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小核酸药物进入常见慢病时代，毒副作用如何？前沿研究小核酸药物是指能利用小干扰RNA（siRNA）、microRNA（简称为miRNA）及反义核酸（ASO）等核酸小分子特异性地沉默疾病基因的表达，以治愈特定疾病的药物，包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA等。 其具有研发周期短、研发成功率高、特异性强、靶点丰富、效果持久、临床疗效好等优点，有望从源头进行干预，产生"治标治本"的效果，成为继小分子化药、抗体药物后的第三大类型药物。 根据相关材料，预计到2025年全球小核酸药物市场将会达到112亿美元。药渡2024-10-04miRNA 小核酸药物
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遇见2025生物创新药行业新生态公司动态IBI EXPO 2025（第三届）生物创新药产业大会 将于 2025年3月1日至3月2日 在 苏州国际博览中心 盛大举办。 大会将邀请 300+ 演讲嘉宾，开设 30+ 场论坛活动，涵盖上百个热门话题，围绕 细胞与基因治疗、基因编辑、外泌体、细胞靶向干预、人工智能药物发现、类器官等新型药物筛选和评价模型、新型递送载体、放射性药物、抗体创新偶联、靶向蛋白降解、干细胞再生、mRNA疫苗与核酸药物等前沿技术与先进治疗药物 展开交流探讨，联动 药企、科研院校、临床资源、供应链企业、投融资机构、园区政府 等多方力量，推动前沿创新从科研向产业转化，为生物创新药市场注入发展源泉。 协同共筑全链条，创新转化新生态。医麦客2024-10-04生物创新药
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2024 诺贝尔生理学/医学奖大预测前沿研究2024年10月7日至11日将逐日公布诺贝尔生理学或医学奖、物理学奖、化学奖、文学奖和和平奖的获奖名单。 诺贝尔生理学或医学奖一直是医药领域高度关注的奖项，其得主往往在所研究的领域中取得了重大开创性突破，发现重要机制等。 （以下排名不分先后）。医麦客2024-10-04医学奖
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细胞因子在CAR-T细胞治疗中的应用前沿研究
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TILT Holdings董事会成员变动：Adam Draizin离任，Marshall P. Horowitz加入医投速递TILT Holdings Inc. 宣布，Adam Draizin 已于2024年10月1日从公司董事会辞职，而Marshall P. Horowitz则于10月2日被任命为董事会成员。Horowitz此前曾担任TILT Holdings的首席法务官，拥有数十年的全球法律和交易经验。TILT Holdings是一家全球性的大麻业务解决方案提供商，包括吸入技术、种植、制造、加工、品牌开发和零售。Horowitz的加入被认为将补充董事会，帮助公司应对未来的挑战。GlobeNewswire2024-10-04
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用于早期癌症检测的 Helio Genomics 甲基化模型评分被评为 2024 年圣安东尼奥肝癌研讨会最佳摘要交易并购Helio Genomics宣布，其关于“细胞游离DNA甲基化生物标志物在肝细胞癌患者预后和治疗反应评估中的应用”的研究摘要被选为2024年圣安东尼奥肝癌研讨会的三个最佳摘要之一，并将作为海报展示。该研究由Helio Genomics与Ochsner Health合作完成，将于2024年10月11日至12日在德克萨斯州圣安东尼奥的希尔顿帕拉西奥德尔里奥酒店举行。海报展示将在10月11日下午5点至6点进行，Dr. Shivani Mahajan将代表Helio Genomics进行展示。海报将在研讨会结束后在Helio Genomics的官方网站上提供。Helio Genomics成立于2016年，总部位于加州欧文，专注于癌症检测的诊断技术和测试开发。Ochsner Health是南部墨西哥湾地区领先的非营利性医疗保健提供者，拥有46家医院和370多个健康和紧急护理中心。
