洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

  • 购买数据产品

    400-9696-311 转1

  • 定制咨询业务

    400-9696-311 转2

  • 数据与AI定制业务

    400-9696-311 转3

  • 商务合作及其他问题

    400-9696-311 转4

  • 投诉及建议

    400-9696-311 转5

医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野
  • TScan Therapeutics 宣布即将在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上发表演讲
    研发注册政策
    TScan Therapeutics 宣布即将在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上发表演讲
    TScan Therapeutics公司宣布，其将在即将举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上进行五项研究展示，包括一项口头报告和四项海报展示。这些研究涉及T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法（TCR-T）在癌症治疗中的应用，包括非临床开发、临床试验进展等。TScan Therapeutics致力于开发针对癌症的TCR-T疗法，其产品TSC-100和TSC-101正在开发中，用于治疗血液恶性肿瘤，预防异基因造血干细胞移植后的复发。此外，公司还在开发针对多种实体瘤的TCR-T候选药物，并不断扩展其ImmunoBank，为各种癌症患者提供定制化的多靶点TCR-T疗法。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    恶性肿瘤 实体瘤 TScan Therapeutics Inc TSC-101 TSC-100
  • Neurogene 宣布即将在 ASGCT 会议上公布 NGN-401 基因治疗 Rett 综合征的 1/2 期试验的安全性数据
    研发注册政策
    Neurogene 宣布即将在 ASGCT 会议上公布 NGN-401 基因治疗 Rett 综合征的 1/2 期试验的安全性数据
    Neurogene公司宣布，其针对雷特综合症的基因治疗药物NGN-401在Phase 1/2临床试验中的初步安全性和耐受性数据将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布。数据显示，NGN-401被普遍耐受，未观察到治疗相关严重不良事件或MeCP2过表达相关的毒性迹象。该公司计划在第四季度发布中期疗效数据。Neurogene致力于开发治疗神经系统疾病的创新方法，其EXACT转基因调控平台技术旨在提高疗效和安全性。
    Businesswire
    2024-04-23
    Rett 综合征 MECP2 Neurogene Inc NGN-401
  • Theriva™ Biologics 将在美国细胞和基因治疗学会第 27 届年会上呈报支持 VCN-01 与一线胰腺癌化疗方案潜在协同作用的临床前数据
    研发注册政策
    Theriva™ Biologics 将在美国细胞和基因治疗学会第 27 届年会上呈报支持 VCN-01 与一线胰腺癌化疗方案潜在协同作用的临床前数据
    Theriva™ Biologics宣布，其领先产品候选VCN-01与脂质体伊立替康联合使用在人类胰腺癌小鼠异种移植模型中表现出增强的抗肿瘤效果。这些数据支持了VCN-01与一线胰腺癌化疗方案的潜在协同作用，并将作为海报展示在2024年5月7日至11日举行的美国细胞和基因治疗学会（ASGCT）第27届年会上。研究显示，VCN-01与拓扑异构酶I抑制剂（如脂质体伊立替康）的结合可能提供协同抗肿瘤作用，以改善治疗结果。此外，公司正在推进VIRAGE 2b期试验，评估VCN-01与吉西他滨/白蛋白紫杉醇联合治疗转移性胰腺导管腺癌。这些进展有助于为PDAC患者开发更有效的治疗组合。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    胰腺癌
  • ProQR 重点介绍即将在 ASGCT 第 27 届年会上发表的关于 Axiomer™ RNA 编辑的演讲
    研发注册政策
    ProQR 重点介绍即将在 ASGCT 第 27 届年会上发表的关于 Axiomer™ RNA 编辑的演讲
    ProQR Therapeutics NV宣布将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其Axiomer™ RNA编辑技术平台的新临床前数据，包括针对胆汁淤积性疾病靶向NTCP的AX-0810项目。这些数据展示了Axiomer技术在非人灵长类动物中的稳健和持久的RNA编辑能力，并为AX-0810项目提供了初步的临床前概念验证。此外，公司还将展示与Eli Lilly合作的研究成果，包括一种GalNAc-偶联编辑寡核苷酸（EON）在老鼠中的复杂代谢和PK/PD。ProQR致力于通过其Axiomer™技术，利用细胞自身的编辑机制ADAR，在RNA上进行特定单核苷酸编辑，以纠正疾病突变或调节蛋白质表达，从而开发出新型药物。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    Eli Lilly & Co ProQR Therapeutics NV
