Theratechnologies公司启动了TH1902的篮子试验，这是一项针对Sortilin受体高表达实体瘤的扩张研究。TH1902是一种新型肽药物偶联物（PDC），用于治疗Sortilin阳性固体肿瘤。研究显示，TH1902的剂量确定为300 mg/m²，相当于单独使用多西他赛的1.5倍剂量。该研究旨在评估TH1902作为单药治疗晚期难治性或耐药性实体瘤的疗效和安全性，包括激素受体阳性（HR+）乳腺癌、三阴性乳腺癌、卵巢癌、子宫内膜癌和黑色素瘤等。此外，研究还将评估TH1902的药代动力学和安全性，并开展探索性药效学和生物标志物分析。TH1902是Theratechnologies公司基于SORT1+技术平台开发的，该技术平台通过将公司特有的肽与有效的抗癌药物偶联，以靶向Sortilin受体，提高药物疗效和安全性。

CTI BioPharma公司宣布将在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其针对骨髓纤维化（MF）患者使用pacritinib（PAC）的风险调整安全性分析。该研究摘要编号为7058，将在6月4日的血液恶性肿瘤会议中展示，由Naveen Pemmaraju博士进行报告。pacritinib是一种口服激酶抑制剂，对野生型JAK2、突变型JAK2 V617F和FLT3具有活性，这些激酶与多种细胞因子和生长因子的信号传导有关，对造血和免疫功能至关重要。CTI BioPharma是一家专注于血液相关癌症新型靶向疗法的商业生物制药公司，其产品VONJOTM（pacritinib）已获FDA批准，用于治疗特定类型的骨髓纤维化患者。

Orchard Therapeutics在即将举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会上将展示七个关于其基因治疗平台的报告。这些报告包括关于OTL-203临床项目针对粘多糖病I型Hurler综合症（MPS-IH）的最新结果，以及展示HSC基因治疗在神经退行性疾病和中枢神经系统相关疾病中应用潜力的预临床研究。Orchard Therapeutics首席医疗官Leslie Meltzer表示，这些数据展示了HSC基因治疗平台在神经退行性疾病和中枢神经系统相关疾病治疗方面的显著进展。会议中将包括关于Wiskott-Aldrich综合征、CX3CR1基因靶向治疗、造血干细胞基因治疗对前额叶痴呆（FTD）的治疗开发等多个主题的讨论。Orchard Therapeutics致力于发现、开发并商业化利用造血干细胞基因治疗的新疗法，以解决严重疾病。

Seres Therapeutics公司宣布，其Phase 3 ECOSPOR III研究数据表明，其基于微生物组的实验性疗法SER-109可以通过快速建立持久的有益肠道微生物群落来预防艰难梭菌感染复发，该群落能够产生脂肪酸，干扰艰难梭菌的生命周期。这些数据在2022年消化疾病周（DDW）年会上以口头和海报形式分享。Seres预计将在2022年中旬向美国食品药品监督管理局（FDA）提交SER-109的生物制品许可申请（BLA），使SER-109有可能成为首个获FDA批准的用于治疗艰难梭菌感染复发的基于微生物组的疗法，并可能在2023年上半年推出。该研究显示，在抗生素治疗后的前两周，即微生物群进一步受损、未受抗生素影响的艰难梭菌孢子自由发芽成为产生毒素的繁殖细菌的脆弱窗口期，大约三分之二的CDI复发发生。SER-109通过将细菌孢子引入肠道，这些孢子迅速发芽并融入微生物群，在粪便中以繁殖细菌的形式出现。在SER-109治疗一周内，粪便中新细菌种类的数量增加，在整个24周研究期间显著高于安慰剂组。这些数据表明，在抗生素治疗后的前两周，微生物组疗法具有最大的潜在益处，通过恢复细菌多样性和中断艰难梭菌复发的循环。

Taysha Gene Therapies将在2022年5月16日至19日在华盛顿特区举行的美国基因与细胞治疗学会第25届年会上进行口头和海报展示，并举办一场公司赞助的研讨会。公司将展示其基于AAV的基因疗法在治疗中枢神经系统疾病方面的研究进展，包括治疗巨轴索神经病、tauopathies、SLC6A1相关疾病、Prader-Willi综合征、SLC13A5缺陷、Angelman综合征和Rett综合征等。此外，公司还将讨论基因治疗开发中的创新方法和转化策略。

