美国生物医学高级研究和发展局（BARDA）订购了50万剂液态冷冻的JYNNEOS疫苗，用于2022年交付，使美国库存达到近200万剂。该公司上调了2022年的财务预期，预计收入在18亿至20亿丹麦克朗之间，EBITDA亏损在7亿至9亿丹麦克朗之间，年末现金及现金等价物在14亿至16亿丹麦克朗之间。这些疫苗将由之前与BARDA签订的合同中已生产的疫苗原料制成，并在2023至2025年期间将大部分原料转换为约1300万剂冻干疫苗。

Galderma在Vegas美容外科与美容皮肤病学会议上宣布，其新型液体制剂肉毒杆菌毒素A（RelabotulinumtoxinA）在两项III期临床试验中显示出改善眉间纹和鱼尾纹的效果，作用迅速，持续时间长达六个月。RelabotulinumtoxinA由Galderma开发，是一种高度活性、创新、无复合物的液体肉毒杆菌毒素A，具有独特的专利菌株和先进的生产工艺。该产品设计为液体形式，避免了传统从粉末重新配制的要求，减少了配制过程中的变异性、错误和风险，从而提高了结果的一致性。两项试验均达到了主要终点，显示RelabotulinumtoxinA在一个月时与安慰剂相比，在改善眉间纹和鱼尾纹的严重程度方面具有显著改善，且作用迅速，持续时间长达六个月。两项试验中，RelabotulinumtoxinA均表现出良好的耐受性，所有治疗相关的不良事件均为轻微至中度，非严重且短暂。

Agenus公司宣布，其合作伙伴GSK宣布AReSVi 006三期临床试验中，针对60岁以上成人使用的RSV疫苗候选产品显示出统计学上显著且具有临床意义的疗效。该疫苗使用QS-21 STIMULON佐剂，预计将在2022年下半年开始全球监管提交。QS-21 STIMULON佐剂已在Shingrix疫苗中证明其有效性和持久性，提供超过9年的最佳保护。Agenus子公司SaponiQx正在开发一种专有的植物细胞培养制造工艺，旨在通过可持续、环保的生产方法，扩大QS-21 STIMULON的使用。GSK的RSV疫苗候选产品包含Agenus的专有QS-21 STIMULON佐剂，在多种GSK疫苗中已证明其免疫反应和良好的安全性。SaponiQx预计将在年底前生成GMP材料，以支持合作伙伴的临床试验。

Genentech在2022年欧洲血液学协会(EHA)年会上公布了其血液癌症药物组合的积极数据。长期数据显示，Genentech的药物在早期血液癌症治疗中具有显著效果，旨在为患者提供从首次治疗开始的强大和持久的结果。Venclexta（venetoclax）与Gazyva（obinutuzumab）的III期CLL14研究显示，超过60%的未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在治疗五年后仍处于缓解状态。Gazyva联合化疗的III期GALLIUM研究最终分析显示，在未经治疗的滤泡性淋巴瘤（FL）患者中，无进展生存期（PFS）的改善在随访八年时仍得到维持。此外，Genentech还展示了其研究性T细胞双特异性抗体开发项目，包括mosunetuzumab和glofitamab，用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）和复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）患者。

ADC Therapeutics公司在瑞士洛桑宣布了其药物camidanlumab tesirine（Cami）在复发或难治性霍奇金淋巴瘤患者中的2期关键临床试验结果。结果显示，在经过中位数为6次先前治疗（包括brentuximab vedotin和PD-1阻断）后复发或难治的霍奇金淋巴瘤患者中，Cami的总缓解率（ORR）为70.1%，完全缓解率（CR）为33.3%，中位缓解持续时间为13.7个月。Cami的安全性特征与之前报告的初步发现基本一致。这些结果将在欧洲血液学协会2022年混合大会（EHA2022）上口头报告。Cami是一种新型CD25靶向ADC，目前正在进行2期临床试验，评估其在117名复发或难治性霍奇金淋巴瘤患者中的疗效，这些患者接受了≥3次先前治疗线。ADC Therapeutics公司正在期待与FDA会议，讨论潜在的新药上市申请提交。