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XSELL 和 WellBe 合作促进患者外展交易并购XSELL与WellBe Senior Medical合作，旨在提升患者参与度，通过XSELL的实时代理辅助平台，WellBe的客服人员能够更有效地与患者沟通，介绍家庭护理服务，并成功安排预约。XSELL的技术提供必要的工具和信息，帮助客服人员建立联系、解决疑虑，并通过实时教练功能传达WellBe护理模式的价值。这一合作显著提高了WellBe的预约率，并使WellBe能够为更多患者提供优质的居家医疗护理服务。PRNewswire2024-10-04
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Rezilient Health 宣布由 Govo Venture Partners 领投的 $10M A 轮融资，以推动一种照顾患者及其家人的新方式医药投融资Rezilient Health，一家领先的科技赋能医疗保健公司，宣布完成由Govo Venture Partners领投的1000万美元A轮融资，参与方包括Bridge Ventures、Acorn Pacific Ventures、The Council、Jim McKelvey、Mark和Robyn Jones、Jeremy Friese、David Karandish等。本轮融资将用于将私人医疗保健服务推广至更多人群，并扩大服务范围。此次融资紧随俄克拉荷马州立大学与Rezilient Health合作，在俄克拉荷马州斯蒂尔沃特的新CloudClinic™地点为教职员工提供全面的多学科护理福利。Rezilient Health以其CloudClinic™模式和初级及专科护理的即时访问而获得认可，通过将远程初级和专科医生引入CloudClinic™，缩短了诊断时间，并提供了更及时的治疗，同时创造了一个更有效的商业模式，帮助医生提供更好的护理。Govo Venture Partners通过其首只基金Govo Fund I参与了Rezilient的A轮融资，该基金专注于投资早期公司，从种子轮到A轮，其中与政府PRNewswire2024-10-04
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Cell Metab | 靳津团队揭示压力引发腹泻型肠易激综合征是通过亚精胺介导的一型干扰素水平下降前沿研究腹泻型肠易激综合征 (Irritable Bowel Syndrome with diarrhea, IBS-D ) 是一种影响结肠的常见消化系统疾病，其特征是反复出现的腹部不适、腹胀和排便改变，包括腹泻。 然而，目前对压力诱导IBS-D的机制了解仍然有限，相关的病理改变和准确的药物靶点尚未明确。 压力被认为在肠易激综合征腹泻型 （IBS-D） 的发展和恶化中起着重要作用。BioArt2024-10-04腹泻型肠易激综合征 亚精胺介导
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EMBO J | 周兆才/焦石/安利伟发现辅因子介导的基因转录抑制性相分离现象并研发诱导TEAD4抑制性相分离的抗肿瘤干预策略前沿研究相分离是生物大分子在特定状态下的一种特殊的自发凝聚现象，在基因转录、表观遗传、信号转导等细胞正向生长过程中发挥关键调节作用，但目前对于生物大分子在肿瘤等乏营养背景下相分离现象及其功能作用仍缺乏了解，阻碍了靶向相分离相关的抗肿瘤干预策略的研发。 2024年10月2日，复旦大学 周兆才/焦石 及同济大学附属第十人民医院 安利伟 联合团队在 EMBO J 上发表了文章 A cofactor-induced repressive type of transcription factor condensation can be induced by synthetic peptides to suppress tumorigenesis 。 在此基础上，该团队以TEAD4为例，发现VGLL4和RFXANK等辅因子可以介导TEAD4的寡聚并促进抑制型相分离生成。
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Nat Commun丨陈捷亮、袁正宏、张继明联合揭示机械力感知通路介导肝脏控制清除乙肝病毒前沿研究HBV作为一种嗜肝性病毒，感染婴幼儿后易引起慢性肝炎，并可进一步发展成肝硬化和肝细胞癌等严重肝脏疾病，严重威胁国民健康，现有抗病毒手段虽可控制但尚无法有效治愈慢性乙肝。 因此，深入研究解析宿主控制清除HBV的分子机制兼具重要科学意义和应用价值。 目前认为，宿主可经由细胞毒性T细胞等免疫细胞，以“杀细胞”方式来清除HBV感染的细胞。
