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Catalyst Pharmaceuticals 宣布分许可方 DyDo Pharma 获准在日本商业化 FIRDAPSE（R）

研发注册政策

Catalyst Pharmaceuticals 宣布分许可方 DyDo Pharma 获准在日本商业化 FIRDAPSE（R）

Catalyst Pharmaceuticals宣布，其日本子公司DyDo Pharma获得日本厚生劳动省批准，将FIRDAPSE（阿米范普丁）10毫克片剂商业化用于治疗日本莱姆-艾顿肌无力综合征（LEMS）患者。这一批准标志着LEMS治疗的重要进展，LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，严重影响了生活质量。FIRDAPSE在美国被用于治疗LEMS成人及六岁以上儿童患者，是唯一获得美国FDA批准的基于证据的LEMS治疗方法。Catalyst表示，这一成就体现了其对推进患者护理的承诺，并致力于将创新罕见病产品组合扩展到美国以外，对全球患者生活产生积极影响。

Biospace

2024-09-24

Catalyst Pharmaceuticals Inc
Hesperos 通过其 Human-on-a-Chip（R）为 II 期临床试验的研究产品提供支持

研发注册政策

Hesperos 通过其 Human-on-a-Chip（R）为 II 期临床试验的研究产品提供支持

Hesperos公司利用其Human-on-a-Chip技术支持客户Dianthus Therapeutics Inc.向美国食品药品监督管理局提交了DNTH103新药临床试验申请，该药物用于治疗重症肌无力。DNTH103是一种针对补体系统经典途径的强效单克隆抗体。Hesperos的NMJ模型通过实时监测肌肉收缩和电活动，展示了DNTH103在gMG患者血清中能够改善神经细胞传递，减少肌肉疲劳。这些数据在2024年美国神经病学年会和欧洲神经病学年会中展出，并可在Dianthus官网的科研出版物部分找到。Hesperos的CEO表示，这一模型进一步验证了DNTH103作为gMG治疗药物的潜力，并支持了Dianthus的FDA提交。Hesperos是一家全球性的合同研究组织，通过Human-on-a-Chip平台提供临床前药物开发服务，该平台通过复制人类生物学关键方面，提供更有意义的见解，以准确预测药物的疗效，同时降低成本并加速开发时间表。

Businesswire

2024-09-24

重症肌无力
Anixa Biosciences 公布乳腺癌疫苗 2 期研究计划

研发注册政策

Anixa Biosciences 公布乳腺癌疫苗 2 期研究计划

Anixa Biosciences宣布了其乳腺癌疫苗的二期临床试验计划，旨在通过在手术前（新辅助治疗）阶段联合化疗和Keytruda（派姆单抗）来评估疫苗的疗效。这一策略旨在减少肿瘤负担和预防肿瘤复发，以改善生存率。该临床试验旨在纳入更广泛的乳腺癌患者群体，包括多种类型的乳腺癌。乳腺癌治疗市场因乳腺癌发病率的增加和筛查的增加而扩大，预计治疗开发路径将比预防具有更短的审批时间。2023年，乳腺癌治疗市场价值约为383.5亿美元，预计到2030年将达到896.7亿美元，复合年增长率为12.9%。试验的主要目标是评估疫苗的免疫反应，并将标准治疗与疫苗加标准治疗相结合的临床疗效进行比较。该试验预计将于2025年开始，持续约两到三年。随着试验的进展，将提供疫苗的免疫反应数据，以实现更快、更经济的潜在审批和/或与制药公司的合作。

美通社

2024-09-24

乳腺癌 Anixa Biosciences Inc
FDA 接受 Arcutis 的 ZORYVE（R）（罗氟司特）泡沫补充剂新药申请，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年的头皮和身体银屑病

研发注册政策

FDA 接受 Arcutis 的 ZORYVE（R）（罗氟司特）泡沫补充剂新药申请，用于治疗成人和 12 岁及以上青少年的头皮和身体银屑病

Arcutis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对ZORYVE（roflumilast）泡沫的新药补充申请，用于治疗12岁及以上成人及青少年的头皮和身体银屑病。该申请获得批准的PDUFA目标行动日期为2025年5月22日。ZORYVE泡沫在临床试验中显示出对银屑病症状的显著改善，有效且可靠地改善了头皮和身体银屑病。该申请基于来自关键性ARRECTOR 3期试验、2b期研究和ZORYVE膏剂在银屑病中的长期疗效和安全性数据。

