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  • Cartesian Therapeutics 将出席 ASGCT 第 27 届年会
    研发注册政策
    Cartesian Therapeutics 将出席 ASGCT 第 27 届年会
    Cartesian Therapeutics公司宣布，其针对全身性重症肌无力的mRNA CAR-T疗法Descartes-08的12个月随访数据将在即将于2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上进行口头报告。Descartes-08是该公司的领先产品候选，是一种自体抗B细胞成熟抗原（BCMA）的mRNA工程化嵌合抗原受体T细胞疗法。Cartesian Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗自身免疫疾病的mRNA细胞疗法。其产品Descartes-08目前处于2b期临床试验阶段，用于治疗全身性重症肌无力，并计划在系统性红斑狼疮等其他自身免疫疾病中进行2期研究。此外，公司还拥有下一代自体抗BCMA mRNA CAR-T疗法Descartes-15。
    Businesswire
    2024-04-23
    BCMA 系统性红斑狼疮 自身免疫疾病 Descartes-08 Cartesian Therapeutics
  • Abeona Therapeutics 提供 Pz-cel 的最新监管更新
    研发注册政策
    Abeona Therapeutics 提供 Pz-cel 的最新监管更新
    Abeona Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗RDEB患者的prademagene zamikeracel（pz-cel）生物制品许可申请（BLA）发出完整回复函（CRL），要求提供额外的CMC信息。CRL未指出BLA中临床疗效或临床安全数据的缺陷，也未要求进行新的临床试验。Abeona计划在2024年第三季度完成并提交所需CMC信息，预计将在2024年4月23日举行电话会议和网络直播，提供所需CMC信息的详细信息。pz-cel是一种用于治疗RDEB的基因治疗药物，旨在通过将功能性的COL7A1基因整合到患者的皮肤细胞中，以实现长期基因表达，并促进伤口愈合和疼痛减轻。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    COL7A1 Abeona Therapeutics LLC prademagene zamikeracel
  • Spruce Biosciences 宣布在 2024 年儿科内分泌学会年会上展示额外的壁报
    研发注册政策
    Spruce Biosciences 宣布在 2024 年儿科内分泌学会年会上展示额外的壁报
    Spruce Biosciences宣布，其CAHptain Phase 2研究评估tildacerfont在儿童和青少年先天性肾上腺皮质增生症（CAH）中的基线特征摘要将在2024年5月2日至5日在芝加哥举行的儿科内分泌学会（PES）年会上呈现。此外，Spruce的CAHmelia项目评估tildacerfont在成人CAH中的基线特征摘要，作为当前儿科CAH疾病管理结果的展示，也获准在PES会议上进行海报展示。海报展示将于2024年5月3日中午12:15至下午1:45（中部时间）进行，由Mimi S. Kim博士和Paul Thornton博士分别进行。海报内容将于5月3日中午12:15（中部时间）起在公司网站上公布。Spruce Biosciences是一家专注于开发治疗罕见内分泌疾病的创新疗法的生物制药公司，其产品候选药物tildacerfont有望成为首个非类固醇、每日一次的CAH疗法。
    Businesswire
    2024-04-23
    先天性肾上腺肥大 Spruce Biosciences Inc
  • Innocan Pharma 启动 FDA 批准脂质体注射疗法治疗慢性疼痛
    研发注册政策
    Innocan Pharma 启动 FDA 批准脂质体注射疗法治疗慢性疼痛
    Innocan Pharma Corporation宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Pre-IND会议请求信，标志着其LPT-CBD注射治疗慢性疼痛的监管审批流程正式开始。LPT-CBD疗法仅需每月一次皮下注射，被视为对基于阿片类药物的高吸引力替代方案。Innocan的LPT-CBD注射治疗在近年来的多项临床前试验中显示出持续的有效性，通过长期和可控地释放CBD来治疗慢性疼痛动物模型。此次Pre-IND会议旨在从FDA获得关于临床前和临床试验计划的指导，以启动美国的调查新药（IND）项目。Innocan的CEO Iris Bincovich表示，这是Innocan Pharma的一个重要里程碑，公司期待着在2032年之前进入一个预计将超过1000亿美元的治疗疼痛市场。
    PRNewswire
    2024-04-23
    疼痛
  • Gene Technologies 宣布完成 200 万美元注册直接发行
    医药投融资
    Gene Technologies 宣布完成 200 万美元注册直接发行
