摩熵视野

摩熵视野，医药健康产业资讯聚合平台，每日更新医药行业最新动态。涵盖新药审批、研发注册政策、临床研究进展、药品招标采购、医保动态、药企财报、交易并购、投融资、人事变动、前沿研究、专家观点与行业分析，为医药从业者提供全面及时的产业资讯服务。

共 369352 篇内容

FDA 授予 PTC518 亨廷顿病项目快速通道资格

研发注册政策

FDA 授予 PTC518 亨廷顿病项目快速通道资格

PTC Therapeutics宣布，美国FDA已授予其针对亨廷顿病的PTC518项目快速通道资格，以应对该疾病的高未满足需求。PTC518项目是基于PTC的创新性剪接平台发现，该平台曾成功开发出用于治疗脊髓性肌萎缩症的Evrysdi®（risdiplam）。2024年6月，PTC公布了PTC518亨廷顿病患者的PIVOT-HD研究的12个月中期数据，结果显示在10毫克剂量水平下，PTC518能够持久地降低血液中的突变亨廷顿蛋白，达到43%，同时降低脑脊液中的突变亨廷顿蛋白，效果与血液中相似。此外，12个月的数据还显示，PTC518在关键疾病测量指标上显示出剂量依赖性的有利临床效果，包括总运动评分和cUHDRS量表。PTC518是一种口服的小分子药物，可以减少导致神经元损伤和死亡、进而导致疾病进展的突变亨廷顿蛋白的产生。PTC518可以穿过血脑屏障，具有选择性、可调节性，并且不被排泄。亨廷顿病是一种致命的遗传性中枢神经系统疾病，目前尚无治愈方法，也没有批准的药物可以延缓疾病的发生或减缓疾病进展。

PRNewswire

2024-09-26

HTT 脊髓性肌萎缩症利司扑兰 PTC Therapeutics Inc
首开先河！2024全国智慧医保大赛开放超11亿条匿名化数据

医保动态

首开先河！2024全国智慧医保大赛开放超11亿条匿名化数据

“本次大赛为我们提供了医保和‘自然人’‘法人’‘电子证照’等多个类型的匿名化数据，并且制定了一系列措施保障数据安全，让我们进入决赛的参赛团队能够‘大展拳脚’，放心使用医保数据进行系统测试、案例验证，这次参赛的体验感特别好！” 这是参赛团队对于本次大赛开放匿名化数据的真切感受。参赛团队可利用虚拟机自行搭建中间件等软件环境，也可申请ECS（虚拟机）、MySQL（数据库）、REDIS(缓存)、ADS（分析型数据库）、DRDS（分布式关系型数据库）、DTS（数据传输服务）、MQ、MaxCompute（DATAWORKS）、OSS（对象存储）、OTS（表格存储）、SLB（负载均衡）、GPU（英伟达H20部署算力调度平台）等云平台产品。

国家医保局

2024-09-26

智慧医保
稳健医疗8.44亿北美大收购：高关税下，跨境并购会成为出海企业的归宿吗？

交易并购

稳健医疗8.44亿北美大收购：高关税下，跨境并购会成为出海企业的归宿吗？

这是稳健医疗首个国际控股权收购项目，也是今年6月以来国内医药行业中最大的一笔海外收购案，因而受到关注。值得注意的是，9月13日，美国贸易代表办公室（USTR）公布的“对华301关税”最终执行的名单中，涉及到医疗产品主要就是低值医用耗材，包括：注射器和针头、医用口罩、部分呼吸器在内的个人防护品、医用橡胶手套等。一是借船出海， 2024上半年，稳健医疗境外营收8.7亿元，占比21.5%，此次收购，将借力借势打开出海新局面。

晨哨并购

2024-09-26

深圳迈瑞生物医疗电子股份有限公司深圳惠泰医疗器械股份有限公司南微医学科技股份有限公司上海微创心脉医疗科技（集团）股份有限公司稳健医疗用品股份有限公司
为什么衰老是癌症的最大风险因素？最新Science研究揭示关键机制，阿那白滞素或成预防新希望