GlobeNewswire

2024-09-24

Arcutis Biotherapeutics Inc 罗氟司特银屑病
Mabylon AG 获得总计超过 130 万瑞士法郎的研究资助，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和炎性小体项目

医药投融资

Mabylon AG 获得总计超过 130 万瑞士法郎的研究资助，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和炎性小体项目

Mabylon AG获得超过130万瑞士法郎的研究资助，用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）和炎症小体项目。资金来自Innosuisse瑞士创新署、Target ALS和ALS协会，旨在推进针对TDP-43内体抗体的发展，以恢复ALS患者的正常TDP-43功能。此外，Innosuisse还资助了Mabylon的MY012项目，这是一种针对炎症性肠病（IBD）的专有炎症小体靶向抗体疗法。这些资助将加速Mabylon的研发进程，并支持其计划中的B轮融资。Mabylon还专注于过敏原抗体产品的临床开发，包括正在进行IND研究的多特异性抗过敏原抗体，以及与辉瑞公司通过Pfizer Ignite项目达成的合作。

雅虎财经

2024-09-24

Pfizer Inc Pfizer Ltd 炎症性肠病肌萎缩侧索硬化 TARDBP
Basilea 启动抗真菌 fosmanogepix 治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的 3 期临床研究

研发注册政策

Basilea 启动抗真菌 fosmanogepix 治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的 3 期临床研究

Basilea公司宣布启动了名为FAST-IC的III期临床试验，评估其新型广谱抗真菌药物fosmanogepix在治疗念珠菌血症和侵袭性念珠菌病中的疗效和安全性。该研究是一项全球多中心、随机、主动对照、双盲的III期临床试验，比较fosmanogepix与标准治疗方案卡泊芬净的疗效。Fosmanogepix是一种新型抗真菌治疗候选药物，具有独特的机制，可用于静脉和口服给药。该研究预计将招募约450名患者，并将在全球范围内进行。Basilea公司于2023年11月从辉瑞公司旗下的Amplyx Pharmaceuticals Inc.收购了fosmanogepix。

GlobeNewswire

2024-09-24

Pfizer Inc 念珠菌血症卡泊芬净
Bavarian Nordic 获得美国政府 6300 万美元的资助，用于生产和供应额外的天花/猴痘疫苗

医药投融资

Bavarian Nordic 获得美国政府 6300 万美元的资助，用于生产和供应额外的天花/猴痘疫苗

Bavarian Nordic公司获得美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的6300万美元订单，用于生产额外的痘苗/猴痘疫苗。这笔订单将用于补充2022年猴痘疫情爆发时使用的疫苗库存，并支持生产100万剂冻干疫苗。疫苗的大规模生产计划于2025年进行，而冻干疫苗的交付则定于2026年。这是Bavarian Nordic自2003年以来与美国政府合作的又一重要成果，旨在为包括免疫缺陷人群在内的所有人提供针对痘苗和猴痘的保护。

纳斯达克证券交易所

2024-09-24

猴痘 Bavarian Nordic Inc
Quell Therapeutics 通过与 eXmoor pharma 合作扩大了 CAR-Treg 细胞治疗管道的生产能力

交易并购

Quell Therapeutics 通过与 eXmoor pharma 合作扩大了 CAR-Treg 细胞治疗管道的生产能力

Quell Therapeutics与eXmoor pharma达成一项多年合作协议，旨在为Quell的CAR-Treg细胞疗法管线中的多个产品候选者提供制造服务。该合作基于双方长期的良好关系，eXmoor将为Quell提供额外的GMP生产能力和资源，包括其位于英国布里斯托尔的新建细胞与基因治疗中心。Quell利用其创新的Foxp3表型锁定技术和独特的多模块平台，开发针对自身免疫疾病的CAR-Treg细胞疗法。eXmoor pharma作为一家全面服务的细胞和基因治疗制造合作伙伴，已获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的GMP许可证，成为一家集成的合同研发和生产组织（CDMO）。

American Pharmaceutical Review

2024-09-24

FOXP3 自身免疫疾病
Kairos Pharma 与 PreCheck Health Services 达成协议，开发生物标志物，以识别对 ENV105 有反应的患者，以靶向前列腺癌和肺癌患者的癌症耐药性

交易并购

Kairos Pharma 与 PreCheck Health Services 达成协议，开发生物标志物，以识别对 ENV105 有反应的患者，以靶向前列腺癌和肺癌患者的癌症耐药性

