Myrtelle公司宣布启动针对PMD（Pelizaeus-Merzbacher Disease）的新研究项目，这是一种X连锁隐性脑部疾病，影响少突胶质细胞，破坏髓鞘生成。该疾病通常在婴儿第一年出现，症状包括肌张力低下、眼球震颤、喉鸣和发育里程碑延迟，特别是运动功能。PMD以协调、运动能力和智力功能的逐渐恶化而著称，导致儿童期早期死亡。最常见的PMD形式是由编码髓磷脂蛋白Plp1的PLP1基因的重复突变引起的，这导致Plp1蛋白积累过多，破坏了正常的髓鞘形成并触发中枢神经系统中少突胶质细胞的广泛损失。Myrtelle的PMD项目利用非致病性rAAV靶向少突胶质细胞，递送miRNA以抑制Plp1的毒性积累，旨在恢复正常的少突胶质细胞功能和髓鞘生成，并促进大脑的正常活动。Myrtelle公司已建立针对涉及少突胶质细胞和髓鞘生成的疾病的基因治疗技术平台，其领先项目正在针对Canavan疾病进行临床开发，使用寡突胶质细胞趋向性rAAV通过脑室内注射途径提供校正的ASPA基因。

Gain Therapeutics公司展示了其Gaucher病项目的新数据，该数据表明其研发的化合物能够增加β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）蛋白的水平与活性，并减少疾病相关毒性底物的积累。这些数据在荷兰举办的1st IWGDD研讨会上以口头报告形式呈现，显示GT-02329作为潜在疗法在缓解GD神经症状方面具有前景。研究在多种细胞模型和转基因小鼠模型中进行，证实了该化合物在提高GCase活性、减少溶酶体中GlcCer含量以及降低血浆中GlcSph含量方面的效果。

Rakovina Therapeutics Inc.在2022年AACR特殊会议中展示了其新型kt-3000系列药物候选人的体外疗效数据，这些药物候选物旨在治疗Ewing肉瘤和其他软组织肿瘤。研究显示，kt-3283原型药物候选物表现出对PARP和HDAC的双重抑制活性，对Ewing肉瘤细胞的杀伤力远超现有药物。Rakovina Therapeutics计划对kt-3000系列候选药物进行体内药代动力学、安全性和抗肿瘤活性评估。Ewing肉瘤是儿童和年轻人中第二常见的骨癌，现有治疗手段存在长期副作用。Rakovina Therapeutics的研究得到了St. Baldrick’s Foundation Martha’s BEST Grant的支持。

Aro Biotherapeutics宣布将在TIDES USA 2022会议上展示其针对庞贝病的创新基因药物Centyrin-siRNA conjugate疗法的潜在治疗效果。该公司创始人兼CSO Karyn O’Neil博士将进行口头报告，同时还有两位科学家进行海报展示。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，由肌肉中分解糖原的酶酸α-葡萄糖苷酶（GAA）的突变引起，导致患者肌肉中糖原水平升高。目前，患者接受酶替代疗法（ERT），但疗效和安全性有限。Aro Biotherapeutics利用其Centyrin平台，通过向骨骼肌高效、特异性地递送靶向GYS1的siRNA，来解决肌肉特异性药物递送挑战。多项体内研究表明，Aro的Centyrin-GYS1 siRNA conjugate在庞贝小鼠模型中观察到GYS1 mRNA和蛋白的肌肉特异性降低，以及骨骼肌糖原水平降至与同龄正常小鼠相似的水平。Aro Biotherapeutics表示，这些数据为其Centyrin-oligonucleotide平台的发展提供了信心，该平台有望解决多种疾病。

Stella Diagnostics公司宣布，其关于STLA101检测方法的摘要将在2022年消化疾病周（DDW）会议上展示。该检测方法能够区分食管腺癌的内黏膜和侵袭性癌，有助于医生判断患者病情。DDW是美消化病学会的年度会议，吸引了超过19,000名注册者。Stella Diagnostics的STLA101检测方法通过质谱蛋白质组学技术，结合组织学分析，有助于判断食管癌的侵袭深度。此外，公司还开发了其他三项检测方法，分别针对食管癌的早期诊断、治疗和预后。消化疾病周会议将展示这些研究成果，有助于提高食管癌的诊断和治疗水平。

