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  • Kira Pharmaceuticals 将在 2024 年欧洲血液学协会 (EHA) 混合大会上公布 KP104 在 2 期阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 研究中取得的积极长期结果
    研发注册政策
    Kira Pharmaceuticals在2024年欧洲血液学协会(EHA)混合会议上将展示其KP104药物在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中的长期安全性和有效性数据。KP104是一种新型生物制剂,旨在同时阻断替代和终末补体途径,针对补体介导的疾病。该研究涉及18名接受33-58周治疗的PNH患者,其中至少16周处于最佳生物剂量(OBD)方案下。KP104在控制血管内和血管外溶血方面显示出潜力,有望成为PNH患者的首选一线单药疗法。Kira Pharmaceuticals正积极准备全球III期临床试验,致力于尽快将这一创新疗法带给患者。
    PRNewswire
    2024-05-16
  • 科越医药将在2024年欧洲血液学协会会议上公布KP104关于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)II期临床研究的积极的长期结果
    研发注册政策
    科越医药宣布将在2024年欧洲血液学协会(EHA)会议上口头汇报其研发的新一代补体靶向药物KP104在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的II期临床试验中取得的积极结果。KP104是一种双功能C5抗体/H因子融合蛋白,旨在同时控制血管内和血管外溶血,结果显示患者血红蛋白水平持续改善,LDH水平得到控制,且治疗期间无需输血。科越医药正在准备全球III期临床试验,致力于尽快将KP104带给患者。
    微信公众号
    2024-05-16
    C5
  • A2 Bio 宣布新型间皮素逻辑门控 CAR T 的 EVEREST-2 1 期临床试验中出现首例患者给药
    研发注册政策
    A2 Biotherapeutics公司宣布其首款针对实体瘤的逻辑门控细胞疗法A2B694的Phase 1临床试验开始给药,该试验名为EVEREST-2,旨在评估A2B694在表达间皮素且失去HLA-A*02表达的实体瘤患者中的安全性并确定推荐剂量。A2B694是A2 Bio利用其专有的Tmod™平台开发的第二个自体细胞疗法,该平台采用双受体设计,旨在选择性杀死表达间皮素并永久失去HLA-A*02基因的肿瘤组织。A2 Bio还继续推进A2B530的临床开发以及其他临床前项目,以利用其专有的Tmod™平台追求更多管线扩展机会。
    Businesswire
    2024-05-16
  • MAIA Biotechnology 摘要在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 2024 年年会上接受壁报展示
    研发注册政策
    MAIA生物技术公司宣布,其关于THIO-101临床试验的摘要被美国临床肿瘤学会(ASCO)2024年年度会议接受,将于2024年5月31日至6月4日在伊利诺伊州芝加哥举行。该摘要将展示THIO-101与cemiplimab联合治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的最新疗效结果。MAIA公司表示,他们期待在会议上展示THIO-101的最新疗效数据,并讨论其创新的端粒靶向科学。MAIA公司是一家专注于开发针对癌症的靶向免疫疗法的临床阶段生物制药公司,其领先项目THIO是一种潜在的首创新药级癌症端粒靶向剂,正在临床试验中用于治疗telomerase-positive的NSCLC患者。
  • 分子素摘要在欧洲血液学协会 (EHA) 2024 年混合大会上接受壁报展示
    研发注册政策
