中国大陆首个婴儿型庞贝病（IOPD）酶替代治疗（ERT）研究——APOLLO-IOPD研究数据发布，填补了该领域本土研究的空白。研究结果显示，接受ERT治疗的中国IOPD患儿生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展，疾病进展得到延缓。该研究由上海市儿童罕见病临床研究中心/上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心牵头，赛诺菲支持，于2018年启动，持续52周，研究对象为10例确诊的IOPD患儿。研究成果发表在《Frontiers in Pharmacology》杂志，有助于提升临床医生对于中国IOPD患儿ERT治疗的认知，积累本土ERT治疗的经验。庞贝病是一种罕见的、致命的遗传病，ERT是已证明的有效治疗方法。该研究为庞贝病治疗提供了重要参考依据。

2022年8月，赛纳生物科技宣布完成超2亿元人民币C+轮融资，由国调基金领投，无锡国联跟投。公司依托原创荧光发生测序化学和纠错编码测序策略，致力于为全球市场提供高性能测序仪产品。赛纳生物CEO陈子天博士强调，研发自主测序技术和产品是扭转外资企业垄断的关键。公司首款S100基因测序仪已获得欧盟CE-IVDR认证，研发能力和产品质量得到认可。赛纳生物计划构建中国主导的测序新生态，满足合作伙伴多样化需求，推动高通量测序技术应用。国调基金和无锡国联均看好赛纳生物的技术和未来发展，探针资本表示公司技术令人印象深刻，期待其构建全球测序创新生态。

智享生物（苏州）有限公司近日完成C轮融资，融资金额超5亿元人民币，由清松资本和高榕资本等联合领投。公司主要聚焦于大分子生物制药工艺开发和大规模商业化生产CDMO领域，拥有核心技术、规模量产和商业化闭环综合能力。智享生物在短短四年内已完成四轮融资，历次融资数额均超亿元。此次融资将用于商业化产能扩增、技术平台升级、国际化经营战略布局和人才团队扩充。生物医药领域持续火热，为CDMO行业带来巨大机遇，智享生物凭借其经验丰富的团队、强大的技术平台和规模化、系统化的供应链获得资本青睐。公司深耕大分子CMO领域，逐步开拓国际市场，致力于成为全球CDMO领域的领先企业。

Marker Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对MT-601的IND申请，这是一种针对六种肿瘤相关抗原（multiTAA）的T细胞产品，用于治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者。MT-601在TACTAL研究中表现出良好的安全性和疗效，与已批准的CD19 CAR-T疗法相比，CR率相当，且没有其他细胞疗法常见的严重毒性。FDA还批准了将WT-1作为第六个肿瘤相关抗原添加到MT-601产品中，并允许Marker在200百万细胞/输注的剂量水平上启动研究，较TACTAL研究的10-40百万细胞/输注剂量范围有所提高。MT-601 Phase 1试验将专注于复发/难治性非霍奇金淋巴瘤患者，这些患者已经接受过CD19 CAR-T疗法或不符合这些疗法的治疗条件。

卡迪夫肿瘤学公司（Nasdaq: CRDF）在2022年8月4日宣布了截至2022年6月30日的第二季度财务结果和公司亮点。公司专注于推进其研发优先事项，特别是其KRAS突变转移性结直肠癌（mCRC）的首选临床试验项目。公司在AACR会议上展示了关于卵巢癌异种移植模型的临床前数据，显示onvansertib与PARP抑制剂联合使用可协同克服PARP抑制剂耐药性。此外，还展示了onvansertib与阿比特龙联合用于治疗mCRPC的2期临床试验的更新数据，显示在初始对阿比特龙产生耐药性的患者中，疾病控制率有临床意义。公司财务方面，截至2022年6月30日，卡迪夫肿瘤学公司拥有约1.22亿美元现金、现金等价物和短期投资。第二季度经营活动使用的净现金约为670万美元，较2021年同期的430万美元增加了约240万美元。

