Alterity Therapeutics宣布其针对多系统萎缩（MSA）的药物ATH434的二期临床试验在新西兰开放招募。MSA是一种罕见的神经退行性疾病，其症状包括运动障碍、自主神经功能障碍和平衡能力下降，目前尚无治愈方法。ATH434旨在减少α-突触蛋白的毒性积累，通过恢复大脑中的正常铁平衡来保护神经细胞。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估ATH434对MSA患者影像学和蛋白质生物标志物的影响，包括聚集的α-突触蛋白和过多的铁。研究预计将招募约60名成年患者，接受ATH434或安慰剂治疗，为期12个月。

Vaxart公司公布了其口服诺如病毒疫苗候选人在55至80岁受试者中进行的1b期临床试验的初步积极数据。结果显示，所有剂量均产生了强大的免疫反应，与之前在年轻人群中进行的研究一致。疫苗候选物表现出良好的耐受性和安全特性，支持了在包括老年人在内的成年人群中继续开发Vaxart的口服诺如病毒疫苗候选物。Vaxart正在进行诺如病毒疫苗候选物的2期临床挑战研究。诺如病毒是急性胃肠炎的主要病因，可导致各年龄段人群呕吐和腹泻。世界卫生组织（WHO）将诺如病毒列为疫苗开发优先疾病。该病毒每年在美国可导致多达2100万例病例、10.9万次住院和900人死亡。65岁以上的成年人特别容易感染诺如病毒，该年龄段的感染率每年为7.5%。诺如病毒还对健康经济产生负面影响，仅在美国就估计每年造成106亿美元的损失。Vaxart的诺如病毒疫苗候选物是唯一一种专为口服给药设计的实验性诺如病毒疫苗，其优化了通过胃肠道系统给药，这是诺如病毒进入人体的部位。Vaxart正在进行的2期试验旨在提供更多证据，以验证其诺如病毒疫苗候选物的安全性和有效性。

一项新研究表明，阿尔茨海默病中淀粉样蛋白斑块的来源可能并非如传统观点所认为的那样，即斑块在细胞外积累是脑损伤的关键第一步。这项由纽约大学格罗斯曼医学院和纳森·克莱因研究所的研究人员领导的研究挑战了这一被称为淀粉样蛋白级联假说的观点。研究发现，神经元损伤的根源在于细胞内部，并且发生在这些细丝状淀粉样蛋白斑块完全形成和聚集在脑部之前。研究追踪了小鼠模型中脑细胞溶酶体的功能障碍，这些溶酶体是细胞内含有酸性酶的小囊泡，参与日常细胞反应和疾病过程中代谢废物的分解、清除和回收。研究结果表明，未来治疗应关注逆转溶酶体功能障碍和平衡脑神经元内的酸水平。

EtiraRx公司研发的小分子药物ERX-41被认定为治疗多种实体癌的潜在新口服疗法，包括三阴性乳腺癌、胶质母细胞瘤、卵巢癌和胰腺癌。该药物通过增强癌细胞内质网应激导致细胞死亡，而对正常细胞无害。EtiraRx计划在2023年第一季度开始临床试验。研究揭示了ERX-41的分子靶点是LIPA蛋白，其通过抑制LIPA增强癌细胞内质网应激。这一发现为治疗对增强内质网应激敏感的耐药性癌症奠定了基础。

Dyve Biosciences宣布，其专利的碳酸氢钠透皮膏DYV702在TARGETS Phase 2临床试验中表现出显著减少急性痛风发作疼痛的效果。该研究在丹麦哥本哈根的EULAR年会上进行口头报告，由研究主要调查员Puja Paul Khanna博士介绍。结果显示，DYV702在24小时内显著缓解疼痛，与安慰剂组相比，疼痛缓解时间从72小时缩短至24小时，24小时缓解率从24%提高至58%。DYV702的耐受性良好，未观察到严重不良事件。Dyve计划在后续临床试验中进一步探索该候选药物。

Sparrow Pharmaceuticals，一家专注于内分泌学和风湿病学新疗法的临床阶段生物制药公司，宣布将在2022年欧洲风湿病学会（EULAR）年会上展示其领先候选药物SPI-62（一种HSD-1抑制剂）的新药理学数据。SPI-47，SPI-62和泼尼松的固定剂量组合，针对自身免疫和炎症性疾病，首先用于治疗多肌炎。Sparrow将在6月1日至4日在丹麦哥本哈根贝尔中心举行的EULAR 2022会议上进行面对面海报展示。Sparrow致力于通过利用对类固醇生物学的科学洞察力，为治疗库欣综合症等严重疾病提供更好的治疗选择，并革新自身免疫和炎症性疾病的治疗。SPI-62是一种口服的小分子新型治疗药物，旨在针对关键组织中活性细胞内糖皮质激素的来源，而SPI-47则是SPI-62和糖皮质激素药物泼尼松的固定剂量组合。

