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  • Capsida Biotherapeutics将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）的年会上展示其全资拥有的基因治疗项目在遗传癫痫和帕金森病方面的新数据。
    研发注册政策
    Capsida Biotherapeutics将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）的年会上展示其全资拥有的基因治疗项目在遗传癫痫和帕金森病方面的新数据。
    Capsida Biotherapeutics将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2024年年度会议上展示其完全拥有的基因治疗项目的新数据，包括针对遗传性癫痫和帕金森病的治疗。公司将介绍其针对GBA突变的帕金森病（PD-GBA）项目，并有两场口头报告将展示PD-GBA和由STXBP1突变引起的遗传性癫痫项目的新数据。这两个项目正在进行IND可行性研究，以支持2025年上半年开始临床试验。在非人灵长类动物中，针对STXBP1和PD-GBA的开发候选药物显示出高达70%的神经元表达，同时靶向肝脏。此外，公司还将展示其专有工程平台的广泛适用性，包括静脉递送、高度神经元靶向和肝脏去靶向的囊膜。
    美通社
    2024-04-22
    帕金森病 GBA
  • 武田、安斯泰来和三井住友银行宣布达成成立合资公司以孵化早期药物发现项目的主协议
    交易并购
    武田、安斯泰来和三井住友银行宣布达成成立合资公司以孵化早期药物发现项目的主协议
    Takeda、Astellas和Sumitomo Mitsui Banking宣布签署一项主协议，共同成立一家合资公司，专注于孵化早期药物发现项目。该合资公司将主要源自日本的创新药物开发，旨在推动学术发现从实验室到临床的转化，解决日本创新药物技术从种子资产到商业化过程中的“死亡之谷”问题。合资公司预计于2024年中成立，总部位于日本神奈川县的湘南健康创新园区，注册资本约6亿日元，其中Takeda、Astellas和SMBC分别持有33.4%、33.4%和33.2%的股份。合资公司将专注于推进源自日本的创新药物发现项目进入全球市场，孵化具有全球竞争力的药物发现技术和培养创业精神，以及通过创建高质量的初创公司来释放日本药物发现生态系统的潜力。Takeda和Astellas将利用其在全球药物发现研究开发方面的专业知识，支持合资公司，以加速早期药物发现阶段的开放创新，并促进社会初创公司的创建。
    美通社
    2024-04-22
    Takeda GmbH
  • 儿科慢性护理服务提供商Clarity Pediatrics宣布扩展虚拟儿科多动症平台，并获得1000万美元种子轮融资
    医药投融资
    儿科慢性护理服务提供商Clarity Pediatrics宣布扩展虚拟儿科多动症平台，并获得1000万美元种子轮融资
    2024年4月22日，儿科慢性护理服务提供商Clarity Pediatrics宣布扩大其儿科多动症平台，并获得了1000万美元种子轮融资，由Rethink Impact牵头，Homebrew和Maverick Ventures跟投。种子轮投资还包括来自January Ventures、Vamos Ventures、Alumni Ventures和Citylight VC的投资。这些机构投资者加入了一组强大的天使投资者，他们是CityBlock、Quartet、Livongo、Headspace、Rock Health、Solv等医疗保健领域的领导者。这项投资支持Clarity Pediatrics推出新的临床服务产品线，进一步发展其创新护理平台，并进行地域扩张。
    2024-04-22
    Rethink Impact Citylight Alumni Ventures Vamos Ventures January Ventures Maverick Capital Homebrew Clarity Pediatrics I
  • Leo Cancer Care 与世界领先的碳离子中心合作
    交易并购
    Leo Cancer Care 与世界领先的碳离子中心合作
    Leo Cancer Care与意大利帕维亚的CNAO（国家粒子治疗中心）达成合作协议，将在CNAO安装其独特的直立放射治疗系统“Marie”，该系统结合了直立患者定位系统和垂直CT扫描仪，旨在通过患者直立姿势减少运动，提高治疗效果。此举标志着Leo Cancer Care在全球范围内提供质子和碳离子治疗的重要进展，CNAO将成为首个使用该系统进行碳离子放射治疗的中心。该系统旨在通过减少患者运动，使器官保持更自然的位置，从而提高治疗效果。Leo Cancer Care的CEO Stephen Towe表示，CNAO对肿瘤学和最新放射治疗技术的投资，对Leo Cancer Care来说是一个巨大的进步。碳离子治疗被认为是质子治疗的下一阶段，具有更高的精确度。Towe强调，这一合作是对创新质量和直立系统益处的肯定。CNAO主席Gianluca Vago表示，Marie是CNAO重大项目的一部分，它将提高治疗室的灵活性和碳离子治疗的潜力。Leo Cancer Care正在申请其在欧洲的直立输送系统的监管批准。