    Moleculin Biotech公司宣布,其关于脂质体阿霉素(L-ANN)与阿糖胞苷联合治疗急性髓系白血病(AML)难治或复发患者的摘要已被接受在2024年6月13日至16日在西班牙马德里举行的EHA2024混合会议上进行海报展示。该公司正在开发针对难治性肿瘤和病毒的药物,其领先药物Annamycin是一种下一代蒽环类药物,旨在避免多药耐药机制并消除目前处方蒽环类药物的常见心脏毒性。此外,Moleculin还在开发WP1066和WP1220,分别用于治疗脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症,以及针对皮肤T细胞淋巴瘤的局部治疗。公司还在开发一系列抗代谢物,包括WP1122,用于治疗病毒以及包括脑肿瘤、胰腺癌和其他癌症在内的癌症。
  • Avenue Therapeutics 宣布 AJ201 治疗脊髓和延髓肌萎缩症(肯尼迪病)的 1b/2a 期临床试验中的最后一名患者最后一次就诊
    研发注册政策
    Avenue Therapeutics公司宣布完成了其针对脊髓性肌萎缩症(SBMA)的药物AJ201的Phase 1b/2a临床试验的最后一名患者的最后访问。该试验旨在评估AJ201在SBMA患者中的安全性和耐受性,并进一步研究其在肌肉中突变AR蛋白降解、MRI变化和神经炎症等潜在药代动力学和药效学生物标志物上的影响。预计中期将公布关键数据。AJ201是一种针对SBMA的创新药物,旨在通过多种机制治疗该疾病,包括降解异常的雄激素受体蛋白,并刺激Nrf1和Nrf2通路,以保护细胞免受氧化应激。该药物已获得FDA针对多种多聚谷氨酰胺疾病,包括SBMA、亨廷顿病和脊髓小脑性共济失调的孤儿药资格。
  • NKGen Biotech宣布即将在第五届国际细胞与基因治疗中国峰会暨展览会上展示自体NK细胞疗法
    研发注册政策
    NKGen Biotech公司将在5月22日至24日于南京举办的第五届中国国际细胞与基因治疗峰会及展览会上,由公司董事长兼首席执行官Paul Y. Song博士介绍其冷冻保存的自体非基因改造NK细胞疗法产品SNK01的亮点。SNK01在治疗神经退行性疾病和实体瘤方面展现出增强的细胞毒性和激活受体表达。Song博士的演讲将涵盖制造自体NK细胞面临的行业挑战,以及NKGen下一代CMC制造工艺在SNK01生产中的成功应用。此外,还将讨论SNK01与免疫检查点抑制剂联合治疗晚期实体瘤患者,以及与厄比特鲁联合治疗酪氨酸激酶抑制剂耐药的非小细胞肺癌患者的治疗结果。演讲还将包括SNK01在神经退行性疾病中的科学依据和支撑数据,特别是SNK01在改善多种神经退行性疾病中升高的生物标志物(如淀粉样蛋白β、tau蛋白、α-突触核蛋白、GFAP、NfL和YKL-40)水平方面的能力。
    GlobeNewswire
    2024-05-16
  • Ardelyx 在 NKF 2024 春季临床会议上展示了关于 XPHOZAH® (tenapanor) 的更多数据
    研发注册政策
    Ardelyx公司在NKF 2024春季临床会议上展示了XPHOZAH(tenapanor)的临床数据,该药物作为首个磷酸盐吸收抑制剂,旨在降低慢性肾脏病透析患者的血清磷水平。研究显示,XPHOZAH在降低血清磷酸盐水平方面具有显著效果,并改善了患者的治疗依从性。此外,Ardelyx还举办了一场关于高磷血症管理的展位展示,讨论了XPHOZAH作为磷酸盐结合剂联合疗法的应用。
    GlobeNewswire
    2024-05-16
  • 凯西将在 2024 年美国胸科学会国际会议上展示展示呼吸领导力深度的新数据
    研发注册政策
    Chiesi USA在2024年ATS国际会议上将展示其全球呼吸疾病研究组合中的八篇摘要,涉及哮喘和慢性阻塞性肺病(COPD)的最新研究成果。这些研究包括哮喘患者单吸入三联疗法的六个月结果以及COPD患者吸入型磷酸二酯酶-4抑制剂tanimilast的药代动力学研究。Chiesi作为ATS研究项目赞助商,致力于支持呼吸疾病新研究者。会议期间,Chiesi专家将讨论哮喘中小气道功能障碍和持续气流限制的作用。此外,Chiesi还将通过赞助机会支持呼吸专业社区,包括作为ATS研究项目赞助商的最大支持者。Chiesi的研究成果将涵盖哮喘和COPD的多个方面,包括药代动力学、安全性、耐受性以及新的治疗策略。