前沿研究

为什么衰老是癌症的最大风险因素？最新Science研究揭示关键机制，阿那白滞素或成预防新希望

在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院的研究人员解决了癌症研究中的一个关键但尚未被探索的问题：为什么衰老是癌症的最大风险因素？他们揭示了衰老的免疫系统如何通过引发有害的炎症来刺激肿瘤生长，为癌症预防和治疗（特别是针对老年人）提供了新的见解。相关研究结果于2024年9月5日在线发表在 Science 期刊上，论文标题为 “Hematopoietic aging promotes cancer by fueling IL-1⍺–driven emergency myelopoiesis”。

生物谷

2024-09-26

恶性肿瘤阿那白滞素
研制成功，正式发布！攻克五大关键技术→

前沿研究

研制成功，正式发布！攻克五大关键技术→

9月25日，我国首套氢膨胀5吨/天氢液化系统正式发布。该系统由中国航天科技集团六院101所、航天氢能科技有限公司联合研制，于8月18日成功产出液氢，是我国在液氢大规模制备领域取得的重大突破。这是继2021年9月2吨/天氦膨胀制氢液化冷箱研制成功后，我国在氢液化领域的又一里程碑式成果。

北京国际科技创新中心

2024-09-26
Capstan Therapeutics 将在美国风湿病学会（ACR） 2024 年融合会上呈报铅体内嵌合抗原受体（CAR）-T 候选物（CAR）-T CPTX2309临床前数据

研发注册政策

Capstan Therapeutics 将在美国风湿病学会（ACR） 2024 年融合会上呈报铅体内嵌合抗原受体（CAR）-T 候选物（CAR）-T CPTX2309临床前数据

Capstan Therapeutics公司宣布将在2024年11月14日至19日在华盛顿特区举行的美国风湿病学会（ACR）会议上展示其领先在体CAR-T候选药物CPTX2309的预临床数据。CPTX2309利用CellSeeker™靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术平台，将编码抗CD19 CAR的mRNA递送至CD8表达T细胞，旨在通过快速和深度清除血液和淋巴组织的B细胞来重置免疫系统。Capstan首席科学官兼研发执行副总裁Adrian Bot表示，这种非病毒在体CAR-T方法旨在结合CAR-T疗法的强大功效与传统生物制剂的便利性、药理可调性和可扩展性。会议将展示的数据将支持CPTX2309在广泛B细胞介导的自身免疫疾病中的应用，以实现患者免疫系统的重置，达到持久且无需药物的临床反应。

Businesswire

2024-09-26

CD19 CD8 自身免疫疾病 Capstan Therapeutics
Trevi Therapeutics 宣布 Ph2a CANAL 试验的咳嗽缓解时间的额外分析被接受在 CHEST 2024 上进行口头报告

研发注册政策

Trevi Therapeutics 宣布 Ph2a CANAL 试验的咳嗽缓解时间的额外分析被接受在 CHEST 2024 上进行口头报告

Trevi Therapeutics公司宣布，将在CHEST 2024会议上展示其研发的口服纳布啡缓释剂（Haduvio™）在治疗特发性肺纤维化（IPF）和难治性慢性咳嗽（RCC）患者中缓解咳嗽的分析结果。该研究由Alyn Morice教授在波士顿进行，他分析了38名完成至少一个治疗周期的CANAL试验的IPF患者的咳嗽数据，结果显示纳布啡缓释剂与安慰剂相比，显著增加了咳嗽缓解时间、减少了咳嗽时间和咳嗽强度。试验的安全性结果与纳布啡缓释剂已知的安全性特征一致，最常见的不良事件包括恶心、头晕、焦虑、便秘、呕吐、口干、头痛、嗜睡、呼吸困难、食欲下降和疲劳。

PRNewswire

2024-09-26

特发性肺纤维化咳嗽肾细胞癌 Trevi Therapeutics Inc
科伦药业向一个时代告别

公司动态

科伦药业向一个时代告别

原本计划重金投入的“创新制剂生产线”和“NDDS及抗肿瘤制剂”两个项目叫停，转向扩充大输液产能。这笔资金是2022年3月科伦药业发行可转债刚刚募来的，总共30亿元，原本计划投入4个项目，其中创新制剂生产线投入15.8亿，NDDS投入2.2亿。 9月19日，被不少人称为“改变中国医药界的一天”。