    美通社
    2024-04-22
    Leo Cancer Care Pty
  • NeuroSense 和 Genetika+ 启动精准医学合作，从正在进行的阿尔茨海默病 2 期临床试验开始
    交易并购
    NeuroSense 和 Genetika+ 启动精准医学合作，从正在进行的阿尔茨海默病 2 期临床试验开始
    NeuroSense Therapeutics与Genetika+公司宣布在阿尔茨海默病（AD）药物开发领域开展合作，合作始于NeuroSense正在进行中的二期临床试验。Genetika+利用其先进技术，从患者血液中提取前额叶皮层神经元，以在体外量化药物引起的神经元可塑性。该技术作为人类AD疾病模型，将用于将临床反应与细胞效应相关联，以支持药物开发和商业化。NeuroSense的PrimeC疗法采用多靶点策略，同时针对淀粉样蛋白前体（A）、TDP-43和其他关键疾病相关病理，有望提供更有效的治疗结果。Genetika+的创始人表示，通过结合双方的技术，有望更快地将有效疗法带给患者，并推动个性化、靶向疗法的开发，显著改善患者预后。
    美通社
    2024-04-22
    老年性痴呆 适应障碍 TARDBP NeuroSense Therapeutics Ltd
  • 益普生和 Skyhawk Therapeutics 宣布在罕见神经系统疾病中开展 RNA 靶向研究合作
    交易并购
    益普生和 Skyhawk Therapeutics 宣布在罕见神经系统疾病中开展 RNA 靶向研究合作
    法国生物制药公司Ipsen与美国Skyhawk Therapeutics达成全球独家合作，共同开发针对罕见神经疾病的RNA调节小分子。Ipsen将负责候选药物的开发和商业化，利用其在运动障碍领域的神经科学专长。Skyhawk的专有平台技术可加速RNA靶向小分子的构建，包括罕见神经疾病领域。根据协议，Skyhawk有望获得高达18亿美元的开发、监管和商业里程碑款项，包括前期付款。Ipsen致力于为罕见神经疾病患者提供创新疗法，此次合作将进一步扩大其产品管线。
    美通社
    2024-04-22
    Ipsen SA
  • 再生元将在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 上强调遗传医学研究的进展
    研发注册政策
    再生元将在美国基因与细胞治疗学会 （ASGCT） 上强调遗传医学研究的进展
    Regeneron将在2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其在遗传医学研究方面的最新进展。公司将在会上展示10篇摘要，包括6篇口头报告，内容涉及克服遗传药物临床实施障碍的方法，从给药前到给药再到长期持续表达。其中，一项针对因otoferlin基因突变导致的重度遗传性听力丧失儿童的DB-OTO基因治疗临床试验的最新数据将得到更新。Regeneron将继续推进其基因治疗项目，包括针对otoferlin缺乏导致的重度听力丧失的DB-OTO基因治疗，并展示其在基因治疗和遗传医学领域的创新成果。
    GlobeNewswire
    2024-04-22
    OTOF Regeneron Pharmaceuticals Inc
  • 开拓药业AR-PROTAC(GT20029)治疗男性脱发中国II期临床试验达到主要终点
    研发注册政策
    开拓药业AR-PROTAC(GT20029)治疗男性脱发中国II期临床试验达到主要终点
    开拓药业宣布其自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029酊外用治疗男性雄激素性脱发（AGA）的II期临床试验达到主要研究终点，结果显示GT20029酊在治疗男性脱发方面具有统计学显著性和临床意义，且安全性和耐受性良好。基于此，公司计划开展GT20029后续的临床策略，包括男性脱发中国III期临床试验及美国II期临床试验，并准备开展GT20029用于痤疮治疗的II期临床试验。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，结果显示GT20029酊在有效性和安全性方面均优于安慰剂，其中1% BIW剂量被确定为最佳给药剂量。GT20029是基于公司自有PROTAC平台开发的全球首个皮科外用新型AR降解剂，具有局部作用，避免了药物的全身暴露，并降低局部毛囊皮脂腺中的AR对雄激素的敏感性。开拓药业致力于创新药物的研发及产业化，拥有多元化的产品管线和多项专利。
