LG化学宣布向美国FDA提交了其首个独立全球三期临床试验的新痛风药物Tigulixostat（临床项目名称：EURELIA_1研究）的IND申请。该公司旨在扩大其生命科学业务，并在未来几年进入美国和欧洲等全球市场。Tigulixostat将在350名患有高尿酸血症的成年痛风患者中进行安全性和疗效评估，并与安慰剂对照组的数据进行比较。LG化学还计划向美国FDA提交与一线痛风治疗药物“别嘌醇”的比较研究申请。该公司希望通过全球临床试验证明Tigulixostat在长期治疗中的独特疗效和安全性。Tigulixostat是一种每日一次口服药物，通过抑制XO（黄嘌呤氧化酶）的酶活性，减少尿酸的产生，这是痛风的主要原因。美国二期临床试验的结果证实了Tigulixostat作为新型痛风治疗的潜力，同时显示出与安慰剂组相似的安全性。据Coherent Market Insights预测，全球痛风市场价值将从2019年的26亿美元增长到2027年的43亿美元，原因是老年和肥胖人口的增长。目前，全球有3500万人被诊断患有痛风，美国和中国分别有1000万和1400万痛风患者。LG化学生命科学公司总裁Jeewoong Son表示，

Isofol Medical AB宣布，其多中心、国际III期AGENT研究结果显示，在转移性结直肠癌（mCRC）患者中，使用arfolitixorin联合5-FU、奥沙利铂和贝伐珠单抗治疗并未达到主要终点（总缓解率ORR）和关键次要终点（无进展生存期PFS）的统计学意义。这是自2004年以来首次评估mCRC患者标准治疗的替代方案。Isofol表示，对结果感到惊讶和失望，并将继续数据分析，与监管机构商讨下一步计划。AGENT研究将在符合规定的情况下完成，并将在第四季度发布完整数据集。Isofol还邀请投资者、分析师和媒体参加在线音频会议，讨论研究结果。

MyMD Pharmaceuticals公司宣布，其研发的新药MYMD-1在延缓衰老和延长寿命方面展现出显著效果，在《老年学杂志：生物学科学》发表的研究数据表明，MYMD-1在延缓衰老方面比已知的抗衰老药物雷帕霉素更有效。该研究由约翰霍普金斯大学医学院病理学教授Patrizio P. Caturegli领导。MYMD-1是一种口服的肿瘤坏死因子-α（TNF-α）选择性抑制剂，旨在减缓衰老过程、预防肌肉减少和虚弱，并延长健康寿命。目前，公司正在进行一项针对肌肉减少/虚弱的慢性炎症的2期多中心双盲、安慰剂对照、随机研究。此外，MYMD-1还具有抗增殖、抗炎和抗纤维化特性，有望治疗包括多发性硬化症和甲状腺炎在内的疾病。

美国食品药品监督管理局（FDA）的周围和中枢神经系统药物咨询委员会（PCNSDAC）将重新召开会议，审查用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的新药申请（NDA）AMX0035（苯丙丁酸钠和牛磺酸尿苷二醇）。该委员会第二次虚拟会议定于2022年9月7日举行，讨论的内容包括公司临床研究数据的额外分析，这些分析被FDA视为NDA的重大修订。因此，FDA将AMX0035 NDA的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期延长至2022年9月29日。Amylyx制药公司表示，他们致力于将AMX0035带给ALS患者，并期待与咨询小组成员就临床研究额外分析进行深入的科学研究。AMX0035是一种口服固定剂量药物，在美国和欧盟有市场应用申请，在加拿大以ALBRIOZA™的条件批准用于治疗ALS。该药物组合可能通过减轻内质网（ER）应激和线粒体功能障碍来减少神经元细胞死亡。

Biora Therapeutics公司宣布，其五篇摘要被美国胃肠病学会（ACG）2022年科学年会接受。会议将于2022年10月21日至26日在北卡罗来纳州夏洛特市举行，并通过虚拟方式同步进行。Biora将在会议上展示其针对健康志愿者和活动性溃疡性结肠炎（UC）患者的设备性能研究以及关于活动性UC患者灌肠给药阿达木单抗的PK/PD数据。此外，Biora还将展示其系统治疗平台的前临床模型开发和数据。所有在ACG 2022会议上展示的研究，包括摘要标题，在10月23日3:30 PM（东部时间）之前均为保密。接受摘要的摘要将出现在《美国胃肠病学杂志》2022年10月特刊中，海报展示也将可在Biora Therapeutics网站上查看。