商图药讯

2024-09-26

肿瘤
三明联盟集采，来了

招标采购

三明联盟集采，来了

国家医保局重点指导的全国联采。近日，业内流传出一份关于三明联盟集采的文件，目前正在征求联盟地区意见，再确定具体品种。三明联盟开展肿瘤和呼吸系统等疾病用药集采是2024年国家医保局重点指导的全国联采之一。

新浪医药

2024-09-26

AbbVie Inc AstraZeneca PLC 百济神州（北京）生物科技有限公司肿瘤
P4 2024 | 多组学/质谱技术/测序单细胞前沿进展与转化，听听他们怎么说？

前沿研究

P4 2024 | 多组学/质谱技术/测序单细胞前沿进展与转化，听听他们怎么说？

技术进展/科研转化/临床应用，技术领域专家齐现身P4 2024大会现场，为您带来一场饕餮盛宴。 P4 2024 第八届精准医疗大会。组委会特推出参展优惠福利。

商图药讯

2024-09-26

精准医疗多组学质谱技术
多家A股上市药企找董秘，年薪高达150万

人事变动

多家A股上市药企找董秘，年薪高达150万

1、某上交主板药企找董秘（base北京，年龄不设限，药企董秘经验）：核心诉求：务实在三会/信披/公司治理，过往多实业的经历，能熟悉创新药的研产销sop，监管口资源加分。 2、某上交主板疫苗企业找董秘（base北京，年龄50以内）：核心诉求：资本运作、市值管理、定增等资本方面，需求一二级市场的资源；希望十月可以入职。 3、某上交科创板找董秘（base上海，年龄35-45）：1、分担总经理的事务包括但不限于董秘的基本职责；2、监管口资源，3、pr（公共事务）及公关、媒体口。

E药资本界

2024-09-26

A股上市药企
Vertex 在北美囊性纤维化会议上重点介绍了 Vanza Triple 的 3 期临床数据的首次口头报告以及 TRIKAFTA® 长期影响的新数据

研发注册政策

Vertex 在北美囊性纤维化会议上重点介绍了 Vanza Triple 的 3 期临床数据的首次口头报告以及 TRIKAFTA® 长期影响的新数据

Vertex制药公司宣布，其研发的潜在下一代三联组合药物“vanza triple”的3期临床试验数据首次被纳入北美囊性纤维化会议（NACFC）的医学报告。同时，公司还展示了TRIKAFTA在2至11岁囊性纤维化患者中的长期治疗效果，表明该药物在多方面持续改善疾病状况。Vertex表示，vanza triple有望进一步提高汗液氯离子水平，改善囊性纤维化患者的治疗。此外，Vertex还将展示TRIKAFTA在2至11岁儿童中的长期研究数据，证实了该药物在改善肺功能和胰腺功能方面的持久益处。Vertex还介绍了其囊性纤维化治疗药物vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor（vanza triple）的长期数据，该药物已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道和孤儿药资格认定，并已在多个国家和地区提交了监管审批申请。

Businesswire

2024-09-26

Vertex Inc 囊性纤维化
IRA正在逼退强生，心血管和代谢部门关闭 | 第一现场

公司动态

IRA正在逼退强生，心血管和代谢部门关闭 | 第一现场

在去年关闭了传染病和疫苗部门之后，强生又一次瘦身。 9月25日，据Endpoints报道，强生正在着手关闭其心血管和代谢药物部门。强生的此番动作令人联想到美国通削法案（IRA）的影响。

研发客

2024-09-26

Johnson & Johnson
拜耳向美国FDA提交补充新药申请，寻求扩大NUBEQA®（达洛鲁胺）在转移性激素敏感性前列腺癌中的适应症

研发注册政策

拜耳向美国FDA提交补充新药申请，寻求扩大NUBEQA®（达洛鲁胺）在转移性激素敏感性前列腺癌中的适应症

拜耳公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了补充新药申请（sNDA），旨在将口服雄激素受体抑制剂（ARi）NUBEQA®（达鲁他胺）与雄激素剥夺疗法（ADT）联合用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）的患者。该申请基于ARANOTE III期临床试验的积极结果，该试验数据已在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会和《临床肿瘤学杂志》上发表。NUBEQA由拜耳和芬兰制药公司奥利安共同开发，目前正在进行多项临床试验，以评估其在不同阶段前列腺癌治疗中的效果。

