Xinteza公司宣布在以色列魏茨曼科学研究所阿萨夫·阿哈罗尼教授的领导下，取得了一项突破性研究进展，开发出一种新型非大麻植物来源的合成系统，能够高效且完美地完成大麻素生物合成。这一发现显著扩展了与合成相关基因和酶的知识产权组合，解决了生物合成中的已知酶学瓶颈和挑战。与仅在其雌性花部分产生大麻素的Cannabis Sativa不同，这种新型表达系统在其整个植物组织中含有大麻素酶机器，因此有可能比大麻植物产生更高的活性成分与生物量比率。这一发现被视为在揭示和利用具有潜在新药理活性的稀有和新大麻素分子道路上的一个重要里程碑。Xinteza公司计划利用这一新工具包设计新型的大麻素生物合成途径，以实现更高的产量和效率，更好的一致性、纯度和成本效益。

Phio Pharmaceuticals在2022年第二季度启动了PH-762针对晚期黑色素瘤的首次人体临床试验，并正在推进相关研究。公司还计划在2022年第四季度与AgonOx合作开展一项临床试验，评估PH-762和“双阳性”肿瘤浸润淋巴细胞（DP TILs）在细胞疗法中的应用。此外，公司控制了研发支出，净亏损较去年同期有所减少，并预计现有现金足以支持到2023年第四季度的运营。Phio Pharmaceuticals专注于基于其专利自递送RNAi（INTASYL）治疗平台开发下一代免疫肿瘤治疗药物，致力于通过其INTASYL平台沉默肿瘤诱导的免疫抑制，从而为患者提供超越现有治疗模式的强大新治疗选择。

Natera公司宣布其RenaCARE研究已圆满完成招募，这是一项评估Renasight基因检测在慢性肾病诊断和管理中的临床应用的多中心临床研究。该研究包括超过1700名患者，分析了与肾脏疾病相关的380多个基因。研究结果显示，通过基因检测可以优化慢性肾病患者的管理，并有望改善患者预后。该研究预计将在2023年初提交发表。Renasight检测是一种用于筛查肾脏疾病遗传原因的基因检测，可从患者的血液或唾液样本中运行。Natera致力于将个性化遗传检测和诊断作为标准护理的一部分，以保护健康并实现更早、更有针对性的干预，从而帮助人们过上更健康、更长寿的生活。

Nouscom公司宣布在《科学转化医学》杂志上发表了一篇领先的研究论文，揭示了腺病毒载体疫苗和抗PD1免疫疗法的抗肿瘤活性背后的免疫机制。该研究由Nouscom和意大利基因组研究所（IIGM）的Armenise-Harvard免疫调节实验室的Luigia Pace领导，描述了Nouscom的腺病毒疫苗平台如何通过促进针对新抗原的CD8+ T细胞记忆细胞的扩张和多样化来增强抗肿瘤免疫力。该机制在结直肠癌的预临床模型中得到证实，并在一项1b期临床试验中得到验证，该试验针对的是具有微卫星不稳定性高（MSI-H）肿瘤的转移性胃肠道患者，他们在接受NOUS-209与抗PD1联合治疗时看到了持久的临床反应。Nouscom的首席科学官Elisa Scarselli博士表示，这项发表在《科学转化医学》上的研究提供了关于腺病毒载体癌症疫苗平台如何驱动临床疗效的新见解，该平台能够编码前所未有的新抗原数量，并能够引发高质量的T细胞反应，以实现有效的抗肿瘤控制。这一机制已在临床前研究和患者中得到验证，进一步加深了对腺病毒载体癌症疫苗临床潜力的理解。Nouscom正在期待2022年下半年开始的多项NOUS-209 2期临床试验。

Aro Biotherapeutics宣布其研发的针对肌肉中Gys1基因的Centyrin-siRNA结合物ABX1100获得美国FDA孤儿药指定，用于治疗庞贝病。ABX1100有望通过抑制Gys1基因减少肌肉中的糖原水平，为庞贝病患者提供新的治疗方案。Aro Biotherapeutics计划在2023年中开始ABX1100的临床试验。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，患者因肌肉中糖原分解酶突变导致肌肉糖原水平升高，出现肌肉无力和进展。目前，患者接受酶替代疗法，但疗效和安全性有限。Aro Biotherapeutics基于其专有的Centyrins蛋白技术平台，致力于开发组织靶向基因药物。

VYNE Therapeutics宣布其针对轻度至中度特应性皮炎的药物FMX114的Phase 2a临床试验未达到主要终点。该试验招募了21名患者，旨在评估FMX114治疗四周的效果。结果显示，FMX114治疗组的ADSI评分平均降低60.62%，而对照组降低51.32%，但差异未达到统计学显著性。VYNE表示将深入分析数据，并评估其产品管线和活动优先级。公司预计截至2022年6月30日的现金和现金等价物约为4300万美元，并将在2023年1月获得500万美元的付款。

