一项名为XTEND-1的3期临床试验显示，每周一次的efanesoctocog alfa预防治疗在严重血友病A患者中提供了显著的出血保护，优于之前的因子预防治疗。该研究达到了主要疗效终点，结果显示，接受每周一次efanesoctocog alfa预防治疗的患者，其年化出血率（ABR）中位数和平均值分别为0.00和0.71。此外，efanesoctocog alfa预防治疗在物理健康、疼痛强度和关节健康方面也显示出统计学上和临床上有意义的改善。该研究由Sanofi和Swedish Orphan Biovitrum AB（Sobi）共同进行，并首次在30届国际血栓和止血学会（ISTH）大会上公布。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予efanesoctocog alfa突破性疗法指定、快速通道指定和孤儿药指定。

新型小干扰RNA疗法fitusiran在预防治疗血友病A或B患者中显示出显著效果，该疗法每月皮下注射80毫克，与之前的预防疗法相比，bleeds减少了61%。在ATLAS-PPX III期临床试验中，fitusiran疗法使整体研究人群的年均出血率（ABR）降至0.0，而之前的预防疗法的年均出血率为4.4。该研究达到了主要终点，显示出fitusiran疗法在减少出血事件方面具有显著优势。研究结果显示，接受fitusiran治疗的患者中，63.1%的人没有经历任何治疗性出血，而接受之前预防疗法的患者中，这一比例为16.9%。此外，fitusiran疗法在降低治疗负担的同时，也提供了持续的出血保护。这些数据支持fitusiran疗法在血友病A或B患者中的治疗潜力，无论是否具有抑制剂，都有望显著减少出血事件。

Freeline Therapeutics在伦敦举行的国际血栓和止血学会（ISTH）大会上宣布了其基因疗法候选药物FLT180a在B-LIEVE试验第一阶段的安全性和初步疗效数据。FLT180a是一种基于AAVS3的基因疗法，用于治疗血友病B患者。试验结果显示， FLT180a一次剂量7.7e11 vg/kg可快速提高凝血因子IX（FIX）水平，达到正常范围，患者无需FIX替代治疗或经历出血。治疗和预防性免疫管理方案均被良好耐受，未观察到严重不良事件或输注反应。根据第一阶段的数据和独立数据监测委员会的建议，第二阶段的患者接受了与第一阶段相同的FLT180a剂量和预防性免疫管理方案。

Novo Nordisk在伦敦国际血栓与止血学会年会上公布了explorer7研究的3期结果，评估了康齐珠单抗在患有A型或B型血友病且存在抑制剂的患者的预防治疗疗效和安全性。结果显示，在康齐珠单抗预防治疗下，治疗性自发性出血和创伤性出血减少了86%，平均年化出血率（ABR）为1.7，显著优于未进行预防治疗时的11.8，达到了主要目标。康齐珠单抗是一种针对抗组织因子途径抑制剂的抗体，旨在通过皮下注射进行每日一次的预防治疗，适用于所有类型的血友病。该研究显示，康齐珠单抗在安全性方面表现良好，没有报告血栓栓塞事件。Novo Nordisk计划在2022年下半年在美国和日本，以及2023年在欧盟和英国提交康齐珠单抗的监管批准申请。

SciSparc Ltd. 正在准备向美国食品药品监督管理局提交SCI-110药物的IIb期临床试验的IND申请，该药物用于治疗妥瑞综合症。此前，由耶鲁大学儿童试验中心副教授Bloch领导的一项临床试验显示，使用SciSparc的专有药物候选物进行的试验患者，其抽搐症状减少了21%。目前，公司正在推进IIb期临床试验，目标是评估SCI-110在成年患者中的疗效、安全性和耐受性。此外，SciSparc已获得德国汉诺威医学院和以色列特拉维夫 Sourasky 医疗中心的伦理委员会批准，这两个地点将成为IIb期试验的首个试验点。

Aditxt公司宣布其免疫治疗技术药物ADI™-100在治疗器官移植排斥、皮肤移植、自身免疫疾病和过敏方面表现出良好的安全性。该药物由两种DNA分子组成，能够恢复免疫耐受，并在大范围皮肤移植中建立耐受。毒理学研究表明，ADI™-100在治疗自身免疫疾病时具有抗原特异性，且在临床前实验中均表现出良好的安全性。Aditxt公司表示，这些发现对于即将提交的IND申请至关重要，并展示了公司致力于推进有前景的技术以满足患者需求的承诺。此外，研究还表明，ADI™-100不会显示任何免疫抑制效应，这为药物的安全性和有效性提供了更多支持。