Glyscend Therapeutics宣布完成其领先临床阶段项目GLY-200的1期临床试验，该药物作为治疗2型糖尿病（T2D）的新一代口服聚合物疗法。公司同时宣布任命代谢疾病研发经验丰富的Mark Fineman博士为首席开发官。GLY-200是一种专有的粘蛋白结合聚合物（MCP），可增强十二指肠（上段小肠）的自然粘液屏障，产生“十二指肠排除”的药理效果，可能非侵入性地安全地再现代谢手术对多种代谢疾病患者的有益效果，同时避免侵入性手术和程序的相关并发症。Glyscend计划在2022年中提交新药申请（IND）并开始T2D患者的2期开发。Mark Fineman博士拥有超过30年的行业经验，曾领导团队开发、批准和商业化三种首创糖尿病药物，并领导了多个早期和中期项目。Glyscend正在将其MCP平台应用于治疗代谢疾病，如T2D和肥胖，并探索其在治疗局部胃肠道疾病以及系统性、炎症性和自身免疫性疾病中的应用。

On Target Laboratories公司宣布，其研发的针对癌症的术中分子成像剂CYTALUX和近红外成像（NIR）在随机、多中心的3期ELUCIDATE临床试验中表现出色，该试验旨在术中识别肺结节和评估切除边缘。该研究结果将在2022年5月14日至17日在波士顿举行的第102届美国胸外科医师协会（AATS）年会上公布。该试验成功达到了其主要终点，由费城宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心精准手术中心负责人Sunil Singhal博士进行展示。这项试验在全国11个中心进行，包括MD Anderson、梅奥诊所、克利夫兰诊所等。CYTALUX是一种荧光染料，可以与癌细胞结合使其发光，帮助外科医生在手术中更好地识别肿瘤。On Target总裁Chris Barys表示，公司致力于通过研究继续推进其使命，术中照亮癌症，以减少识别可切除癌组织的挑战。

Intercept Pharmaceuticals宣布，一项评估固定剂量组合药物奥贝胆酸（OCA）和贝扎非布（BZF）治疗未对熊去氧胆酸（UDCA）产生足够生化反应的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的Phase 2研究已开始给药。这项双盲、随机、活性对照、平行组研究将评估12周内碱性磷酸酶（ALP）的降低，随后进行长期安全性扩展。研究预计将招募约60名患者，主要在美国进行。此外，Intercept正在欧洲进行另一项Phase 2研究，以及在美国进行一项大型Phase 1研究，以确定剂量选择和试验设计。Intercept是一家专注于开发治疗进展性非病毒性肝病的创新疗法的生物制药公司。

Myeloid Therapeutics公司在治疗难治性PTCL患者中首次使用MT-101 mRNA疗法，该疗法基于公司专有的ATAK™平台，旨在通过修改肿瘤微环境和激发强大的抗肿瘤免疫反应来治疗癌症。在18个月内，公司成功将MT-101从概念和临床前研究推进到人体试验，并实现了前所未有的8天静脉到静脉时间。IMAGINE临床试验正在评估MT-101在PTCL患者中的安全性和耐受性，并计划在完成第一阶段后迅速进入第二阶段。Myeloid Therapeutics致力于开发针对癌症和自身免疫疾病的创新疗法，其ATAK™平台利用髓系细胞的天然能力，旨在识别和杀死癌细胞。

Iterum Therapeutics公司宣布与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，讨论了进行一项额外三期临床试验的计划，以支持口服苏洛佩姆-依他佐罗辛（oral sulopenem）治疗非复杂性尿路感染（uUTI）的新药申请（NDA）的潜在重新提交。公司表示与FDA在试验设计上达成了一致，计划在2022年下半年开始招募患者。Iterum Therapeutics致力于开发针对多重耐药病原体的新一代口服和静脉抗生素，以改善受严重和危及生命疾病影响的人们的生命。

CymaBay Therapeutics公司宣布，将在Digestive Disease Week®（DDW）期间展示关于seladelpar的多项Phase 2和Phase 3研究。seladelpar是首个用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的delpar。其中包括一项关于seladelpar治疗PBC患者2年改善GLOBE PBC评分和预测无移植生存期的口头报告，以及两项关于seladelpar在肝硬化和先前使用OCA或纤维酸治疗的患者中的疗效、安全性和耐受性的临床报告。CymaBay首席医疗官Dennis Kim表示，seladelpar是首个针对PBC的delpar，能够改善患者的生活质量，减轻疲劳和瘙痒等症状。