Kairos Pharma与PreCheck Health Services达成协议，共同开发针对ENV105的癌症药物耐药性生物标志物，以识别对ENV105有反应的前列腺和肺癌患者。双方将利用先进的分子诊断技术，分析患者的活检组织和循环肿瘤细胞，以进一步发展先前在临床试验中确定的生物标志物。这一合作旨在提高患者筛选和治疗的精确度，并有望通过液态活检技术为未来患者筛查和治疗监测提供非侵入性见解。Kairos Pharma计划利用这些生物标志物开发ENV105的伴随诊断，以预测患者对治疗的反应，并指导治疗方案的个性化调整。

纳斯达克证券交易所

2024-09-24

肺癌
在 Vetbiolix 行使选择权并获得 Piclidenoson 用于兽医骨关节炎的许可后，未来 10 年预计 Can-Fite 的收入为 $325M

交易并购

在 Vetbiolix 行使选择权并获得 Piclidenoson 用于兽医骨关节炎的许可后，未来 10 年预计 Can-Fite 的收入为 $325M

Can-Fite BioPharma Ltd.与Vetbiolix签署了关于开发Piclidenoson治疗犬类和猫类关节炎的商业化协议，预计未来十年内可为Can-Fite带来3.25亿美元的收益。该协议基于Vetbiolix在犬类关节炎临床研究中的成功，该研究显示Piclidenoson在治疗犬类关节炎方面具有潜力。Can-Fite将获得全球销售15%的版税。目前，犬类关节炎市场预计到2030年将增长至63亿美元，Piclidenoson有望占据6%的市场份额，全球销售额可达4.45亿美元。

Einpresswire

2024-09-24

Can-Fite BioPharma Ltd 匹利诺生
Revelation Biosciences 的 Gemini 诱导 IL-10 的剂量依赖性显著增加

研发注册政策

Revelation Biosciences 的 Gemini 诱导 IL-10 的剂量依赖性显著增加

Revelation Biosciences公司宣布，其Gemini治疗药物在1期临床试验中显示出对IL-10的显著剂量依赖性增加，这进一步证实了Gemini在缓解炎症方面的潜力。该药物通过TLR4激动剂PHAD®刺激免疫系统的先天免疫反应，有助于预防或减轻急性肾损伤和术后感染。Gemini在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并激发了多种有益的免疫标记物，包括IL-10、IL-1RA和NGAL的增加，同时未引起TNF-α或IL-1β的显著增加。Revelation计划在2024年底迅速推进Gemini的1b期研究。

Biospace

2024-09-24

IL-1β TLR4 TNF-α IL-10 LCN2
隆生物宣布完成 B2 轮融资，启明创投领投

医药投融资

隆生物宣布完成 B2 轮融资，启明创投领投

LongBio Pharma（苏州）有限公司，一家专注于过敏和补体介导疾病创新抗体和融合蛋白药物研发的处于III期阶段的生物技术公司，宣布完成B2轮融资，筹得数千万人民币。本轮融资由启明创投领投，现有投资者继续支持。资金主要用于推进公司产品线中后期临床试验，加强团队实力和增强流动资金。LongBio利用其专有技术平台，开发了一系列具有独立知识产权的创新生物制剂。其中，LP-003作为一类最佳、高亲和力抗IgE抗体，展现出卓越疗效、低剂量、长间隔给药和更高的成本效益。公司在中国启动了LP-003在慢性自发性荨麻疹（CSU）、哮喘和食物过敏等多种适应症的临床研究。公司计划在2025年2月美国圣地亚哥举行的美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）会议上公布LP-003针对CSU的II期研究的主要结果。美国FDA针对CSU和食物过敏的IND申请正在准备中，预计今年晚些时候提交。LP-005作为一种潜在的首个双功能抗C3&C5抗体，已在中国进入II期临床试验，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。通过完全抑制补体系统的三条途径，LP-005可能比仅针对一条途径的其他补体药物在涉及多条途径的疾病中提供更优越的疗效。