    Genetic Technologies Limited成功完成注册发行，以每股2美元的价格出售了100万股美国存托股（ADSs），同时发行了100万股未注册认股权证，用于购买ADSs。此次融资约2000万美元，扣除中介费用等支出后，公司将用于推动收入增长、支持销售和营销、扩大欧洲和东南亚市场、推出新的遗传性乳腺癌和卵巢癌风险测试、产品研发以及其他运营资金和一般公司用途。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    卵巢癌
  • Phio 的 PH-762 瘤内注射显着抑制小鼠肿瘤模型中的肿瘤生长，并可能产生记忆特异性 T 细胞
    研发注册政策
    Phio 的 PH-762 瘤内注射显着抑制小鼠肿瘤模型中的肿瘤生长，并可能产生记忆特异性 T 细胞
    Phio Pharmaceuticals宣布其主导临床产品PH-762的新数据，该产品是一种基于INTASYL™ siRNA基因沉默技术的免疫疗法，旨在增强免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤能力。研究显示，PH-762能快速被细胞吸收，有效沉默肿瘤微环境中的PD-1 mRNA和蛋白，并在小鼠肿瘤模型中显著抑制肿瘤生长，同时具有良好的耐受性。此外，非人灵长类动物的研究表明PH-762具有良好的耐受性，不会引起与细胞因子释放综合征相关的细胞因子释放。这些发现支持了PH-762作为cSCC、黑色素瘤或Merkel细胞癌新辅助疗法的临床试验安全性和有效性。相关数据将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）会议上进行展示。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    PD-1 黑色素瘤 细胞因子释放综合征 Phio Pharmaceuticals Corp PH-762
  • HanxBio 宣布在《科学报告》上发表一篇关于 Narazaciclib 治疗急性髓性白血病 （AML） 的临床前评估的研究论文
    研发注册政策
    HanxBio 宣布在《科学报告》上发表一篇关于 Narazaciclib 治疗急性髓性白血病 （AML） 的临床前评估的研究论文
    HanxBio宣布在《科学报告》期刊上发表了一篇关于Narazaciclib（HX301或ON123300）治疗急性髓系白血病（AML）的预临床评估研究论文。该药是一种由HanxBio与合作伙伴Traws Pharma共同开发的临床阶段小分子研究性新药。研究详细描述了使用多种AML模型对HX301的药理学特征，包括体外细胞系、体内细胞系衍生异种移植（CDXs）和患者来源的异种移植（PDXs）。研究结果显示，HX301具有强大的抗白血病活性，并揭示了其潜在的机制，包括对FLT3-ITD/TKD和CSF1R的抑制。此外，研究还探讨了HX301的药代动力学和药效学，有助于临床剂量选择。HanxBio总裁兼首席科学官李亨利博士表示，这些研究结果将指导公司对HX301的临床开发策略。HanxBio是一家专注于癌症和自身免疫性疾病治疗的临床阶段生物制药公司，拥有丰富的生物制药行业经验，并已建立了创新药物产品管线。
    美通社
    2024-04-23
    血管肌脂肪瘤 Traws Pharma Inc 急性髓系白血病 CSF1R 翰思艾泰生物医药科技（武汉）股份有限公司
  • hC Bioscience发布严重血友病A治疗新方案，基因无关的tRNA蛋白编辑技术取得突破
    研发注册政策
    hC Bioscience发布严重血友病A治疗新方案，基因无关的tRNA蛋白编辑技术取得突破
    hC Bioscience公司宣布，其在严重血友病A治疗领域的研究取得重大进展。公司开发的HCB-101，一种设计用于抑制无义突变的抗密码子工程化tRNA，已成功完成临床前研究。该药物通过脂质纳米颗粒递送至肝脏，成功地在存在提前终止密码子（PTC）的情况下，在体外生产出全长且功能性的FVIII蛋白。这一突破性治疗有望应用于约20%的严重血友病A病例，并可能扩展到由无义突变引起的其他多种疾病。hC Bioscience计划在2025年启动严重血友病A的1期临床试验，并已在世界血友病联盟2024年世界大会上进行了数据展示。
    Biospace
    2024-04-23
    hC Bioscience Inc
  • 诺华放射配体疗法 Lutathera FDA 批准作为专门用于胃肠胰神经内分泌肿瘤儿科患者的第一种药物
    研发注册政策
    诺华放射配体疗法 Lutathera FDA 批准作为专门用于胃肠胰神经内分泌肿瘤儿科患者的第一种药物
    诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Lutathera（lutetium Lu 177 dotatate）用于治疗12岁及以上、患有胃肠胰腺神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）的儿童患者，包括前肠、中肠和后肠NETs。这是首个专门针对GEP-NETs儿童患者的疗法，基于NETTER-P试验，Lutathera在儿童和成人患者中表现出一致的安全性和药物暴露水平。GEP-NETs是一种罕见癌症，通常难以切除，常在疾病晚期被诊断出来。诺华是放射受体疗法（RLT）的领导者，正在研究一系列RLT，以治疗多种癌症，包括GEP-NETs、肺癌、前列腺癌、乳腺癌、结直肠癌、脑癌和胰腺癌。
    诺华制药
    2024-04-23
    大肠癌 胰腺癌 乳腺癌 前列腺癌 肺癌
  • Daré Bioscience 宣布分期资助以支持新型避孕技术 DARE-LARC1 的进一步开发
    医投速递