Businesswire

2024-09-26

AR 拜耳（中国）有限公司达罗他胺
斯蒂瓦那托集团、格雷斯海姆和肖特制药宣布建立战略行业“RTU 联盟”

交易并购

斯蒂瓦那托集团、格雷斯海姆和肖特制药宣布建立战略行业“RTU 联盟”

意大利PIOMBINO DESE，Stevanato Group、Gerresheimer AG和SCHOTT Pharma AG & Co. KGaA宣布建立战略行业联盟“RTU联盟”，以支持市场对即用型(RTU)安瓿瓶和卡片的采用。该联盟旨在与制药公司、CMO和CDMO分享高质无菌初级包装的专长和技术知识，特别是即用型安瓿瓶和卡片的优点。通过采用工业即用型(ready-to-use)设置，制药公司和合同制造组织(CMO)可以降低运营风险，提高灵活性和效率，并降低浪费。RTU技术有助于简化流程，提高生产力，从而降低总拥有成本(TCO)并减少污染风险，同时简化符合欧盟GMP附录1的规定。此外，该联盟还旨在创建一个开放的平台，让其他行业参与者了解RTU工艺和产品的关键优势，并更好地评估向高效填充系统转型的投资。

Businesswire

2024-09-26

Stevanato Group SPA
Acurx 宣布 CDI 和 Anthrax（炭疽杆菌）对 ACX-375 类似物的敏感性新增 Ibezapolstat Ph2b 结果

研发注册政策

Acurx 宣布 CDI 和 Anthrax（炭疽杆菌）对 ACX-375 类似物的敏感性新增 Ibezapolstat Ph2b 结果

Acurx Pharmaceuticals宣布了其新型小分子抗生素ibezapolstat对肠道菌群有益作用的最新分析结果，显示其能增加Actinobacteriota比例和有益的Bacillota数量，有助于逆转菌群失调，并减少艰难梭菌感染后的复发。此外，ibezapolstat的药代动力学特性得到证实，其平均系统暴露量低于1mcg/mL，粪便浓度远高于艰难梭菌的最小抑菌浓度。在独立实验室进行的ACX-375 DNA pol IIIC类似物微生物学测试中，包括佛罗里达大学，显示出对炭疽芽孢杆菌（炭疽）的体外活性，包括对环丙沙星耐药的炭疽芽孢杆菌。这些结果在国际艰难梭菌研讨会（ICDS）上展出。Acurx还宣布了其与FDA达成的关于ibezapolstat治疗艰难梭菌感染的国际III期临床试验的关键协议，并计划提交在欧洲联盟、英国、日本和加拿大进行临床试验的监管指导请求。

PRNewswire

2024-09-26

Acurx Pharmaceuticals LLC 难辨梭状芽胞杆菌感染 ibezapolstat 环丙沙星
Sage Therapeutics 宣布终止与 Biogen 在 SAGE-324 项目上的合作

交易并购

Sage Therapeutics 宣布终止与 Biogen 在 SAGE-324 项目上的合作

Sage Therapeutics宣布，Biogen已终止与Sage就SAGE-324项目达成的合作和许可协议。两家公司近期宣布SAGE-324用于治疗特发性震颤的2期KINETIC 2研究结果为阴性，并停止了SAGE-324在ET领域的进一步临床开发。Sage和Biogen将继续合作开发ZURZUVAE，这是首个也是唯一获FDA批准的口服治疗产后抑郁症（PPD）的药物，并致力于帮助PPD患者。根据合作协议，终止将于2025年2月17日生效，Sage将恢复对SAGE-324资产的完全所有权。Sage计划继续评估SAGE-324的其他潜在适应症。ZURZUVAE是一种神经活性甾体GABA-A受体正调节剂，用于治疗成人PPD。ZURZUVAE可能引起严重副作用，如嗜睡、头晕、感冒、腹泻、疲劳、虚弱或无精打采、尿路感染等。Sage Therapeutics是一家致力于开发改变大脑健康药物，以帮助每个人都能茁壮成长的生物制药公司。

