Alterity Therapeutics宣布其针对多系统萎缩（MSA）的Phase 2临床试验已开始给药，该试验使用的是其研发的ATH434药物。MSA是一种罕见的、迅速进展的帕金森病样疾病，具有严重的自主神经系统和运动症状。ATH434是一种新型小分子，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估ATH434对MSA患者影像学和蛋白质生物标志物的影响，包括α-突触核蛋白聚集和过量铁。研究预计将招募约60名成年患者，接受ATH434或安慰剂治疗12个月。此试验旨在为确定性的Phase 3研究提供优化设计的机会。此外，ATH434已被美国FDA和欧洲委员会授予孤儿药资格。

Amylyx Pharmaceuticals宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的药物AMX0035（由苯丙酸和牛磺酸尿苷醇组成）的Phase 3 PHOENIX临床试验将在2022年7月9日的第17届国际神经肌肉疾病大会上进行展示。该试验旨在评估AMX0035在ALS患者中的安全性和有效性，并计划进行开放标签扩展（OLE）阶段。AMX0035已在加拿大获得条件批准，用于治疗ALS，并在美国和欧盟提交了上市申请。该药物组合旨在减少神经元细胞死亡，通过减轻内质网应激和线粒体功能障碍来实现。此外，还介绍了Phase 2 CENTAUR试验的结果，该试验表明AMX0035可以减缓ALS患者的功能衰退。

君实生物宣布，美国FDA已受理特瑞普利单抗用于鼻咽癌治疗的生物制品许可申请，目标审评日期为2022年12月23日。若获批，特瑞普利单抗将成为美国首个且唯一用于鼻咽癌治疗的肿瘤免疫药物。该药物已获得突破性疗法认定和孤儿药资格认定，并在全球多个地区开展临床研究。君实生物与合作伙伴Coherus BioSciences将推动特瑞普利单抗的上市，并计划在2023年第一季度在美国推出。此外，特瑞普利单抗已在中国获批多项适应症，并纳入国家医保目录。

Quoin Pharmaceuticals Ltd.宣布，其针对罕见遗传病Netherton Syndrome的治疗药物QRX003的临床研究已开启首个临床研究站点，并计划开放更多站点以招募患者。这是一项随机、双盲、对照的临床试验，将评估QRX003两种不同剂量与安慰剂乳膏的效果。QRX003的活性成分是一种广谱丝氨酸蛋白酶抑制剂，旨在调节皮肤激肽释放酶的过度活性，以实现皮肤脱落的正常化。如果QRX003被证明安全有效，长期使用有望改善Netherton患者的皮肤屏障功能和生活质量。Quoin首席执行官Dr. Michael Myers表示，这一里程碑标志着QRX003在满足未满足医疗需求患者群体方面的又一重要进展。同时，这一进展也为与Quoin在60个国家建立供应和分销协议的合作伙伴提供了向前推进的路径。Quoin计划在美国和欧洲自行商业化其产品组合，并已建立全球营销合作伙伴网络，以确保一旦产品获得批准，患者能够获得Quoin的产品。

Sarepta Therapeutics与合作伙伴Roche在神经肌肉疾病国际大会上展示了SRP-9001新数据，证明其在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中具有显著的功能性益处。在ENDEAVOR研究的20名患者中，接受SRP-9001治疗的患者在52周后NSAA评分提高了3.8点（未调整平均值）和3.2点（最小二乘平均值），与倾向性加权的外部对照组相比具有统计学意义（p=

NextCure公司宣布在《实验室研究》杂志上发表了一篇关于Siglec-15免疫组化检测的论文，该研究由耶鲁医学院病理学系的科研人员合作完成。论文中利用新型抗体和免疫组化检测技术，研究了S15在实体瘤中的表达情况。研究结果表明，S15是一种在多种癌症类型中表达的免疫抑制蛋白，NextCure公司正在开发针对S15的疗法，如NC318，以恢复免疫细胞功能并增强抗肿瘤反应。此外，研究还发现S15的表达与PD-L1的表达互斥，为NC318的临床试验提供了重要依据。NextCure公司致力于发现和开发新型免疫药物，以治疗癌症和其他免疫相关疾病。