  • Editas Medicine 将在美国基因与细胞治疗学会年会上展示临床前数据，证明体内药物管线的进展
    研发注册政策
    Editas Medicine 将在美国基因与细胞治疗学会年会上展示临床前数据，证明体内药物管线的进展
    Editas Medicine公司在即将举行的美国基因与细胞治疗学会第27届年会上将展示其基因编辑技术的进展，包括使用脂质纳米颗粒（LNP）介导的优化引导RNA（gRNA）和工程化AsCas12a信使RNA（mRNA）在老鼠身上的体内预临床数据，以及展示AsCas12a gRNA修改如何提高基因编辑效果。此外，公司还将在会议上介绍其关于发现强效大丝氨酸重组酶（LSRs）的研究，以开发新的体内基因编辑技术。公司执行副总裁兼首席科学官Linda C. Burkly表示，Editas Medicine正朝着临床应用迈进，期待在ASGCT上分享令人信服的数据，包括AsCas12a mRNA的体内递送和引导RNA修改以提高活性的数据。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    Editas Medicine Inc
  • Alltrna 宣布在 ASGCT 第 27 届年会和 TIDES USA 2024 上发表演讲
    研发注册政策
    Alltrna 宣布在 ASGCT 第 27 届年会和 TIDES USA 2024 上发表演讲
    Alltrna公司将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示关于治疗终止密码子疾病（Stop Codon Disease）的tRNA疗法海报，并在TIDES USA 2024会议上进行关于化学修饰tRNA制造策略的演讲及两个海报展示。终止密码子疾病是一种由提前终止密码子（PTC）引起的罕见和常见疾病，约10%的遗传疾病患者患有此病，全球约有3000万人。Alltrna正在开发能够读取PTC突变并递送所需氨基酸的tRNA药物，以恢复全长蛋白质的生产。Alltrna成立于2018年，由Flagship Pioneering创立，利用AI/ML工具开发具有广泛治疗潜力的可编程分子。
    PRNewswire
    2024-04-23
    Flagship Pioneering Inc 甲状腺乳头状癌
  • Replicate Bioscience宣布在2024年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行口头报告
    研发注册政策
    Replicate Bioscience宣布在2024年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上进行口头报告
    Replicate Bioscience宣布将在即将于美国马里兰州巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上发表两篇口头报告。这两项报告分别展示了其新型自我复制RNA（srRNA）技术在流感疫苗和狂犬病疫苗中的应用。其中一项研究显示，优化后的srRNA疫苗在流感模型中实现了免疫保护，同时具有极低的反应性；另一项研究则表明，其RBI-4000 srRNA疫苗在健康志愿者中表现出良好的耐受性和免疫原性，仅需单剂低剂量即可提供保护。Replicate Bioscience致力于通过其srRNA技术克服现有mRNA方法的不足，提高生物活性，并增强免疫反应的持久性和耐受性。
    PRNewswire
    2024-04-23
    流感疫苗 狂犬病疫苗
  • Voyager Therapeutics 将在 ASGCT 第 27 届年会上展示支持静脉给药的 CNS 基因治疗项目推进临床试验的广泛转化数据
    研发注册政策
    Voyager Therapeutics 将在 ASGCT 第 27 届年会上展示支持静脉给药的 CNS 基因治疗项目推进临床试验的广泛转化数据
    Voyager Therapeutics将在美国基因与细胞治疗学会的年度会议上展示其TRACER™ capsid发现平台和TRACER驱动的基因治疗项目数据，涉及多个口服和海报展示。这些数据涵盖了其新型静脉注射中枢神经系统（CNS）外壳的跨物种和受体驱动的可转化性、可制造性和整体性能，这些外壳正在使多种基因治疗向明年临床试验迈进。Voyager的TRACER™ capsid发现平台是一种基于RNA的筛选平台，能够快速发现具有强大血脑屏障渗透性和增强中枢神经系统（CNS）趋性的AAV外壳。这些外壳在CNS中的基因表达优于传统AAV外壳，并具有细胞和组织特异性转导，包括传统上难以触及的脑部区域，同时靶向肝脏和背根神经节。Voyager的TRACER™ capsid发现平台已与多家公司建立合作，以推动其基因治疗项目治疗各种疾病。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    Voyager Therapeutics Inc
  • Tessera Therapeutics 将在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上展示其基因写入™和递送平台的临床前项目新数据
    研发注册政策
    Tessera Therapeutics 将在美国基因与细胞治疗学会第 27 届年会上展示其基因写入™和递送平台的临床前项目新数据
