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2024诺贝尔生理学或医学奖揭晓！因发现microRNA 及其调控作用前沿研究在1960年代，研究揭示了转录因子——一类特殊蛋白质，能够与DNA的特定区域结合，并通过调控mRNA的产生来控制遗传信息的流向。 然而，1993年，一项出乎意料的发现，揭示了基因调控的新层面，这一层面在进化过程中既关键又保守。 1980年代后期，在Robert Horvitz实验室，Victor Ambros和Gary Ruvkun作为博士后研究员，与Sydney Brenner和John Sulston一同工作，专注于研究1毫米长的秀丽隐杆线虫C. elegans。
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20亿美元：石药集团临床前Lpa抑制剂授权给阿斯利康交易并购YS2302018基于AI药物设计平台研发，与Apo(a)结合阻止其与ApoB-100颗粒组装成Lpa。 石药集团在新技术、新药物形式布局广泛，围绕小分子药物中点布局PROTAC、LYTAC和AI技术筛选平台。 心肾代谢（CVRM）为阿斯利康核心业务领域，2023年收入规模超过100亿美元，Lpa小分子抑制剂的引进将进一步深化该领域的布局。
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Nature官网头条！中国学者发表国际首个通用CAR-T治疗成果前沿研究头条文章关注上海长征医院徐沪济教授团队发表的国际首个通用CAR-T治疗自身免疫病成果。 Nature官网 所报道的这篇论文于北京时间2024年7月16日在线发表在 Cell ，是由海军军医大学第二附属医院（上海长征医院）徐沪济教授团队领衔，华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作，利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造，开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法，帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。 2025（第三届）生物创新药产业大会。
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2024年诺贝尔生理学或医学奖正式揭晓审批动态就在刚刚，备受瞩目的2024年诺贝尔生理学或医学奖重磅揭晓！ Victor Ambros博士和Gary Ruvkun 博士 因 发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用 共同获得这一奖项。 诺贝尔生理学或医学奖 旨在表彰在生理学或医学领域作出重要发现或发明的人，并被普遍认为是这个领域能够取得的最高荣誉之一。医药观澜2024-10-07生理学或医学奖
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CGT的下一步如何走？前沿研究2024 年8月22-23日， 由 bioSeedin柏思荟、ACROBiosystems 联合主办的“ 2024柏思荟年会暨第6届生物药开发者创新大会 ” 在上海召开。 大会深度探讨全球药物研发市场最新动态，共探新周期下的创 新之路。 本场“ CGT行业下一步怎么走 ”对话，由 北启生物联合创始人兼COO郭嘉聪 主持，对话嘉宾为：。
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2024 CSCO | 大咖共话：精准出击，全程覆盖，维迪西妥单抗引领UC治疗新格局前沿研究第27届全国临床肿瘤学大会暨2024年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会于2024年9月25日至29日在厦门盛大召开。 本届大会以 “以患为本，共享未来” 为主题，聚焦肿瘤治疗领域前沿和最新研究成果，为国内外学者提供高端学术交流与合作平台，积极推动肿瘤医学的规范化、精准化、国际化发展。 作为继免疫治疗后肿瘤领域的又一革命性突破成果，抗体偶联药物（ADC）以其精准化和个体化的治疗特点，在尿路上皮癌临床研究中取得了显著突破，展现出巨大潜力，成功成为尿路上皮癌精准治疗的风向标。
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超20亿美元！阿斯利康宣布引进石药集团一款小分子降脂药物交易并购今日 （10月7日），阿斯利康 （AstraZeneca）中国 宣布和石药集团达成独家授权协议，推进开发一款 临床前创新小分子脂蛋白(a) (Lp(a)) 抑制剂 。 阿斯利康将获得石药集团 临床前候选小分子药物YS2302018，一款口服脂蛋白(a)抑制剂 ，用于开发新型降脂疗法，以及用于多种心血管疾病的单一疗法或联合疗法，包括与口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780联用。 此外，石药集团未来还将有资格获得 高达19.2亿美元的开发和商业化里程碑付款 ，以及分级特许权使用费。