Humanigen公司宣布，其研发的lenzilumab在治疗COVID-19患者中显示出显著疗效。一项发表在《Thorax》杂志的研究表明，对于CRP水平低于150 mg/L的患者，lenzilumab治疗可降低62%的侵入性机械通气死亡风险。该研究强调了CRP作为生物标志物在指导治疗COVID-19患者中的重要性。Humanigen公司计划利用这些数据向FDA提交紧急使用授权申请。lenzilumab是一种针对GM-CSF的抗体，可中和GM-CSF，从而改善COVID-19患者的预后。此外，Humanigen公司还在进行其他研究，以评估lenzilumab在治疗其他炎症性疾病中的潜力。

Bluejay Diagnostics宣布完成了其 Symphony IL-6 测试的临床研究，这些研究包括参考范围研究、截止值研究和截止值验证研究。这些研究成果将在2022年AACC年度科学会议上发布。公司计划在年底前向FDA提交De Novo营销申请，并有望将Symphony IL-6测试作为测量IL-6的新标准。Symphony系统旨在提供简单、可靠、快速的近患者测试，无需样本准备或专用人员，可在约20分钟内提供结果。Bluejay Diagnostics致力于改善患者预后，其Symphony IL-6测试旨在在约20分钟内提供准确、可靠的结果，以帮助医疗专业人员做出更早、更好的分级/治疗决策。

Pyramid Biosciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PBI-200药物孤儿药资格，该药物是一种针对NTRK融合阳性的实体瘤的下一代、高脑渗透性神经生长因子受体酪氨酸激酶（NTRK）抑制剂。PBI-200正在临床试验中开发，用于治疗携带NTRK基因融合的癌症患者。该药物由Pyramid Biosciences发现并开发，旨在克服第一代TRK抑制剂中描述的多种靶向耐药突变，并在临床前研究中显示出对脑部的高渗透性，与其他TRK抑制剂相比，在颅内异种移植模型中表现出更优的疗效和良好的安全性。目前，PBI-200正在进行一项全球多中心、开放标签的1/2期临床试验，旨在评估NTRK融合阳性的晚期或转移性肿瘤患者的疗效和安全性。Pyramid Biosciences成立于2015年，是一家致力于开发针对多种严重疾病的精准疗法的临床阶段生物技术公司。

Zenith Epigenetics Ltd.宣布，其领先的BET抑制剂ZEN-3694正在通过美国国家癌症研究所（NCI）资助的七个临床试验进行评估，以检验其在多种癌症适应症中的安全性和有效性。这些试验由NCI资助的顶尖研究人员和机构在美国进行，旨在评估ZEN-3694与其他疗法联合使用的抗肿瘤药物组合方案。这些试验包括与免疫检查点抑制剂、PARP抑制剂、MEK抑制剂、化疗药物或CDK4/6抑制剂等联合使用，针对卵巢癌、乳腺癌、前列腺癌、胰腺癌、NUT癌和淋巴瘤等多种癌症。ZEN-3694在临床前研究中显示出与多种治疗方法的协同作用，有望为癌症患者提供新的治疗选择。

Elicio Therapeutics公司宣布，其研发的ELI-005疫苗在动物实验中表现出强大的免疫反应，对多种SARS-CoV-2变异株具有交叉中和活性。ELI-005含有SARS-CoV-2刺突受体结合域（RBD）蛋白和淋巴节点靶向的CpG TLR-9激动剂Amphiphile-CpG（AMP-CpG），在非人灵长类动物中快速诱导了高达5000倍的抗体反应，并产生针对Beta、Delta和Omicron变异株的交叉中和活性。ELI-005在32周内维持了比对照疫苗更高的免疫反应水平，动物实验中CD8+ T细胞的比例显著增加，增强了抗原挑战后的回忆反应。这些数据在2022年病毒免疫会议上展示，表明ELI-005可能对多种变异株提供更广泛的保护。

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.将在2022年7月11日至13日在波士顿Hynes Center举办的“世界孤儿药大会美国2022”上做主题演讲，介绍其研发的TNX-2900（鼻用强效催产素+镁）用于治疗青少年和年轻成人普拉德-威利综合症（Prader-Willi syndrome）的过度进食。TNX-2900已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。此外，Tonix还拥有包括治疗纤维肌痛、长COVID、可卡因中毒、慢性偏头痛、器官移植排斥、自身免疫疾病和癌症等多种疾病的产品候选药物。

