Equillium公司宣布，欧洲血液学协会（EHA）已发布了一篇关于其Phase 3 EQUATOR研究的摘要，该研究旨在评估人源化IgG1单克隆抗体Itolizumab与皮质类固醇联合治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的疗效和安全性。Itolizumab通过阻断CD6与ALCAM的相互作用来抑制T效应细胞活性和向靶器官的迁移，有望治疗aGVHD。EQUATOR研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，将比较静脉注射Itolizumab与安慰剂作为一线疗法在200名成人及青少年患者中的疗效和安全性。主要研究终点为第29天的完全缓解率，关键次要终点包括第29天的总缓解率和从第29天至第99天的完全缓解率持久性。

Stealth BioTherapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物elamipretide孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者。同时，FDA神经病学I部批准了与elamipretide联合使用PMO（磷酸二酰胺甲氧基寡核苷酸）进行IND前会议的请求。此前，公司已在X连锁肌营养不良症（mdx）小鼠模型中展示出elamipretide与PMO联合使用可显著提高肌营养不良蛋白的表达水平。首席执行官Reenie McCarthy表示，公司期待与FDA进一步讨论其开发计划，以期为DMD患者提供新的治疗选择。DMD是一种X染色体连锁的遗传疾病，由DMD基因突变引起，导致肌肉膜不稳定，进而引起肌营养不良蛋白缺失和线粒体功能障碍，最终导致肌肉功能逐渐丧失。尽管DMD的治疗方法有所进展，但大多数患者仍死于早期成年。孤儿药法案旨在鼓励开发罕见病药物，一旦获得孤儿药资格，将为研究药物提供各种开发优惠。Stealth BioTherapeutics是一家专注于线粒体功能障碍疾病治疗的临床阶段生物技术公司，其产品候选药物elamipretide具有治疗多种罕见疾病，如干眼症、原发性线粒体

两年研究数据证实deucravacitinib治疗中重度斑块状银屑病具有持久疗效和一致性安全性，有望成为口服治疗新选择。该药在美国、欧洲和日本等地接受监管审查，一旦获批将成为首个选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂。百时美施贵宝公布POETYK PSO长期扩展试验结果，显示deucravacitinib在长达两年的研究中持续有效，不良事件以轻度或中度为主，严重不良事件和导致停药的不良事件保持较低水平。研究数据在2022年欧洲皮肤病学会（EADV）春季研讨会上公布。

Mindset Pharma Inc.宣布其下一代迷幻药物MSP-1014进展顺利，即将进入临床试验阶段。公司已与英国合同研究组织Clerkenwell Health合作，准备与监管机构进行首次科学会议。MSP-1014在临床前研究中显示出比第一代药物候选物裸盖菇素更优的疗效、更低的潜在副作用和安全性。Mindset计划在2023年进行人体临床试验，以确认MSP-1014的人体安全性、药代动力学特征和有效剂量范围。此外，Mindset正在开发多种下一代迷幻化合物，并与Otsuka的McQuade研究中心合作。

MoonLake Immunotherapeutics启动了Nanobody® Sonelokimab在患有中度至重度硬化性汗腺炎患者中的II期临床试验，这是首个使用HiSCR75作为主要终点的硬化性汗腺炎临床试验。Sonelokimab是一种新型研究性Nanobody®，旨在治疗和提高炎症性疾病患者的预后。该试验评估了Sonelokimab在不同剂量下的疗效和安全性，与安慰剂相比，并设adalimumab作为活性对照。试验旨在完成200多名患者的研究，使用HiSCR75作为主要终点，旨在通过寻求比临床试验中通常测试的疾病标志物更大的减少来革命化患者预后。试验还包括一系列反映疾病异质临床表型的次要终点，以及疼痛和生活质量评估等患者报告的结局措施。MoonLake Immunotherapeutics创始人兼首席科学官Kristian Reich表示，Sonelokimab有可能提高患者预后，因为它能够抑制驱动硬化性汗腺炎炎症的天然IL-17A/A、IL-17A/F和IL-17F/F二聚体，并且其Nanobody®特性应改善其组织渗透性，帮助分子靶向难以触及的炎症病变，如深部脓肿和隧道。