    Daré Bioscience 宣布分期资助以支持新型避孕技术 DARE-LARC1 的进一步开发
    Dar Bioscience宣布将获得100万美元的拨款，以支持其新型避孕技术DARE-LARC1的研发。这项技术具有变革女性健康和治疗多种疾病的潜力。Dar计划通过非临床原理研究和IND申请前的其他工作，使DARE-LARC1能够提交给FDA进行临床试验。根据协议，Dar可能获得高达约4900万美元的资金支持DARE-LARC1的非临床开发。DARE-LARC1是一种新型长效可逆避孕（LARC）产品，旨在提供精确的剂量、延长装置的使用寿命和无线控制。Dar正在探索与潜在合作伙伴进行战略讨论，以支持该技术在糖尿病、肥胖和其他需要精确和长期治疗条件中的应用。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    糖尿病 肥胖
  • Duchenne UK 和 Parent Project Muscular Dystrophy 奖励 500,000 美元，用于在 1 期试验中评估肌肉祖细胞的安全性和耐受性
    医药投融资
    Duchenne UK 和 Parent Project Muscular Dystrophy 奖励 500,000 美元，用于在 1 期试验中评估肌肉祖细胞的安全性和耐受性
    Duchenne UK和Parent Project Muscular Dystrophy共同资助了50万美元，用于评估肌祖细胞在1期临床试验中的安全性和耐受性。该资助由美国明尼苏达大学医学学院的儿科神经肌肉神经学家Peter Kang教授获得，用于其名为“肌生成祖细胞Duchenne肌营养不良症1期临床试验”的研究项目。这笔资金将支持Kang教授及其合作研究者评估肌祖细胞对Duchenne肌营养不良症的安全性。该研究基于之前的研究，利用由明尼苏达大学Rita Perlingeiro博士及其团队开发的名为MyoPAXon的肌祖细胞，这些细胞在临床前研究中显示出再生受损骨骼肌肉的潜力。该1期临床试验将由Kang教授团队领导，旨在提供关于移植MyoPAXon细胞的安全性和可行性的宝贵见解。如果试验对安全性和耐受性以及可行性提供积极数据，它有可能为针对其他肌肉的2期研究奠定基础。该试验将在明尼苏达大学进行，初始参与者包括六名Duchenne患者。
    美通社
    2024-04-23
    Parent Project Muscular Dystrophy
  • Theriva（TM） Biologics 宣布研究者赞助的玻璃体内注射 VCN-01 在难治性视网膜母细胞瘤儿科患者中的 1 期试验取得积极顶线数据
    研发注册政策
    Theriva（TM） Biologics 宣布研究者赞助的玻璃体内注射 VCN-01 在难治性视网膜母细胞瘤儿科患者中的 1 期试验取得积极顶线数据
    Theriva Biologics宣布，一项由Sant Joan de Du-Barcelona儿童医院合作进行的针对难治性视网膜母细胞瘤儿童患者的VCN-01 Phase 1临床试验取得了积极结果。该试验评估了Theriva的实验性肿瘤溶解腺病毒VCN-01在化疗或放疗无效的视网膜母细胞瘤患者中的安全性和耐受性。结果显示，VCN-01在注射后具有良好的耐受性，且未观察到剂量限制性毒性或3级及以上眼部或系统性毒性。此外，VCN-01显示出有希望的抗癌活性，并在某些患者中观察到肿瘤种子密度的明确改善。这一积极的结果支持了VCN-01在多种癌症适应症中的治疗潜力，并为进一步的Phase 2临床试验提供了支持。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    视网膜母细胞瘤 Theriva Biologics Inc
  • 儿科远程医疗平台运营商Summer Health获得1165万美元A轮融资
    医药投融资
    儿科远程医疗平台运营商Summer Health获得1165万美元A轮融资
    2024年4月23日，儿科远程医疗平台运营商Summer Health获得1165万美元A轮融资。本轮融资由新投资者7wire Ventures和Lux Capital共同领投，Sequoia Capital、Metrodora Ventures、Box Group、Shrug Capital、Melinda French Gates旗下的Pivotal Ventures和Leaps by Bayer也参与了此次投资。Sequoia Capital的Alfred Lin、Lux Capital的Deena Shakir、7wire Ventures的Alyssa Jaffee和Metrodora Ventures的Chelsea Clinton也将加入Summer Health董事会。Summer Health于2022年7月推出，是任何人解决健康问题的第一步和持续工具，提供及时的文本访问，让高质量的医疗保健专业人士在15分钟内通过文本提供全天候的专家解答和可靠建议。公司的使命是从根本上简化父母的医疗保健体验。
    VC News Daily
    2024-04-23
    Lux Capital 7wireVentures Leaps by Bayer Pivotal Ventures Shrug Box Group Metrodora Ventures Sequoia Capital Summer Health
  • Tharimmune Announces Option Agreement for Key Technologies for Generating HER2/HER3 Antibody Drug Conjugates (ADCs)