Myrtelle公司在其开放标签的1/2期首次人体临床试验中，利用其专有的rAAV载体针对Canavan病（CD）的受影响脑细胞——少突胶质细胞，进行基因治疗，结果显示出令人鼓舞的早期疗效数据和良好的安全性。在治疗后的六个月随访中，三名患者的白质和髓鞘在脑部有所增加，Gross Motor Function Measure（GMFM）和Mullen Scales of Early Learning（MSEL）等功能的评分也有所改善。Myrtelle的基因治疗旨在恢复Aspartoacylase（ASPA）的功能，从而支持髓鞘形成。目前，五名患者已接受治疗，安全性良好，没有出现与研究药物相关的不良事件。

Alimera Sciences的欧洲子公司Alimera Sciences Europe Limited获得意大利药品管理局AIFA批准，其产品ILUVIEN用于预防非感染性后段葡萄膜炎的复发。ILUVIEN是一种持续释放的玻璃体注射剂，旨在减少疾病复发，延长患者视力保持时间。Alimera计划在意大利通过其分销合作伙伴SIFI推出ILUVIEN，这是ILUVIEN在欧洲的第17个市场，也是今年第二次在该指示下推出。ILUVIEN已在美国、加拿大、科威特、黎巴嫩和阿联酋获得批准，用于治疗糖尿病黄斑水肿，并在17个欧洲国家获得治疗慢性DME的适应症。

Jnana Therapeutics公司利用下一代化学蛋白质组学平台，发现针对高度验证的、此前难以药物治疗的靶点，以治疗具有高未满足需求的疾病。该公司将展示其领先项目——一种潜在的首个口服治疗苯丙酮尿症（PKU）的疗法——的预临床数据。该数据将在7月9日在华盛顿州温哥华举行的2022年国家PKU联盟会议上以海报形式展示。Jnana的候选药物JNT-517是一种小分子变构抑制剂，可抑制SLC6A19，这是一种负责肾脏中苯丙氨酸（Phe）再吸收的代谢物转运蛋白。在PKU患者中，Phe在血液中积累到异常高水平，如果不进行治疗，会导致进行性和严重的神经功能障碍和心理并发症。预临床数据显示，抑制SLC6A19可增加尿中Phe的排泄，从而显著降低PKU小鼠模型中的血液Phe水平。Jnana计划在2022年晚些时候开始一项1期临床试验，以评估JNT-517在健康志愿者中的安全性、药代动力学和药效学，随后在PKU患者队列中进行，以获得支持后续注册程序的初步概念验证数据。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Horizon Therapeutics公司（纳斯达克：HZNP）的补充生物制品许可申请（sBLA），扩大了KRYSTEXXA®（pegloticase）注射剂标签，包括与甲氨蝶呤联合使用，这将帮助更多患有未受控制痛风的人实现对治疗的完全反应。这一批准是基于MIRROR随机对照试验的结果，该试验评估了KRYSTEXXA与甲氨蝶呤联合使用与安慰剂联合使用的治疗效果。结果表明，与安慰剂组相比，接受KRYSTEXXA与甲氨蝶呤联合治疗的患者的治疗反应率提高了32个百分点。Horizon公司表示，这一批准将鼓励更多医生推荐KRYSTEXXA与甲氨蝶呤联合使用，以帮助未受控制痛风的患者获得KRYSTEXXA的全部益处。

SIGA Technologies公司宣布，英国批准其口服tecovirimat（在美国称为口服TPOXX）用于治疗天花、猴痘、牛痘和疫苗接种后天花并发症，适用于体重至少13公斤的成人和儿童。这一批准不仅针对当前猴痘疫情，也为了更广泛的应对准备。SIGA的CEO Phil Gomez博士表示，建立强大的库存以应对传染病爆发至关重要，包括对抗天花等更严重的生物恐怖威胁。SIGA的TPOXX已在美国、加拿大和欧盟获得批准，用于治疗天花、猴痘、牛痘和疫苗接种后天花并发症。SIGA是一家专注于健康安全市场的商业阶段制药公司，其核心产品TPOXX是一种口服和静脉注射的抗病毒药物，用于治疗由天花病毒引起的人类天花病。

REGENXBIO公司宣布完成了一项针对湿性老年黄斑变性（wet AMD）的基因治疗药物RGX-314的Phase II AAVIATE试验的第五期入组。该试验采用在办公室进行超脉络膜注射的方式治疗湿性AMD。公司表示对RGX-314在AAVIAATE和ALTITUDE试验中的进展感到鼓舞，并计划在今年展示更多关于超脉络膜空间给药的数据。RGX-314由NAV AAV8载体编码，旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF），以治疗湿性AMD、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病。此外，REGENXBIO正在推进通过标准化视网膜下给药程序以及将药物输送到超脉络膜空间来给药的研究。