MediWound公司宣布，其针对静脉溃疡的EscharEx®去腐产品在美国的2期临床试验取得了积极结果，达到了主要和关键次要终点，与当前非手术标准治疗相比，在多个指标上显示出显著改善。EscharEx在伤口闭合方面没有产生不利影响，且未观察到任何安全性问题。MediWound预计将在2022年下半年与FDA举行2期临床试验结束会议，讨论研究结果并制定EscharEx的3期关键性试验计划。研究显示，与凝胶对照组相比，接受EscharEx治疗的患者在14天评估期内完成去腐的几率显著更高，且完成去腐所需时间更短。此外，EscharEx在减少疼痛、伤口面积和促进肉芽组织形成等方面也显示出积极趋势。MediWound首席执行官Sharon Malka表示，这些结果表明EscharEx在治疗慢性伤口方面具有巨大的临床和患者受益潜力。

LAVA Therapeutics宣布其IND申请获得FDA批准，针对其领先产品LAVA-051，用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤和急性髓系白血病。LAVA-051是一种旨在激活Vγ9Vδ2 T细胞和1型NKT细胞以杀死CD1d表达肿瘤细胞的人源化Gammabody™。公司计划在2022年ASCO年会上提供更多关于该药物的临床试验数据。

苏州大学附属第一医院正在进行一项针对FKC876在复发/难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）成人患者中有效性的临床研究，该研究已获得国家药品监督管理局和医院伦理委员会批准，预计在中国10家中心招募32名受试者。FKC876注射液由复星凯特生物科技有限公司提供，是一种CD19靶向的自体T细胞免疫疗法，旨在增加药品在中国已获批上市适应症的基础上新增适应症。研究期间，相关检查和试验药品将免费提供。入组条件包括年龄≥18岁、组织学确诊的iNHL患者、未接受过特定治疗、体能状态良好、影像学可测量的病灶等。更多招募信息可参考国家中心临床试验ClinicalTrials。

Pneumagen公司开发的Neumifil是一种新型广谱抗病毒产品，经过一期临床试验显示其具有良好的耐受性和安全性，无剂量限制性毒性，无严重不良事件。Neumifil采用Pneumagen的GlycoTarge™技术平台生成，能够通过结合呼吸道上皮细胞表面的唾液酸受体，阻止病毒在感染部位的进入。该产品在临床前研究中已显示出对流感病毒、呼吸道合胞病毒、SARS-CoV-2和鼻病毒等多种病毒感染具有强大的抗病毒活性。Pneumagen计划在2022年下半年进行二期临床试验，以证明Neumifil的临床疗效。此外，Neumifil有望为患有慢性肺部疾病，如COPD和哮喘的患者提供早期治疗选择，减少住院、并发症和死亡的风险。

上海智盟生物制药公司宣布，其创新小分子KCNQ2/3选择性开放剂（CB03）在美国健康受试者中进行的一期临床试验已开始给药。CB03是智盟独立研发的用于治疗难治性癫痫的候选药物。该一期研究旨在评估CB03在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。这是CB03临床开发的重要一步，也是其全球临床开发的重要里程碑。CB03作为新一代KCNQ2/3钾通道开放剂，与已上市的Retigabine相比，具有更好的化学和代谢稳定性、抗癫痫活性、药代动力学特性和安全性。智盟致力于开发针对慢性乙型肝炎和严重神经疾病的创新药物，并已成功完成其新型HBV衣壳抑制剂Canocapavir（ZM-H1505R）的Ib期临床试验，并计划于2022年6月启动II期研究。