Merrimack Pharmaceuticals宣布，Ipsen公司发布了一份新闻稿，报告了其针对Onivyde（伊立替康脂质体注射剂）治疗二线小细胞肺癌（SCLC）的III期临床试验的主要分析结果。结果显示，与托泊替康相比，Onivyde在主要终点总生存期（OS）方面未达到预期，但在次要终点客观缓解率（ORR）方面观察到Onivyde的优势。Onivyde的安全性和耐受性与其已知的安全概况一致，没有出现新的安全担忧。Ipsen表示将在进一步分析数据后决定下一步行动。Merrimack表示将继续关注Ipsen关于SCLC项目的更新。此外，Ipsen在2022年7月29日的H1 2022财务结果更新中报告，预计将在2022年底前公开其针对Onivyde在一线胰腺导管腺癌的持续III期研究的顶线数据。Merrimack是一家位于马萨诸塞州剑桥的生物制药公司，有权从2017年4月将其Onivyde出售给Ipsen S.A.中获得高达4.5亿美元的里程碑付款。这些里程碑付款将由Ipsen在美国食品药品监督管理局（FDA）批准Onivyde用于某些额外的临床适应症时支付。

Greenwich LifeSciences公司宣布，其免疫疗法GLSI-100的III期临床试验Flamingo-01已准备就绪，并开始向临床试验地点运送供应品。公司CEO Snehal Patel表示，公司财务状况良好，计划在临床试验的关键节点使用股票购买权（ATM）。Flamingo-01旨在评估GLSI-100在HER2/neu阳性乳腺癌患者中的安全性和有效性，预计初步III期数据将在今年年底前公布。该试验由Baylor College of Medicine领导，将在美国和国际临床地点进行。此外，公司还计划在GP2免疫疗法的研究中进一步探索其治疗潜力。

Avenge Bio公司计划于2022年下半年启动针对转移性腹膜癌患者的Phase 1临床试验，重点针对铂耐药性卵巢癌。该临床试验将评估AVB-001的耐受性、推荐剂量、血液和腹膜环境中的免疫学变化以及抗肿瘤活性。AVB-001是LOCOcyte™平台的首个临床应用，该平台利用免疫调节剂和生物材料实现单一、控制、同种异体细胞疗法的协同效应。该平台通过合成工程化同种异体细胞产生强大的免疫效应分子，在肿瘤局部产生免疫反应，同时避免全身免疫疗法的毒性。Avenge Bio致力于开发针对难以治疗的实体瘤的细胞免疫治疗产品，其技术平台LOCOcyte™利用专利工程化细胞在肿瘤局部产生高浓度的免疫效应分子，从而启动强大的、局部的和持久的全身免疫反应。

苏州和华盛顿州伍丁维尔，2022年8月3日/美通社/——专注于开发新型抗体疗法的肿瘤生物制药公司ProfoundBio宣布，其针对晚期癌症患者评估实验性新药申请（IND）的PRO1184已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。PRO1184是一种抗体-药物偶联物，由针对叶酸受体α（FRa）的抗体与新型专有亲水性连接子连接的伊立替康有效载荷组成。该Phase 1研究将评估PRO1184在卵巢癌、子宫内膜癌、乳腺癌、非小细胞肺癌和间皮瘤患者中的安全性、活性和药代动力学。此外，ProfoundBio宣布任命Naomi Hunder博士为首席医疗官。Hunder博士拥有15年领导开发项目从初始设计到全球监管批准和商业化的经验，最近曾担任Silverback Therapeutics的首席医疗官，负责推进新型免疫疗法。在Acerta Pharma，她担任临床开发和医学事务副总裁，对Calquence®的开发和批准发挥了关键作用。在加入Acerta之前，Naomi曾是Seattle Genetics的临床开发副总裁，负责Adcetris®的临床开发。Hunder博士是一位认证的医学肿瘤学家，拥有杰斐逊医学院的医学博

ST Pharm公司宣布，其研发的HIV治疗候选药物STP0404在蒙特利尔举行的第24届国际艾滋病大会上展示了其I期临床试验结果，该药物具有独特机制，能够阻断HIV的重新激活。STP0404预计将在2022年第四季度进入美国II期临床试验。该药物是全球首个进入人体临床试验的具有ALLINI（异构体整合酶抑制剂）机制的艾滋病治疗药物。在I期临床试验中，65名健康男性成人参与，共报告28例不良事件，但无严重不良事件。STP0404在临床试验中表现出良好的药代动力学特性，支持每日一次的给药方案。ST Pharm计划进一步评估STP0404与现有艾滋病治疗药物的联合使用潜力，并开发长效注射剂。