Ferring Pharmaceuticals宣布将在DDW 2022会议上展示RBX2660的数据，这是一种用于减少抗生素治疗后复发性艰难梭菌感染（CDI）的微生物群基于的活生物疗法。会议将于2022年5月21日至24日在圣地亚哥举行，并可通过虚拟方式进行。研究将探讨RBX2660治疗成功与潜在合并症、复发时间和微生物群恢复之间的关系。此外，会议将展示关于治疗成功率、微生物群和胆汁酸恢复的摘要，以及RBX2660与安慰剂相比减少CDI复发的亚组分析。艰难梭菌感染是一种严重且可能致命的疾病，在美国每年导致数十万人感染和死亡。RBX2660是一种潜在的微生物群基于的活生物疗法，旨在减少复发性CDI。Ferring Pharmaceuticals致力于探索微生物群与人类健康之间的关键联系，并正在开发新型微生物群基于的治疗方法。

Ocuphire Pharma公司宣布，其创始人兼首席执行官Mina Sooch将在2022年5月12日的视网膜世界大会（RWC）和5月24日的H.C. Wainwright全球投资大会上进行演讲。同时，公司首席医疗官David Lally将在RWC和5月21日的临床试验高峰会上展示APX3330药物的安全数据。Ocuphire Pharma是一家专注于治疗屈光和视网膜眼病的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括针对屈光和视网膜指征的小分子候选药物。公司的领先产品Nyxlol眼药水是一种不含防腐剂的处方眼药水，用于治疗多种眼病，包括逆转药物引起的瞳孔散大、老花眼和暗光或夜间视力障碍。此外，公司正在开发APX3330口服片剂，用于治疗糖尿病视网膜病变和糖尿病黄斑水肿。

NewAmsterdam Pharma公司宣布，其研发的CETP抑制剂对降低新发糖尿病风险具有显著效果。该研究发表在《欧洲心脏杂志》的《心血管药物治疗》期刊上，由NewAmsterdam首席科学官John Kastelein博士、牛津大学Katerina Dangas博士和德克萨斯大学西南医学中心Ann Marie Navar博士共同撰写。研究显示，使用CETP抑制剂治疗的患者新发糖尿病风险降低了16%，同时CETP抑制剂还能改善血糖指标。NewAmsterdam正在评估其新型口服药物obicetrapib在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）和预防心血管事件方面的潜力。

在瑞士巴塞尔大学医院进行的LSD治疗焦虑症的临床试验结果显示，LSD对缓解焦虑和抑郁症状具有显著、持久且安全的益处。这项由MindMed公司发起的试验数据支持了该公司在治疗广泛性焦虑症方面临床开发MM-120的计划。试验发现，接受LSD治疗的病人在治疗16周后，焦虑症状评分显著降低，且LSD具有良好的耐受性。MindMed公司表示，这些结果为LSD在焦虑症治疗中的初步发现提供了当代的证实，并期待利用这些发现推进MM-120项目的进展。

Akari Therapeutics公司宣布，将在美国胸科学会（ATS）2022年年度会议上展示两项关于COVID-19肺炎患者的研究成果。CORONET研究评估了在美国住院的COVID-19肺炎患者中使用nomacopan（一种C5抑制剂）的同情使用情况，而CASCADE研究在英国探讨了生物标志物与风险分层类别之间的相关性，以帮助预测有更高临床恶化风险的COVID-19肺炎患者亚群。这些研究结果有望为COVID-19的科学和临床知识库提供新的见解，并可能对治疗和疾病进展的预测产生影响。

Cognition Therapeutics公司宣布，其第二阶段SHINE研究第二队列在轻度至中度阿尔茨海默病治疗中开始给药。公司持续推动其领先项目的研究和开发，包括即将在2022年下半年开始招募患者的START试验和干性AMD第二阶段试验。公司获得国家老龄化研究所和迈克尔·J·福克斯基金会的大力支持，其NIA DLB补助金是NIA资助DLB研究的最大奖项。公司的研究成果在AD/PD™ 2022和ARVO 2022会议上展示，显示出σ-2受体调节剂在保护视网膜色素上皮细胞和恢复正常关键稳态过程中的作用。公司财务状况稳健，截至2022年3月31日，拥有5150万美元的现金和现金等价物以及约110亿美元的剩余可用和已授资助金。