BELLUS Health公司公布了一季度财务和运营结果，重点介绍了其针对难治性慢性咳嗽（RCC）的第二代P2X3拮抗剂BLU-5937的临床计划。公司已获得与FDA的二期临床试验结束会议，预计将在今年下半年开始三期临床试验。此外，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.34亿美元，研发费用较去年同期下降10%，行政和一般费用较去年同期增加17%。公司还宣布了董事会的选举结果，以及高级管理人员设立的自动证券处置计划。BLU-5937是一款针对RCC和其他咳嗽高敏感性指征的高度选择性P2X3拮抗剂，有望成为治疗RCC的一线药物。

Cidara Therapeutics于2022年5月11日公布了一季度财务报告，并更新了公司活动和产品管线。公司正在推进其Cloudbreak DFC产品候选人的管线，其中CD388 Phase 1试验进展顺利，并计划与Janssen合作进一步更新。此外，其晚期抗真菌产品候选药rezafungin在ECCMID 2022会议上展示了令人信服的数据，预计将在2022年中提交NDA。公司还完成了CD388 Phase 1试验的剂量，并在ECCMID会议上展示了rezafungin的临床数据。Cidara还加强了其领导团队，并报告了第一季度的财务结果，包括收入、现金余额和研发费用等。

Tenaya Therapeutics，一家致力于发现、开发和交付针对心脏病根本原因的潜在治愈疗法的生物技术公司，在2022年第一季度财报中宣布了业务和项目更新，并报告了截至3月31日的财务结果。公司CEO Faraz Ali表示，Tenaya正在推进一系列针对罕见和常见心脏病的第一类疗法项目。其中，基因疗法项目TN-401在治疗遗传性右心室心肌病方面取得积极进展，TN-201和TN-301的IND启动工作按计划进行，cGMP生产设施的建设也在进行中。此外，TN-201在欧洲获得了孤儿药资格。公司还介绍了TN-201、TN-401和TN-301等项目的业务和研发进展，以及cGMP生产设施的建设情况。2022年第一季度，Tenaya的净亏损为3105.6万美元，较2021年同期的1309.8万美元有所增加。

Savara公司发布2022年第一季度财务报告，报告显示公司净亏损为830万美元，研发费用下降25.1%至570万美元。公司CEO表示将继续推进molgramostim的Phase 3临床试验，预计2024年底前公布关键数据。公司现金余额约为1.52亿美元，债务约为2500万美元，认为资金足以支持到2025年。Savara专注于罕见呼吸系统疾病的治疗，其molgramostim新吸入生物制剂处于Phase 3临床试验阶段。

Salarius Pharmaceuticals宣布与FDA完成SP-3164的pre-IND会议，SP-3164是一种针对癌症治疗的新一代靶向蛋白降解剂，有望用于治疗血液癌和实体瘤。公司计划在2023年提交IND并启动首次临床试验。SP-3164是基于广泛研究的avadomide开发的新分子实体，具有提高疗效和安全性潜力。Salarius致力于开发针对癌症的新疗法，其产品组合包括seclidemstat和SP-3164，seclidemstat正在针对儿童癌症、肉瘤和其他癌症进行临床试验。

Centerline Biomedical与空军59医疗联队合作开展研发，利用增强现实技术和新型纳米粒子开发新型系统，旨在稳定因非可压缩躯干出血（NCTH）而受伤的患者。该系统结合了59医疗联队研发的新型纳米粒子技术与Centerline的AR电磁导航技术，旨在通过AR眼镜定位受伤区域，并在受伤血管内导航充气球以控制出血。此实验技术计划在本年度进行临床前测试。同时，Centerline正在推广其首个FDA批准的IOPS产品，用于血管外科手术，同时研发团队继续推进技术发展。

Lannett公司与Areva Pharmaceuticals达成协议，成为Fludarabine Phosphate for injection, USP的独家美国分销商。该药物是一种注射用化疗药物，目前市场存在短缺。Lannett计划在获得FDA批准后尽快开始销售，目标是在今年晚些时候，以帮助患者获得这种重要的肿瘤学药物。根据IQVIA的数据，截至2022年3月，该药物的美国销售额约为490万美元，但市场价值因近期市场波动而可能更高。Lannett将为Fludarabine Phosphate提供销售、营销和分销支持，并从中获得利润分成。