Aridis Pharmaceuticals公司宣布，其完全人源化单克隆抗体混合物AR-701在体外对SARS-CoV-2奥密克戎亚变体，包括BA.4和BA.5，具有有效性。该研究在非人灵长类动物中进行，结果显示AR-701作为预防性或治疗性治疗方案时，能够防止病毒在感染猕猴肺部中检测到，并保护其肺部免受疾病侵害。这项研究由俄勒冈健康与科学大学、加州大学戴维斯分校、范德堡大学、加州大学欧文分校和Aridis公司的研究人员共同完成，并得到了美国国立卫生研究院的资助。AR-701是一种吸入式治疗，旨在将抗体直接递送到病毒最初感染、扩增和传播的部位。Aridis公司正在开发AR-701作为长期作用的肌肉注射和吸入制剂，用于治疗尚未住院的COVID-19患者。

Peel Therapeutics公司启动了其研发的小分子纳米粒子PEEL-224在晚期实体瘤患者中的首次人体临床试验，该药物源于传统中药中使用的古老树木叶子和茎部。该临床试验旨在评估PEEL-224的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。PEEL-224是一种新型的拓扑异构酶I抑制剂，由公司科学家和合作伙伴通过改造植物化合物以克服化疗耐药性而开发。该研究得到了美国食品药品监督管理局（FDA）对公司研究新药（IND）申请的批准。Peel Therapeutics在去年完成了1800万美元的可转换债券融资，并自成立以来已筹集了3000万美元。公司致力于利用进化生物学治疗癌症和炎症，并期待将更安全、更有效的药物带给患者。

AcelRx Pharmaceuticals公司宣布，其关于“经口苏芬太尼对脊柱手术患者术后疼痛控制影响”的摘要被ANESTHESIOLOGY 2022年会接受，将在会上进行电子摘要展示。该会议将于2022年10月21日至25日在美国新奥尔良举行。AcelRx专注于开发和商业化用于医疗监督环境中的创新疗法，其产品DSUVIA（在欧洲称为DZUVEO）是一种用于成人急性疼痛管理的单剂量固体制剂，通过舌下给药方式提供快速镇痛，避免静脉给药的剂量错误。AcelRx还拥有多个产品候选，包括用于中度至重度急性疼痛的Zalviso、用于治疗COVID-19和急性胰腺炎的LTX-608等。

江苏创健医疗科技有限公司在2022年8月完成了首轮近2亿元股权融资，由资生堂资悦基金领投，华方资本、鼎晖、华立医药跟投。此次融资将助力创健医疗在技术创新和产品研发上持续投入，扩大市场影响力。创健医疗成立于2015年，专注于合成生物学和新型生物材料研发，其重组胶原蛋白生物医用材料在2021年市场占有率国内领先。公司拥有多项技术突破，并与多所高校和医院合作，致力于成为全球重组胶原蛋白领域的龙头企业。资生堂资悦基金此轮领投，旨在借助创健医疗的技术和产品研发优势，开拓美妆新型生物材料领域。华方资本、鼎晖百孚、华立医药等投资机构也看好创健医疗的发展前景，积极参与投资。

Psilera公司宣布其专利申请中的两种N,N-二甲基色胺（DMT）类似物PSIL-001和PSIL-002在临床前研究中展现出有希望的抗抑郁效果，且无幻觉副作用，同时在学习记忆任务中表现优于阳性对照药psilacetin。这两种化合物在治疗剂量下显示出非幻觉性，且单剂量即可快速产生抗抑郁效果，而目前大多数FDA批准的抗抑郁药需要多次服用才能见效。重复剂量还显示出对学习记忆任务的改善，这些特性可能对神经退行性疾病如痴呆和阿尔茨海默病有益。Psilera公司利用世界级的科学和制药团队，通过技术平台优化下一代神经药物，旨在为精神健康和神经退行性疾病患者提供更少副作用的新治疗方案。

TRACON Pharmaceuticals宣布，ENVASARC关键试验的独立数据监测委员会在审查了截至2022年6月30日超过20名患者的三周安全性数据后，建议试验按计划进行。安全性数据包括在A组接受600mg单药envafolimab皮下注射治疗的患者超过10名，以及B组接受600mg envafolimab皮下注射治疗并联合Yervoy（ipilimumab）静脉注射的患者超过10名。Envafolimab（KN035）是一种针对PD-L1的单域抗体，是首个获批皮下注射的PD-(L)1抑制剂，由Alphamab Oncology发明。TRACON正在美国进行ENVASARC关键2期试验，并在中国的胆管癌患者中开展联合吉西他滨和奥沙利铂的3期关键试验。