OliX Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法研发项目OLX10212获得美国FDA的IND批准，用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）。OLX10212针对导致地理萎缩（GA）和新生血管AMD的炎症途径。公司将开展1期临床试验，评估OLX10212在AMD患者中的安全性和耐受性。OliX Pharmaceuticals创始人兼首席执行官Dong Ki Lee表示，FDA对OLX10212 IND的批准是公司在眼科疾病治疗领域承诺的重要里程碑。OliX利用其专利的asiRNA技术，开发了多种针对不同疾病的RNAi疗法，包括cp-asiRNA和GalNAc-asiRNA，用于治疗黄斑变性、肝疾病等。

普方生物宣布其新一代大分子靶向抗癌药物PRO1184获得美国FDA临床试验批准，该药物以叶酸受体α为靶点，采用自主专利的亲水性连接子。临床试验将评估其在多种晚期癌症患者中的安全性、活性和药代动力学。同时，普方生物任命Naomi Hunder医学博士为首席医学官，她拥有丰富的肿瘤药物开发经验，曾参与多个项目的全球获批和商业化。普方生物共同创始人赵柏腾博士表示，期待PRO1184在晚期癌症患者中展现出出色的治疗潜力，并推进公司的使命。

Sumitomo Pharma Oncology公司宣布，其研发的抗癌新药DSP-5336获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗急性髓系白血病（AML）。DSP-5336是一种小分子抑制剂，针对menin和混合谱系白血病（MLL）蛋白的结合，以抑制白血病生长。AML是一种起源于骨髓的血液癌症，骨髓通常产生白细胞、红细胞和血小板，但在AML患者中，骨髓产生异常的癌性白细胞。DSP-5336正在美国和日本进行一项1/2期临床试验，以评估其在复发性或难治性AML/ALL患者中的安全性和有效性。这是Sumitomo Pharma Oncology公司最近宣布的第三个孤儿药指定，表明该公司在癌症研究和发展方面的实力和多样性。

开拓药业宣布其自主研发的福瑞他恩（KX-826）治疗男性雄激素性脱发（AGA）的美国II期临床试验已完成入组，该试验旨在评估福瑞他恩治疗AGA的有效性和安全性。福瑞他恩是一款针对雄激素受体（AR）的外用拮抗剂，已在中国的II期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。开拓药业计划加速推进福瑞他恩在美国和中国进行的临床试验，以解决全球庞大的脱发问题。开拓药业致力于创新药物研发及产业化，拥有多元化的产品管线和丰富的专利技术，其产品覆盖多个高发病率疾病领域。

以色列MediWound公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对NexoBrid®用于成人深二度及/或全层热烧伤患者去除焦痂的生物制品许可申请（BLA），并设定了2023年1月1日为处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。NexoBrid是一种含有蛋白酶的浓缩物，可局部应用于去除烧伤患者的非活力组织，即焦痂，而不会损害周围存活组织。该产品已在欧盟和其他国际市场获得批准，并在美国被指定为孤儿生物制品药物。MediWound公司表示，他们对申请获得批准感到兴奋，并期待在美国商业化NexoBrid。此外，NexoBrid的开发得到了美国生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）的部分资助。

Alnylam Pharmaceuticals宣布，其研发的RNAi疗法patisiran在APOLLO-B Phase 3临床试验中成功达到主要终点，即在12个月时与安慰剂相比，patisiran在6分钟步行测试（6-MWT）中的基线变化具有统计学意义（p值0.0162）。此外，该研究还达到了第一个次要终点，即与安慰剂相比，生活质量（KCCQ）的基线变化具有统计学意义（p值0.0397）。研究还包括其他次要复合结局终点，但在统计上不显著。patisiran显示出良好的安全性和耐受性，死亡病例数有利于patisiran组。Alnylam计划在2022年晚些时候向美国食品药品监督管理局提交patisiran的补充新药申请。

Regeneron公司宣布，其新型PSMAxCD28协同双特异性抗体REGN5678在联合使用PD-1抑制剂Libtayo治疗晚期去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的1/2期临床试验中显示出剂量依赖性的抗肿瘤活性。初步数据显示，REGN5678与Libtayo的联合使用可能克服了mCRPC对PD-1抑制剂的耐药性，并伴随着免疫相关的不良事件。这些数据为Regeneron更广泛的协同双特异性平台提供了早期证据，该平台包括正在进行的临床试验中的三种CD28双特异性抗体以及临床前开发中的其他候选药物。试验结果显示，REGN5678在低剂量水平时几乎没有抗肿瘤活性，而在较高剂量水平时，抗肿瘤活性随剂量增加而增强。安全性方面，未观察到≥3级免疫相关不良事件，且不良事件的发生与抗肿瘤活性相关。