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间充质干细胞丨运动创伤修复新纪元，助力运动员“满血而归”！前沿研究这些伤病不仅会影响他们的训练和比赛，。 日前，CBA知名球星郭艾伦更新了一条动态，发文透露自己已经开始尝试干细胞疗法，希望对自己腿伤的治疗有好的效果。 据医学统计，篮球足球运动的创伤发生率非常高，肌肉拉伤、肌腱受损、韧带损伤都是容易发生的创伤。
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关注 | 同意挂牌！重组胶原蛋白赛道再添一股！医药投融资2024年9月26日，根据据全国中小企业股份转让系统最新公告显示， 江苏创健医疗科技股份有限公司（以下简称“创健医疗”）拟挂牌新三板，已获批准。 本次挂牌股份总量约为4157万股，拟于新三板基础层挂牌，主办券商为中信证券。 而且， 其已连续两年在重组胶原蛋白行业中的原料销售额位列第一。
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CADD筛选PROTAC新思路：利用非马尔科夫动力学模型发现亚稳态蛋白-蛋白界面前沿研究PROTAC（Proteolysis Targeting Chimeras）是一种新型靶向蛋白降解技术，通过设计双功能小分子来诱导特定蛋白质（protein of interest， POI）的降解。 PROTAC分子由三个关键部分组成：能够与目标蛋白结合的靶蛋白配体，连接子，与E3泛素连接酶结合的E3配体。 PROTAC可以诱导靶标蛋白POI与E3连接酶形成三元复合物，从而促进POI被泛素化而被识别降解 （图1）。智药邦2024-10-01白蛋白 protein 非马尔科夫
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病例实战｜藏匿于CML下的眼部“朦胧幽径”：深究CML征象，重燃视界光明前沿研究慢性髓系白血病（CML）在每10万成人中就有1至2例发生，占新诊断成人白血病病例的15%。 在CML患者中，约50％在初次诊断时无明显症状，CML相关的眼部表现在7.7%的患者中有记录，其中有 4%的在诊断时出现视力损害 ，这些眼部表现可能由 CML细胞的直接浸润或高粘血症 引起，后者可以导致 微血管阻塞 ，尤其会引起不同类型的 视网膜出血，如：Roth斑（中心白点网膜出血，即：白色中心区视网膜毛细血管破裂和血液外渗）、视网膜静脉迂曲、视网膜周边血管瘤、视网膜毛细血管无灌注 等疾病症状出现。 患者，男，28岁，主诉：右眼视力下降两周，无发热、乏力以及心跳加速等全身症状，无家族遗传史，无长期药物治疗史。
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探索角膜退行性变的前沿研究进展前沿研究角膜营养不良的定义、特征、分类及诊断。 角膜营养不良是一种罕见的遗传性眼病，其特征为双眼性、原发性的角膜组织病理性改变，与原来的角膜组织炎症或系统性疾病无关。 这类疾病由Emst Fuchs首次命名，由于其非炎症性特点，被认为是一种营养缺陷性疾病。国际眼科时讯2024-10-01角膜营养不良 角膜退行性变
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Cell｜樊荣团队开发全球首个临床级FFPE样本空间全转录组测序技术临床研究空间转录组学技术能够在生物组织原位绘制复杂的基因表达图谱，正在革新我们对发育生物学、免疫学、肿瘤学以及疾病病理学的理解【1】。 此外，在临床实践中， 福尔马林固定石蜡包埋 （Formalin-fixed Paraffin-embedded， FFPE ） 组织是病理学诊断的基石。 因此，对临床级FFPE样本中的RNA分子进行空间分析极为困难。BioArt2024-10-01FFPE
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Cell Stem Cell | 张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题前沿研究急性髓系白血病 （AML） 是一种发病率持续上升的恶性肿瘤，当前治疗方案主要是化疗联合异基因造血干细胞移植 （HSCT） ，但复发率高且复发后生存期短，亟需更有效的治疗手段来应对复发 【1】 。 免疫疗法，如嵌合抗原受体 （CAR） T 细胞和抗体药物偶联物 （ADC） 可以通过靶向癌细胞的分子靶标，清楚癌细胞。 然而由于健康的细胞也表达同样的分子靶标，被CAR-T杀伤和清除，导致严重的“在靶毒性”问题，免疫治疗AML临床失败 【2】 。