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多只医药股涨停，创新药30指数近一个月以来上涨10.55%财报业绩9月30日，A股创新医药股强势上涨的趋势不减，人民日报健康客户端记者关注到，截至收盘，中证医药及医疗器械创新指数大涨13.24%，创新药30指数涨9.82%，数据统计显示，中证医药及医疗器械创新指数近一个月以来上涨16.64%，创新药30指数近一个月以来上涨10.55%。 当天，恒瑞医药、药明康德、复星医药、智飞生物、康华龙成等成分股全部跟涨，其中，恒瑞医药收盘涨7.44%，总市值达到3336亿元，这也是恒瑞医药自2019年以来市值再度重返3000亿元梯队。 对于此轮大行情，业内分析或与降息带来的利好相关，创新药企的融资成本将趋于降低。
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有效性可达100%？吉利德搅动市场 HIV药物卷出新高度前沿研究跨国药企吉利德的HIV（艾滋病）产品因临床数据亮眼成为焦点。 此前，其曾宣布自研药物Lenacapavir（来那帕韦）对顺性别女性预防HIV的有效性可达100%。 联合国提出“到2030年实现终结艾滋病流行”的目标，即95%的感染者通过检测知道自己的感染状况，95%已诊断的感染者接受抗病毒治疗，95%接受抗病毒治疗的感染者病毒得到抑制。
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阿斯利康达成临床前创新降脂药物授权许可，深化布局心血管疾病领域管线审批动态阿斯利康和石药集团有限公司（以下简称：石药集团）达成独家授权协议，推进开发一款临床前创新小分子脂蛋白(a) (Lp(a)) 抑制剂。 根据协议，阿斯利康将获得石药集团临床前候选小分子药物YS2302018，一款口服脂蛋白(a)抑制剂，用于开发新型降脂疗法，以及用于多种心血管疾病的单一疗法或联合疗法，包括与口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780联用。 该化合物将进一步加强我们的心血管产品管线，并有望帮助患者更有效地管理血脂异常及其相关的代谢性心血管疾病。
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“链合共筑 药创未来”云南白药全链协同之小柴胡颗粒项目启动公司动态为实现云南白药集团普药系列产品快速增长，以全产业链协同拉动内涵式发展，保持产品领先，加速精益迭代，实现短期“速赢战略”。 集团战略与运营管理部、供应链运营中心、中药资源事业群，及药品事业群等部门负责人参与会议。 此次启动会上，药品事业群首次以单品主线，拉通全集团上下游所有相关部门，共同研讨全链协同项目，推动小柴胡颗粒产品生产资源合理配置，全方位提升产品竞争力，共话发展。
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通用人形机器人“2号”启动！傅利叶全力打造AI具身本体“六边形战士”公司动态人形机器人作为未来的智能终端，是新质生产力的最好代表之一，AI相当于是灵魂和大脑，但它一定需要一个身体来感知真实的物理世界。 中国队奥运史上首位“六金王”马龙被称为“六边形战士”，源于他出色的全面技术能力。 近日，张江机器人谷内传出重磅消息：在去年世界人工智能大会发布了首款全尺寸人形机器人GR-1后，浦东机器人企业代表傅利叶再次发布自主研发的新一代通用人形机器人GR-2。浦东发布2024-10-07傅利叶 AI
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Lesaffre通过收购Ginkgo Bioworks拥有的Altar公司，加强了其研究、开发和创新（RD&I）。交易并购Lesaffre，全球发酵和微生物领域的领军企业，宣布收购法国初创公司Altar，后者专注于自适应实验室进化（ALE）技术。Altar自2017年成立以来，通过其技术实现微生物培养的连续性和可控性，以选择具有特定特性的菌株。此次收购将增强Lesaffre在发酵和微生物领域的创新能力，并整合Altar的技术、团队和研发资产。Lesaffre CEO Brice-Audren Riché强调，发酵是解决全球人口增长和可持续发展的关键。Altar的加入将加强Lesaffre在生物工程和生物工艺领域的研发实力，助力其为客户提供更复杂、高质量的菌株。此次收购标志着Lesaffre在研发和创新方面的又一重要战略投资，旨在推动健康、可持续的产品开发。