4basebio PLC与阿拉巴马大学和蒂斯赛德大学合作，共同开展针对神经纤维瘤病1型（NF1）治疗的研究项目。该项目获得美国吉尔伯特家族基金会近100万美元的资助，旨在开发一种改变生命的基因疗法，适用于所有NF1患者，并使用非病毒载体进行全长NF1 DNA的靶向递送。4BB将支持该项目，设计并开发4BB非病毒Hermes载体和4BB hpDNA序列作为载荷。NF1是一种遗传性疾病，会导致良性肿瘤在神经系统任何部位生长，包括大脑、脊髓和神经。NF1的并发症众多，可能包括学习困难、言语困难、骨骼畸形、心血管问题、失明和严重疼痛。NF1是由调节神经纤维蛋白生产的NF1基因突变引起的。4basebio首席执行官兼首席科学官Heikki Lanckriet表示，他们很高兴能够支持这一研究项目，并很高兴这一激动人心的学术界与工业界的合作得到了吉尔伯特家族基金会的认可。阿拉巴马大学的PI Deeann Wallis表示，她很高兴与4basebio合作，利用其非病毒Hermes载体和hpDNA序列作为载荷，针对NF1进行靶向递送作为治疗。这种技术的结合对那些选择有限的人来说是一种有吸引力的治疗方法。蒂斯赛德大学遗传医学教授

Forma Therapeutics公司在欧洲血液学协会（EHA）2022年混合大会、镰状细胞病研究基金会（FSCDR）镰状细胞病研究和教育研讨会以及全球镰状细胞病大会（GCSCD）上展示了etavopivat治疗镰状细胞病（SCD）的最新研究结果。这些结果包括etavopivat在开放标签扩展队列中的耐受性和对红细胞健康的影响，以及Phase 2 Gladiolus研究的详细设计。公司首席医疗官表示，这些数据支持etavopivat在提高血红蛋白水平、改善红细胞健康和减少血管阻塞危机方面的差异化特性，有望改善SCD患者的生命质量。

Umoja Biopharma和TreeFrog Therapeutics宣布合作，评估Umoja的iPSC平台在TreeFrog的C-Stem技术中用于生物反应器中的可扩展性和免疫细胞分化。这一合作有望解决体外同种异体疗法面临的挑战，包括维持iPSC培养的规模、细胞健康和质量，以及高效免疫细胞分化。Umoja的RACR工程化iPS细胞与TreeFrog的C-Stem技术相结合，可能带来可控、高效的iPSC扩展和分化为免疫细胞，提高产量和质量。此外，Umoja的RACR系统有望为患者带来治疗益处，实现肿瘤杀伤细胞在体内的安全植入和持久存在，无需毒性淋巴细胞清除化疗。TreeFrog的C-Stem技术通过在生物类似藻酸盐壳中高通量封装hiPSCs，促进体内类似指数增长并保护细胞免受外部压力。

BridgeBio Pharma及其子公司Venthera宣布，VT30局部凝胶（BBP-681）在皮肤静脉、淋巴和混合静脉淋巴性病变（VM、LM和VLM）患者中的1b期临床试验初步数据显示，该凝胶具有良好的耐受性，并有望为这些罕见遗传性血管畸形的未来治疗提供新的选择。VT30凝胶旨在有效抑制治疗组织的PI3K，而不产生全身性副作用。初步结果显示，Venthera已初步选定0.6%凝胶进行进一步研究，并正在寻求合作伙伴支持其在2期临床试验中的开发。

Oryzon Genomics公司在欧洲血液学协会（EHA-2022）年会上公布了其正在进行的IIa期ALICE临床试验的新数据，该试验评估了iadademstat与azacitidine联合使用在老年或不适合治疗的急性髓系白血病（AML）患者中的疗效。结果显示，客观缓解率（ORR）为81%，其中64%为完全缓解，36%为部分缓解。该组合显示出良好的安全性和耐受性，且对FLT3-ITD和p53突变亚组的AML患者有显著疗效。Oryzon计划开展新的临床试验FRIDA，以进一步研究iadademstat与gilteritinib联合使用在FLT3突变复发/难治性AML患者中的效果。

贝祖克拉斯汀在治疗晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）患者中表现出积极的初步数据，包括血清组胺酶水平的中位减少89%，骨髓活检患者骨髓肥大细胞减少和KIT D816V变异等位基因频率（VAF）降低。贝祖克拉斯汀显示出良好的初始安全性和耐受性，没有报告眶周或周围水肿、认知效应或颅内出血事件。Cogent生物科学公司计划加速研发进程，并在2022年底提供APEX临床试验的进一步更新，预计2023年上半年在非晚期系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）患者中展示SUMMIT临床试验数据。