以色列食品技术初创公司「Maolac」在1月份完成320万美元种子轮融资，总资金达400万美元，由OurCrowd领投。创始人Maya Ashkenazi Otmazgin发现母乳营养价值未被充分利用，于是与团队研发从牛初乳提取蛋白质的食品。公司计划利用新资金建立实验试点，扩充规模，开发消炎助剂产品线，并寻求监管机构批准。

Mnemo Therapeutics公司在《自然通讯》杂志上发表了一项研究，揭示了组蛋白赖氨酸甲基转移酶酶Suv39h1在T细胞持久性、激活和耗竭中的关键作用。该研究由Institut Curie的Sebastian Amigorena博士和Eliane Piaggio博士的实验室共同完成。Mnemo首席执行官Robert LaCaze表示，通过Suv39h1失活，Mnemo旨在开发出持久性和活性更高的疗法。先前的研究表明，Suv39h1是免疫细胞记忆表观遗传调控的关键酶，其缺失可增加免疫细胞记忆和更持久的治疗反应。该研究还展示了Suv39h1在调节T细胞耗竭中的关键作用。Mnemo的联合创始人兼首席运营官Alain Maiore表示，这项研究以及Mnemo的EnfiniT发现引擎，旨在解决免疫疗法疗效中的多个瓶颈，并为患者带来解决方案。

Genentech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其生物制品许可申请（BLA），并授予mosunetuzumab优先审评，该药物是一种潜在的同类首创CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体，用于治疗至少接受过两种先前系统性治疗的复发性或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。FL是非霍奇金淋巴瘤（NHL）中最常见的惰性（生长缓慢）形式，一种血液癌症，通常在初始治疗后复发。FDA预计将在2022年12月29日之前对此新型癌症免疫疗法做出批准决定。该BLA基于mosunetuzumab的关键性I/II期GO29781研究的积极结果，该研究显示在高完全缓解（CR）率，大多数应答者（57%）维持至少18个月的缓解，对接受过大量治疗的FL患者具有可管理的耐受性。该研究在2021年12月首次在美国血液学会（ASH）年度会议和展览会上展示。FDA已授予mosunetuzumab突破性疗法指定（BTD）和孤儿药指定，并已获得欧盟委员会有条件的市场授权。Genentech正在对mosunetuzumab进行稳健的开发计划，包括两个III期研究：CELESTIMO和SUNMO。

创响生物与和黄医药宣布，研究性OX40拮抗性单克隆抗体IMG-007的全球I期试验在澳大利亚完成首例受试者给药，该试验旨在评估IMG-007治疗特应性皮炎患者的安全性、耐受性和疗效。创响董事长王健博士表示，这是IMG-007项目的重要里程碑，希望临床研究数据能证明其全球范围内最具潜力的OX40候选药物之一。创响首席开发官Jean-Louis Saillot博士强调IMG-007在临床前研究中展现了同类最佳的潜力，希望为特应性皮炎患者和其他免疫性疾病患者带来创新、有效且安全的治疗方案。和黄医药首席执行官苏慰国博士认为这是在免疫性疾病领域的重要一步，将与创响共同推进IMG-007的临床开发。IMG-007是一种靶向OX40的新型拮抗性单克隆抗体，有望为病理性OX40 + T细胞介导的免疫性疾病提供治疗方案。

亲合力公司宣布完成A+轮融资，继2021年A轮融资后再次获得投资。本轮融资由鸿富资产、兴业国信资管参与，华兴资本担任财务顾问。资金将用于推动创新药物临床研究，加速技术平台和早期管线研发。公司专注于全球创新型抗癌药物开发，拥有专利性化学偶联技术和独家的偶联Linker，实现药物在肿瘤外周封闭毒性、在肿瘤组织中特异性激活。公司布局六大领域，研发管线包括first-in-class及best-in-class创新药产品。公司与全球药企合作开发新型大分子药物，开展药物联合治疗的临床合作。创始人刘辰博士表示，本轮融资认可公司肿瘤微环境特异激活智能化药物平台和产品管线。CTO刘源博士强调“无毒化疗”和“超级抗体”两条新赛道需资本和合作药企参与。国投创业、鸿富资产、兴业国信资管等表示对亲合力创新技术支持，期待产品早日上市造福患者。