Cognition Therapeutics公司宣布，其研究副总裁Mary Hamby博士在阿尔茨海默病协会国际会议上展示了SPARC研究中CT1812口服每日一次治疗轻度至中度阿尔茨海默病的蛋白质组学分析结果。分析结果显示，CT1812支持其拟议的神经保护作用机制和对正常化细胞过程的作用，这些过程在阿尔茨海默病中被认为是不利破坏的。分析表明，CT1812对多个优先阿尔茨海默病生物标志物有影响，包括炎症生物标志物YKL-40，其在阿尔茨海默病中上调，是该领域的重点研究对象。接受CT1812治疗的患者YKL-40水平下降，接近健康非痴呆个体的水平，支持CT1812对疾病生物学的积极影响。Hamby博士还指出，CT1812对脑脊液中的clusterin（CLU）水平有显著影响，CLU已被多项独立的大规模全基因组关联研究（GWAS）确定为阿尔茨海默病的遗传风险因素。Cognition公司的总裁兼首席执行官Lisa Ricciardi表示，该研究的数据补充了正在进行中的2期SHINE研究的第一队列的生物标志物分析，并期待看到这些发现如何转化为阿尔茨海默病患者的临床益处。CT1812是一种口服的小分子，旨在穿透血脑屏障

Immunis公司完成了一轮由Remiges Ventures领投的1000万美元A轮融资，用于支持其免疫调节分泌组产品IMM01-STEM在FDA批准的1/2a期临床试验中的临床评估。该试验旨在治疗肌肉萎缩，这是一种与年龄、废用和疾病相关的条件，影响着100%的人群。IMM01-STEM是一种独特的分泌组治疗，利用天然免疫调节剂和强大的细胞骨架重塑特性来缓解肌肉损失并改善肌肉恢复。该临床试验是一项开放标签的剂量递增研究，旨在评估IMM01-STEM在老年肌肉萎缩患者中的安全性和耐受性。

Forma Therapeutics于2022年8月5日发布了2022年第二季度的财务报告，并更新了业务进展。公司宣布了etavopivat在镰状细胞性贫血I期研究的分析结果，表明etavopivat减少了报告的与疼痛相关的副作用，支持了减少血管闭塞性危象的潜力。Forma Therapeutics最近与Rigel Pharmaceuticals签署了独家许可协议，用于开发、制造和商业化olutasidenib，这是一种针对复发或难治性急性髓系白血病的mIDH1抑制剂。公司任命了新的执行团队成员，以准备后期临床试验和商业化。截至2022年6月30日，公司现金余额为3.959亿美元，为公司提供了至2024年第三季度的运营资金。Forma Therapeutics还介绍了其研发管线进展，包括etavopivat在镰状细胞性贫血中的II/III期临床试验，以及FT-7051在去势抵抗性前列腺癌中的临床试验。

Orthofix公司于2022年8月5日公布了2022年第二季度的财务报告。报告显示，净销售额为1.181亿美元，同比下降3%，但按恒定货币计算与去年持平。全球骨科业务在恒定货币基础上增长了11%，得益于新产品和渠道投资。GAAP每股收益为0.12美元，调整后每股收益为0.08美元。公司执行了与CGBio的合作，以在美国和加拿大商业化Novosis rhBMP-2生长因子。此外，公司推出了Virtuos Lyograft，这是一种首创的、货架稳定且完整的自体移植替代品。公司对全年收入的预期为4.55亿美元至4.65亿美元，按恒定货币计算与去年持平或增长2%。尽管面临宏观环境挑战，包括医院人员短缺、复杂脊柱手术疲软和患者因经济压力而推迟治疗，公司仍保持了稳健的运营执行。

丹麦哥本哈根，2022年8月5日，Genmab和BioNTech宣布扩大全球战略合作，共同研发针对癌症患者的创新免疫疗法。双方将利用Genmab的HexaBody技术平台开发新型单克隆抗体，首个候选药物GEN1053/BNT313计划于2022年底进入临床试验。Genmab和BioNTech将继续以50:50的比例共同承担研发成本和分享潜在未来利润。自2015年起，两家公司一直在联合开发双特异性癌症抗体，旨在改善癌症患者的免疫治疗选择。此次合作扩展将加强双方在满足高度未满足医疗需求指示的肿瘤学药物管线。