Harbour BioMed公司在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上将发布其下一代抗CTLA-4抗体HBM4003的单一疗法和联合抗PD-1抗体疗法的临床试验进展。该抗体具有出色的安全性和耐受性，以及令人鼓舞的抗肿瘤活性，有望成为免疫肿瘤学新一代疗法的领导者。HBM4003是全球首个进入临床阶段的完全人源重链仅抗体，通过增强抗体依赖性细胞毒性（ADCC）杀伤活性，显著提高了对高CTLA-4表达Treg细胞的特异性清除。Harbour BioMed致力于推进HBM4003的全球临床开发项目，进一步推进其全球创新和发展战略。

和铂医药宣布将在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示新一代抗CTLA-4抗体HBM4003的临床研究进展，包括单药治疗和与抗PD-1抗体联合治疗。研究显示HBM4003在晚期实体瘤患者中表现出良好的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。HBM4003有望引领下一代肿瘤免疫疗法的发展，和铂医药将继续推进其全球临床开发项目，以满足未满足的医疗需求。HBM4003是抗CTLA-4全人源单克隆重链抗体，具有增强的ADCC活性和对Treg细胞的特异性，显示出良好的产品特性和新颖的作用机制。和铂医药是一家专注于肿瘤及免疫性疾病领域创新药研发及商业化的全球化生物制药企业，拥有独特的抗体技术平台和研发引擎。

AMO Pharma公司宣布，其投资者为响应公司在REACH-CDM关键临床试验中取得的进展，增加了对公司的投资。该试验是一项双盲、安慰剂对照、随机临床试验，旨在评估AMO-02（ tideglusib）治疗先天性肌强直性营养不良（CDM1）的疗效和安全性。截至目前，已有超过三分之二的患者被纳入试验，预计将招募56名患者。完成试验后，患者有机会过渡到REACH-CDM X研究，这是一项为期52周的开标签研究，旨在评估AMO-02的长期安全性和疗效。AMO Pharma致力于为患有最严重和最早出现的肌强直性营养不良患者提供治疗选择，并期待从投资者和全球潜在行业合作伙伴那里获得更多支持。

Ultimovacs公司在CIMT会议上展示了其领先产品UV1疫苗的长期随访数据，证实了UV1特异性免疫反应的临床相关性，并支持将UV1与检查点抑制剂联合使用的合理性。数据显示，与未使用检查点抑制剂的患者相比，91%的患者在联合使用检查点抑制剂后产生了可测量的UV1特异性免疫反应。研究还发现，UV1与检查点抑制剂联合使用时，免疫反应诱导更快，且与更长的生存时间相关。这些数据对于Ultimovacs正在进行中的Phase II项目以及未来潜在的临床研究具有重要意义。

瑞士Allschwil，2022年5月10日，Idorsia Ltd公司宣布，其研发的ACT-539313，一种选择性 Orexin-1 受体拮抗剂，在治疗成人重度暴食症患者的临床试验中，未能显著减少每周暴食日数，主要疗效终点未达到。尽管如此，该药物在12周的治疗期间耐受性良好。Idorsia全球临床开发负责人Alberto Gimona表示，评估针对暴食症等行为的药物干预具有挑战性，结果令人失望。该研究确认了药物的安全性，但公司不会继续推进暴食症的治疗适应症。该公司将全面分析数据，并在适当时候在科学文献中发表研究结果。该研究涉及136名患者，随机分配接受ACT-539313或安慰剂治疗，主要疗效终点是第12周与基线相比每周暴食日数的改变。ACT-539313是一种强效、脑渗透性、选择性Orexin 1受体拮抗剂，在动物模型中显示出减少暴食行为的潜力。Idorsia是一家总部位于瑞士的生物制药公司，专注于小分子药物的发现、开发和商业化。

奕拓医药与英矽智能达成合作协议，共同开发针对数个未公开靶点的全新机制药物。奕拓医药专注于开发抗肿瘤小分子药物，拥有蛋白动态结构和液-液相分离技术平台，已有两个产品进入临床。英矽智能则利用人工智能技术进行药物研发，聚焦于未被满足的医疗需求领域。双方将结合各自平台，共同发现、设计和筛选针对肿瘤靶点的PROTAC小分子候选药物，推动创新药物的开发和转化。