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Immunity | 徐和平课题组发现脂滴可介导细胞间免疫信号传递并促进呼吸道过敏反应前沿研究2型炎症反应是机体对寄生虫和其他胞外致病微生物的重要防御机制，同时也是维持机体各系统生理平衡的关键因素。 然而，过度活跃的2型炎症反应又与过敏等慢性疾病紧密相关，这些慢性炎症疾病目前临床上缺乏有效的根治手段，严重影响患者生活质量，并对社会经济造成负担。 2型炎症反应的核心标志是白细胞介素（IL）-4、IL-5和IL-13等2型炎症细胞因子的产生。
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Nat Immunol丨周荣斌团队报道靶向组织驻留NK的肿瘤免疫治疗新策略和新靶点前沿研究以PD1抗体为代表的肿瘤免疫治疗近年来取得了较大进展，改变了肿瘤的治疗模式，但目前响应率不到30%，对肝癌、结直肠癌等效果尤其不佳，亟需发展新的肿瘤免疫治疗策略和靶点。 NK细胞在肿瘤免疫中发挥重要作用，具有应答快、抑瘤谱广、通用性好、毒性小等特点，正在成为全球竞争的新赛道，但是由于肿瘤局部独特的微环境， 常规NK细胞 （conventional NK, cNK ） 存在“进入肿瘤组织难”、“进入后功能被抑制”等瓶颈问题。 ILC1s也被称为组织驻留NK细胞，近年来被发现同时具有促肿瘤和抗肿瘤的活性，但由于其与cNK细胞在表型上具有很大的相似性，目前缺乏靶向ILC1s的干预手段，其在肿瘤免疫中的功能尚不明确。
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Cell | 彭珂/曹晟团队揭示病毒重塑宿主泛素连接酶促进病毒感染致病的新机制前沿研究裂谷热病毒 （Rift Valley fever virus, RVFV ） ，是一种蚊媒传播的致病性人畜共患病毒，其对于牛、羊等多种家畜可造成致死性的感染，而病毒感染人体后可引起脑炎、出血热等临床症状，重症感染者具有较高的病死率。 然而，裂谷热病毒感染致病的关键机制目前尚不清楚，阻碍了针对裂谷热病毒抗病毒药物的研发。 该研究揭示了裂谷热病毒非结构蛋白NSs重塑宿主E3泛素连接酶系统性抑制宿主抗病毒免疫的致病新机制，也为裂谷热病毒抗病毒药物研发提供了新思路。
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Cancer Cell | 颜鹏泽等揭示Midkine是乳腺衰老和肿瘤发生的驱动因素前沿研究衰老是癌症的重要风险因素，大多数肿瘤的确诊发生在50岁以上的个体 【1】 。 乳腺癌是女性中最常见的癌症，平均确诊年龄为62岁 【2】 ，然而，目前针对老龄动物模型的研究仍然相对有限，且老年患者在临床试验中的代表性不足，导致我们对衰老相关肿瘤机制的理解存在空白。 这一领域的深入研究对于揭示肿瘤发生的潜在机制，并为乳腺癌的早期干预提供新的方向，具有重要意义。
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CRH Healthcare 收购佐治亚州的四家紧急护理诊所交易并购CRH Healthcare近期通过三次收购，将其Peachtree Immediate Care品牌下的紧急护理诊所数量增加至68家，遍布乔治亚州。新收购的诊所包括位于哈特韦尔的Reddy Urgent Care、哥伦布东北部的American Family Care以及位于杜布林和维达利亚的Accordia Urgent Care。这些新诊所将提供包括非危及生命的医疗条件、免疫接种、体检、诊断测试、X光、有限制的初级保健和雇主及职业健康服务等全面医疗服务。CRH Healthcare承诺为患者提供完美体验，并致力于为当地社区提供高质量护理。PRNewswire2024-10-04