EpicentRx公司宣布，其研发的抗癌病毒和微小分子药物RRx-001在头颈癌治疗中的Phase 2临床试验数据被选为美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的海报展示内容。该研究由Dana-Farber癌症研究所的Stephen Sonis博士参与，展示了RRx-001的抗炎和抗氧化特性。此外，公司计划启动后续的KEVLAR临床试验。RRx-001是EpicentRx的CyNRGY平台的首个研究性治疗，具有双重作用机制，适用于治疗缺氧的肿瘤组织。EpicentRx致力于开发针对未满足医疗需求的疾病的新型疗法和药物输送设备，以改善患者的生活质量。

和铂医药公布新一代全人源重链抗体HBM4003在实体瘤患者中的临床研究进展，包括单药治疗及与抗PD-1抗体联合治疗。研究显示HBM4003在晚期肝细胞癌、黑色素瘤及肾细胞癌患者中表现出良好的抗肿瘤活性，且安全性高。HBM4003与特瑞普利单抗联用也在晚期黑色素瘤及其他实体瘤中显示出良好的抗肿瘤活性。和铂医药将继续推进HBM4003的全球临床开发项目，以满足全球癌症患者的医疗需求。

Propanc Biopharma公司宣布，其首席科学官兼联合创始人Dr Julian Kenyon认为，与标准治疗方案相比，PRP（一种新型癌症治疗药物）的低毒性将对癌症患者的生活产生重大影响。许多针对晚期癌症的标准治疗方案急需改进，通常只能提供微小的益处，并经常导致不良反应。Propanc公司致力于为肿瘤学家及其患者提供比现有疗法更有效、副作用显著减少的癌症治疗药物。据美国癌症治疗中心统计，尽管过去几十年癌症治疗取得了许多进展，但一个统计数据始终没有改变：转移性癌症每年导致美国90%的癌症死亡。许多标准疗法对晚期癌症的治疗效果不佳，且副作用严重，如脱发、恶心、呕吐、血液相关副作用等。Propanc公司正在开发一种新的癌症治疗方法，旨在延长患者生命、减轻痛苦和减轻副作用。公司目标是提供一种安全、有效的癌症治疗药物，降低复发风险，并尽可能避免短期副作用和长期副作用。PRP是一种由牛胰腺中的两种前酶——胰蛋白酶原和糜蛋白酶原组成的混合物，通过静脉注射给药。研究表明，PRP在抑制多种肿瘤细胞生长方面具有协同作用，且副作用极小。

Iterion Therapeutics宣布，其在成人进展性、不可切除性腹壁纤维瘤患者中进行的Tegavivint Phase 1剂量递增研究的成果将在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行展示。Tegavivint是一种针对Wnt/β-连环蛋白信号通路下游共因子TBL1的强效和选择性小分子抑制剂，能够抑制β-连环蛋白的致癌转录活性，同时不干扰与毒性相关的关键细胞膜功能。研究结果显示，在推荐剂量下，Tegavivint表现出良好的耐受性，没有观察到剂量限制性毒性，且未确定最大耐受剂量。治疗相关不良事件主要为1-2级，无因治疗中断。在推荐剂量下，总体响应率为25%，9个月的无进展生存率为79%。这些数据表明，Tegavivint在治疗腹壁纤维瘤方面具有良好的安全性和临床活性。Iterion Therapeutics正在开发针对多种癌症类型的Tegavivint，包括急性髓系白血病、非小细胞肺癌和儿童实体瘤。

AVM生物技术宣布，其关于AVM0703激活内源性γδ不变TCR+双特异性自然杀伤T样细胞对抗实体瘤和血液癌症的研究摘要被2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受，创始人兼CSO Dr. Theresa Deisher将于6月5日进行展示。研究显示，AVM0703在免疫耐药小鼠A20肿瘤中作为单药治疗时，27%出现完全缓解，与CyFlu联合使用时60%出现完全缓解；对异种移植的人类T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）具有肿瘤清除和长期记忆作用；在老鼠黑色素瘤中增强细胞疗法的效果；对老鼠多发性骨髓瘤初步达到95%的完全缓解。另一项关于AVM0703的研究也被选为印刷和在线发表。这些成果进一步验证了AVM0703的潜力，该药物正在进行一项针对复发难治性“无选择”非霍奇金淋巴瘤/白血病的临床试验。AVM0703可动员内源性双特异性γδTCR+不变TCR+自然杀伤T样细胞，在给药几小时内导致癌细胞死亡，具有在体内动员细胞的优势，可避免其他细胞疗法的制造费用和风险。