NIH资助的研究显示，Rational Vaccines公司研发的RVX201疫苗在豚鼠模型中对复发性HSV-2疾病表现出强大的保护作用。该研究结果表明，与gD2-alum/MPL疫苗或安慰剂相比，RVX201治疗显著减少了复发性生殖性病变。RVX201似乎能够产生与野生型HSV-2感染后第7天引发的细胞免疫反应相当的免疫反应。与未接种疫苗的动物相比，接受RVX201治疗的动物症状性天数减少了45%，而接受gD2-alum/MPL疫苗的动物症状性天数仅减少了24%。这一研究为HSV-2/HSV-1感染的预防和治疗提供了新的希望。

XHANCE鼻喷剂在Phase 3临床试验中首次被证明能显著减少慢性鼻窦炎患者的病情加重（发作），其数据来自ReOpen临床试验的汇总分析，显示使用XHANCE 372 mcg的患者鼻窦炎发作减少了66%。慢性鼻窦炎的发作会导致医生就诊、抗生素使用、类固醇使用、手术，以及重要的发病率和生活质量下降。每年约有1000万门诊访问与慢性鼻炎有关，其中70%的访问会开具抗生素处方，慢性鼻炎是美国成人门诊抗生素处方的首要原因。XHANCE通过其专有的Exhalation Delivery System™（EDS™）将药物高效地递送到鼻腔深处，结合抗炎药物。在ReOpen1和ReOpen2试验中，使用XHANCE的患者与接受安慰剂的患者相比，在24周的随访期间，急性发作的数量减少了66%。这些发现表明，XHANCE可能有助于减少抗生素的广泛使用，这对于个人和社会都是重要的。XHANCE的安全性和耐受性在ReOpen试验中总体上与其目前标签上的安全信息一致。

Kernal Biologics公司在7月7日宣布完成2500万美元的A轮融资，由Hummingbird Ventures领投，Amgen Ventures、HBM Genomics和Civilization Ventures等风险投资公司参与。此轮融资将用于扩展Kernal的mRNA 2.0产品，并支持其免疫肿瘤候选药物KR-335的IND申请。Kernal Bio成立于2016年，致力于利用mRNA技术为癌症患者提供治疗，通过挖掘数据库识别遗传密码的可靶向部分，将其插入设计的mRNA中，并通过脂质纳米颗粒（LNP）传递。Kernal疗法旨在减少副作用，提高患者预后效果。其技术可应用于其他疾病，曾开发过基于mRNA的Covid-19药物。Kernal还将其技术授权给其他制药和生物技术公司。同时，公司宣布Manfred Kraus博士加入公司担任研发副总裁，其丰富的肿瘤药物开发经验将助力Kernal mRNA 2.0平台的发展。

抗酸剂品牌「Wonderbelly」成功获得337.5万美元种子轮融资，投资方包括SLOW、Brand Project和Elizabeth Street等知名机构。创始人Lucas Kraft的创业灵感源于其哥哥的肠胃问题，他发现市场上抗酸药存在潜在危险成分，如滑石粉。因此，「Wonderbelly」采用非转基因植物原料，聘请胃肠病专家作为顾问，旨在提供更安全、有效的抗酸产品。自2022年6月上线以来，已获得1000多名客户。

ADC Therapeutics与Sobi达成独家许可协议，共同开发和商业化ZYNLONTA，用于除美国、中国、新加坡和日本以外的所有血液肿瘤和实体瘤适应症。ZYNLONTA的营销授权申请已由欧洲药品管理局（EMA）于2021年10月底验证，并获得孤儿药资格，用于治疗欧洲的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。ADC Therapeutics将获得5500万美元的预付款，以及ZYNLONTA在欧洲委员会获得第三线DLBCL监管批准后的5000万美元以及约3.3亿美元的额外监管和销售里程碑。ADC Therapeutics还将根据Sobi地区的ZYNLONTA净销售额获得一定比例的特许权使用费。Sobi将分担部分全球ZYNLONTA临床试验成本。ADC Therapeutics首席执行官Ameet Mallik表示，与Sobi建立重要伙伴关系，扩大全球范围，将ZYNLONTA带给尽可能多的患者。Sobi首席执行官Guido Oelkers表示，ADC Therapeutics在抗体偶联药物领域具有创新和验证的技术平台，很高兴与Sobi合作，将loncastuximab tesirine带到欧洲及更远的地方，以满足