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ProductLife Group 收购 IntiQuan，加强全球药物研发能力交易并购ProductLife Group（PLG）宣布收购瑞士知名药代动力学服务公司IntiQuan AG，以拓展其生物制药领域的专业解决方案。IntiQuan自2015年由Dr. Henning Schmidt创立以来，迅速成为提供尖端药代动力学和统计建模与模拟服务的可靠供应商。此次收购将使PLG能够提供包括战略咨询、药代动力学/药效学（PK/PD）、群体药代动力学（popPK）和生物模拟在内的先进药代动力学服务。IntiQuan以其将复杂数据转化为可操作见解的能力而闻名，其科学专家团队利用先进的数学建模和模拟技术来指导临床试验设计，并分析和预测试验结果。这一收购是PLG战略的一部分，旨在建立一个完全集成的全球平台，并计划在未来进一步扩大在美国和欧洲市场的业务。GlobeNewswire2024-10-07
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“头对头”大战上演！恒瑞等本土企业硬刚MNC!公司动态想要证明产品的疗效 “更优”，单纯拿出使用安慰剂作为对照的试验数据早已不具说服力，挑战标准疗法开展“头对头”临床试验渐成趋势。 近日，恒瑞医药在clinicaltrials.gov首次公示了一项HRS-5965胶囊对比依库珠单抗注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的疗效和安全性的多中心、随机、开放标签、活性对照III期临床研究（NCT06593938）。 作为中国领先的制药企业，恒瑞医药在头对头试验方面展现了其研发实力和创新精神。
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恒瑞医药「减重1类新药」申报临床临床研究近日 ， 据国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE)显示，恒瑞医药1类新药HRS-4729注射液的临床试验申请获得受理。 据公开资料显示，该药物是恒瑞医药自主研制的下一代肠促胰岛素产品。 肠促胰素是由肠道分泌的肽类激素，目前已知的有GIP和GLP-1，两者均具有促进胰岛素分泌的作用，可降低餐后血糖。
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Cell Rep Med丨何建行团队发表基于cfDNA甲基化和低剂量CT的肺结节风险分层的有效临床评估模型临床研究广州医科大学附属第一医院国家呼吸医学中心和广州市基准医疗合作 开发了一个基于40个cfDNA甲基化标志物和5个常见LDCT/CT影像学特征以及年龄因素的联合模型，用于肺结节的风险分层，并在两个前瞻性收集、回顾性分析的多中心队列中验证了其良好的性能 。 该模型采用双重阈值策略，可以有效减少90.4%良性结节患者的不必要侵入性手术和伤害，降低过度治疗和成本，同时为肺癌患者提供及时治疗建议，有助于提高LDCT/CT筛查后肺癌的整体诊断率和可及性。 该研究成果于近日以 A clinically effective model based on cell-free DNA methylation and low-dose CT for risk stratification of pulmonary nodules 为题，在线发表于 Cell Reports Medicine 杂志。
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ACS Nano丨段友容团队构建工程化仿生纳米囊泡协同重塑肿瘤代谢克服肾癌耐药前沿研究肿瘤耐药是肿瘤治疗失败的主要原因之一。 肿瘤细胞代谢重编程深度参与肿瘤干细胞 （CSC） 的形成和免疫抑制性肿瘤微环境 （iTME） 的维持，最终导致肿瘤的耐药和进展。 因此，重塑肿瘤细胞代谢是克服肾癌耐药、改善患者预后的一种有效策略。
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Nat Commun | 张赫团队揭示长非编码RNA与编码基因协同调控肿瘤发生新机制前沿研究肿瘤细胞具有高度异质性，在同一或不同基因座上，常常存在异常长非编码RNA （long noncoding RNAs, lncRNAs） 和异常编码基因协同调控肿瘤发生的现象 【1-2】 。 然而，许多关键的lncRNA和编码基因源自不同的基因座，通过独特的协同作用和机制，导致肿瘤发生发展 【3】 。 最新研究表明，这些异常lncRNA和编码基因受到从一维至三维层面上遗传和表观遗传因素的复杂转录调控。
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Nat Commun丨颜华/陈宇鹏/赵子明团队揭示眼外伤组织修复过程中视网膜色素上皮细胞命运转变的表观调控机制前沿研究眼外伤是全球关注的重大健康问题，是工作人群视力残疾和致盲的主要原因之一。 眼球遭受创伤性损害后，视网膜组织过度的炎症反应干扰了生理性的伤口愈合反应，发展为异常且不受控的损伤修复过程，长期迁延形成视网膜前/下的纤维增生膜，即为 增生性玻璃体视网膜病变 (Proliferative vitreoretinopathy, PVR) 。 PVR 是眼外伤后最常见的并发症，PVR 膜收缩牵拉将导致视网膜再次脱离，最终丧失视力。
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