Arbele公司宣布在澳大利亚成功为一名患者进行了ARB202药物的首次给药，该药物用于治疗晚期胃肠道癌症。ARB202是全球首个探索CDH17xCD3双特异性T细胞接合抗体在癌症免疫疗法中潜力的药物。Arbele的首席医疗官Dennis Wong博士表示，这是针对影响许多人的胃肠道癌症（特别是在东亚）的cadherin-17的一个重大第一步。ARB202试验是一个多中心的、开放标签的剂量递增试验，旨在确定ARB202的耐受性和/或使用剂量，并检查其对生物标志物和临床疗效的初步影响。Arbele预计将在2023年第二季度报告初步的安全性、耐受性和药代动力学/药效学数据。ARB202是一种基于Abele专利CDH17生物标志物的首创双特异性抗体，具有高特异性和细胞毒性，同时避免T细胞的“脱靶”过度激活。试验由Western Sydney University Medical School的Paul de Souza教授和UNSW的联合教授，以及香港玛丽医院的Roland Leung教授领导。Arbele还计划在美国、中国、日本和新加坡扩大研究。Arbele成立于2016年，由来自跨国制药公司的资深高管创立，在包

Dyne Therapeutics公司宣布，其FORCE™平台在Duchenne型肌营养不良症（DMD）的mdx小鼠模型中实现了显著的肌营养不良蛋白（dystrophin）表达和肌肉功能改善。该研究发表在《Nucleic Acids Research》杂志上，展示了FORCE™平台通过靶向递送反义寡核苷酸，在mdx小鼠中实现了有效的外显子跳跃和持久的dystrophin恢复。研究结果表明，单剂量FORCE-M23D（一种针对小鼠的FORCE conjugate）显著提高了肌肉组织中PMO的递送，导致肌肉中dystrophin表达水平显著提高，并在心脏和膈肌等关键肌肉中观察到持久的效果。此外，FORCE平台还显示出比未结合的PMO更低的血清肌酸激酶水平和肌肉功能的改善。Dyne Therapeutics正在开发的产品DYNE-251针对DMD患者，预计将在2022年中开始临床试验。

Biofourmis，一家总部位于波士顿的全球虚拟医疗和数字医药领域的领导者，宣布英特尔资本，英特尔公司的战略投资部门，加入了其D轮融资，使该轮融资总额达到3.2亿美元。Biofourmis计划利用这笔资金扩大其虚拟医疗服务，推动高质量的居家护理，并推进数字医药计划，包括构建数字伴随疗法以增强现有和新疗法。英特尔资本副总裁兼高级管理总监马克·罗斯蒂克表示，Biofourmis专注于向临床医生提供实时患者洞察，以改善居家护理体验。Biofourmis创始人兼首席执行官库尔德普·辛格·拉朱普特表示，在数字健康投资低迷的时期获得全球技术巨头的风险投资部门的额外资金，进一步证明了Biofourmis的市场实力和潜力。此外，Biofourmis还宣布任命两位杰出的医疗保健领袖加入其董事会：哈佛商学院高级讲师、前Tenet Healthcare董事长兼首席执行官特雷弗·费特和SCAN集团及SCAN健康计划总裁兼首席执行官萨钦·H·贾因。

NULIBRY成为首个在美国和以色列获得批准的治疗MoCD Type A（一种罕见且危及生命的遗传疾病）的疗法，该疾病在婴儿中迅速进展，中位生存年龄约为四岁。NULIBRY在2021年2月获得美国FDA批准，2022年7月获得欧洲CHMP积极意见，预计将在年底前获得欧盟委员会批准。BridgeBio Pharma、Sentynl Therapeutics和Medison Pharma合作，在以色列获得NULIBRY的商业化权利，用于降低MoCD Type A患者的死亡率。该疗法基于临床试验数据，显示NULIBRY可降低死亡风险82%，提高三年生存概率至84%。尽管存在一些副作用，但NULIBRY为MoCD Type A患者带来了新的治疗希望。

Gamida Cell Ltd.宣布开始一项针对GDA-201的新药临床试验，该药物是一种NAM技术平台驱动的自然杀伤细胞疗法，用于治疗复发或难治性淋巴瘤。试验分为两个阶段，第一阶段为剂量递增阶段，旨在评估GDA-201的安全性；第二阶段为扩展阶段，旨在评估GDA-201的安全性和有效性。GDA-201在前期研究中表现出良好的临床活性，患者对治疗的耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性。Gamida Cell致力于通过其NAM技术平台开发更多具有潜在治愈性的细胞疗法，以改善癌症患者的治疗标准。