Indivior公司宣布在2022年6月11日至15日于明尼阿波利斯举行的第84届药物依赖问题学会（CPDD）年会上，将有七篇摘要被接受进行展示。这些摘要涉及的内容包括：布托啡诺-芬太尼相互作用及其对呼吸抑制的影响的建模研究；从经黏膜布托啡诺过渡到SUBLOCADE（布托啡诺缓释注射剂）的药代动力学模拟；基于RECOVER–LT（慢性阿片类药物使用缓解-研究环境和社会经济因素对恢复的影响-长期[NCT04577144]）研究数据的康复新维度以及疼痛对康复的影响；阿片类药物使用障碍（OUD）中布托啡诺滥用的动机；OUD症状亚型和治疗模式的分析；以及INDV-2000（一种口服、强效、选择性的Orexin-1受体（OX1R）拮抗剂）的临床1期数据，该药物正在被研究作为治疗OUD的非阿片类药物。Indivior公司首席科学官Christian Heidbreder表示，这些数据有助于更好地理解OUD的治疗和康复，以及长效治疗的作用。

Clarus Therapeutics公司宣布，其产品JATENZO（睾酮十一酸酯）的新数据将在ENDO 2022会议上以摘要形式展示。JATENZO是首个获美国FDA批准的口服睾酮软胶囊，用于治疗因某些医疗条件导致睾酮缺乏的成年男性。该会议将于2022年6月11日至14日在亚特兰大的乔治世界会议中心举行。JATENZO适用于治疗原发性或继发性低睾酮血症，包括因睾丸功能不全或下丘脑-垂体功能障碍引起的低睾酮血症。然而，JATENZO在18岁以下男性中的安全性和有效性尚未确定，且存在增加血压等风险。

Avidity Biosciences公司将在2022年6月16日至17日在佛罗里达州奥兰多的第29届FSHD国际研究大会上进行口头和海报展示。公司致力于研发新型RNA疗法——抗体寡核苷酸共轭（AOCs™），旨在治疗以往RNA疗法无法治愈的疾病。Avidity计划到2022年底将有三个项目进入临床开发阶段，其中AOC 1001用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1），目前正在进行1/2期MARINA TM临床试验。此外，AOC 1044和AOC 1020也将进入临床试验，分别针对DMD和FSHD。Avidity通过内部研究和关键合作伙伴关系，正在扩大AOCs在肌肉组织以外的应用范围。

ResVita Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的RVB-001药物罕见儿科疾病指定，用于治疗Netherton综合征，这是一种慢性且危及生命的遗传性皮肤疾病。该疾病以慢性皮肤炎症、瘙痒和特应性表现为主，患者常伴有感染和脱水，导致高死亡率。RVB-001是一种基因工程益生菌，通过局部应用临时定植皮肤并持续释放LEKTI，从而抑制蛋白酶活性并恢复表皮屏障的完整性。获得罕见儿科疾病指定后，如果RVB-001的新药申请获得批准，ResVita Bio可能获得优先审评券，可用于任何后续药物上市申请的优先审评。

Gossamer Bio公司宣布，其研发的药物seralutinib在治疗肺动脉高压（PAH）方面展现出潜力，相关数据已发表在《欧洲呼吸杂志》上。该研究显示吸入式seralutinib在PAH模型中表现出强大的疗效。Gossamer Bio公司期待今年第四季度公布Phase 2 TORREY研究的顶线结果。该文章可通过Gossamer Bio网站或《欧洲呼吸杂志》网站查阅。Gossamer Bio是一家专注于免疫学、炎症和肿瘤疾病领域药物研发的商业化公司，致力于成为这些治疗领域的行业领导者。

Blue Earth Diagnostics在即将于加拿大温哥华举行的SNMMI年度会议上将展示其创新PET放射性药物的研究进展。公司重点介绍了其Phase 3 SPOTLIGHT研究，评估了18F-rhPSMA-7.3 PET成像在疑似前列腺癌复发的男性患者中的安全性和诊断性能，以及177Lu-rhPSMA-10.1的预临床评估，该药物作为前列腺癌治疗性放射性药物候选药物正在被Blue Earth Therapeutics研究。此外，还展示了18F-fluciclovine的研究，包括在乳腺导管癌、胶质母细胞瘤和肌肉侵袭性膀胱癌中的探索性试验。Blue Earth Diagnostics将举办卫星研讨会，讨论18F-rhPSMA-7.3作为前列腺癌的独特研究性PET成像剂。