    GlobeNewswire
    2024-05-16
  • 胡桃夹子医药将在 ASCO 2024 上推出新候选药物 NTX-472 并参加萨克斯肿瘤学创新论坛
    研发注册政策
    Nutcracker Therapeutics公司在2024年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上将推出其新型临床前药物NTX-472,该药物利用工程化mRNA编码的蛋白质同时作用于CD20、CD19和CD47,用于治疗B细胞淋巴瘤。公司还计划在同期举行的第10届萨克斯肿瘤学创新论坛(OIF)上,由产品负责人Nicole Fay博士进行展示和参与讨论。Nutcracker Therapeutics致力于通过其专有技术平台开发变革性的RNA疗法,其技术平台结合了高级工程和高精度生物合成,旨在降低RNA疗法的开发成本和时间,并在速度和产能扩展方面具有显著优势。
    Businesswire
    2024-05-16
  • Lindus Health 宣布与 Acinonyx Bio 进行化妆品临床试验,以评估过氧化苯甲酰治疗炎症性痤疮的替代品
    研发注册政策
    Lindus Health与生物技术公司Acinonyx Bio合作,在化妆品临床试验中研究其植物成分制成的局部乳膏治疗炎症性痤疮的效果。该研究旨在针对导致炎症性痤疮的丙酸杆菌(P. acnes),一种在痤疮发展中起重要作用的细菌。Acinonyx Bio的局部乳膏ACX在体外研究中显示,其杀灭P. acnes的速度与广泛使用的痤疮治疗苯甲酰过氧相似,但不含致癌物。该临床试验将招募患有中度至重度炎症性痤疮的患者,采用去中心化临床试验(DCT)模式,让病人在真实环境中参与研究。Lindus Health将利用其内部虚拟站点和数字营销能力进行患者招募,并设计一个专门的研究网站,使用其专有eClinical平台Citrus TM,让患者轻松完成预筛查和电子同意。
    PRNewswire
    2024-05-16
  • MoonLake Immunotherapeutics 启动Nanobody® sonelokimab 用于中度至重度化脓性汗腺炎患者的 3 期 VELA 项目
    研发注册政策
    MoonLake Immunotherapeutics启动了针对中度至重度汗腺炎的Nanobody® sonelokimab的Phase 3 VELA临床试验,这是首个以HiSCR75临床反应水平为终点的研究。该试验预计在2025年中期公布主要终点数据,并将持续52周。Sonelokimab旨在通过抑制IL-17A/A、IL-17A/F和IL-17F/F二聚体来直接靶向炎症部位。VELA计划将在美国和欧洲的多个地点进行,包括VELA-1和VELA-2试验,其设计基于里程碑式的Phase 2 MIRA试验。MoonLake公司表示,这一里程碑式的研究将为汗腺炎患者提供新的治疗选择。
  • 连续启动!WG1025-01研究(营养不良型大疱性表皮松解症)四川大学华西医院启动
    研发注册政策
    北京唯源立康生物科技股份有限公司自主研发的1类新药WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)的研究取得重要进展。四川大学华西医院作为第二家研究中心,顺利召开启动会,标志着WG1025-01研究进入临床试验加速阶段。研究分为Ⅰ期和Ⅱ期,旨在评估药物的安全性、耐受性和药代动力学,以及有效性。唯源立康团队与华西医院李薇教授团队共同推进项目,期待为国内DEB患者带来新的诊疗希望。同时,公司利用HSV-1载体技术平台,致力于开发针对皮肤遗传病和其他基因缺陷疾病的基因治疗药物,致力于成为国内生物制药行业的领军企业。
  • Metabolon 获得 6000 万美元的信贷额度,以推动增长和创新
    医药投融资