    交易并购
    Tharimmune Announces Option Agreement for Key Technologies for Generating HER2/HER3 Antibody Drug Conjugates (ADCs)
    BRIDGEWATER, NJ / ACCESSWIRE / April 23, 2024 / Tharimmune, Inc. (NASDAQ:THAR) ("Tharimmune" or the "Company"), a clinical-stage biotechnology company developing a portfolio of therapeutic candidates in inflammation & immunology, announced today an option agreement for an exclusive license with Washington University in St. Louis for the rights to develop and commercialize technology related to multiple hybridomas and antibodies directed specifically towards human HER2. The technology was developed through a
    Accesswire
    2024-04-23
    HER2 HER3
  • Alto Neuroscience 宣布 ALTO-101 取得积极的 1 期结果，ALTO-101 是一种正在开发的新型 PDE4 抑制剂，用于治疗精神分裂症
    研发注册政策
    Alto Neuroscience 宣布 ALTO-101 取得积极的 1 期结果，ALTO-101 是一种正在开发的新型 PDE4 抑制剂，用于治疗精神分裂症
    Alto Neuroscience公司宣布，其新型PDE4抑制剂ALTO-101在治疗精神分裂症相关认知障碍（CIAS）的I期临床试验中取得积极结果。研究显示，通过透皮给药系统（TDS）给药的ALTO-101在耐受性和药代动力学方面优于口服给药。与口服给药相比，TDS给药方式下药物暴露水平显著提高，同时降低了典型的不良反应。Alto计划在2024年上半年启动一项针对CIAS患者的概念验证研究，预计2025年下半年公布顶线数据。ALTO-101的口服PDE4抑制剂在认知治疗方面有前景，但存在剂量限制性副作用。透皮给药的ALTO-101显示出更高的药物浓度和良好的耐受性，与现有或正在开发的PDE4抑制剂相比，具有显著差异。该研究评估了ALTO-101的透皮制剂与口服制剂在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和粘附性。结果显示，透皮给药的ALTO-101比口服给药显示出更高的药物浓度和更低的典型不良反应。Alto与MEDRx合作开发的透皮给药系统，有望为CIAS患者提供新的治疗选择。
    Businesswire
    2024-04-23
    精神分裂症 PDE4 Alto Neuroscience Inc
  • Wave Life Sciences 宣布 GSK 合作势头强劲，并在 siRNA 和 RNA 编辑方面取得进展
    研发注册政策
    Wave Life Sciences 宣布 GSK 合作势头强劲，并在 siRNA 和 RNA 编辑方面取得进展
    GSK已选定其首个两个项目进入开发候选阶段，标志着与Wave Life Sciences的合作研究进入下一阶段。这两个项目采用Wave的下一代GalNAc-siRNA格式，具有成为同类最佳效力和持久性的潜力。GSK将继续利用Wave的PRISM平台和多种RNA靶向方法（包括RNA编辑、剪接、siRNA和反义）进行多个治疗领域的靶点验证。Wave的INHBE肥胖项目也使用下一代GalNAc-siRNA格式，预计将在2025年第一季度开始临床试验。Wave将在ASGCT和TIDES USA会议上展示其siRNA能力和在RNA编辑领域的领导地位。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    GSK PLC siRNA Wave Life Sciences Ltd Wave
  • Palisade Bio 与 Strand Life Sciences 达成战略合作，以推进精准医疗方法
    交易并购
    Palisade Bio 与 Strand Life Sciences 达成战略合作，以推进精准医疗方法
    Palisade Bio与生物信息学领域的领先企业Strand Life Sciences达成战略合作伙伴关系，旨在推进溃疡性结肠炎（UC）的精准医疗疗法。合作赋予Palisade Bio进入前沿生物信息学工具和知识的权限，以理解复杂的疾病途径并预测对PDE4抑制剂的反应。Palisade Bio利用超过十个UC临床试验的数据，收集了1600个UC患者样本，包括转录组和临床结果。通过内部工具分析这些数据集，Palisade Bio能够识别UC患者反应者的生物标志物，利用机器学习开发针对患者选择的精准医疗方法。此次合作被视为Palisade Bio在重新定义UC治疗过程中的一个重要价值驱动里程碑。
    动脉网
    2024-04-23
    PDE4 溃疡性结肠炎 Palisade Bio Inc
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