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Sci Immuno | 匡正团队发现环境因子通过HDAC3-TGFβ途径调控肠道簇细胞昼夜节律性分化调节肠道免疫前沿研究昼夜节律是机体为了适应环境的节律性变化，进化出的节律性行为、生理和细胞活动，使机体可有效利用营养进行高能量需求的生理行为、抵御病原入侵以及进行自我修复等活动 【1】 。 已有报道表明，肠道菌群可通过表观遗传因子，如组蛋白去乙酰化酶3 （HDAC3） ，节律性驱动基因组水平的组蛋白去乙酰化，从而调控上皮细胞的生理活动 【4】 。 然而，昼夜节律在不同类型肠上皮细胞中调控作用尚不清楚。BioArt2024-10-01HDAC3 肠道
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Cell Stem Cell | 白晓春/高学飞团队开发人软骨类器官高通量药物筛选系统鉴定软骨再生新靶点前沿研究软骨组织由单一的软骨细胞组成，缺乏血管神经分布，同时软骨细胞增殖能力差，一旦损伤修复极其困难。 多能干细胞或成体干细胞可通过适当的诱导方式再生软骨，但现有的分化及扩增过程中难以完全消除异质细胞，并易产生肥大退变倾向，Ⅹ型胶原 （COL10A1） 表达增加。 获得并维持软骨细胞的表型是软骨再生医学研究的关键。BioArt2024-10-01高通 软骨类器官 高学飞
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Immunity | George Sen/刘烨揭示转录因子ZNF750协同LSD1/KDM1A抑制皮肤表面炎症的分子机制前沿研究皮肤是人体最大最外层的器官，通过形成物理屏障和免疫感应来不断地对环境做出反应并对病原体进行防御。 皮肤的物理屏障由角质层组成，角质层是位于基底层的表皮干细胞和祖细胞分化形成的，这些角质形成细胞离开基底层，退出细胞周期，经历不同的分化阶段，最终到达皮肤的最外层形成分化状态的角质层。 除了形成物理屏障外，角质形成细胞还充当免疫传感器的角色，通过表达 模式识别受体 (pattern recognition receptors, PRRs ) ，如toll样受体 (TLRs) 和视黄酸诱导基因-1 (RIG-1) 样受体对来自外部环境或组织损伤的病原体作出反应。
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「DIFF +」医药早研｜登革热真病毒新药评价与候选化合物筛选审批动态「DIFF+」是迪福润丝生物的CRO服务平台，重组病毒载体技术的最终目的，是将生命科学的前沿技术，转化为能解决现存行业问题的生产力。 暂无针对登革热的抗病毒特效药。 美洲地区2024年报告的登革热病例数是去年同期的3倍。
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亮点 | 正序生物科学创始人在Nat Biotechnol发表开发高效且经济的制备高质量化学修饰RNA方法的文章前沿研究► 运用RNA连接技术，突破了化学合成RNA的长度壁垒，成功实现了长链、高质量化学修饰RNA的高效制备。 ► 这一方法有望被广泛应用于其他因合成长度受限而难以制备的核酸药物的研发中。 该 研究运用RNA连接技术，成功突破了化学合成RNA的长度壁垒，高效地制备出了高纯度的化学修饰pegRNA和epegRNA （分别称为L-pegRNA和L-epegRNA） 。
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多款创「首个」记录！九月，9 款抗肿瘤新药在国内申报上市审批动态根据 Insight 数据库， 有 9 款为抗肿瘤新药 在九月向 CDE 递交了上市申请，包括 4 个新药的首次 NDA 和 5 款新药的新适应症/新剂型 NDA，适应症涉及 鼻咽癌、大 B 细胞淋巴瘤、肺癌、胃癌等多个癌种 。 其中，有多款新药创造了所在靶点或适应症领域的「首个」记录。 9 月 25 日，CDE 受理乐普生物的 1 类新药—— EGFR ADC 维贝柯妥塔单抗（MRG003） 的上市申请。
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超400亿医疗大单品市场，国产开始逆袭！招标采购化学发光是IVD领域最大细分赛道，也是医疗领域难得的超级大单品，2023年国内市场规模已超400亿元。 数据来源：国盛证券、医械汇 动脉网制图。 “化学发光整体的毛利率都是90%以上，加之化学发光仪器和试剂大多都是封闭式体系，进口品牌具有先发优势，因此获得了丰厚的回报。”动脉网2024-10-01