    Tessera Therapeutics在即将于2024年5月7日至11日在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年度会议上宣布将展示六项新的临床前数据。公司CEO Michael Severino表示，他们期待在会议上展示针对苯丙酮尿症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、镰状细胞病和威尔逊病的体内疗法进展，以及基于新型T细胞的疗法进展。Tessera Therapeutics致力于通过其基因写作和非病毒递送平台开发变革性的遗传药物。会议中，公司将展示包括基于RNA的基因写作和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术在内的多个研究，旨在生成具有体内和体外抗肿瘤活性和体内T细胞特异性基因组工程的功能性嵌合抗原受体（CAR）T细胞。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    苯丙酮尿症 镰状细胞病 Tessera Therapeutics Inc
  • Fate Therapeutics宣布在ASGCT年会上呈报用于B细胞介导的自身免疫性疾病的FT819概念验证数据
    研发注册政策
    Fate Therapeutics宣布在ASGCT年会上呈报用于B细胞介导的自身免疫性疾病的FT819概念验证数据
    Fate Therapeutics公司宣布将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示其iPSC来源的CAR T细胞疗法FT819的临床研究数据。FT819是一种CD19靶向的CAR T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性B细胞恶性肿瘤，并正在进行针对系统性红斑狼疮（SLE）患者的1期临床试验。公司将在会议上介绍FT819治疗B细胞介导的自身免疫疾病的关键治疗机制，包括B细胞耗竭、组织浸润和免疫重建数据。此外，公司还将展示其针对实体瘤的iPSC来源的CAR T细胞产品平台的临床前数据，包括一种新型MICA/B靶向CAR T细胞产品候选者。该产品候选者旨在针对多种肿瘤类型，并克服免疫细胞逃避应激配体的免疫逃逸。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    CD19 实体瘤 系统性红斑狼疮 免疫系统疾病 Fate Therapeutics Inc
  • CRISPR Therapeutics将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）2024年年会上进行口头报告
    研发注册政策
    CRISPR Therapeutics将在美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）2024年年会上进行口头报告
    CRISPR Therapeutics公司在瑞士苏黎世和美国波士顿宣布，将在2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，口头展示其利用脂质纳米颗粒（LNP）进行眼部基因编辑的方法。这项技术旨在通过编辑眼部基因来治疗青光眼，研究人员筛选了多种LNP、修改后的gRNA和mRNA，以实现体内最大程度的编辑。在人类原发性小梁网细胞中，MYOC编辑率高达95%，蛋白质敲低率高达85%。这项创新方法旨在通过暂时表达靶向MYOC的编辑机制来促进青光眼的治疗。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    青光眼 CRISPR Therapeutics AG
  • Cartesian Therapeutics 将出席 ASGCT 第 27 届年会
    研发注册政策
    Cartesian Therapeutics 将出席 ASGCT 第 27 届年会
    Cartesian Therapeutics公司宣布，其针对全身性重症肌无力的mRNA CAR-T疗法Descartes-08的12个月随访数据将在即将于2024年5月7日至11日在巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上进行口头报告。Descartes-08是该公司的领先产品候选，是一种自体抗B细胞成熟抗原（BCMA）的mRNA工程化嵌合抗原受体T细胞疗法。Cartesian Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗自身免疫疾病的mRNA细胞疗法。其产品Descartes-08目前处于2b期临床试验阶段，用于治疗全身性重症肌无力，并计划在系统性红斑狼疮等其他自身免疫疾病中进行2期研究。此外，公司还拥有下一代自体抗BCMA mRNA CAR-T疗法Descartes-15。
    Businesswire
    2024-04-23
    BCMA 系统性红斑狼疮 自身免疫疾病 Descartes-08 Cartesian Therapeutics
  • Abeona Therapeutics 提供 Pz-cel 的最新监管更新
    研发注册政策
    Abeona Therapeutics 提供 Pz-cel 的最新监管更新