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Segal 试验在 FDA 批准 COBENFY（TM） 方面发挥着关键作用，这是精神分裂症治疗的新时代医投速递Segal Trials在FDA批准COBENFY（xanomeline和trospium chloride）这一新型抗精神病药物中发挥了关键作用，该药物由Bristol Myers Squibb开发，用于治疗成人精神分裂症。这一批准标志着精神分裂症治疗领域的重大进步，为患者带来新的希望。COBENFY通过靶向毒蕈碱受体，与传统抗精神病药物相比，减少了精神症状并降低了代谢副作用。Segal Trials自COBENFY早期开发阶段便参与其中，提供了关键数据，推动了FDA批准的关键临床试验。这一持续的合作展示了Segal Trials在精神分裂症研究领域的领导地位。Dr. Rishi Kakar和Bonnie Segal均表示，COBENFY的批准是精神分裂症治疗领域的里程碑，他们为这一突破性进展感到自豪，并期待未来在精神健康治疗领域的持续创新和研究。
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Onco360（R） 已被选为 Tevimbra（R） （tislelizumab-jsgr） 的国家专业药房合作伙伴交易并购Onco360被选为贝吉纳公司Tevimbra（tislelizumab-jsgr）的国家专科药房合作伙伴，该药用于治疗经过先前系统性化疗且未包括PD-(L)1抑制剂的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成年患者。Tevimbra是一种PD-1抑制剂，通过阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，释放PD-1通路介导的免疫反应抑制，包括抗肿瘤免疫反应。食管癌是癌症相关死亡的第六大原因，食管鳞状细胞癌（ESCC）是食管癌最常见的组织学亚型，占食管癌的近90%。Onco360表示，成为Tevimbra的独家国家专科药房提供商，将致力于为患者、护理人员和提供者提供最高水平的服务。Tevimbra的FDA批准基于III期RATIONALE-2临床试验的结果，该试验评估了512名不可切除的晚期或转移性食管（ESCC）成年患者，随机分配1:1接受Tevimbra 200mg IV每3周一次或研究者选择的IV系统性化疗（紫杉醇、多西他赛或伊立替康）。所有患者都接受了至少一种先前抗癌系统性治疗。RATIONALE-302显示，与系统性化疗相比，随机分配到Tevimbra的患者总生存期（OS）有统计学意义的改善。最常
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加拿大卫生部批准 Telix 的 Illuccix（R） 的标签扩展，以包括 PSMA 靶向治疗的患者选择研发注册政策加拿大卫生部门批准了Telix公司Illuccix（用于制备镓-68 gozetotide注射剂的套件）的使用，以选择适合PSMA靶向治疗的进展期去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。这一批准意味着Illuccix在加拿大现在被用于选择适合接受唯一批准的PSMA靶向放射性核素疗法（lutetium (177Lu) vipivotide tetraxetan，或Pluvicto）的患者。患者需使用经批准的基于镓的PSMA-PET剂（如Illuccix）进行成像，才有资格接受PSMA靶向治疗。这一最新批准扩展了Illuccix的临床应用，自2022年10月在加拿大获得批准用于分期和再分期中高风险前列腺癌以及定位复发前列腺癌肿瘤组织以来，Illuccix在加拿大通过Telix的合作伙伴Isologic Innovative Radiopharmaceuticals（Isologic）在全国265家医院和诊所中提供。
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研究表明 Kerecis 鱼皮在糖尿病足溃疡治疗方面具有优势研发注册政策Kerecis公司发布了一项突破性研究，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，证实了其鱼皮移植技术在治疗糖尿病足溃疡方面的优越性。该研究是迄今为止规模最大的随机对照试验，涉及255名患者，分布在四个国家的15个护理中心。结果显示，使用Kerecis鱼皮移植治疗糖尿病足溃疡的效果显著优于标准治疗方案，尤其是在治疗2级和3级溃疡方面。鱼皮移植组的伤口愈合率显著提高，治疗24周后，愈合率高达55.2%，而标准治疗组仅为37.8%。这一发现为糖尿病患者提供了新的治疗希望，有望改善他们的生活质量。
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