子轮融资，投资方包括Firstmark、TMV和Sequoia等。平台旨在填补现有信息渠道的不足，提供准确、可靠的医学信息，目前主要提供胶质母细胞瘤相关信息，未来将扩展至痴呆症、儿童癌症和ALS等疾病。联合创始人之一为神经外科医生，强调平台旨在支持护理人员工作，满足患者和护理人员的独特需求。公司计划推出新项目，包括专家连线和建议社群，以提供更深入的健康保健体验。创始人认为，相较于通用搜索引擎和WebMD等平台，「Roon」提供的信息更具价值，并计划利用新资金扩大团队规模和丰富平台内容。

Pneumagen公司宣布，其研发的广谱抗病毒药物Neumifil在健康志愿者中进行的Phase 2临床试验已开始给药。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Neumifil对流感病毒感染的效果。试验将招募100名志愿者，主要目标是减少流感症状的发生率和严重程度，评估Neumifil作为早期治疗或预防选项的潜力。此外，研究还将评估病毒排放的减少和鼻涕的减少。该试验由hVIVO公司负责，预计2023年上半年将获得初步数据。Pneumagen首席执行官Douglas Thomson表示，他们很高兴启动这项关键的临床试验，Neumifil有望预防病毒引起的并发症，减少症状、住院和疾病负担。

Genentech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对Polivy（polatuzumab vedotin-piiq）补充生物制品许可申请（sBLA），用于与利妥昔单抗（rituximab）及环磷酰胺、多柔比星和泼尼松（R-CHP）联合治疗未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该组合有望成为DLBCL一线治疗的新标准，可能减少后续治疗需求，减轻患者负担。Polivy的sBLA基于关键的III期POLARIX试验结果，该试验是20年来第一个与当前标准治疗R-CHOP相比，在无进展生存期（PFS）方面具有临床意义的改善。欧洲委员会已于2022年5月批准Polivy与R-CHP联合治疗未经治疗的DLBCL成人患者。

West Pharmaceutical Services公司近日宣布对Latch Medical进行战略投资，具体金额未透露。Latch Medical是一家爱尔兰公司，专注于疫苗和生物制剂递送技术，其Pharma Latch技术可进行皮内输送疫苗和生物制剂，与微针技术相比，有效载荷更高，临床医生接受少量培训后即可使用。West Pharmaceutical Services表示，此次投资旨在满足患者需求，扩大Latch Medical技术的影响力。West Pharmaceutical Services是一家全球性注射解决方案和服务提供商，拥有约10,000名团队成员，2021财年净销售额达28.3亿美元。

Materna Medical完成2200万美元B轮融资，创下女性Ob-Gyn医疗器械领域融资纪录。公司利用资金扩大临床研究和设备覆盖，并准备Prep产品市场推出。Materna成立于2010年，总部在加利福尼亚州，2019年推出首款产品Milli，一款可调节尺寸的盆底扩张器，用于治疗阴道痉挛和性交困难。Milli售价395美元，通过直接销售和医疗专业人员推荐销售。Materna第二个设备Pregnancy Preparation正在临床试验中，旨在减少分娩时的盆底损伤。

江苏百赛飞生物科技有限公司完成数千万B+轮融资，由元生创投领投，领航新界跟投。此轮融资将用于建设生物材料表面改性技术平台，吸引和培养研发人才，扩大研发场地和装备，打造高水平产品定制研发平台、检验检测中心及监管科学基地，推动医疗器械上游关键原材料产业集群建设，助力高端医疗器械国产化。百赛飞创始人陈红教授表示，将利用国际水准的产品和服务，助力国内植介入器械批量上市。元生创投合伙人顾磊敏和领航新界合伙人谢欣博士均对百赛飞的技术和团队表示认可，看好其在医疗器械领域的未来发展。百赛飞专注于创新研发生物材料表面改性技术，已成功实现进口替代，成为全球医用涂层行业中在中国申请和授权专利最多的企业。元生创投和领航新界均为行业领先的医疗健康领域投资机构，拥有丰富的投资经验和行业资源。

韩国桥接生物制药公司宣布，其开发的针对间质性肺炎（IPF）的autotaxin抑制剂BBT-877获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可进入二期临床试验。公司已提交非临床数据，包括体内彗星试验和透射电子显微镜（TEM）评估，以支持在IPF患者中的临床研究安全性。该研究预计将在北美、亚洲和欧洲的约50个临床中心进行，旨在为纤维化疾病提供新的治疗选择。

歌礼制药旗下子公司甘莱制药宣布，其研发的FXR激动剂ASC42用于治疗PBC的药物-药物相互作用（DDI）研究在美国完成首例受试者给药，预计于2022年8月入组12名受试者并于第4季度初完成。此外，中国正在进行ASC42的II期PBC患者临床试验，旨在为后续在中国、美国和欧盟的III期临床试验提供支持。PBC是一种慢性胆汁淤积性疾病，ASC42有望成为同类最佳的PBC候选药物。甘莱计划在完成中国II期临床试验后启动国际III期临床试验。