    Metabolon公司宣布成功关闭了一项6000万美元的信贷设施,其中初始4250万美元已到位,用于推动公司增长、扩大研发并支持全球扩张计划。此次融资由Trinity Capital领导,并使公司提前偿还了3500万美元的债务设施。CEO Rohan Hastie表示,这笔投资体现了投资者对Metabolon的信心,并有助于加速公司增长和创新。CFO Gerry Haines强调,尽管资本市场环境挑战重重,但这一投资证明了Metabolon等顶尖公司继续吸引资金的能力。Trinity Capital的Rob Lake表示,他们很高兴与Metabolon合作,并期待支持公司在行业中的持续增长和扩张。Metabolon致力于提供生化数据和洞察力,以推动生命科学研究的进展,并补充其他'组学'技术。
    PRNewswire
    2024-05-16
  • Biogen 和 Ionis 宣布肌萎缩侧索硬化症研究药物的 1/2 期研究结果
    研发注册政策
    Biogen和Ionis宣布,基于1/2期ALSpire研究的初步结果,将终止开发针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的实验性反义寡核苷酸BIIB105。尽管BIIB105降低了脑脊液中的ataxin-2蛋白水平,但在6个月的安慰剂对照期间,该药物并未降低神经丝轻链(NfL)水平,NfL是神经退化和神经元损伤的标志。此外,BIIB105在功能、呼吸和力量等临床结果指标上没有显示出影响。两家公司表示,尽管终止了BIIB105的开发,但它们将继续致力于开发针对ALS的治疗方法。Ionis将继续推进针对遗传性FUS-ALS的ulefnersen的3期临床试验。
    GlobeNewswire
    2024-05-16
  • HyBryte™ 相容性研究治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤的积极临床结果发表在 JEADV Clinical Practice 上
    研发注册政策
    Soligenix公司宣布,其研究HyBryte™(合成圣约翰草素)用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的兼容性研究结果已发表在《欧洲皮肤病学与性病学杂志》(JEADV Clinical Practice)。该研究显示,在为期8周的每周两次HyBryte™治疗后,22%的患者显示出治疗反应,与之前发表在《美国医学会杂志皮肤病学》上的3期FLASH试验结果一致。所有患者累积的mCAILS评分均有所提高,其中7个指数性病变(25.9%)的mCAILS评分至少提高了50%,4个指数性病变(14.8%)在8周治疗后完全消失。此外,HyBryte™的系统暴露和心电图测量显示,血液中的圣约翰草素水平极低,且对正常窦性心律没有影响,进一步证实了HyBryte™的安全性。该研究的结果表明,HyBryte™有望成为治疗CTCL的安全有效疗法。
    PRNewswire
    2024-05-16
  • FDA 批准 Agenus B 型 2 期结束会议,讨论复发或难治性转移性结直肠癌的 BOT/BAL 疗法
    研发注册政策
    Agenus公司宣布将于7月与美国食品药品监督管理局(FDA)举行B型II期临床试验结束会议,讨论botensilimab与balstilimab(BOT/BAL)联合疗法在治疗非MSI高或dMMR的复发性/难治性转移性结直肠癌(r/r MSS mCRC)患者中的研究,以及支持未来生物制品许可申请(BLA)提交的关键要素。此次会议是Agenus加快开发CRC治疗药物的努力之一,CRC因其高发病率和死亡率被认为是癌症中最具挑战性的类型之一,同时也是美国增长最快的癌症类型之一。Agenus计划与FDA紧密合作,确定未来路径,包括III期研究设计和其他支持BLA提交的要素。FDA于2023年4月授予BOT/BAL快速通道认定。Agenus致力于进一步探索创新免疫治疗策略,并将Phase 2数据提交给主要医学会议。此外,Agenus还致力于探索该联合疗法在其他癌症适应症中的潜力,并计划在即将到来的医学会议上展示更多数据。
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