Paradigm公司将在2023年2月20日至21日在澳大利亚悉尼举行的第17届国际溶酶体疾病会议上，通过口头报告的形式展示其MPS（粘多糖病）项目的研究成果。该公司的研究主要针对Pentosan Polysulfate Sodium（PPS）作为MPS-I（粘多糖病I型）的潜在治疗方法。在开放标签的2期临床试验中，PPS在MPS-I患者中的安全性、耐受性和疗效得到了初步评估，显示出积极的临床反应。此外，Paradigm还在巴西进行了一项针对MPS-VI（粘多糖病VI型）患者的2期临床试验，目前已有50%的受试者被招募到24周的研究中。Paradigm正在探索与合作伙伴建立战略联盟，以推进当前和未来的临床试验，进一步评估PPS作为治疗MPS患者的潜在药物。

Novavax公司与SK bioscience合作，其基于蛋白质的COVID-19疫苗Nuvaxovid在韩国获得批准，用于12至17岁青少年的主动免疫，预防由SARS-CoV-2引起的COVID-19。该批准基于3期临床试验的数据，显示疫苗在青少年中表现出良好的安全性和有效性。Nuvaxovid已在全球多个市场获得授权，包括印度、欧盟、澳大利亚、泰国和日本，并正在其他市场积极审查中。SK bioscience已与Novavax签订许可协议，在国内制造Nuvaxovid。

Imago BioSciences在2022年欧洲血液学协会（EHA）会议上展示了Bomedemstat在治疗特发性血小板增多症（ET）和晚期骨髓纤维化（MF）的积极数据。Bomedemstat在ET患者中显示出血液学和症状改善，并在MF患者中显示出总症状评分、纤维化等级、脾体积和贫血的改善，以及突变等位基因频率的降低。此外，公司还宣布了Bomedemstat与阿替利珠单抗联合用于小细胞肺癌的I期/II期研究的第一位受试者已接受治疗。Imago还获得了FDA关于其计划中的Bomedemstat在ET患者中的III期试验中患者报告结果（PRO）终点的建议。第二季度财务结果显示，Imago的现金、现金等价物和短期投资为1.9亿美元，研发费用为970万美元，一般和行政费用为430万美元，净亏损为1370万美元。

Estar Medical宣布与Aesthetic Management Partners达成独家分销协议，将Cellenis PRP产品线独家分销给美国市场。此前，Estar Medical的PRP产品通过Eclipse分销，但Eclipse已被Crown Laboratories收购。Estar Medical与Aesthetic Management Partners的新协议旨在继续在美国市场销售其PRP产品，并推动全球增长战略。Aesthetic Management Partners将成为Estar Medical在美国美学市场的唯一分销商，提供优质客户服务、医疗教育和广泛的美学产品。Estar Medical是一家全球领先的再生医学和PRP公司，拥有超过60个国家的代表，并在多个领域开发独特的专有解决方案。

Cerevel Therapeutics Holdings, Inc.宣布以每股2.50%的利率发行总额为3亿美元的可转换债券，预计将于2027年到期。公司同时授予债券初始购买者13天内购买额外4.5亿美元债券的期权。此外，Cerevel还计划以每股35美元的价格公开发行725万股普通股，预计筹集约2.54亿美元。公司预计将从债券和股票发行中获得净收益，用于支持其研发项目，包括加速emraclidine的研发、评估其在其他疾病中的潜力、推进市场开发和预商业规划等。这些资金还将用于支持公司的其他研发项目，包括darigabat和CVL-354等。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Roche公司生产的Xofluza（巴洛沙韦）单剂量口服药物，用于治疗5至12岁儿童急性、无并发症的流感，并作为预防措施，用于接触流感患者后预防流感。这是美国首个针对该年龄段的儿童批准的单剂量口服流感药物。该批准基于两项III期临床试验的结果，包括评估Xofluza在儿童中使用效果的研究和评估Xofluza作为预防治疗的研究。Xofluza已被证明在治疗和预防成人和青少年流感方面是一个重要工具，现在Roche公司还将其提供给家庭和年幼儿童。

Seagen公司发布声明，关于与Daiichi Sankyo公司关于2008年合作使用Seagen抗体药物偶联(ADC)技术的仲裁结果，仲裁员支持Daiichi Sankyo，认为存在时效问题和与Seagen对合同解释的分歧。Seagen对仲裁结果表示失望，但认为采取法律行动是重要的，这不会影响其现有业务。Seagen对未来保持信心，拥有四个商业化产品和丰富多样的产品管线，致力于开发创新药物，改善癌症患者的生活。Seagen总部位于华盛顿州西雅图，在加州、加拿大、瑞士和欧盟设有分支机构。

美国国家卫生研究院（NIH）向费因斯坦医学研究所授予380万美元的五年期研究资金，以研究辐射暴露对免疫系统的影响以及如何更好地治疗辐射损伤患者的败血症。该研究由Ping Wang博士、Max Brenner博士和Monowar Aziz博士领导，旨在揭示辐射对免疫细胞的影响，包括中性粒细胞和巨噬细胞，以及身体如何应对或未能应对入侵的细菌，从而导致败血症。研究结果可能为重大辐射暴露的受害者提供新的医疗对策。该研究将重点研究细胞外冷诱导的RNA结合蛋白（eCIRP）在败血症中的作用，该蛋白在败血症期间释放，会导致免疫功能障碍。

2022年8月12日获悉，苏州星核迪赛生物科技有限公司获得复健资本新药创新基金天使轮融资。星核迪赛是由脂质纳米药物递送系统和生物大分子药物开发领域权威专家领衔，主要致力于mRNA药物脂质纳米递送系统文库的构建和具有重大临床需求的mRNA药物开发。