医疗科技初创公司Curebase宣布获得4000万美元融资，由制药公司Gilead战略投资。该公司旨在通过引入现代化临床试验方式，部署分散化试验场所，缓解研究医院和大型医疗中心的压力。Curebase通过整合患者体验数据和医疗机构标准化流程，确保数据精准有效。公司已完成50项研究，并计划利用新资金拓展合作伙伴关系，研发新设备，并扩大欧洲市场。全球临床试验市场规模预计2027年将达到3254百万美元，年复合增长率8.28%，中国市场规模预计2027年将达到198百万美元，年复合增长率9.94%。

科济药业宣布其CAR-T细胞候选产品CT041的研究成果在《Nature Medicine》发表，这是首个发表于顶级学术期刊的CAR-T细胞治疗实体瘤临床研究。研究显示，CT041在治疗CLDN18.2表达阳性的晚期消化系统肿瘤患者中表现出良好的耐受性和安全性，客观缓解率和疾病控制率分别为48.6%和73.0%，胃癌患者中分别为57.1%和75.0%。CT041成为全球首个进入确证性Ⅱ期临床试验的实体瘤CAR-T细胞候选产品，其研究成果的发表标志着CAR-T治疗实体瘤的突破性进展。

Eisai公司与Biogen公司宣布已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交关于实验性抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维抗体雷卡纳木（BAN2401）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗轻度认知障碍（MCI）和轻度阿尔茨海默病（AD），前提是大脑中存在已确认的淀粉样病理。Eisai已请求优先审评。雷卡纳木的BLA提交基于来自856名早期AD患者的临床、生物标志物和安全性数据，以及来自180名研究201开放标签扩展（OLE）和1,795名受试者的确认性Clarity AD 3期研究的盲法安全性数据。雷卡纳木在18个月的治疗中，10 mg/kg每周两次剂量减少了平均0.306 SUVr单位的脑淀粉样蛋白，超过80%的受试者通过视觉阅读成为淀粉样阴性。Eisai和Biogen正合作开发雷卡纳木，并计划在2022财年根据Clarity AD的结果提交雷卡纳木的全面批准申请。

非营利组织MAPS及其全资子公司MAPS PBC宣布，一项盲法行政中期分析确认，在第二项三期临床试验MAPP2中，无需更改计划样本量，即可提供足够的统计功效以检测MDMA辅助疗法对创伤后应激障碍（PTSD）的疗效。根据与美国食品药品监督管理局（FDA）协商的特殊方案协议，MAPP2旨在至少招募100名参与者以确认疗效并进一步研究治疗的安全性。该研究预计将在2022年10月完成。MDMA辅助疗法在PTSD治疗方面的初步研究显示，88%的参与者在接受最后一次实验性会话两个月后表现出临床显著的症状减少，且没有出现严重的安全信号。如果MAPP2研究结果在2022年10月后显示对PTSD症状的减少具有统计学意义，并且符合FDA的安全标准，MAPS和MAPS PBC计划在2023年上半年代提交新药申请。全球有超过3亿人患有PTSD，美国每年约有1200万人经历PTSD，其中约一半的人通过心理治疗或药物治疗实现症状减轻。MAPS和MAPS PBC致力于为那些无法参与研究和最需要治疗的人提供这种新型治疗方法。

PRAX-944在2a期临床试验B部分中，对治疗特发性震颤（ET）的安全性和有效性进行了评估，结果显示该药物在改善患者功能方面具有显著效果。在开放标签期，患者在使用PRAX-944后，改良日常生活活动（ADL）评分的平均改善率为42%，并且在随机对照的安慰剂撤药阶段中，与安慰剂组相比，差异具有临床和统计学意义。PRAX-944在临床试验中表现出良好的耐受性，没有发现新的安全性问题。这一研究结果为ET患者带来了新的治疗希望，并推动了该公司将2b期Essential1研究的主要终点从安全性更新为疗效。

德国联邦药品和医疗器械研究所（BfArM）批准了ReAlta Life Sciences公司进行一项针对严重哮喘的RLS-0071吸入性脂多糖（LPS）挑战试验，以支持该药物的开发。RLS-0071是ReAlta公司的主要双效补体抑制剂和固有抗炎肽，正在开发用于治疗缺氧缺血性脑病、严重哮喘和其他罕见疾病。该试验是一项针对48名健康成年人的1b期、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围寻找研究，旨在评估RLS-0071在吸入LPS后的安全性、耐受性和药代动力学，包括痰液中中性粒细胞计数和中性粒细胞效应的变化。试验由德国汉诺威的弗劳恩霍夫毒理学和实验医学研究所（ITEM）合作进行。