    Abeona Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗RDEB患者的prademagene zamikeracel（pz-cel）生物制品许可申请（BLA）发出完整回复函（CRL），要求提供额外的CMC信息。CRL未指出BLA中临床疗效或临床安全数据的缺陷，也未要求进行新的临床试验。Abeona计划在2024年第三季度完成并提交所需CMC信息，预计将在2024年4月23日举行电话会议和网络直播，提供所需CMC信息的详细信息。pz-cel是一种用于治疗RDEB的基因治疗药物，旨在通过将功能性的COL7A1基因整合到患者的皮肤细胞中，以实现长期基因表达，并促进伤口愈合和疼痛减轻。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    COL7A1 Abeona Therapeutics LLC prademagene zamikeracel
  • Spruce Biosciences 宣布在 2024 年儿科内分泌学会年会上展示额外的壁报
    研发注册政策
    Spruce Biosciences 宣布在 2024 年儿科内分泌学会年会上展示额外的壁报
    Spruce Biosciences宣布，其CAHptain Phase 2研究评估tildacerfont在儿童和青少年先天性肾上腺皮质增生症（CAH）中的基线特征摘要将在2024年5月2日至5日在芝加哥举行的儿科内分泌学会（PES）年会上呈现。此外，Spruce的CAHmelia项目评估tildacerfont在成人CAH中的基线特征摘要，作为当前儿科CAH疾病管理结果的展示，也获准在PES会议上进行海报展示。海报展示将于2024年5月3日中午12:15至下午1:45（中部时间）进行，由Mimi S. Kim博士和Paul Thornton博士分别进行。海报内容将于5月3日中午12:15（中部时间）起在公司网站上公布。Spruce Biosciences是一家专注于开发治疗罕见内分泌疾病的创新疗法的生物制药公司，其产品候选药物tildacerfont有望成为首个非类固醇、每日一次的CAH疗法。
    Businesswire
    2024-04-23
    先天性肾上腺肥大 Spruce Biosciences Inc
  • Innocan Pharma 启动 FDA 批准脂质体注射疗法治疗慢性疼痛
    研发注册政策
    Innocan Pharma 启动 FDA 批准脂质体注射疗法治疗慢性疼痛
    Innocan Pharma Corporation宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Pre-IND会议请求信，标志着其LPT-CBD注射治疗慢性疼痛的监管审批流程正式开始。LPT-CBD疗法仅需每月一次皮下注射，被视为对基于阿片类药物的高吸引力替代方案。Innocan的LPT-CBD注射治疗在近年来的多项临床前试验中显示出持续的有效性，通过长期和可控地释放CBD来治疗慢性疼痛动物模型。此次Pre-IND会议旨在从FDA获得关于临床前和临床试验计划的指导，以启动美国的调查新药（IND）项目。Innocan的CEO Iris Bincovich表示，这是Innocan Pharma的一个重要里程碑，公司期待着在2032年之前进入一个预计将超过1000亿美元的治疗疼痛市场。
    PRNewswire
    2024-04-23
    疼痛
  • Gene Technologies 宣布完成 200 万美元注册直接发行
    医药投融资
    Gene Technologies 宣布完成 200 万美元注册直接发行
    Genetic Technologies Limited成功完成注册发行，以每股2美元的价格出售了100万股美国存托股（ADSs），同时发行了100万股未注册认股权证，用于购买ADSs。此次融资约2000万美元，扣除中介费用等支出后，公司将用于推动收入增长、支持销售和营销、扩大欧洲和东南亚市场、推出新的遗传性乳腺癌和卵巢癌风险测试、产品研发以及其他运营资金和一般公司用途。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    卵巢癌
  • Phio 的 PH-762 瘤内注射显着抑制小鼠肿瘤模型中的肿瘤生长，并可能产生记忆特异性 T 细胞
    研发注册政策
    Phio 的 PH-762 瘤内注射显着抑制小鼠肿瘤模型中的肿瘤生长，并可能产生记忆特异性 T 细胞
    Phio Pharmaceuticals宣布其主导临床产品PH-762的新数据，该产品是一种基于INTASYL™ siRNA基因沉默技术的免疫疗法，旨在增强免疫细胞对肿瘤细胞的杀伤能力。研究显示，PH-762能快速被细胞吸收，有效沉默肿瘤微环境中的PD-1 mRNA和蛋白，并在小鼠肿瘤模型中显著抑制肿瘤生长，同时具有良好的耐受性。此外，非人灵长类动物的研究表明PH-762具有良好的耐受性，不会引起与细胞因子释放综合征相关的细胞因子释放。这些发现支持了PH-762作为cSCC、黑色素瘤或Merkel细胞癌新辅助疗法的临床试验安全性和有效性。相关数据将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）会议上进行展示。
    GlobeNewswire
    2024-04-23
    PD-1 黑色素瘤 细胞因子释放综合征 Phio Pharmaceuticals Corp PH-762
摩熵医药企业版
50亿+条医药数据随时查
7天免费试用
体验产品

热门排行榜

推荐资讯

热门资讯

摩熵视频

更多

推荐标签

最新会议

更多