MolecuLight Inc., una empresa líder en imágenes de fluorescencia en el punto de atención para la detección en tiempo real de heridas, ha recibido una financiación de BDC Capital e iGan Ventures para respaldar su expansión comercial global. Los fondos se destinarán a satisfacer la creciente demanda de sus dispositivos MolecuLight i:X® y DX™ en el mercado mundial del cuidado de heridas. Anil Amlani, consejero delegado de MolecuLight, destacó la importancia de esta inversión para el crecimiento continuo de la

Graphite Bio公司宣布，其新一代基因编辑疗法nula-cel（原名GPH101）在治疗镰状细胞性贫血（SCD）的CEDAR临床试验中已开始对首位患者进行给药。nula-cel旨在直接纠正导致SCD的遗传突变，有望治愈该疾病。该疗法在临床试验中表现出成功纠正SCD突变的能力，有望降低镰状血红蛋白水平并恢复健康成人血红蛋白水平。Graphite Bio公司正在美国多个地点进行该临床试验，以评估nula-cel的安全性、初步疗效和药代动力学。nula-cel是首个使用高度区分的基因校正方法来高效精确地校正beta-珠蛋白基因突变的试验性疗法，旨在减少镰状血红蛋白的产生并恢复成人血红蛋白的表达。美国食品和药物管理局（FDA）已授予nula-cel治疗SCD的快速通道和孤儿药资格。Graphite Bio公司致力于发现和开发针对各种严重和危及生命的疾病的治愈方法，其UltraHDR™基因编辑平台利用CRISPR技术实现高效率的精确DNA修复，以精确纠正遗传突变。

aTyr Pharma公司宣布，其治疗肺结节性肉芽肿（一种间质性肺疾病）的领先候选药物efzofitimod（ATYR1923）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。该药物是一种新型免疫调节剂，通过选择性调节神经突触蛋白2（NRP2）下调先天性和适应性免疫反应。在肺结节性肉芽肿患者中进行的1b/2a期临床试验已证实了efzofitimod的临床概念验证，目前正在进行全球关键性3期研究EFZO-FIT™。此外，efzofitimod已获得FDA针对肉芽肿的孤儿药认定。快速通道认定有助于加快治疗严重或危及生命疾病的药物的开发和审查，为肉芽肿患者提供新的治疗选择。

Promontory Therapeutics公司宣布，其抗癌药物PT-112的机制研究在《Cancers》期刊上发表。研究显示，PT-112对具有缺陷线粒体的癌细胞具有选择性，通过非传统机制诱导癌细胞死亡，包括增加线粒体应激、自由基生成和免疫原性细胞死亡（ICD）。PT-112是一种独特的多效机制药物，能够促进免疫原性细胞死亡，并具有靶向治疗骨转移癌的特性。该研究为PT-112的抗癌活性提供了证据，包括其对线粒体应激和癌症代谢过程的特异性。

蒙特罗莎疗法公司（NASDAQ: GLUE）近日宣布，其研发的分子粘合降解剂（MGD）药物MRT-2359的IND申请已提交给美国食品药品监督管理局（FDA），用于治疗由Myc驱动的实体瘤，包括小细胞和非小细胞肺癌。公司拥有充足的现金储备，预计将持续至2024年晚些时候，为即将进行的临床试验提供支持。此外，公司还计划在2022年启动至少一个额外的领先优化项目，并在即将到来的科学会议上展示其研究成果。蒙特罗莎疗法公司第二季度研发支出为2096万美元，较去年同期增长，主要由于研发活动的扩展和公司规模的扩大。第二季度净亏损为2650万美元，较去年同期增长。

Nabriva Therapeutics公司宣布已完成其针对囊性纤维化患者口服和静脉注射XENLETA（lefamulin）的1期临床试验的患者招募。该试验旨在评估XENLETA在治疗囊性纤维化患者细菌感染中的安全性和药代动力学。首席医疗官Christine Guico-Pabia博士表示，XENLETA有望为治疗这一难治性患者群体的细菌感染提供一种耐受性良好的口服和静脉注射抗MRSA治疗选择。预计将在2023年第一季度报告主要数据。Nabriva Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新抗感染药物的生物制药公司，其产品XENLETA已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗社区获得性细菌性肺炎。

VYVGART成为首个在欧洲获批用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身性重症肌无力（gMG）患者的FcRn阻断剂。在Phase 3 ADAPT试验中，68%的接受VYVGART治疗的患者在MG-ADL量表上表现出反应，而接受安慰剂治疗的患者中只有30%表现出反应。argenx公司致力于与欧盟各国当局合作，确保符合条件患者能够广泛获得VYVGART。VYVGART的批准基于全球Phase 3 ADAPT试验的结果，该试验显示，与安慰剂相比，接受efgartigimod治疗的患者在MG-ADL量表上的反应者比例显著更高。VYVGART在ADAPT临床试验中显示出良好的安全性特征。argenx计划在加拿大、中国（通过与Zai Lab合作）以及其他选定地区推出VYVGART。

ASLAN Pharmaceuticals宣布，将在2022年9月7日至10日在意大利米兰举行的第31届欧洲皮肤病学和性病学学会（EADV）大会上展示三篇关于eblasakimab的新发现摘要，这些摘要将以电子海报的形式呈现。这些研究包括eblasakimab在治疗中重度特应性皮炎患者中的效果，以及该药物在改善瘙痒和睡眠损失方面的作用。eblasakimab是一种针对IL-13受体的潜在首创单克隆抗体，有望为特应性皮炎患者提供独特的安全性和疗效，以及优化的给药方案。ASLAN正在评估eblasakimab在特应性皮炎和远端作用素D（DHODH）抑制剂farudodstat在自身免疫疾病中的潜力。