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我院研发治疗系统性红斑斑疮的新型CD19单克隆抗体-雷公藤甲素偶联物前沿研究中国医学科学院皮肤病医院（中国医学科学院皮肤病研究所）陆前进和赵明教授团队在系统性红斑狼疮（Systemic lupus erythematosus，SLE）新型药物制备中取得重要研究进展，相关研究成果“A rationally designed CD19 monoclonal antibody-triptolide conjugate for the treatment of systemic lupus erythematosus”于2024年9月3日在Acta Pharmaceutica Sinica B（IF=14.7）在线发表。 中国医学科学院皮肤病医院（中国医学科学院皮肤病研究所）为第一作者单位。 系统性红斑狼疮（Systemic lupus erythematosus, SLE）是一种系统性自身免疫性疾病，其特征是在皮肤，关节和肾脏等经典靶器官中存在针对核抗原的自身抗体，免疫复合物沉积和慢性炎症。
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创新 | 关节外科康复医学科强强联合推动医疗高质量发展公司动态手术不是结束，康复才是开始。 关节外科和康复医学科强强联手，让患者康复无忧。 骨科疾病一半靠手术一半靠康复，“骨科康复医学科一站式服务”，实现一加一大于二效果。
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政策 | 不孕不育家庭福音，新政下试管婴儿费用下降——这8个辅助生殖医疗项目纳入医保医保动态9月4日，广东省医疗保障局在其官网发文，被期盼已久的辅助生殖纳入医保的举措终于要来了。 9月4日，《广东省医疗保障局关于公布辅助生殖类医疗服务价格项目和支付政策的通知》（下称《通知》）挂网发布，《通知》将“取卵术”“胚胎培养”“胚胎移植”“组织、细胞活检（辅助生殖）”“人工授精”“精子优选处理”“取精术”“单精子注射”8个辅助生殖类医疗服务价格项目纳入广东省基本医疗保险支付范围，政策范围内支付比例参照住院标准执行。 各地级以上市可根据医保基金支付能力等情况，合理设置年度最高支付限额。
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超36亿美元！百时美施贵宝与Prime Medicine合作开发创新细胞疗法交易并购今日，Prime Medicine宣布，与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）达成战略研发合作和授权协议，共同开发下一代T细胞疗法。 这一合作将结合Prime Medicine精准的多重基因编辑能力与百时美施贵宝在开发和商业化创新细胞疗法方面的专长。 百时美施贵宝将负责开发、生产和商业化下一代细胞疗法，Prime Medicine将支持产品的基因编辑策略和试剂开发。
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8.5亿美元前期付款！罗氏囊获下一代CDK抑制剂交易并购今日，锐格医药（Regor Pharmaceuticals）宣布，已与罗氏旗下基因泰克（Genentech）达成协议。 根据协议，锐格将获得高达8.5亿美元的前期付款，并有资格获得开发、监管和商业化里程碑付款。 基因泰克将负责在研项目的临床开发、生产和全球商业化。
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过半患者癌细胞完全消失！强生/传奇生物CAR-T疗法显著延长患者生命前沿研究日前，强生（Johnson & Johnson）和传奇生物公布了3期临床试验CARTITUDE-4的最新3年随访数据。 研究结果显示，在既往至少接受过一种前期治疗的复发或来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中，单次输注嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Carvykti（西达基奥仑赛，cilta-cel）可显著延长总生存期（OS）。 与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）等标准疗法相比， 死亡风险降低了45% 。
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