Alpine Immune Sciences在EULAR欧洲风湿病学大会上展示了其新型抗癌和自身免疫/炎症疾病治疗药物ALPN-303的临床前和临床数据。ALPN-303是一种工程化的TACI域Fc融合蛋白，对B细胞因子BAFF和APRIL具有显著亲和力，尤其在APRIL方面优于野生型TACI-Fc。动物实验和自身免疫性疾病小鼠模型中观察到其药代动力学和药效学活性。初步临床研究显示，在健康志愿者中，ALPN-303剂量依赖性地降低了循环免疫球蛋白水平。Alpine Immune Sciences计划在2022年底启动SLE的II期研究和至少一项篮子研究。

和黄医药宣布，其药物达唯珂（TAZVERIK，通用名：他泽司他/ tazemetostat）在海南先行区获得批准，用于治疗上皮样肉瘤和滤泡性淋巴瘤患者。达唯珂是一款EZH2甲基转移酶抑制剂，已在美国获得批准用于治疗这些疾病。和黄医药与Epizyme合作在中国进行达唯珂的研究、开发、生产和商业化，并计划在中国开展进一步的注册性研究。海南先行区作为国际医疗旅游目的地，已接待大量医疗旅客。和黄医药致力于为患者提供创新药物，并计划与Epizyme合作开展更多全球研究。

Cornerstone Pharmaceuticals在2022年ASCO年会上将展示三项关于CPI-613（devimistat）的研究摘要，涉及透明细胞肉瘤和胆管癌的试验，特别讨论胰腺癌。公司总裁Sanjeev Luther表示，这些研究为罕见癌症领域提供了希望。其中，Vaibhav Sahai将展示关于胆管癌的研究，Philip Philip将展示关于胰腺癌的研究，Mark Agulnik将展示关于透明细胞肉瘤的研究。Cornerstone致力于开发罕见癌症的治疗方案，CPI-613已获得FDA和EMA的孤儿药资格。

Jubilant Therapeutics Inc.在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了一项关于其领先口服、脑穿透PD-L1抑制剂JBI-2174的研究数据。该研究展示了JBI-2174在药代动力学、体外和体内抗癌特性方面的成果，该药物正在为治疗实体瘤进行IND可行性研究。公司首席科学官Luca Rastelli博士将在6月5日的开发性治疗——免疫治疗环节中展示这一成果。研究显示，JBI-2174对PD-L1具有强亲和力，并在动物模型中表现出良好的脑部暴露和疗效，有望在通常对免疫检查点抗体无反应的脑肿瘤中实现疗效。Jubilant Therapeutics Inc.致力于推进针对肿瘤学和自身免疫疾病未满足的医疗需求的强大和选择性小分子调节剂的开发。

AnHeart Therapeutics将在Jefferies 2022全球医疗保健大会上展示其创新精准肿瘤治疗药物，公司首席商务官兼联合创始人李华正博士将进行演讲。公司还将在Endpoints News-ASCO 2022虚拟网络研讨会和BIO 2022国际会议上参与讨论，探讨ROS1抑制剂和下一代肿瘤治疗药物。AnHeart Therapeutics是一家致力于开发新型精准肿瘤治疗药物的全球生物制药公司，其产品管线包括ROS1抑制剂taletrectinib、mIDH1抑制剂AB-218和AXL抑制剂AB-329，旨在满足多种肿瘤的高未满足医疗需求。

VBI Vaccines Inc.宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已授予其PreHevbri™（重组吸附乙型肝炎疫苗）在英国的营销授权，用于预防由所有已知的乙型肝炎病毒（HBV）亚型引起的感染。这是继2022年4月欧洲委员会（EC）集中营销授权之后，VBI疫苗在英国的又一重要里程碑。PreHevbri™是唯一的三抗原乙型肝炎疫苗，包含乙型肝炎病毒的三种表面抗原——S、pre-S1和pre-S2。该疫苗已在欧盟/欧洲经济区、英国、美国和以色列获得批准。VBI预计将在2023年初在英国推出PreHevbri™。