Biospace

2024-09-24

C3 C5 哮喘食物过敏 LP-003 注射液
辉瑞加拿大和 BioNTech 获得加拿大卫生部批准 Omicron KP.2 变体适应 COVID-19 疫苗

研发注册政策

辉瑞加拿大和 BioNTech 获得加拿大卫生部批准 Omicron KP.2 变体适应 COVID-19 疫苗

加拿大Pfizer公司和BioNTech宣布，加拿大卫生部门已批准针对6个月及以上年龄人群的COMIRNATY® COVID-19疫苗的新版本，该疫苗针对的是近期流行的Omicron KP.2变种。该疫苗将在加拿大作为单剂疫苗提供给5岁及以上的人群，无论他们是否有COVID-19疫苗接种史。对于6个月至4岁的儿童，COMIRNATY®疫苗被授权作为三剂系列疫苗给无COVID-19基础疫苗接种史的儿童，或作为单剂疫苗给有基础疫苗接种史的儿童。新疫苗将在秋季在全国药店和疫苗接种中心提供，每个省和地区将有各自的疫苗获取途径，建议个人咨询省级/地区当局获取更多信息。Pfizer和BioNTech的COVID-19疫苗基于BioNTech的专有mRNA技术，由两家公司共同开发。BioNTech是美国、欧盟、英国、加拿大和其他国家的COMIRNATY及其适应疫苗的市场授权持有者，并在美国和其他国家拥有紧急使用授权或等效授权。

Biospace

2024-09-24

BioNTech SE Pfizer Ltd COVID-19
日本厚生劳动省批准 PADCEV™ （enfortumab vedotin）和 KEYTRUDA® （pembrolizumab）用于根治性不可切除的尿路上皮癌的一线治疗

研发注册政策

日本厚生劳动省批准 PADCEV™ （enfortumab vedotin）和 KEYTRUDA® （pembrolizumab）用于根治性不可切除的尿路上皮癌的一线治疗

日本厚生劳动省批准了Astellas Pharma公司开发的PADCEV™（enfortumab vedotin [基因重组]）与MSD的KEYTRUDA®（pembrolizumab [基因重组]）联合治疗作为成人晚期尿路上皮癌的一线治疗方案。这一方案在EV-302临床试验中显示，与铂类化疗相比，治疗组合几乎将中位总生存期翻倍，显著延长了无进展生存期。这是日本首次批准用于治疗晚期尿路上皮癌的联合治疗方案，为患者提供了铂类化疗之外的替代选择。该方案在日本批准是基于EV-302临床试验的结果，该试验显示治疗组合显著提高了患者的生存率和无进展生存期。此外，该方案已在欧洲和美国的监管机构获得批准。

Biospace

2024-09-24

MSD 尿路上皮癌帕博利珠单抗维恩妥尤单抗
Bio-Sourcing 获得欧洲创新委员会（EIC）加速器资金，以弥合生物制造差距，使生物治疗药物更易获得且更实惠

医药投融资

Bio-Sourcing 获得欧洲创新委员会（EIC）加速器资金，以弥合生物制造差距，使生物治疗药物更易获得且更实惠

比利时生物制药先驱公司Bio-Sourcing获得欧洲创新委员会（EIC）加速器提供的250万欧元奖金和1000万欧元股权投资，用于推进其首个生物类似物adalimumab（Humira）的临床试验，预计该药物将带来显著的前期付款和长期版税，并将再投资于研发，以扩大公司规模并推出更多生物类似物。Bio-Sourcing的BioMilk平台，利用山羊在牛奶中产生复杂蛋白质的自然能力，比传统方法成本低五倍，并大幅减少生产对环境的影响。这一平台不仅有助于降低生物制药成本，还旨在使欧洲在生物制药市场中占据领先地位。此外，Bio-Sourcing将扩大公司设施，包括扩大山羊养殖设施和建设工业级牛奶加工厂。

Biospace

2024-09-24

阿达木单抗
AlgoTx 宣布 ATX01 治疗化疗诱导的周围神经病变的国际 II 期试验进行“最后一位患者最后一次就诊”

研发注册政策

AlgoTx 宣布 ATX01 治疗化疗诱导的周围神经病变的国际 II 期试验进行“最后一位患者最后一次就诊”

AlgoTherapeutix（AlgoTx）公司宣布其针对外周神经性疼痛的创新药物ATX01的276名患者的II期临床试验“ACT”已顺利完成。该试验是一项国际性的双盲、安慰剂对照研究，旨在评估ATX01在化疗引起的神经毒性外周神经病（CIPN）患者中的疗效和安全性。ATX01是一种高浓度、非阿片类药物，专门针对外周神经系统中参与疼痛信号传导的特定痛觉钠通道。该药物通过局部应用，每日两次给药，能有效缓解极端疼痛，同时通过有限的全身暴露最小化毒性。公司创始人兼首席执行官Stéphane Thiroloix表示，对ACT临床试验的进展感到满意，并赞扬了患者、研究人员和AlgoTx临床团队为达到这一重大里程碑所做的贡献。AlgoTx首席开发官Philippe Picaut表示，CIPN影响了三分之二的化疗患者，目前尚无批准的治疗方法，因此任何在该领域的进展都令人欣慰。公司期待分享ACT数据并推进至下一阶段。