BioNTech和Genmab宣布扩大全球战略合作，共同开发针对癌症患者的创新免疫疗法。双方将利用Genmab的HexaBody技术平台开发新型单克隆抗体，首个候选抗体GEN1053/BNT313计划于2022年底进入临床试验。双方将平分研发成本和潜在利润。自2015年以来，两家公司已在开发双特异性癌症抗体方面展开合作，此次合作扩展将进一步加强双方在满足未满足医疗需求的肿瘤学适应症方面的管线。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Myovant Sciences和Pfizer公司共同开发的药物MYFEMBREE，用于治疗绝经前女性中度至重度子宫内膜异位症相关疼痛，该药物每日一次，一次一片，治疗期限最长可达24个月。MYFEMBREE的批准基于为期一年的疗效和安全性数据，包括来自第3期SPIRIT 1和SPIRIT 2试验的24周数据，以及SPIRIT 1或SPIRIT 2完成者开放标签扩展研究的头28周数据。MYFEMBREE还批准用于治疗与子宫肌瘤相关的绝经前女性重度月经出血。该药物由Myovant和Pfizer共同在美国进行商业化，产品现已上市。

Kazia Therapeutics公布了其抗癌药物paxalisib与放疗联合治疗脑转移瘤的初步临床试验数据。该研究由纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心赞助，结果显示，9名可评估的患者均出现了完全或部分缓解，总缓解率（ORR）达到100%。这一数据优于单独使用全脑放疗的20-45%的典型ORR。Kazia CEO Dr. James Garner表示，这些数据令人鼓舞，显示出paxalisib可能有助于增强放疗的效果。此外，Kazia还计划在2023年开展第二阶段的临床试验，并讨论与脑转移瘤相关的其他研究。

Kodiak Sciences公司完成了GLOW三期临床试验的招募，该试验评估了其抗VEGF抗体生物聚合物偶联剂tarcocimab tedromer（KSI-301）在非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者中的疗效和安全性。这项全球多中心随机对照试验旨在评估tarcocimab tedromer在约240名NPDR患者中的效果，患者被随机分配接受每六个月一次的tarcocimab tedromer治疗或安慰剂注射。该试验的主要终点是在一年后，患者将接受治疗并随访两年。tarcocimab tedromer有望成为治疗糖尿病视网膜病变的最长间隔玻璃体注射疗法。

BiomX公司发布了一篇关于靶向抑制与炎症性肠病（IBD）相关的人体肠道共生菌的科学论文，该研究揭示了克雷伯菌肺炎（Kp）菌株与IBD疾病恶化及严重程度的相关性。研究团队通过生成一种口服的、具有溶解作用的5种噬菌体组合产品，成功抑制了Kp菌株，减轻了炎症和疾病严重程度。此外，该研究还测试了噬菌体疗法在体外人类肠道系统和首次人体临床试验中的稳定性，结果显示噬菌体疗法在人体胃肠道中保持稳定，并有望在IBD患者中实现Kp2的抑制。BiomX的BX003噬菌体候选药物针对IBD和原发性硬化性胆管炎（PSC）患者肠道中的Kp菌株，初步研究显示其安全性和耐受性，并成功将高浓度的活噬菌体输送到下消化道。

Sibel Health，一家由西北大学约翰·罗杰斯研究组和Querrey Simpson生物电子研究所孵化出的医疗科技公司，近日完成了3300万美元的B轮融资，累计融资超过5000万美元。公司宣布了两项新的高管任命，前Preventice公司CEO兼联合创始人Jon Otterstatter将担任董事会主席，而Matthew Banet博士，一位在先进可穿戴传感器领域的世界级专家，将担任总裁。此轮融资由Steele Foundation for Hope基金会领投，该基金会致力于资助解决人类最严峻挑战的解决方案，特别强调技术和创新。Sibel Health将利用这笔资金扩大其FDA批准的ANNE® One平台，用于全球部署，从家庭到医院的整个护理连续体。公司自2020年以来，通过与领先的财富500强公司合作，以及美国军方、国立卫生研究院和比尔及梅琳达·盖茨基金会的资金支持，实现了显著的收入增长。新任高管的任命将加速Sibel Health向规模化商业化的转变。

Rain Therapeutics公司宣布其主导产品milademetan的Phase 3临床试验MANTRA已提前五个月完成入组，共入组175名患者。该试验旨在评估milademetan在治疗进展期脂肉瘤（WD/DD LPS）患者中的安全性和有效性，并与现有标准治疗进行比较。公司预计将在2023年第一季度发布MANTRA试验的初步数据。此外，Rain Therapeutics还计划在2022年第四季度启动针对不同癌症类型的milademetan临床试验。