    微信公众号
    2024-04-21
    痤疮 苏州开拓药业股份有限公司
  • GT20029 年 AGA 的中国 II 期试验达到主要终点
    研发注册政策
    GT20029 年 AGA 的中国 II 期试验达到主要终点
    Kintor Pharma宣布其自主研发的创新小分子和生物治疗药物GT20029在中国进行的II期临床试验达到主要终点，结果显示该药物在治疗男性雄激素性脱发（AGA）方面具有显著疗效和安全性。GT20029是一种新型AR降解剂，通过PROTAC平台开发，旨在局部作用于皮肤组织，避免全身暴露并降低局部毛囊皮脂腺中AR对雄激素的敏感性。试验结果显示，GT20029在每日一次和每周两次给药组中均显示出与安慰剂相比的显著疗效，且安全性良好。公司计划在中国启动III期临床试验，并在美国进行II期临床试验，并准备开展针对痤疮的II期临床试验。
    美通社
    2024-04-21
    苏州开拓药业股份有限公司
  • Hyalex Orthopaedics 报告了首例新型 HYALEX（R） 膝关节软骨系统患者治疗
    研发注册政策
    Hyalex Orthopaedics 报告了首例新型 HYALEX（R） 膝关节软骨系统患者治疗
    Hyalex Orthopaedics公司宣布，其创新的HYALEX膝关节软骨系统在首次人体临床试验中已成功应用于患者。该系统旨在修复受损的膝关节软骨，通过模拟人体天然软骨的结构和功能，为患者提供即时恢复。目前，该系统在美国和欧洲的多个中心进行前瞻性、多中心的单臂研究，已有患者接受了治疗。HYALEX软骨技术得到了FDA的IDE批准，并有望解决每年约75万例美国软骨损伤患者的需求。
    美通社
    2024-04-21
  • GC301基因治疗晚发型庞贝病注册临床试验启动受试者招募
    研发注册政策
    GC301基因治疗晚发型庞贝病注册临床试验启动受试者招募
    解放军总医院第一医学中心儿科正在进行一项关于GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，旨在评估其安全性和疗效。该研究已获得伦理委员会和国家药品监督管理局批准，主要招募6岁以上晚发型庞贝病患儿。研究团队由经验丰富的医护人员组成，招募条件包括年龄、发病时间、基因检测结果和监护人同意等。GC301注射液是一种AAV基因治疗药物，旨在补偿GAA酶基因缺陷，临床前实验显示其在动物模型中表现出良好的治疗效果。锦篮基因科技有限公司专注于基因治疗药物开发，致力于推动罕见病基因药物的研发和应用。
    微信公众号
    2024-04-20
    国家药品监督管理局
  • 英百瑞针对实体肿瘤的第二款产品：IBR822 细胞注射液获得CDE临床默示许可
    研发注册政策
    英百瑞针对实体肿瘤的第二款产品：IBR822 细胞注射液获得CDE临床默示许可
    2024年4月19日，英百瑞（杭州）生物医药有限公司自主研发的针对实体肿瘤药物“IBR822细胞注射液”获得国家药品监督管理局临床试验默示许可。该药物利用自主知识产权开发的全球首款非病毒非基因修饰的能特定靶向TROP2抗原并具有杀伤肿瘤细胞能力的NK细胞（CAR-raNK）产品。IBR822细胞注射液具有极高的安全性和强大的杀伤肿瘤细胞能力，对多种恶性肿瘤有显著杀伤效果，有望为三阴性乳腺癌、结直肠癌、食管癌等实体瘤患者带来新的希望。英百瑞是一家聚焦于肿瘤免疫治疗、免疫类疾病、慢性病和CNS类疾病的免疫治疗创新药开发的创新型生物医药公司，致力于成为全球NK细胞免疫治疗的开拓者和领军者。
    微信公众号
    2024-04-20
    大肠癌 恶性肿瘤 实体瘤 食道癌 英百瑞（杭州）生物医药有限公司
  • Hepion Pharmaceuticals 在 2b 期“ASCEND-NASH”试验中启动结束活动
    研发注册政策
    Hepion Pharmaceuticals 在 2b 期“ASCEND-NASH”试验中启动结束活动
    Hepion Pharmaceuticals宣布结束ASCEND-NASH临床试验，该试验旨在评估rencofilstat治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的安全性和有效性。试验因资源限制而暂停，目前已有约80名受试者完成365天随访，40名受试者将提供重要安全性数据。公司将继续探索战略替代方案，并承诺确保患者安全合规地退出试验。rencofilstat是一种强效的环状肽酶抑制剂，已在美国食品和药物管理局（FDA）获得治疗NASH的快速通道和孤儿药资格。Hepion还拥有一个专有的AI/ML平台，旨在更好地理解疾病过程并识别rencofilstat的响应者。