Biospace

2024-09-24
FDA 批准治疗 C 型尼曼-匹克病的新药

研发注册政策

FDA 批准治疗 C 型尼曼-匹克病的新药

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Aqneursa（levacetylleucine）用于治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）引起的神经症状，适用于体重至少15公斤的成人和儿童。这是FDA在一周内第二次批准NPC的治疗药物，强调了其对罕见病新药开发的承诺。NPC是一种罕见的遗传疾病，导致进行性神经症状和器官功能障碍，平均患者寿命约为13年。Aqneursa的安全性和有效性在随机、双盲、安慰剂对照的24周交叉研究中得到评估，结果显示，接受Aqneursa治疗的患者在功能SARA评分上优于接受安慰剂治疗的患者。Aqneursa可能对孕妇的胚胎胎儿造成伤害，女性在服用Aqneursa前应告知医疗保健提供者已知或疑似怀孕。最常见的不良反应包括腹痛、吞咽困难、上呼吸道感染和呕吐。Aqneursa口服，每日最多三次，可空腹或与食物同服，剂量根据个体体重确定。FDA为此申请授予了Aqneursa优先审查、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定。

Biospace

2024-09-24

鼻咽癌
礼来 Kisunla™ （donanemab-azbt）在日本获批用于治疗早期症状性阿尔茨海默病

研发注册政策

礼来 Kisunla™ （donanemab-azbt）在日本获批用于治疗早期症状性阿尔茨海默病

日本卫生劳动福利部批准了艾利 Lilly 公司的阿尔茨海默病治疗药物Kisunla，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病患者，包括轻度认知障碍和轻度痴呆阶段的患者。这是继美国之后，Kisunla在日本获得批准的第二大市场。预计到2030年，日本痴呆症患者将超过500万，阿尔茨海默病是痴呆症最常见的病因，占所有病例的67%以上。Lilly公司科学家致力于阿尔茨海默病研究已超过35年，Kisunla在TRAILBLAZER-ALZ 2研究中显著减缓了认知和功能衰退，为患者提供了新的治疗选择。Kisunla通过帮助身体清除过多的淀粉样斑块，减缓了与阿尔茨海默病相关的记忆和思维问题。

Biospace

2024-09-24

老年性痴呆认知障碍
Axsome Therapeutics 在 2024 年欧洲睡眠展上展示来自多个项目的数据

研发注册政策

Axsome Therapeutics 在 2024 年欧洲睡眠展上展示来自多个项目的数据

Axsome Therapeutics在Sleep Europe 2024会议上宣布了关于AXS-12和solriamfetol的七项研究展示，包括AXS-12治疗嗜睡症的三期SYMPHONY试验结果、CRESCENDO患者调查结果以及solriamfetol在治疗与OSA和嗜睡症相关的过度日间嗜睡患者认知功能改善的数据。这些研究将在西班牙塞维利亚举行的会议上进行展示，包括海报和口头报告，由多位专家领导。Axsome Therapeutics致力于开发针对中枢神经系统疾病的新型疗法，旨在为患者提供新的治疗选择。

Biospace

2024-09-24

嗜睡症索安非托 Axsome Therapeutics Inc
Silexion Therapeutics 宣布 LODER™ 治疗不可切除胰腺癌的 2 期试验的重要新数据

研发注册政策

Silexion Therapeutics 宣布 LODER™ 治疗不可切除胰腺癌的 2 期试验的重要新数据

Silexion Therapeutics宣布其RNA干扰疗法LODER在非可切除的局部晚期胰腺癌（LAPC）患者中的Phase 2临床试验取得显著成果，该疗法针对携带KRAS G12D或G12V突变的约70%的胰腺癌患者。结果显示，接受LODER治疗的患者客观缓解率（ORR）为56%，其中肿瘤可切除的患者ORR提高至67%，为LAPC患者手术提供了更多可能性。此外，Silexion正在开发下一代产品SIL-204，旨在针对更广泛的KRAS突变，包括G12x和G13D，并展现出在临床研究中更有效果的潜力。Silexion董事长兼首席执行官Ilan Hadar表示，这些新发现证明了LODER在提高非可切除胰腺癌患者肿瘤可切除性方面的能力，以及SIL-204的改进特性。Silexion致力于推动RNA干扰疗法在癌症治疗领域的创新，以改善难治性癌症患者的预后。

Biospace

2024-09-24

KRAS 胰腺癌