Businesswire

2024-09-26

Biogen Inc 产后抑郁特发性震颤 SAGE Therapeutics Inc
LUNAPHORE 与 DISCOVERY LIFE SCIENCES 合作，为临床研究带来创新的空间生物学解决方案

交易并购

LUNAPHORE 与 DISCOVERY LIFE SCIENCES 合作，为临床研究带来创新的空间生物学解决方案

Bio-Techne公司旗下空间生物学品牌Lunaphore与Discovery Life Sciences达成战略合作，将Lunaphore COMET™平台引入Discovery全球生物样本产品和专业实验室服务中，以支持临床研究。这一合作利用Lunaphore的COMET技术，结合Discovery的科学专长，推动免疫肿瘤学、免疫学、神经科学和传染病研究，实现更高精度和速度。Discovery的Lunaphore COMET Hyperplex免疫荧光服务将促进下一代临床试验试剂的开发，并为生物标志物发现、患者分层和转化医学提供多维空间生物学见解。该服务结合Discovery的分子病理学专长，旨在为制药公司提供符合临床实验室改进修正案（CLIA）的超plex测试能力。

PRNewswire

2024-09-26

Bio-Techne Corp Discovery Life Scien Lunaphore Technologi
TAGRISSO®（奥希替尼）在美国获批用于不可切除的 III 期 EGFR 突变肺癌患者

研发注册政策

TAGRISSO®（奥希替尼）在美国获批用于不可切除的 III 期 EGFR 突变肺癌患者

AstraZeneca的TAGRISSO（奥希替尼）在美国获得批准，用于治疗未手术切除的III期表皮生长因子受体突变（EGFRm）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，这些患者的疾病在铂类化疗放疗（CRT）期间或之后未进展。TAGRISSO适用于存在外显子19缺失或外显子21（L858R）突变的患者。该批准基于LAURA III期临床试验的结果，该结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。与安慰剂相比，TAGRISSO将疾病进展或死亡风险降低了84%。中位无进展生存期（PFS）在TAGRISSO治疗的患者中为39.1个月，而安慰剂组为5.6个月。总体生存期（OS）结果尚不成熟。该试验继续评估OS作为次要终点。每年在美国，有超过20万人被诊断出患有肺癌，其中80-85%的患者被诊断为NSCLC，这是最常见的肺癌形式。在美国，大约15%的NSCLC患者有EGFR突变。近五分之一被诊断为NSCLC的人有不可切除的肿瘤。TAGRISSO的安全性和耐受性与其已建立的资料一致，未发现新的安全担忧。

Businesswire

2024-09-26

AstraZeneca PLC EGFR 奥希替尼非小细胞肺癌
Mural Oncology 的首个虚拟投资者日，突出后期临床进展

研发注册政策

Mural Oncology 的首个虚拟投资者日，突出后期临床进展

Mural Oncology将于2025年第一季度末至第二季度初公布nemvaleukin在铂耐药卵巢癌和黏膜黑色素瘤晚期临床试验的关键数据。公司管理层将在虚拟投资者日上提供关于nemvaleukin研究设计、统计假设和执行方面的额外信息。此外，计划于2025年第四季度提交Mural的IL-18项目的IND申请。ARTISTRY-7试验是一项比较nemvaleukin与pembrolizumab联合用药与单药化疗的3期临床试验，主要针对铂耐药卵巢癌患者，预计2025年第一季度末或第二季度初公布中期分析结果。ARTISTRY-6 Cohort 2试验是一项针对黏膜黑色素瘤患者的nemvaleukin单药治疗研究，预计2025年第二季度公布主要分析结果。Mural Oncology的IL-18项目计划在2024年底提名开发候选药物，并计划于2025年第四季度向FDA提交IND申请。

GlobeNewswire

2024-09-26

帕博利珠单抗 IL-18