    GlobeNewswire
    2024-04-20
    非酒精性脂肪性肝炎 Hepion Pharmaceuticals Inc rencofilstat
  • NurExone 在欧洲外泌体和再生医学会议上介绍革命性的脊髓损伤疗法
    研发注册政策
    NurExone 在欧洲外泌体和再生医学会议上介绍革命性的脊髓损伤疗法
    NurExone Biologic Inc.宣布，公司首席执行官兼董事Lior Shaltiel博士被邀请在2024年6月于伦敦举行的“Exosomes of Europe”会议上发表关于“革命性脊髓损伤治疗：利用外泌体进行高级疗法的潜力”的主题演讲。Shaltiel博士将与来自Abbvie、Evox Therapeutics和Capricor Therapeutics等领先外泌体公司的代表以及该领域的资深高管一起，分享外泌体的应用。NurExone正在开发首个外泌体负载的纳米药物ExoPTEN，用于治疗急性脊髓损伤患者。ExoPTEN在实验室老鼠中显示出恢复运动功能的潜力，并已获得FDA的孤儿药资格认定。Exosomes Europe会议将汇集学术界和工业界的专家，讨论将外泌体产品从临床阶段推进到商业化的新数据和案例研究。
    GlobeNewswire
    2024-04-20
    脊髓损伤 AbbVie Biotherapeutics Inc Capricor Therapeutics Inc ExoPTEN
  • Concept Medical 宣布，在美国的 "MAGICAL-ISR"IDE 研究中招募到了首位患者
    研发注册政策
    Concept Medical 宣布，在美国的 "MAGICAL-ISR"IDE 研究中招募到了首位患者
    Concept Medical宣布其IDE临床研究"MAGICAL-ISR"采用Magic Touch西罗莫司药物涂层球囊治疗ISR，获得FDA突破性设备认定和研究设备豁免批准。首个患者入组由Said Ashraf博士团队完成。研究旨在评估Magic Touch治疗ISR的安全性和有效性，重点关注术后一年内TLF比例。该技术实现可控持续西罗莫司释放，无需植入永久支架。纽约心血管研究基金会主席Martin Leon博士表示，该研究将开启DEB治疗新时代。Concept Medical创始人Manish Doshi博士强调，MagicTouch技术已获全球认可，进入美国市场是解决ISR治疗需求的关键一步，预计将对全球ISR治疗产生重大影响。
    PRNewswire
    2024-04-20
    Concept Medical Inc
  • Stuart Therapeutics， Inc. 宣布即将在 ARVO 2024 上发表演讲
    研发注册政策
    Stuart Therapeutics， Inc. 宣布即将在 ARVO 2024 上发表演讲
    Stuart Therapeutics公司将在2024年4月19日至5月9日举行的ARVO年度会议以及5月初由OIS赞助的Dry Horizons会议和OIS Retina会议上展示其最新研究成果。公司总裁兼首席执行官Eric Schlumpf将在5月3日的Dry Horizons研讨会和5月4日的OIS Retina会议上发表演讲，主题包括干眼病项目和视网膜疾病的研究进展。此外，公司研发团队的研究成果以海报形式在ARVO年度会议上展出，探讨使用Stuart Therapeutics的专利胶原蛋白模拟肽平台在逆转眼内巩膜胶原蛋白破坏方面的效果。Stuart Therapeutics成立于2017年，总部位于佛罗里达州斯图尔特，专注于开发针对前段、屈光和后段眼病的治疗药物。
    PRNewswire
    2024-04-19
    视网膜疾病
  • PharmAla 完成私募配售并同步清偿债务
    医药投融资
    PharmAla 完成私募配售并同步清偿债务
    PharmAla Biotech Holdings Inc.成功完成了非经纪私募配售，发行了4,166,665个单位，筹集了750,000加元。每个单位售价为0.18加元，包括一股普通股和半张认股权证。公司计划将所得净收益用于获取全球专利权、产品制造、临床试验、销售、一般公司事务和营运资金。此外，公司还完成了价值108,000加元的债务结算，发行了600,000股普通股。NKO Consulting Corp.的参与代表关联方交易，但公司已获得相关豁免。PharmAla致力于研发MDXX类分子，包括MDMA，旨在解决全球临床级MDMA短缺问题，并开发新型药物。
    GlobeNewswire
    2024-04-19
    MDMA
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